Estudio de hormona de crecimiento en adultos con síndrome de Prader-Willi (GAP)
15 de febrero de 2023 actualizado por: dr. Laura C. G. de Graaff-Herder, Erasmus Medical Center
El objetivo general de este estudio es medir el efecto del tratamiento con hormona de crecimiento (GH) sobre la salud física y psicosocial en adultos con síndrome de Prader-Willi.
A los adultos con PWS que no hayan sido tratados con GH durante los últimos tres años y que comenzarán con el tratamiento con GH como parte de la atención regular del paciente se les pedirá su consentimiento informado para participar en este estudio de cohorte prospectivo de etiqueta abierta.
Nuestra hipótesis es que el tratamiento con hormona de crecimiento mejorará la salud física y psicosocial.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
OBJETIVOS:
Medir el efecto de la GHt sobre la salud física y psicosocial en adultos con SPW.
El criterio principal de valoración es el cambio en la masa corporal magra (LBM (kg)) según lo evaluado por la exploración de absorciometría de rayos X de energía dual (DEXA). Los criterios de valoración secundarios son la masa grasa total, la densidad ósea, la salud física y la salud psicosocial. También se evaluará la aparición de efectos secundarios. Solo se utilizarán los datos que se recopilan como parte de la atención regular del paciente.
DISEÑO DEL ESTUDIO:
Estudio de cohorte prospectivo de etiqueta abierta.
POBLACIÓN DE ESTUDIO:
Adultos con PWS que no hayan sido tratados con GH durante los últimos tres años y que comenzarán con GHt como parte de la atención regular del paciente.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Anticipado)
25
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Trui van Essen, MD
- Número de teléfono: 0031658869674
- Correo electrónico: g.vanessen@erasmusmc.nl
Ubicaciones de estudio
-
-
Zuid-Holland
-
Rotterdam, Zuid-Holland, Países Bajos, 3015GD
- Erasmus MC, University Medical Center Rotterdam
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Adultos con PWS que no hayan sido tratados con GH durante los últimos tres años y que comenzarán con GHt como parte de la atención regular del paciente.
Descripción
Criterios de inclusión:
- El paciente es diagnosticado con el síndrome de Prader-Willi (confirmado genéticamente)
Criterio de exclusión:
- Comportamiento no cooperativo
- El embarazo
- Neoplasias malignas conocidas
- Diabetes mal controlada (HbA1c > 64 mmol/mol (8%))
- Apnea obstructiva del sueño no tratada (índice de apnea-hipopnea > 5)
- Índice de masa corporal superior a 40 kg/m2
- Obstrucción de la vía aérea superior por cualquier causa
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
|---|
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Atención clínica de rutina con el tratamiento con Genotropin
Recolección de datos a lo largo de la atención clínica de rutina con inyecciones subcutáneas Genotropin, 0.6-0.8
mg/día.
Los participantes comienzan con 0,2 mg/día y la dosis aumenta con 0,2 mg/día por mes hasta una dosis máxima de 0,6-0,8
mg/día.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la masa corporal magra
Periodo de tiempo: 36 meses
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Cambio en la masa corporal magra (en kg) según lo medido por exploración de absorciometría de rayos X de energía dual
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36 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la masa grasa
Periodo de tiempo: 36 meses
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Cambio en la masa grasa (en kg) medido por exploración de absorciometría de rayos X de energía dual
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36 meses
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Cambio en la densidad ósea
Periodo de tiempo: 36 meses
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Cambio en la densidad ósea (en puntuación T) según lo medido por exploración de absorciometría de rayos X de energía dual
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36 meses
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Cambio en la fuerza física
Periodo de tiempo: 36 meses
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Cambio en la fuerza física medido por dinamómetro manual y pruebas de sentarse a ponerse de pie
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36 meses
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Cambio en las mediciones de laboratorio
Periodo de tiempo: 36 meses
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Cambios en las siguientes mediciones de laboratorio:
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36 meses
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Cambio en el funcionamiento psicosocial
Periodo de tiempo: 36 meses
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Cambio en el funcionamiento psicosocial estimado con la Lista de Verificación de Comportamiento de Adultos
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36 meses
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Cambio en la carga del cuidador
Periodo de tiempo: 36 meses
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Cambio en la carga del cuidador estimada con la Zarit Burden Interview
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36 meses
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en el peso y la relación cintura-cadera
Periodo de tiempo: 36 meses
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Cambio de peso (en kg) y relación cintura-cadera
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36 meses
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Cambio en la presión arterial
Periodo de tiempo: 36 meses
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Cambio en la presión arterial (en mmHg)
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36 meses
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Aparición de efectos secundarios
Periodo de tiempo: 36 meses
|
Aparición de efectos secundarios
|
36 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Anticipado)
24 de marzo de 2023
Finalización primaria (Anticipado)
1 de septiembre de 2026
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de octubre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de julio de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de julio de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
23 de julio de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
16 de febrero de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de febrero de 2023
Última verificación
1 de febrero de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Enfermedad
- Anomalías congénitas
- Sobrenutrición
- Trastornos Nutricionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Discapacidad intelectual
- Anomalías Múltiples
- Trastornos cromosómicos
- Obesidad
- Síndrome
- Síndrome de Prader-Willi
Otros números de identificación del estudio
- GAP (Otro identificador: Baylor)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los datos de los participantes individuales aún no se han finalizado.
Los investigadores tienen la intención de compartir el conjunto completo de datos anónimos, el protocolo de estudio y el plan de análisis estadístico a pedido después de la publicación de los resultados.
Los formularios de consentimiento informado no se compartirán.
Marco de tiempo para compartir IPD
Los datos estarán disponibles a principios de 2027 (después de la publicación de los resultados).
Los datos estarán disponibles durante 15 años.
Criterios de acceso compartido de IPD
A petición razonable.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .