Исследование гормона роста у взрослых с синдромом Прадера-Вилли (GAP)
15 февраля 2023 г. обновлено: dr. Laura C. G. de Graaff-Herder, Erasmus Medical Center
Общая цель этого исследования - измерить влияние лечения гормоном роста (GH) на физическое и психосоциальное здоровье взрослых с синдромом Прадера-Вилли.
Взрослых с СПВ, которые не лечились ГР в течение последних трех лет и которые начнут лечение ГР в рамках регулярного ухода за пациентами, попросят дать информированное согласие на участие в этом открытом проспективном когортном исследовании.
Мы предполагаем, что лечение гормоном роста улучшит физическое и психосоциальное здоровье.
Обзор исследования
Статус
Еще не набирают
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
ЦЕЛИ:
Измерить влияние гормона роста на физическое и психосоциальное здоровье взрослых с СПВ.
Первичной конечной точкой является изменение безжировой массы тела (LBM (кг)) по оценке двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии (DEXA). Вторичными конечными точками являются общая жировая масса, плотность костей, физическое здоровье и психосоциальное здоровье. Также будет оцениваться возникновение побочных эффектов. Будут использоваться только данные, которые собираются в рамках регулярного ухода за пациентами.
ДИЗАЙН ИССЛЕДОВАНИЯ:
Открытое проспективное когортное исследование.
ИССЛЕДУЕМОЕ НАСЕЛЕНИЕ:
Взрослые с СПВ, которые не получали лечения ГР в течение последних трех лет и которым будет назначено лечение ГР в рамках регулярного ухода за пациентами.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Ожидаемый)
25
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Trui van Essen, MD
- Номер телефона: 0031658869674
- Электронная почта: g.vanessen@erasmusmc.nl
Места учебы
-
-
Zuid-Holland
-
Rotterdam, Zuid-Holland, Нидерланды, 3015GD
- Erasmus MC, University Medical Center Rotterdam
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Взрослые с СПВ, которые не получали лечения ГР в течение последних трех лет и которым будет назначено лечение ГР в рамках регулярного ухода за пациентами.
Описание
Критерии включения:
- У пациента диагностирован синдром Прадера-Вилли (генетически подтвержденный)
Критерий исключения:
- Некооперативное поведение
- Беременность
- Известные злокачественные новообразования
- Плохо контролируемый диабет (HbA1c > 64 ммоль/моль (8%))
- Нелеченое обструктивное апноэ сна (индекс апноэ-гипопноэ > 5)
- Индекс массы тела выше 40 кг/м2
- Обструкция верхних дыхательных путей любой причины
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
Рутинная клиническая помощь при лечении Генотропином
Сбор данных во время обычной клинической помощи с подкожными инъекциями Генотропин, 0,6-0,8
мг/день.
Участники начинают с 0,2 мг/день, а доза увеличивается с 0,2 мг/день в месяц до максимальной дозы 0,6-0,8 мг.
мг/день.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение безжировой массы тела
Временное ограничение: 36 месяцев
|
Изменение безжировой массы тела (в кг) по данным двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии
|
36 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение жировой массы
Временное ограничение: 36 месяцев
|
Изменение жировой массы (в кг) по данным двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии
|
36 месяцев
|
|
Изменение плотности костей
Временное ограничение: 36 месяцев
|
Изменение плотности кости (по Т-баллу), измеренное с помощью двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии.
|
36 месяцев
|
|
Изменение физической силы
Временное ограничение: 36 месяцев
|
Изменение физической силы, измеренное с помощью ручного динамометра и тестов в положении сидя-стоя.
|
36 месяцев
|
|
Изменение лабораторных измерений
Временное ограничение: 36 месяцев
|
Изменения в следующих лабораторных измерениях:
|
36 месяцев
|
|
Изменение психосоциального функционирования
Временное ограничение: 36 месяцев
|
Изменение психосоциального функционирования, оцененное с помощью Контрольного списка поведения взрослых
|
36 месяцев
|
|
Изменение нагрузки по уходу
Временное ограничение: 36 месяцев
|
Изменение нагрузки на лиц, осуществляющих уход, согласно оценке интервью Zarit Burden
|
36 месяцев
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение веса и соотношения талии и бедер
Временное ограничение: 36 месяцев
|
Изменение веса (в кг) и соотношения талии и бедер
|
36 месяцев
|
|
Изменение артериального давления
Временное ограничение: 36 месяцев
|
Изменение артериального давления (в мм рт.ст.)
|
36 месяцев
|
|
Возникновение побочных эффектов
Временное ограничение: 36 месяцев
|
Возникновение побочных эффектов
|
36 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Ожидаемый)
24 марта 2023 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 сентября 2026 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 октября 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
15 июля 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
21 июля 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
23 июля 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
16 февраля 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
15 февраля 2023 г.
Последняя проверка
1 февраля 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Заболевания нервной системы
- Неврологические проявления
- Нейроповеденческие проявления
- Болезнь
- Врожденные аномалии
- Переедание
- Расстройства питания
- Генетические заболевания, врожденные
- Интеллектуальная недееспособность
- Аномалии, Множественные
- Хромосомные нарушения
- Ожирение
- Синдром
- Синдром Прадера-Вилли
Другие идентификационные номера исследования
- GAP (Baylor)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Данные об отдельных участниках еще не утверждены.
Исследователи намерены поделиться полным анонимным набором данных, протоколом исследования и планом статистического анализа по запросу после публикации результатов.
Формы информированного согласия не будут переданы.
Сроки обмена IPD
Данные станут доступны примерно в начале 2027 года (после публикации результатов).
Данные будут доступны в течение 15 лет.
Критерии совместного доступа к IPD
По разумному запросу.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Соматропин
-
Genentech, Inc.ПрекращеноДефицит гормона ростаСоединенные Штаты