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Studio sull'ormone della crescita negli adulti con sindrome di Prader-Willi (GAP)

15 febbraio 2023 aggiornato da: dr. Laura C. G. de Graaff-Herder, Erasmus Medical Center
L'obiettivo generale di questo studio è misurare l'effetto del trattamento con ormone della crescita (GH) sulla salute fisica e psicosociale negli adulti con sindrome di Prader-Willi. Agli adulti con PWS che non sono stati trattati con GH negli ultimi tre anni e che inizieranno con il trattamento con GH come parte della normale cura del paziente verrà chiesto il consenso informato per partecipare a questo studio prospettico di coorte in aperto. Ipotizziamo che il trattamento con l'ormone della crescita migliorerà la salute fisica e psicosociale.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

OBIETTIVI:

Misurare l'effetto del GHt sulla salute fisica e psicosociale negli adulti con PWS.

L'endpoint primario è la variazione della massa corporea magra (LBM (kg)) valutata dalla scansione DEXA (Dual Energy X-ray Absorptiometry). Gli endpoint secondari sono la massa grassa totale, la densità ossea, la salute fisica e la salute psicosociale. Verrà valutata anche la comparsa di effetti collaterali. Verranno utilizzati solo i dati raccolti nell'ambito della normale cura del paziente.

PROGETTAZIONE DI STUDIO:

Studio prospettico di coorte in aperto.

POPOLAZIONE STUDIO:

Adulti con PWS che non sono stati trattati con GH negli ultimi tre anni e che inizieranno con GHt come parte della normale cura del paziente.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

25

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Olanda
    • Zuid-Holland
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Olanda, 3015GD
        • Erasmus MC, University Medical Center Rotterdam

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Adulti con PWS che non sono stati trattati con GH negli ultimi tre anni e che inizieranno con GHt come parte della normale cura del paziente.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Al paziente viene diagnosticata la sindrome di Prader-Willi (confermata geneticamente)

Criteri di esclusione:

  • Comportamento non collaborativo
  • Gravidanza
  • Tumori maligni noti
  • Diabete scarsamente controllato (HbA1c > 64 mmol/mol (8%))
  • Apnea ostruttiva del sonno non trattata (indice apnea-ipopnea > 5)
  • Indice di massa corporea superiore a 40 kg/m2
  • Ostruzione delle vie aeree superiori per qualsiasi causa

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Cure cliniche di routine con il trattamento Genotropin
Raccolta dati durante l'assistenza clinica di routine con iniezioni sottocutanee Genotropin, 0,6-0,8 mg/giorno. I partecipanti iniziano con 0,2 mg/giorno e la dose aumenta di 0,2 mg/giorno al mese fino a una dose massima di 0,6-0,8 mg/giorno.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della massa corporea magra
Lasso di tempo: 36 mesi
Variazione della massa corporea magra (in kg) misurata dalla scansione dell'assorbimetria a raggi X Dual Energy
36 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della massa grassa
Lasso di tempo: 36 mesi
Variazione della massa grassa (in kg) misurata dalla scansione Dual Energy X-ray Absorptiometry
36 mesi
Variazione della densità ossea
Lasso di tempo: 36 mesi
Variazione della densità ossea (in T-score) misurata dalla scansione dell'assorbimetria a raggi X a doppia energia
36 mesi
Alterazione della forza fisica
Lasso di tempo: 36 mesi
Variazione della forza fisica misurata dal dinamometro dell'impugnatura e dai test da seduti a in piedi
36 mesi
Modifica delle misurazioni di laboratorio
Lasso di tempo: 36 mesi

Cambiamenti nelle seguenti misurazioni di laboratorio:

  • Emoglobina glicosilata (mmol/mol)
  • Colesterolo totale (mmol/L)
  • Colesterolo lipoproteico a bassa densità (mmol/L)
  • Colesterolo lipoproteico ad alta densità (mmol/L)
  • Fattore di crescita insulino-simile 1 (nmol/L)
  • Tiroxina 4 libera (pmol/L)
  • Ormone luteinizzante (U/I)
  • Ormone follicolo-stimolante (U/I)
  • Estradiolo o testosterone (nmol/L)
  • Globulina legante gli ormoni sessuali (nmol/L)
  • Aspartato transaminasi (U/L)
  • Alanina transaminasi (U/L)
  • Fosfatasi alcalina (U/L)
  • Gamma glutamil transpeptidasi (U/L)
  • Bilirubina totale (micromol/L)
  • Lattato deidrogenasi (U/L)
  • Urea (mmol/L)
  • Creatinina (micromol/L)
  • Emoglobina (mmol/L)
  • Ematocrito (L/L)
  • Volume corpuscolare medio (fL)
  • Leucociti (10^9/L)
  • Trombociti (10^9/L)
  • 25-OH vitamina D (nmol/L)
36 mesi
Alterazione del funzionamento psicosociale
Lasso di tempo: 36 mesi
Cambiamento nel funzionamento psicosociale come stimato con la lista di controllo del comportamento degli adulti
36 mesi
Modifica del carico del caregiver
Lasso di tempo: 36 mesi
Variazione del carico del caregiver come stimato con l'intervista a Zarit Burden
36 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del peso e del rapporto vita-fianchi
Lasso di tempo: 36 mesi
Variazione del peso (in kg) e del rapporto vita-fianchi
36 mesi
Cambiamento della pressione sanguigna
Lasso di tempo: 36 mesi
Variazione della pressione sanguigna (in mmHg)
36 mesi
Presenza di effetti collaterali
Lasso di tempo: 36 mesi
Presenza di effetti collaterali
36 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Erasmus Medical Center

Collaboratori

Foundation for Prader-Willi Research
Prader-Willi Fonds

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

24 marzo 2023

Completamento primario (Anticipato)

1 settembre 2026

Completamento dello studio (Anticipato)

1 ottobre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 luglio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 luglio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

23 luglio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

16 febbraio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 febbraio 2023

Ultimo verificato

1 febbraio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GAP (Altro identificatore: Baylor)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati dei singoli partecipanti non sono stati ancora finalizzati. Gli investigatori intendono condividere l'intero set di dati anonimizzato, il protocollo di studio e il piano di analisi statistica su richiesta dopo la pubblicazione dei risultati. I moduli di consenso informato non saranno condivisi.

Periodo di condivisione IPD

I dati saranno disponibili intorno all'inizio del 2027 (dopo la pubblicazione dei risultati). I dati saranno disponibili per 15 anni.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Su ragionevole richiesta.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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