Um estudo clínico prospectivo de fenilcetonúria (PKU)
13 de março de 2023 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical
Este é um estudo para adultos e crianças ≥ 14 anos de idade com fenilcetonúria (PKU) com níveis plasmáticos descontrolados de Phe.
Nenhuma intervenção clínica ou medicamento do estudo é fornecido pela BioMarin neste estudo.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
32
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hosptial of Colorado
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32605
- University of Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
- University of South Florida
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory University Hospital
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Chilren's Hospital
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Riley Hospital for Children
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536-0293
- University of Kentucky
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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New Jersey
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Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
- Morristown Medical Center
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Strasburg, Pennsylvania, Estados Unidos, 17579
- Clinic for Special Children
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
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Wisconsin
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Wauwatosa, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes com PKU com 14 anos ou mais com níveis plasmáticos de Phe descontrolados
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos do sexo masculino e feminino com diagnóstico de PKU, que é uma condição caracterizada por deficiência de PAH
- Capacidade e vontade de manter a ingestão de proteína na dieta consistente com a ingestão basal
- Disposição e capacidade de acordo com a opinião do investigador para cumprir os procedimentos e requisitos do estudo
- Níveis de Phe no plasma > 600umol/L
Critério de exclusão:
- Disfunção ou doença hepática clinicamente significativa
- Tratamento prévio com terapia genética
- Qualquer condição que, na opinião do investigador ou patrocinador, impeça o sujeito de cumprir integralmente os requisitos do estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Alteração nos níveis de Phe no plasma
Prazo: até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos
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até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Mudança na ingestão de proteína dietética de alimentos médicos e intactos
Prazo: até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos
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até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
11 de outubro de 2019
Conclusão Primária (Real)
2 de junho de 2022
Conclusão do estudo (Real)
2 de junho de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
26 de junho de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
26 de junho de 2020
Primeira postagem (Real)
30 de junho de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
14 de março de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de março de 2023
Última verificação
1 de setembro de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 307-902
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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