Un estudio clínico prospectivo de fenilcetonuria (PKU)
13 de marzo de 2023 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical
Este es un estudio para adultos y niños ≥ 14 años que tienen fenilcetonuria (PKU) con niveles plasmáticos de Phe no controlados.
BioMarin no proporciona ninguna intervención clínica o fármaco de estudio en este estudio.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
32
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hosptial of Colorado
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32605
- University of Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
- University of South Florida
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory University Hospital
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Chilren's Hospital
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Riley Hospital for Children
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536-0293
- University of Kentucky
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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New Jersey
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Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
- Morristown Medical Center
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Strasburg, Pennsylvania, Estados Unidos, 17579
- Clinic for Special Children
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
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Wisconsin
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Wauwatosa, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes con PKU de 14 años o más con niveles plasmáticos de Phe no controlados
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos masculinos y femeninos con diagnóstico de PKU, que es una condición caracterizada por deficiencia de PAH
- Capacidad y voluntad de mantener la ingesta de proteínas dietéticas en consonancia con la ingesta inicial
- Voluntad y capacidad según la opinión del investigador para cumplir con los procedimientos y requisitos del estudio
- Niveles plasmáticos de Phe > 600umol/L
Criterio de exclusión:
- Disfunción o enfermedad hepática clínicamente significativa
- Tratamiento previo con terapia génica
- Cualquier condición que, en opinión del investigador o patrocinador, impida que el sujeto cumpla plenamente con los requisitos del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambio en los niveles plasmáticos de Phe
Periodo de tiempo: hasta la finalización de los estudios, un promedio de 2 años
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hasta la finalización de los estudios, un promedio de 2 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambio en la ingesta de proteínas en la dieta de alimentos médicos e intactos
Periodo de tiempo: hasta la finalización de los estudios, un promedio de 2 años
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hasta la finalización de los estudios, un promedio de 2 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
11 de octubre de 2019
Finalización primaria (Actual)
2 de junio de 2022
Finalización del estudio (Actual)
2 de junio de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
26 de junio de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de junio de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
30 de junio de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
14 de marzo de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de marzo de 2023
Última verificación
1 de septiembre de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Metabolismo de aminoácidos, errores congénitos
- Fenilcetonurias
Otros números de identificación del estudio
- 307-902
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .