Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Wachstumshormonstudie bei Erwachsenen mit Prader-Willi-Syndrom (GAP)

15. Februar 2023 aktualisiert von: dr. Laura C. G. de Graaff-Herder, Erasmus Medical Center
Das übergeordnete Ziel dieser Studie ist es, die Wirkung einer Behandlung mit Wachstumshormon (GH) auf die körperliche und psychosoziale Gesundheit bei Erwachsenen mit Prader-Willi-Syndrom zu messen. Erwachsene mit PWS, die in den letzten drei Jahren nicht mit GH behandelt wurden und die mit einer GH-Behandlung im Rahmen der regulären Patientenversorgung beginnen werden, werden um eine informierte Zustimmung zur Teilnahme an dieser offenen prospektiven Kohortenstudie gebeten. Wir gehen davon aus, dass die Behandlung mit Wachstumshormon die körperliche und psychosoziale Gesundheit verbessert.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

ZIELE:

Messung der Wirkung von GHt auf die körperliche und psychosoziale Gesundheit bei Erwachsenen mit PWS.

Der primäre Endpunkt ist die Veränderung der fettfreien Körpermasse (LBM (kg)), wie sie durch Dual-Energy-Röntgen-Absorptiometrie (DEXA)-Scan bestimmt wird. Sekundäre Endpunkte sind Gesamtfettmasse, Knochendichte, körperliche Gesundheit und psychosoziale Gesundheit. Auch das Auftreten von Nebenwirkungen wird bewertet. Es werden nur Daten verwendet, die im Rahmen der regelmäßigen Patientenversorgung erhoben werden.

STUDIENDESIGN:

Offene prospektive Kohortenstudie.

STUDIENBEVÖLKERUNG:

Erwachsene mit PWS, die in den letzten drei Jahren nicht mit GH behandelt wurden und die im Rahmen der regelmäßigen Patientenversorgung mit GHt beginnen werden.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

25

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Niederlande
    • Zuid-Holland
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Niederlande, 3015GD
        • Erasmus MC, University Medical Center Rotterdam

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Erwachsene mit PWS, die in den letzten drei Jahren nicht mit GH behandelt wurden und die im Rahmen der regelmäßigen Patientenversorgung mit GHt beginnen werden.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bei dem Patienten wurde das Prader-Willi-Syndrom diagnostiziert (genetisch bestätigt)

Ausschlusskriterien:

  • Nicht kooperatives Verhalten
  • Schwangerschaft
  • Bekannte bösartige Erkrankungen
  • Schlecht eingestellter Diabetes (HbA1c > 64 mmol/mol (8 %))
  • Unbehandelte obstruktive Schlafapnoe (Apnoe-Hypopnoe-Index > 5)
  • Body-Mass-Index über 40 kg/m2
  • Obstruktion der oberen Atemwege jeglicher Ursache

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Klinische Routineversorgung mit Genotropin-Behandlung
Datenerhebung während der klinischen Routineversorgung mit subkutanen Injektionen Genotropin, 0,6-0,8 Milligramm/Tag. Die Teilnehmer beginnen mit 0,2 mg/Tag und die Dosis steigt mit 0,2 mg/Tag pro Monat auf eine maximale Dosis von 0,6–0,8 Milligramm/Tag.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der fettfreien Körpermasse
Zeitfenster: 36 Monate
Veränderung der fettfreien Körpermasse (in kg), gemessen durch Dual-Energy-Röntgen-Absorptiometrie-Scan
36 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Fettmasse
Zeitfenster: 36 Monate
Änderung der Fettmasse (in kg), gemessen durch Dual-Energy-Röntgen-Absorptiometrie-Scan
36 Monate
Veränderung der Knochendichte
Zeitfenster: 36 Monate
Veränderung der Knochendichte (im T-Score), gemessen durch Dual-Energy-Röntgen-Absorptiometrie-Scan
36 Monate
Veränderung der körperlichen Stärke
Zeitfenster: 36 Monate
Veränderung der körperlichen Stärke, gemessen mit Handgriff-Dynamometer und Sitz-auf-Steh-Tests
36 Monate
Änderung der Labormessungen
Zeitfenster: 36 Monate

Änderungen bei folgenden Labormessungen:

  • Glykosyliertes Hämoglobin (mmol/mol)
  • Gesamtcholesterin (mmol/L)
  • Lipoprotein-Cholesterin niedriger Dichte (mmol/L)
  • High-Density-Lipoprotein-Cholesterin (mmol/L)
  • Insulinähnlicher Wachstumsfaktor 1 (nmol/l)
  • Freies Thyroxin 4 (pmol/L)
  • Luteinisierendes Hormon (U/I)
  • Follikelstimulierendes Hormon (U/I)
  • Östradiol oder Testosteron (nmol/L)
  • Sexualhormon-bindendes Globulin (nmol/L)
  • Aspartat-Transaminase (U/L)
  • Alanin-Transaminase (U/L)
  • Alkalische Phosphatase (U/L)
  • Gamma-Glutamyl-Transpeptidase (U/L)
  • Gesamtbilirubin (Mikromol/L)
  • Laktatdehydrogenase (U/L)
  • Harnstoff (mmol/l)
  • Kreatinin (Mikromol/L)
  • Hämoglobin (mmol/l)
  • Hämatokrit (L/L)
  • Mittleres korpuskuläres Volumen (fL)
  • Leukozyten (10^9/L)
  • Thrombozyten (10^9/L)
  • 25-OH-Vitamin D (nmol/l)
36 Monate
Veränderung der psychosozialen Funktionsfähigkeit
Zeitfenster: 36 Monate
Veränderung der psychosozialen Funktion, wie anhand der Checkliste für das Verhalten von Erwachsenen geschätzt
36 Monate
Änderung der Pflegebelastung
Zeitfenster: 36 Monate
Änderung der Belastung der Pflegekräfte, wie mit dem Zarit Burden Interview geschätzt
36 Monate

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gewichtsveränderung und Taille-Hüft-Verhältnis
Zeitfenster: 36 Monate
Gewichtsveränderung (in kg) und Taille-Hüft-Verhältnis
36 Monate
Änderung des Blutdrucks
Zeitfenster: 36 Monate
Blutdruckänderung (in mmHg)
36 Monate
Auftreten von Nebenwirkungen
Zeitfenster: 36 Monate
Auftreten von Nebenwirkungen
36 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Erasmus Medical Center

Mitarbeiter

Foundation for Prader-Willi Research
Prader-Willi Fonds

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

24. März 2023

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. September 2026

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Oktober 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Juli 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Juli 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. Juli 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

16. Februar 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Februar 2023

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GAP (Andere Kennung: Baylor)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Die individuellen Teilnehmerdaten stehen noch nicht fest. Die Forscher beabsichtigen, den vollständigen anonymisierten Datensatz, das Studienprotokoll und den statistischen Analyseplan auf Anfrage nach Veröffentlichung der Ergebnisse weiterzugeben. Einverständniserklärungen werden nicht weitergegeben.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Die Daten werden etwa Anfang 2027 (nach Veröffentlichung der Ergebnisse) verfügbar sein. Die Daten stehen 15 Jahre lang zur Verfügung.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Auf begründeten Antrag.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren