プラダー・ウィリー症候群の成人における成長ホルモン研究 (GAP)
2023年2月15日 更新者：dr. Laura C. G. de Graaff-Herder、Erasmus Medical Center
プラダー・ウィリ症候群の成人における成長ホルモン研究
この研究の全体的な目的は、プラダー・ウィリー症候群の成人の身体的および心理社会的健康に対する成長ホルモン (GH) 治療の効果を測定することです。
過去3年間GHによる治療を受けておらず、定期的な患者ケアの一環としてGH治療を開始するPWSの成人は、この非盲検前向きコホート研究に参加するためのインフォームドコンセントを求められます。
私たちは、成長ホルモン治療が身体的および心理社会的健康を改善すると仮定しています.
調査の概要
詳細な説明
目的:
PWS の成人の身体的および心理社会的健康に対する GHt の効果を測定すること。
主要評価項目は、二重エネルギー X 線吸収測定法 (DEXA) スキャンによって評価される除脂肪体重 (LBM (kg)) の変化です。 二次エンドポイントは、総体脂肪量、骨密度、身体的健康、および心理社会的健康です。 また、副作用の発生も評価される。 通常の患者ケアの一環として収集されたデータのみが使用されます。
研究デザイン:
非盲検前向きコホート研究。
調査対象母集団：
過去 3 年間 GH による治療を受けておらず、通常の患者ケアの一環として GHt を開始する PWS の成人。
研究の種類
観察的
入学 (予想される)
25
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Trui van Essen, MD
- 電話番号：0031658869674
- メール：g.vanessen@erasmusmc.nl
研究場所
-
-
Zuid-Holland
-
Rotterdam、Zuid-Holland、オランダ、3015GD
- Erasmus MC, University Medical Center Rotterdam
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
過去 3 年間 GH による治療を受けておらず、通常の患者ケアの一環として GHt を開始する PWS の成人。
説明
包含基準:
- 患者はプラダー・ウィリー症候群と診断されています（遺伝的に確認されています）
除外基準:
- 非協力的な行動
- 妊娠
- 既知の悪性腫瘍
- コントロール不良の糖尿病 (HbA1c > 64 mmol/mol (8%))
- 未治療の閉塞性睡眠時無呼吸（無呼吸低呼吸指数> 5）
- ボディマス指数が40kg/m2以上
- 何らかの原因による上気道閉塞
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
|---|
|
ジェノトロピン治療によるルーチンの臨床ケア
皮下注射による日常的な臨床ケア全体のデータ収集 ジェノトロピン、0.6-0.8
mg/日。
参加者は 0.2 mg/日から開始し、1 か月あたり 0.2 mg/日ずつ用量を増やし、最大用量は 0.6 ～ 0.8 です。
mg/日。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
除脂肪体重の変化
時間枠：36ヶ月
|
Dual Energy X-ray Absorptiometry スキャンで測定した除脂肪体重の変化 (kg)
|
36ヶ月
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
脂肪量の変化
時間枠：36ヶ月
|
Dual Energy X-ray Absorptiometry スキャンで測定した体脂肪量の変化 (kg)
|
36ヶ月
|
|
骨密度の変化
時間枠：36ヶ月
|
Dual Energy X-ray Absorptiometry スキャンで測定した骨密度の変化 (T スコア)
|
36ヶ月
|
|
体力の変化
時間枠：36ヶ月
|
ハンドグリップダイナモメーターとシット・トゥ・スタンディングテストで測定された体力の変化
|
36ヶ月
|
|
実験室測定値の変化
時間枠：36ヶ月
|
次の実験室測定値の変更:
|
36ヶ月
|
|
心理社会的機能の変化
時間枠：36ヶ月
|
成人行動チェックリストで推定される心理社会的機能の変化
|
36ヶ月
|
|
介護負担の変化
時間枠：36ヶ月
|
Zarit負担インタビューで推定した介護負担の変化
|
36ヶ月
|
その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
体重とウエストヒップ比の変化
時間枠：36ヶ月
|
体重（kg）とウエストヒップ比の変化
|
36ヶ月
|
|
血圧の変化
時間枠：36ヶ月
|
血圧の変化 (mmHg)
|
36ヶ月
|
|
副作用の発生
時間枠：36ヶ月
|
副作用の発生
|
36ヶ月
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (予想される)
2023年3月24日
一次修了 (予想される)
2026年9月1日
研究の完了 (予想される)
2026年10月1日
試験登録日
最初に提出
2020年7月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年7月21日
最初の投稿 (実際)
2020年7月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2023年2月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年2月15日
最終確認日
2023年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- GAP (その他の識別子：Baylor)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
個々の参加者データはまだ確定していません。
研究者は、結果の公開後に要求に応じて、匿名化された完全なデータセット、研究プロトコル、および統計分析計画を共有することを意図しています。
インフォームド コンセント フォームは共有されません。
IPD 共有時間枠
データは 2027 年初頭頃に利用可能になります (結果の公開後)。
データは 15 年間利用できます。
IPD 共有アクセス基準
合理的な要求に応じて。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。