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Étude sur l'hormone de croissance chez des adultes atteints du syndrome de Prader-Willi (GAP)

15 février 2023 mis à jour par: dr. Laura C. G. de Graaff-Herder, Erasmus Medical Center
L'objectif global de cette étude est de mesurer l'effet du traitement par l'hormone de croissance (GH) sur la santé physique et psychosociale chez les adultes atteints du syndrome de Prader-Willi. Les adultes atteints du SPW qui n'ont pas été traités par GH au cours des trois dernières années et qui commenceront un traitement par GH dans le cadre des soins réguliers aux patients seront invités à donner leur consentement éclairé pour participer à cette étude de cohorte prospective en ouvert. Nous émettons l'hypothèse que le traitement par l'hormone de croissance améliorera la santé physique et psychosociale.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

OBJECTIFS:

Mesurer l'effet de la GHt sur la santé physique et psychosociale chez les adultes atteints du SPW.

Le critère d'évaluation principal est le changement de la masse corporelle maigre (LBM (kg)) tel qu'évalué par l'analyse d'absorptiométrie à rayons X à double énergie (DEXA). Les critères secondaires sont la masse grasse totale, la densité osseuse, la santé physique et la santé psychosociale. La survenue d'effets secondaires sera également évaluée. Seules les données recueillies dans le cadre des soins réguliers aux patients seront utilisées.

ÉTUDIER LE DESIGN:

Étude de cohorte prospective en ouvert.

POPULATION ÉTUDIÉE :

Adultes atteints du PWS qui n'ont pas été traités par GH au cours des trois dernières années et qui commenceront par GHt dans le cadre des soins réguliers aux patients.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Anticipé)

25

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Pays-Bas
    • Zuid-Holland
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Pays-Bas, 3015GD
        • Erasmus MC, University Medical Center Rotterdam

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Adultes atteints du PWS qui n'ont pas été traités par GH au cours des trois dernières années et qui commenceront par GHt dans le cadre des soins réguliers aux patients.

La description

Critère d'intégration:

  • Le patient est diagnostiqué avec le syndrome de Prader-Willi (génétiquement confirmé)

Critère d'exclusion:

  • Comportement non coopératif
  • Grossesse
  • Malignités connues
  • Diabète mal contrôlé (HbA1c > 64 mmol/mol (8%))
  • Apnée obstructive du sommeil non traitée (indice d'apnée-hypopnée > 5)
  • Indice de masse corporelle supérieur à 40 kg/m2
  • Obstruction des voies respiratoires supérieures de toute cause

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Soins cliniques de routine avec le traitement Genotropin
Collecte de données tout au long des soins cliniques de routine avec des injections sous-cutanées Genotropin, 0,6-0,8 mg/jour. Les participants commencent avec 0,2 mg/jour et la dose augmente de 0,2 mg/jour par mois jusqu'à une dose maximale de 0,6-0,8 mg/jour.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de la masse corporelle maigre
Délai: 36 mois
Modification de la masse corporelle maigre (en kg) mesurée par analyse d'absorptiométrie à rayons X à double énergie
36 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de masse grasse
Délai: 36 mois
Modification de la masse grasse (en kg) mesurée par analyse d'absorptiométrie à rayons X à double énergie
36 mois
Modification de la densité osseuse
Délai: 36 mois
Modification de la densité osseuse (en T-score) mesurée par un balayage d'absorptiométrie à rayons X à double énergie
36 mois
Changement de force physique
Délai: 36 mois
Changement de force physique mesuré par un dynamomètre à poignée et des tests assis-debout
36 mois
Modification des mesures de laboratoire
Délai: 36 mois

Changements dans les mesures de laboratoire suivantes :

  • Hémoglobine glycosylée (mmol/mol)
  • Cholestérol total (mmol/L)
  • Cholestérol à lipoprotéines de basse densité (mmol/L)
  • Cholestérol à lipoprotéines de haute densité (mmol/L)
  • Facteur de croissance analogue à l'insuline 1 (nmol/L)
  • Thyroxine 4 libre (pmol/L)
  • Hormone lutéinisante (U/I)
  • Hormone folliculo-stimulante (U/I)
  • Estradiol ou testostérone (nmol/L)
  • Globuline liant les hormones sexuelles (nmol/L)
  • Aspartate transaminase (U/L)
  • Alanine transaminase (U/L)
  • Phosphatase alcaline (U/L)
  • Gamma glutamyl transpeptidase (U/L)
  • Bilirubine totale (micromol/L)
  • Lactate déshydrogénase (U/L)
  • Urée (mmol/L)
  • Créatinine (micromol/L)
  • Hémoglobine (mmol/L)
  • Hématocrite (L/L)
  • Volume corpusculaire moyen (fL)
  • Leucocytes (10^9/L)
  • Thrombocytes (10^9/L)
  • 25-OH vitamine D (nmol/L)
36 mois
Modification du fonctionnement psychosocial
Délai: 36 mois
Changement du fonctionnement psychosocial tel qu'estimé avec la liste de contrôle du comportement de l'adulte
36 mois
Modification du fardeau des soignants
Délai: 36 mois
Changement du fardeau des soignants tel qu'estimé avec l'entrevue sur le fardeau de Zarit
36 mois

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification du poids et du rapport taille-hanches
Délai: 36 mois
Évolution du poids (en kg) et du rapport taille-hanches
36 mois
Changement de la pression artérielle
Délai: 36 mois
Modification de la pression artérielle (en mmHg)
36 mois
Apparition d'effets secondaires
Délai: 36 mois
Apparition d'effets secondaires
36 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Erasmus Medical Center

Collaborateurs

Foundation for Prader-Willi Research
Prader-Willi Fonds

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Anticipé)

24 mars 2023

Achèvement primaire (Anticipé)

1 septembre 2026

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 octobre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 juillet 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 juillet 2020

Première publication (Réel)

23 juillet 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

16 février 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 février 2023

Dernière vérification

1 février 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GAP (Autre identifiant: Baylor)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les données individuelles des participants n'ont pas encore été finalisées. Les enquêteurs ont l'intention de partager l'ensemble de données anonymisé complet, le protocole d'étude et le plan d'analyse statistique sur demande après la publication des résultats. Les formulaires de consentement éclairé ne seront pas partagés.

Délai de partage IPD

Les données seront disponibles vers début 2027 (après publication des résultats). Les données seront disponibles pendant 15 ans.

Critères d'accès au partage IPD

Sur demande raisonnable.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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