만성 신장 질환의 진행 위험이 가장 높은 겸상 적혈구 빈혈 환자를 위한 Voxelotor

포함 기준

1. SCA 유전자형(HbSS 또는 HbSβ0-지중해빈혈)의 문서화는 실험실 테스트 이력을 기반으로 할 수 있거나 스크리닝 중 실험실 테스트를 통해 확인되어야 합니다.
2. 참가자는 2번의 이전 외래 환자 방문에서 소변 딥스틱으로 정의된 혈색소뇨증(혈액 양성(+1 이상) 및 고전력 필드당 ≤ 2개의 적혈구)이 있었습니다.
3. 알부민뇨(소변 알부민 ≥ 30 mg/g 크레아티닌) 및 eGFR ≥ 60 mL/min/1.73m2가 있는 참가자 2번의 이전 외래 방문에서 CKD-EPI 방정식을 사용하여 계산
4. 연령 ≥18세
5. 스크리닝 중 헤모글로빈(Hb) ≥ 5.5 및 ≤ 10.0g/dL
6. 하이드록시우레아(HU)를 복용하는 참가자의 경우, HU 용량(mg/kg)은 ICF에 서명하기 전 최소 90일 동안 안정적이어야 하며 연구자의 의견에 따라 연구 기간 동안 용량 조정이나 개시가 예상되지 않아야 합니다.
7. 한 달 동안 Endari 안정적인 복용량.
8. 안지오텐신 전환 효소(ACE) 억제제 또는 안지오텐신 수용체 차단제를 복용하는 참가자의 경우 ICF에 서명하기 전 최소 90일 동안 용량이 안정적이어야 하며 연구 기간 동안 용량 조정이나 개시가 예상되지 않아야 합니다. 수사관
9. 여성 및 임신 가능성이 있는 참가자는 연구 시작부터 연구 약물의 마지막 투여 후 30일까지 매우 효과적인 피임 방법을 사용하고 남성의 경우 연구 시작부터 30일까지 장벽 피임 방법을 사용할 의향이 있는 참가자 연구 약물의 마지막 투여 후 일자
10. 참가자는 문서화된 사전 동의를 제공했습니다(각 참가자는 사전 동의 양식[ICF]을 검토하고 서명해야 함)

제외 기준

1. 모유 수유 중이거나 임신 중인 여성
2. 정기적으로 계획된 수혈(RBC) 수혈 요법(만성, 예방적 또는 예방적 수혈이라고도 함)을 받고 있거나 어떤 이유로든 ICF 서명 후 30일 이내 또는 스크리닝 기간 동안 언제든지 RBC 수혈을 받은 환자
3. ICF 서명 전 14일 이내에 겸상적혈구 위기 또는 기타 혈관 폐쇄 사건으로 입원(즉, 혈관 폐쇄 사건은 ICF 이전 14일 이내에 있을 수 없음)
4. 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) >4 × ULN을 특징으로 하는 간 기능 장애

5. 치료가 필요한 임상적으로 중요한 세균, 진균, 기생충 또는 바이러스 감염이 있는 참가자:

   • 항생제 사용이 필요한 급성 세균 감염이 있는 참가자는 항생제 치료 과정이 완료될 때까지 선별/등록을 연기해야 ​​합니다.
   • 활동성 A, B 또는 C형 간염이 있거나 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 양성인 것으로 알려진 참가자
6. 중증 신기능 장애(스크리닝 방문 시 예상 사구체 여과율; 중앙 검사실에서 계산) < 60mL/min/1.732, 만성 투석 또는 신장 이식을 받은 경우
7. 화학 요법 및/또는 방사선이 필요한 치료 1일 전 지난 2년 이내에 악성 종양의 병력(비흑색종 피부 악성 종양에 대한 국소 요법 제외)

8. 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 동의 전 6개월 이내에 불안정하거나 악화된 심장 또는 폐 질환의 병력:

   • 불안정형 협심증 또는 심근 경색 또는 선택적 관상 동맥 중재술
   • 입원이 필요한 울혈성 심부전
   • 조절되지 않는 임상적으로 유의한 부정맥
9. 위 또는 소장과 관련된 대수술과 같이 약물 흡수에 영향을 미치는 모든 상태(사전 담낭 절제술은 허용됨)
10. 30일 또는 피험자 동의일로부터 5 반감기 중 더 긴 기간 이내에 연구용 에이전트(또는 의료기기)의 다른 임상시험에 참여했거나 현재 연구용 에이전트(또는 의료기기)의 다른 임상시험에 참여하고 있습니다.
11. 조사자/현장 직원이 판단한 부적절한 정맥 접근
12. 연구자의 의견에 따라 안전한 참여를 방해하거나, 연구 해석을 혼란스럽게 하거나, 준수를 방해하거나 사전 동의를 배제할 수 있는 의학적, 심리적 또는 행동 상태
13. ICF 서명 후 28일 이내에 에리스로포이에틴 또는 기타 조혈 성장 인자를 받거나 연구 기간 동안 이러한 제제의 예상 필요성