フェニルケトン尿症（PKU）の前向き臨床研究
2023年3月13日 更新者：BioMarin Pharmaceutical
これは、制御されていない血漿 Phe レベルを伴うフェニルケトン尿症 (PKU) の成人および 14 歳以上の子供を対象とした研究です。
この研究では、BioMarin が提供する臨床介入や治験薬はありません。
調査の概要
状態
完了
条件
研究の種類
観察的
入学 (実際)
32
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hosptial of Colorado
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32605
- University of Florida
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Tampa、Florida、アメリカ、33606
- University of South Florida
-
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory University Hospital
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert H. Lurie Chilren's Hospital
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Riley Hospital for Children
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Kentucky
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Lexington、Kentucky、アメリカ、40536-0293
- University of Kentucky
-
-
Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
-
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New Jersey
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Morristown、New Jersey、アメリカ、07960
- Morristown Medical Center
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
Strasburg、Pennsylvania、アメリカ、17579
- Clinic for Special Children
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
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Wisconsin
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Wauwatosa、Wisconsin、アメリカ、53226
- Medical College of Wisconsin
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
14歳以上のPKU患者で、血漿Pheレベルが制御されていない
説明
包含基準:
- -PAH欠乏症を特徴とする状態であるPKUの診断を受けた男性および女性の被験者
- ベースライン摂取量と一致する食事性タンパク質摂取量を維持する能力と意欲
- -研究手順と要件を順守する研究者の意見による意欲と能力
- 血漿Pheレベル > 600umol/L
除外基準:
- 臨床的に重要な肝機能障害または疾患
- 遺伝子治療による前治療
- -治験責任医師またはスポンサーの意見では、被験者が研究の要件を完全に順守することを妨げる状態
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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血漿Pheレベルの変化
時間枠：研究完了まで、平均2年
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研究完了まで、平均2年
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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医療用食品および無傷食品からのタンパク質摂取量の変化
時間枠：研究完了まで、平均2年
|
研究完了まで、平均2年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年10月11日
一次修了 (実際)
2022年6月2日
研究の完了 (実際)
2022年6月2日
試験登録日
最初に提出
2020年6月26日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年6月26日
最初の投稿 (実際)
2020年6月30日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年3月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年3月13日
最終確認日
2022年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 307-902
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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