Kasvuhormonitutkimus aikuisilla, joilla on Prader-Willin oireyhtymä (GAP)
keskiviikko 15. helmikuuta 2023 päivittänyt: dr. Laura C. G. de Graaff-Herder, Erasmus Medical Center
Tämän tutkimuksen yleisenä tavoitteena on mitata kasvuhormonihoidon vaikutusta Prader-Willin oireyhtymää sairastavien aikuisten fyysiseen ja psykososiaaliseen terveyteen.
PWS:ää sairastavilta aikuisilta, joita ei ole hoidettu GH:lla viimeisten kolmen vuoden aikana ja jotka aloittavat GH-hoidon osana säännöllistä potilaiden hoitoa, pyydetään tietoinen suostumus osallistuakseen tähän avoimeen prospektiiviseen kohorttitutkimukseen.
Oletamme, että kasvuhormonihoito parantaa fyysistä ja psykososiaalista terveyttä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
TAVOITTEET:
Mittaa GHt:n vaikutusta fyysiseen ja psykososiaaliseen terveyteen aikuisilla, joilla on PWS.
Ensisijainen päätetapahtuma on vähärasvaisen kehon massan (LBM (kg)) muutos, joka on arvioitu Dual Energy X-ray Absorptiometry (DEXA) -skannauksella. Toissijaisia päätepisteitä ovat rasvan kokonaismassa, luun tiheys, fyysinen terveys ja psykososiaalinen terveys. Myös sivuvaikutusten esiintyminen arvioidaan. Vain säännöllisen potilashoidon yhteydessä kerättyjä tietoja käytetään.
SUUNNITTELU:
Avoin prospektiivinen kohorttitutkimus.
OPINTOJEN VÄESTÖ:
PWS-aikuiset, joita ei ole hoidettu GH:lla viimeisten kolmen vuoden aikana ja jotka aloittavat GHt:n käytön osana säännöllistä potilaan hoitoa.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Odotettu)
25
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Trui van Essen, MD
- Puhelinnumero: 0031658869674
- Sähköposti: g.vanessen@erasmusmc.nl
Opiskelupaikat
-
-
Zuid-Holland
-
Rotterdam, Zuid-Holland, Alankomaat, 3015GD
- Erasmus MC, University Medical Center Rotterdam
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
PWS-aikuiset, joita ei ole hoidettu GH:lla viimeisten kolmen vuoden aikana ja jotka aloittavat GHt:n käytön osana säännöllistä potilaan hoitoa.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaalla on diagnosoitu Prader-Willin oireyhtymä (geneettisesti vahvistettu)
Poissulkemiskriteerit:
- Yhteistyöhön sitoutumaton käytös
- Raskaus
- Tunnetut pahanlaatuiset kasvaimet
- Huonosti hallinnassa oleva diabetes (HbA1c > 64 mmol/mol (8 %))
- Hoitamaton obstruktiivinen uniapnea (apnea-hypopneaindeksi > 5)
- Painoindeksi yli 40 kg/m2
- Ylempien hengitysteiden tukos mistä tahansa syystä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Rutiininomainen kliininen hoito Genotropin-hoidolla
Tiedonkeruu rutiininomaisen kliinisen hoidon aikana ihonalaisilla injektioilla Genotropin, 0,6-0,8
mg/päivä.
Osallistujat aloittavat annoksella 0,2 mg/vrk ja annosta kasvaa 0,2 mg/vrk kuukaudessa maksimiannokseen 0,6-0,8
mg/päivä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos vähärasvaisessa kehonmassassa
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
Muutos vähärasvaisessa ruumiinmassassa (kg) mitattuna Dual Energy X-ray Absorptiometry -skannauksella
|
36 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos rasvamassassa
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
Muutos rasvamassassa (kg) mitattuna Dual Energy X-ray Absorptiometry -skannauksella
|
36 kuukautta
|
|
Luutiheyden muutos
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
Luutiheyden muutos (T-pisteissä) mitattuna Dual Energy -röntgenabsorptiometrialla
|
36 kuukautta
|
|
Muutos fyysisessä vahvuudessa
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
Muutos fyysisessä vahvuudessa mitattuna kädensijadynamometrillä ja istu-seisomatesteillä
|
36 kuukautta
|
|
Muutos laboratoriomittauksissa
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
Muutoksia seuraavissa laboratoriomittauksissa:
|
36 kuukautta
|
|
Muutos psykososiaalisessa toiminnassa
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
Psykososiaalisen toiminnan muutos aikuisten käyttäytymisen tarkistuslistalla arvioituna
|
36 kuukautta
|
|
Muutos hoitajan taakassa
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
Muutos hoitajan rasituksessa Zarit Burden -haastattelussa arvioiden mukaan
|
36 kuukautta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos painossa ja vyötärön ja lantion suhteen
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
Muutos painossa (kg) ja vyötärön ja lantion suhteen
|
36 kuukautta
|
|
Muutos verenpaineessa
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
Verenpaineen muutos (mmHg)
|
36 kuukautta
|
|
Sivuvaikutusten esiintyminen
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
Sivuvaikutusten esiintyminen
|
36 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Perjantai 24. maaliskuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Torstai 1. lokakuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 15. heinäkuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 21. heinäkuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 23. heinäkuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Torstai 16. helmikuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 15. helmikuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. helmikuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GAP (Muu tunniste: Baylor)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Yksittäisten osallistujien tietoja ei ole vielä viimeistelty.
Tutkijat aikovat jakaa koko anonymisoidun aineiston, tutkimusprotokollan ja tilastollisen analyysisuunnitelman pyynnöstä tulosten julkaisemisen jälkeen.
Tietoon perustuvia suostumuslomakkeita ei jaeta.
IPD-jaon aikakehys
Tiedot tulevat saataville vuoden 2027 alussa (tulosten julkistamisen jälkeen).
Tiedot ovat saatavilla 15 vuoden ajan.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Kohtuullisen pyynnöstä.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .