En prospektiv klinisk studie av fenylketonuri (PKU)
13 mars 2023 uppdaterad av: BioMarin Pharmaceutical
Detta är en studie för vuxna och barn ≥ 14 år som har fenylketonuri (PKU) med okontrollerade Phe-nivåer i plasma.
Ingen klinisk intervention eller studieläkemedel tillhandahålls av BioMarin i denna studie.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
32
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Children's Hosptial of Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32605
- University of Florida
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33606
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Emory University Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Chilren's Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40536-0293
- University of Kentucky
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Förenta staterna, 07960
- Morristown Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
Strasburg, Pennsylvania, Förenta staterna, 17579
- Clinic for Special Children
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Wisconsin
-
Wauwatosa, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
14 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
PKU-patienter 14 år eller äldre med okontrollerade Phe-nivåer i plasma
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manliga och kvinnliga försökspersoner med diagnosen PKU som är ett tillstånd som kännetecknas av PAH-brist
- Förmåga och vilja att bibehålla proteinintaget i kosten i enlighet med baslinjeintaget
- Vilja och förmåga per utredares åsikt att följa studieprocedurer och krav
- Plasma Phe-nivåer > 600umol/L
Exklusions kriterier:
- Kliniskt signifikant leverdysfunktion eller sjukdom
- Tidigare behandling med genterapi
- Varje villkor som, enligt utredarens eller sponsorns åsikt, skulle hindra försökspersonen från att helt uppfylla kraven i studien
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Blivande
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring i plasma Phe-nivåer
Tidsram: genom avslutad studie, i genomsnitt 2 år
|
genom avslutad studie, i genomsnitt 2 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring av proteinintaget från medicinsk och intakt mat
Tidsram: genom avslutad studie, i genomsnitt 2 år
|
genom avslutad studie, i genomsnitt 2 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
11 oktober 2019
Primärt slutförande (Faktisk)
2 juni 2022
Avslutad studie (Faktisk)
2 juni 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
26 juni 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
26 juni 2020
Första postat (Faktisk)
30 juni 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
14 mars 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
13 mars 2023
Senast verifierad
1 september 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 307-902
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .