A fenilketonuria (PKU) prospektív klinikai vizsgálata
2023. március 13. frissítette: BioMarin Pharmaceutical
Ez a vizsgálat olyan felnőtteknél és 14 évesnél idősebb gyermekeknél készült, akik fenilketonuriában (PKU) szenvednek kontrollálatlan plazma Phe-szinttel.
Ebben a vizsgálatban a BioMarin nem biztosít klinikai beavatkozást vagy vizsgálati gyógyszert.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
32
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Children's Hosptial of Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32605
- University of Florida
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33606
- University Of South Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
- Emory University Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Chilren's Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Egyesült Államok, 40536-0293
- University of Kentucky
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Egyesült Államok, 07960
- Morristown Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
Strasburg, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17579
- Clinic for Special Children
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Wisconsin
-
Wauwatosa, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
14 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
PKU 14 éves vagy idősebb betegek, akiknek a plazma Phe szintje nem kontrollált
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi és női alanyok, akiknél PKU-t diagnosztizáltak, ami egy olyan állapot, amelyet PAH-hiány jellemez
- Képesség és hajlandóság arra, hogy az étrendi fehérjebevitelt az alapbevitellel összhangban tartsák
- A vizsgálati eljárásoknak és követelményeknek való megfelelésre való hajlandóság és képesség vizsgálói vélemény szerint
- A plazma Phe-szintje > 600 umol/L
Kizárási kritériumok:
- Klinikailag jelentős májműködési zavar vagy betegség
- Előzetes génterápiás kezelés
- Minden olyan körülmény, amely a vizsgáló vagy a szponzor véleménye szerint megakadályozná, hogy az alany teljes mértékben megfeleljen a vizsgálat követelményeinek
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Leendő
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A plazma Phe-szintjének változása
Időkeret: a tanulmányok befejezéséig átlagosan 2 év
|
a tanulmányok befejezéséig átlagosan 2 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Az étrendi fehérjebevitel változása az orvosi és ép élelmiszerekből
Időkeret: a tanulmányok befejezéséig átlagosan 2 év
|
a tanulmányok befejezéséig átlagosan 2 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2019. október 11.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2022. június 2.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2022. június 2.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. június 26.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. június 26.
Első közzététel (Tényleges)
2020. június 30.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. március 14.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. március 13.
Utolsó ellenőrzés
2022. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 307-902
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .