Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Væksthormonundersøgelse hos voksne med Prader-Willi syndrom (GAP)

15. februar 2023 opdateret af: dr. Laura C. G. de Graaff-Herder, Erasmus Medical Center
Det overordnede formål med denne undersøgelse er at måle effekten af ​​behandling med væksthormon (GH) på fysisk og psykosocialt helbred hos voksne med Prader-Willi syndrom. Voksne med PWS, som ikke er blevet behandlet med GH i løbet af de sidste tre år, og som vil starte med GH-behandling som en del af almindelig patientbehandling, vil blive bedt om informeret samtykke til at deltage i dette åbne prospektive kohortestudie. Vi antager, at væksthormonbehandling vil forbedre det fysiske og psykosociale helbred.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

MÅL:

At måle effekten af ​​GHt på fysisk og psykosocial sundhed hos voksne med PWS.

Det primære endepunkt er ændring i lean body mass (LBM (kg)) som vurderet ved Dual Energy X-ray Absorptiometry (DEXA) scanning. Sekundære endepunkter er total fedtmasse, knogletæthed, fysisk sundhed og psykosocial sundhed. Også forekomsten af ​​bivirkninger vil blive vurderet. Kun data, der indsamles som led i almindelig patientbehandling, vil blive brugt.

STUDERE DESIGN:

Open-label prospektiv kohorteundersøgelse.

STUDIEBEFOLKNING:

Voksne med PWS, som ikke er blevet behandlet med GH i de seneste tre år, og som vil starte med GHt som en del af den almindelige patientbehandling.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Forventet)

25

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Holland
    • Zuid-Holland
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Holland, 3015GD
        • Erasmus MC, University Medical Center Rotterdam

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Voksne med PWS, som ikke er blevet behandlet med GH i de seneste tre år, og som vil starte med GHt som en del af den almindelige patientbehandling.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienten er diagnosticeret med Prader-Willi syndrom (genetisk bekræftet)

Ekskluderingskriterier:

  • Ikke samarbejdsvillig adfærd
  • Graviditet
  • Kendte maligniteter
  • Dårligt kontrolleret diabetes (HbA1c > 64 mmol/mol (8%))
  • Ubehandlet obstruktiv søvnapnø (apnø-hypopnø-indeks > 5)
  • Body mass index over 40 kg/m2
  • obstruktion af øvre luftveje uanset årsag

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Rutinemæssig klinisk pleje med Genotropin-behandling
Dataindsamling gennem rutinemæssig klinisk pleje med subkutane injektioner Genotropin, 0,6-0,8 mg/dag. Deltagerne starter med 0,2 mg/dag, og dosis øges med 0,2 mg/dag pr. måned til en maksimal dosis på 0,6-0,8 mg/dag.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i slank kropsmasse
Tidsramme: 36 måneder
Ændring i slank kropsmasse (i kg) som målt ved Dual Energy X-ray Absorptiometry scanning
36 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i fedtmasse
Tidsramme: 36 måneder
Ændring i fedtmasse (i kg) som målt ved Dual Energy X-ray Absorptiometry scanning
36 måneder
Ændring i knogletæthed
Tidsramme: 36 måneder
Ændring i knogletæthed (i T-score) målt ved Dual Energy X-ray Absorptiometry scanning
36 måneder
Ændring i fysisk styrke
Tidsramme: 36 måneder
Ændring i fysisk styrke målt ved håndgrebsdynamometer og sidde-til-stå-test
36 måneder
Ændring i laboratoriemålinger
Tidsramme: 36 måneder

Ændringer i følgende laboratoriemålinger:

  • Glykosyleret hæmoglobin (mmol/mol)
  • Samlet kolesterol (mmol/L)
  • Low-density lipoprotein kolesterol (mmol/L)
  • High-density lipoprotein kolesterol (mmol/L)
  • Insulinlignende vækstfaktor 1 (nmol/L)
  • Fri thyroxin 4 (pmol/L)
  • Luteiniserende hormon (U/I)
  • Follikelstimulerende hormon (U/I)
  • Østradiol eller testosteron (nmol/L)
  • Kønshormonbindende globulin (nmol/L)
  • Aspartattransaminase (U/L)
  • Alanin transaminase (U/L)
  • Alkalisk fosfatase (U/L)
  • Gamma glutamyl transpeptidase (U/L)
  • Total bilirubin (mikromol/l)
  • Laktatdehydrogenase (U/L)
  • Urinstof (mmol/L)
  • Kreatinin (mikromol/l)
  • Hæmoglobin (mmol/L)
  • Hæmatokrit (L/L)
  • Gennemsnitlig korpuskulær volumen (fL)
  • Leukocytter (10^9/L)
  • Trombocytter (10^9/L)
  • 25-OH vitamin D (nmol/L)
36 måneder
Ændring i psykosocial funktion
Tidsramme: 36 måneder
Ændring i psykosocial funktion som estimeret med Adult Behavior Checklist
36 måneder
Ændring i omsorgsbyrden
Tidsramme: 36 måneder
Ændring i omsorgsbyrden som estimeret med Zarit Burden Interview
36 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i vægt og talje-hofte-forhold
Tidsramme: 36 måneder
Ændring i vægt (i kg) og talje-hofte-forhold
36 måneder
Ændring i blodtryk
Tidsramme: 36 måneder
Ændring i blodtryk (i mmHg)
36 måneder
Forekomst af bivirkninger
Tidsramme: 36 måneder
Forekomst af bivirkninger
36 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Erasmus Medical Center

Samarbejdspartnere

Foundation for Prader-Willi Research
Prader-Willi Fonds

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

24. marts 2023

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. september 2026

Studieafslutning (Forventet)

1. oktober 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. juli 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. juli 2020

Først opslået (Faktiske)

23. juli 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

16. februar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. februar 2023

Sidst verificeret

1. februar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GAP (Anden identifikator: Baylor)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

De individuelle deltagerdata er endnu ikke færdiggjort. Efterforskerne har til hensigt at dele det fulde anonymiserede datasæt, undersøgelsesprotokol og statistisk analyseplan efter anmodning efter offentliggørelse af resultaterne. Formularer til informeret samtykke vil ikke blive delt.

IPD-delingstidsramme

Dataene vil blive tilgængelige omkring begyndelsen af ​​2027 (efter offentliggørelse af resultaterne). Dataene vil være tilgængelige i 15 år.

IPD-delingsadgangskriterier

Efter rimelig anmodning.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner