En prospektiv klinisk studie av fenylketonuri (PKU)
13. mars 2023 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical
Dette er en studie for voksne og barn ≥ 14 år som har fenylketonuri (PKU) med ukontrollerte plasma-Phe-nivåer.
Ingen klinisk intervensjon eller studiemedisin er gitt av BioMarin i denne studien.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
32
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Children's Hosptial of Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32605
- University of Florida
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33606
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Emory University Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Chilren's Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536-0293
- University of Kentucky
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Forente stater, 07960
- Morristown Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
Strasburg, Pennsylvania, Forente stater, 17579
- Clinic for Special Children
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Wisconsin
-
Wauwatosa, Wisconsin, Forente stater, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
14 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
PKU Pasienter 14 år eller eldre med ukontrollerte plasma Phe-nivåer
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner med diagnosen PKU som er en tilstand preget av PAH-mangel
- Evne og vilje til å opprettholde proteininntaket i kosten i samsvar med baselineinntaket
- Vilje og evne per etterforskers mening til å overholde studieprosedyrer og krav
- Plasma Phe-nivåer > 600umol/L
Ekskluderingskriterier:
- Klinisk signifikant leverdysfunksjon eller sykdom
- Tidligere behandling med genterapi
- Enhver tilstand som, etter etterforskerens eller sponsorens oppfatning, ville forhindre at forsøkspersonen fullt ut oppfyller kravene til studien
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring i plasma Phe-nivåer
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 2 år
|
gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 2 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring i kosten proteininntak fra medisinsk og intakt mat
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 2 år
|
gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 2 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
11. oktober 2019
Primær fullføring (Faktiske)
2. juni 2022
Studiet fullført (Faktiske)
2. juni 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
26. juni 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
26. juni 2020
Først lagt ut (Faktiske)
30. juni 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
14. mars 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
13. mars 2023
Sist bekreftet
1. september 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 307-902
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .