Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie hormonu wzrostu u dorosłych z zespołem Pradera-Williego (GAP)

15 lutego 2023 zaktualizowane przez: dr. Laura C. G. de Graaff-Herder, Erasmus Medical Center
Ogólnym celem tego badania jest zmierzenie wpływu leczenia hormonem wzrostu (GH) na zdrowie fizyczne i psychospołeczne u osób dorosłych z zespołem Pradera-Williego. Osoby dorosłe z PWS, które nie były leczone GH w ciągu ostatnich trzech lat i które rozpoczną leczenie GH w ramach regularnej opieki nad pacjentem, zostaną poproszone o świadomą zgodę na udział w tym otwartym prospektywnym badaniu kohortowym. Stawiamy hipotezę, że leczenie hormonem wzrostu poprawi zdrowie fizyczne i psychospołeczne.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

CELE:

Aby zmierzyć wpływ GHt na zdrowie fizyczne i psychospołeczne u osób dorosłych z PWS.

Pierwszorzędowym punktem końcowym jest zmiana beztłuszczowej masy ciała (LBM (kg)) oceniana za pomocą skanu metodą dwuenergetycznej absorpcjometrii rentgenowskiej (DEXA). Drugorzędowymi punktami końcowymi są całkowita masa tkanki tłuszczowej, gęstość kości, zdrowie fizyczne i zdrowie psychospołeczne. Oceniane będzie również występowanie skutków ubocznych. Wykorzystywane będą wyłącznie dane zbierane w ramach regularnej opieki nad pacjentem.

PROJEKT BADANIA:

Otwarte prospektywne badanie kohortowe.

BADANA POPULACJA:

Dorośli z PWS, którzy nie byli leczeni GH w ciągu ostatnich trzech lat i którzy rozpoczną GHt w ramach regularnej opieki nad pacjentem.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Oczekiwany)

25

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Holandia
    • Zuid-Holland
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Holandia, 3015GD
        • Erasmus MC, University Medical Center Rotterdam

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Dorośli z PWS, którzy nie byli leczeni GH w ciągu ostatnich trzech lat i którzy rozpoczną GHt w ramach regularnej opieki nad pacjentem.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • U pacjenta rozpoznano zespół Pradera-Williego (potwierdzony genetycznie)

Kryteria wyłączenia:

  • Zachowanie niewspółpracujące
  • Ciąża
  • Znane nowotwory
  • Źle kontrolowana cukrzyca (HbA1c > 64 mmol/mol (8%))
  • Nieleczony obturacyjny bezdech senny (wskaźnik bezdechów i spłyceń > 5)
  • Wskaźnik masy ciała powyżej 40 kg/m2
  • Niedrożność górnych dróg oddechowych z dowolnej przyczyny

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Rutynowa opieka kliniczna z leczeniem Genotropin
Zbieranie danych w trakcie rutynowej opieki klinicznej przy wstrzyknięciach podskórnych Genotropin, 0,6-0,8 mg/dzień. Uczestnicy zaczynają od 0,2 mg/dzień, a dawka wzrasta o 0,2 mg/dzień na miesiąc do maksymalnej dawki 0,6-0,8 mg/dzień.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana beztłuszczowej masy ciała
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Zmiana beztłuszczowej masy ciała (w kg) mierzona metodą absorpcjometrii rentgenowskiej z podwójną energią
36 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana masy tłuszczowej
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Zmiana masy tłuszczu (w kg) mierzona metodą absorpcjometrii rentgenowskiej z podwójną energią
36 miesięcy
Zmiana gęstości kości
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Zmiana gęstości kości (w wyniku T-score) mierzona metodą absorpcjometrii rentgenowskiej z podwójną energią
36 miesięcy
Zmiana siły fizycznej
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Zmiana siły fizycznej mierzona za pomocą dynamometru ręcznego i testów siadania i stania
36 miesięcy
Zmiana pomiarów laboratoryjnych
Ramy czasowe: 36 miesięcy

Zmiany w następujących pomiarach laboratoryjnych:

  • Hemoglobina glikozylowana (mmol/mol)
  • Cholesterol całkowity (mmol/L)
  • Cholesterol lipoproteinowy o małej gęstości (mmol/l)
  • Cholesterol lipoprotein o dużej gęstości (mmol/l)
  • Insulinopodobny czynnik wzrostu 1 (nmol/l)
  • Wolna tyroksyna 4 (pmol/l)
  • Hormon luteinizujący (J/I)
  • Hormon folikulotropowy (U/I)
  • Estradiol lub testosteron (nmol/L)
  • Globulina wiążąca hormony płciowe (nmol/l)
  • Transaminaza asparaginianowa (U/L)
  • Transaminaza alaninowa (U/L)
  • Fosfataza alkaliczna (U/L)
  • Transpeptydaza gamma-glutamylowa (U/L)
  • Bilirubina całkowita (mikromol/l)
  • Dehydrogenaza mleczanowa (U/L)
  • Mocznik (mmol/L)
  • Kreatynina (mikromol/L)
  • Hemoglobina (mmol/l)
  • Hematokryt (L/L)
  • Średnia objętość krwinek (fL)
  • Leukocyty (10^9/L)
  • Trombocyty (10^9/L)
  • 25-OH witamina D (nmol/l)
36 miesięcy
Zmiana funkcjonowania psychospołecznego
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Zmiana w funkcjonowaniu psychospołecznym oszacowana za pomocą listy kontrolnej zachowań dorosłych
36 miesięcy
Zmiana obciążenia opiekuna
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Zmiana obciążenia opiekuna oszacowana na podstawie wywiadu Zarit Burden
36 miesięcy

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wagi i stosunku talii do bioder
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Zmiana wagi (w kg) i stosunku talii do bioder
36 miesięcy
Zmiana ciśnienia krwi
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Zmiana ciśnienia krwi (w mmHg)
36 miesięcy
Występowanie skutków ubocznych
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Występowanie skutków ubocznych
36 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Erasmus Medical Center

Współpracownicy

Foundation for Prader-Willi Research
Prader-Willi Fonds

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

24 marca 2023

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 września 2026

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 października 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 lipca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 lipca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 lipca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

16 lutego 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 lutego 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GAP (Inny identyfikator: Baylor)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Indywidualne dane uczestników nie zostały jeszcze sfinalizowane. Badacze zamierzają udostępnić pełny anonimowy zbiór danych, protokół badania i plan analizy statystycznej na żądanie po opublikowaniu wyników. Formularze świadomej zgody nie będą udostępniane.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Dane będą dostępne około początku 2027 roku (po opublikowaniu wyników). Dane będą dostępne przez 15 lat.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Na uzasadnione żądanie.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj