Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie růstového hormonu u dospělých se syndromem Prader-Willi (GAP)

15. února 2023 aktualizováno: dr. Laura C. G. de Graaff-Herder, Erasmus Medical Center
Celkovým cílem této studie je změřit účinek léčby růstovým hormonem (GH) na fyzické a psychosociální zdraví u dospělých s Prader-Williho syndromem. Dospělí s PWS, kteří nebyli léčeni GH během posledních tří let a kteří začnou s léčbou GH v rámci běžné péče o pacienty, budou požádáni o informovaný souhlas s účastí v této otevřené prospektivní kohortové studii. Předpokládáme, že léčba růstovým hormonem zlepší fyzické a psychosociální zdraví.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

CÍLE:

Měřit účinek GHt na fyzické a psychosociální zdraví u dospělých s PWS.

Primárním koncovým bodem je změna tělesné hmoty bez tuku (LBM (kg)), jak byla hodnocena skenem duální energetické rentgenové absorbce (DEXA). Sekundárními cílovými parametry jsou celková tuková hmota, hustota kostí, fyzické zdraví a psychosociální zdraví. Posouzen bude také výskyt vedlejších účinků. Použita budou pouze data, která jsou shromážděna v rámci běžné péče o pacienty.

STUDOVAT DESIGN:

Otevřená prospektivní kohortová studie.

STUDIJNÍ POPULACE:

Dospělí s PWS, kteří nebyli léčeni GH během posledních tří let a kteří začnou s GHt jako součást pravidelné péče o pacienty.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

25

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Holandsko
    • Zuid-Holland
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Holandsko, 3015GD
        • Erasmus MC, University Medical Center Rotterdam

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Dospělí s PWS, kteří nebyli léčeni GH během posledních tří let a kteří začnou s GHt jako součást pravidelné péče o pacienty.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacientovi je diagnostikován Prader-Willi syndrom (geneticky potvrzeno)

Kritéria vyloučení:

  • Nekooperativní chování
  • Těhotenství
  • Známé malignity
  • Špatně kontrolovaný diabetes (HbA1c > 64 mmol/mol (8 %))
  • Neléčená obstrukční spánková apnoe (index apnoe-hypopnoe > 5)
  • Index tělesné hmotnosti nad 40 kg/m2
  • Obstrukce horních cest dýchacích z jakékoli příčiny

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Rutinní klinická péče s léčbou Genotropinem
Sběr dat během běžné klinické péče pomocí subkutánních injekcí Genotropin, 0,6-0,8 mg/den. Účastníci začínají s 0,2 mg/den a dávka se zvyšuje s 0,2 mg/den za měsíc na maximální dávku 0,6-0,8 mg/den.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna svalové hmoty
Časové okno: 36 měsíců
Změna tělesné hmotnosti bez tuku (v kg) měřená rentgenovým absorpčním skenem s duální energií
36 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna tukové hmoty
Časové okno: 36 měsíců
Změna tukové hmoty (v kg) měřená duálním energetickým rentgenovým absorpčním skenem
36 měsíců
Změna hustoty kostí
Časové okno: 36 měsíců
Změna kostní denzity (v T-skóre) měřená duálním energetickým rentgenovým absorpčním skenem
36 měsíců
Změna fyzické síly
Časové okno: 36 měsíců
Změna fyzické síly měřená ručním dynamometrem a testy ze sedu do stoje
36 měsíců
Změna laboratorních měření
Časové okno: 36 měsíců

Změny v následujících laboratorních měřeních:

  • Glykosylovaný hemoglobin (mmol/mol)
  • Celkový cholesterol (mmol/l)
  • Lipoproteinový cholesterol s nízkou hustotou (mmol/l)
  • Lipoproteinový cholesterol s vysokou hustotou (mmol/l)
  • Inzulinu podobný růstový faktor 1 (nmol/l)
  • Volný tyroxin 4 (pmol/l)
  • Luteinizační hormon (U/I)
  • Folikuly stimulující hormon (U/I)
  • Estradiol nebo testosteron (nmol/l)
  • globulin vázající pohlavní hormony (nmol/l)
  • Aspartát transamináza (U/L)
  • Alanin transamináza (U/L)
  • Alkalická fosfatáza (U/L)
  • Gama glutamyl transpeptidáza (U/L)
  • Celkový bilirubin (mikromol/l)
  • Laktátdehydrogenáza (U/L)
  • Močovina (mmol/l)
  • Kreatinin (mikromol/l)
  • Hemoglobin (mmol/l)
  • Hematokrit (L/L)
  • Střední korpuskulární objem (fL)
  • Leukocyty (10^9/l)
  • Trombocyty (10^9/l)
  • 25-OH vitamín D (nmol/l)
36 měsíců
Změna v psychosociálním fungování
Časové okno: 36 měsíců
Změna v psychosociálním fungování odhadnutá pomocí kontrolního seznamu chování dospělých
36 měsíců
Změna zátěže pečovatele
Časové okno: 36 měsíců
Změna v zátěži pečovatele, jak byla odhadnuta v rozhovoru se Zaritem Burdenem
36 měsíců

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hmotnosti a poměru pas-boky
Časové okno: 36 měsíců
Změna hmotnosti (v kg) a poměru pas-boky
36 měsíců
Změna krevního tlaku
Časové okno: 36 měsíců
Změna krevního tlaku (v mmHg)
36 měsíců
Výskyt vedlejších účinků
Časové okno: 36 měsíců
Výskyt vedlejších účinků
36 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Erasmus Medical Center

Spolupracovníci

Foundation for Prader-Willi Research
Prader-Willi Fonds

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

24. března 2023

Primární dokončení (Očekávaný)

1. září 2026

Dokončení studie (Očekávaný)

1. října 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. července 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. července 2020

První zveřejněno (Aktuální)

23. července 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

16. února 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. února 2023

Naposledy ověřeno

1. února 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GAP (Jiný identifikátor: Baylor)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Údaje o jednotlivých účastnících ještě nejsou dokončeny. Vyšetřovatelé mají v úmyslu sdílet úplný anonymizovaný soubor dat, protokol studie a plán statistické analýzy na požádání po zveřejnění výsledků. Formuláře informovaného souhlasu nebudou sdíleny.

Časový rámec sdílení IPD

Údaje budou k dispozici kolem začátku roku 2027 (po zveřejnění výsledků). Údaje budou k dispozici po dobu 15 let.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Na rozumnou žádost.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit