En prospektiv klinisk undersøgelse af phenylketonuri (PKU)
13. marts 2023 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical
Dette er en undersøgelse for voksne og børn ≥ 14 år, som har phenylketonuri (PKU) med ukontrollerede plasma-Phe-niveauer.
BioMarin leverer ingen klinisk intervention eller undersøgelseslægemiddel i denne undersøgelse.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
32
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
- Children's Hosptial of Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32605
- University of Florida
-
Tampa, Florida, Forenede Stater, 33606
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
- Emory University Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Chilren's Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536-0293
- University of Kentucky
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07960
- Morristown Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
Strasburg, Pennsylvania, Forenede Stater, 17579
- Clinic for Special Children
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Wisconsin
-
Wauwatosa, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
14 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
PKU-patienter 14 år eller ældre med ukontrollerede plasma Phe-niveauer
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mandlige og kvindelige forsøgspersoner med diagnosen PKU, som er en tilstand karakteriseret ved PAH-mangel
- Evne og vilje til at opretholde kostens proteinindtag i overensstemmelse med baseline-indtaget
- Vilje og evne pr. efterforskers udtalelse til at overholde undersøgelsesprocedurer og krav
- Plasma Phe-niveauer > 600umol/L
Ekskluderingskriterier:
- Klinisk signifikant leverdysfunktion eller sygdom
- Forudgående behandling med genterapi
- Enhver betingelse, der efter investigatorens eller sponsorens mening ville forhindre forsøgspersonen i fuldt ud at opfylde kravene i undersøgelsen
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændring i plasma Phe niveauer
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 2 år
|
gennem studieafslutning, i gennemsnit 2 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændring i kostens proteinindtag fra medicinsk og intakt mad
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 2 år
|
gennem studieafslutning, i gennemsnit 2 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
11. oktober 2019
Primær færdiggørelse (Faktiske)
2. juni 2022
Studieafslutning (Faktiske)
2. juni 2022
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
26. juni 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
26. juni 2020
Først opslået (Faktiske)
30. juni 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
14. marts 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
13. marts 2023
Sidst verificeret
1. september 2022
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 307-902
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .