Estudo do hormônio do crescimento em adultos com síndrome de Prader-Willi (GAP)
15 de fevereiro de 2023 atualizado por: dr. Laura C. G. de Graaff-Herder, Erasmus Medical Center
O objetivo geral deste estudo é medir o efeito do tratamento com hormônio do crescimento (GH) na saúde física e psicossocial em adultos com síndrome de Prader-Willi.
Adultos com PWS que não foram tratados com GH durante os últimos três anos e que iniciarão o tratamento com GH como parte do tratamento regular do paciente serão solicitados a dar consentimento informado para participar deste estudo de coorte prospectivo aberto.
Nossa hipótese é que o tratamento com hormônio de crescimento irá melhorar a saúde física e psicossocial.
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
OBJETIVOS:
Medir o efeito do GHt na saúde física e psicossocial em adultos com SPW.
O endpoint primário é a mudança na massa corporal magra (LBM (kg)) conforme avaliado pela varredura de Absorciometria de raios-X de dupla energia (DEXA). Os endpoints secundários são massa gorda total, densidade óssea, saúde física e saúde psicossocial. Também será avaliada a ocorrência de efeitos colaterais. Somente os dados coletados como parte do atendimento regular ao paciente serão usados.
DESIGN DE ESTUDO:
Estudo de coorte prospectivo aberto.
POPULAÇÃO DO ESTUDO:
Adultos com SPW que não foram tratados com GH durante os últimos três anos e que começarão com GHt como parte do tratamento regular do paciente.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Antecipado)
25
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Trui van Essen, MD
- Número de telefone: 0031658869674
- E-mail: g.vanessen@erasmusmc.nl
Locais de estudo
-
-
Zuid-Holland
-
Rotterdam, Zuid-Holland, Holanda, 3015GD
- Erasmus MC, University Medical Center Rotterdam
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Adultos com SPW que não foram tratados com GH durante os últimos três anos e que começarão com GHt como parte do tratamento regular do paciente.
Descrição
Critério de inclusão:
- O paciente é diagnosticado com síndrome de Prader-Willi (confirmada geneticamente)
Critério de exclusão:
- Comportamento não cooperativo
- Gravidez
- Malignidades conhecidas
- Diabetes mal controlado (HbA1c > 64 mmol/mol (8%))
- Apneia obstrutiva do sono não tratada (índice de apneia-hipopneia > 5)
- Índice de massa corporal acima de 40 kg/m2
- Obstrução das vias aéreas superiores de qualquer causa
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
|---|
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Cuidados clínicos de rotina com tratamento com Genotropin
Coleta de dados durante o atendimento clínico de rotina com injeções subcutâneas Genotropin, 0,6-0,8
mg/dia.
Os participantes começam com 0,2 mg/dia e a dose aumenta com 0,2 mg/dia por mês até uma dose máxima de 0,6-0,8
mg/dia.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança na massa corporal magra
Prazo: 36 meses
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Alteração na massa corporal magra (em kg) conforme medida por varredura de Absorciometria de raios-X de dupla energia
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36 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança na massa gorda
Prazo: 36 meses
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Mudança na massa de gordura (em kg) medida por varredura de Absorciometria de Raios-X de Dupla Energia
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36 meses
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Mudança na densidade óssea
Prazo: 36 meses
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Alteração na densidade óssea (em T-score) medida por exame de Absorciometria de raios-X de dupla energia
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36 meses
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Mudança na força física
Prazo: 36 meses
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Mudança na força física medida pelo dinamômetro de preensão manual e testes de sentar e levantar
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36 meses
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Alteração nas medições laboratoriais
Prazo: 36 meses
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Alterações nas seguintes medidas laboratoriais:
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36 meses
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Mudança no funcionamento psicossocial
Prazo: 36 meses
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Mudança no funcionamento psicossocial conforme estimado com a Lista de Verificação do Comportamento Adulto
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36 meses
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Mudança na sobrecarga do cuidador
Prazo: 36 meses
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Mudança na sobrecarga do cuidador conforme estimado com a Zarit Burden Interview
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36 meses
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança no peso e relação cintura-quadril
Prazo: 36 meses
|
Mudança de peso (em kg) e relação cintura-quadril
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36 meses
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Mudança na pressão sanguínea
Prazo: 36 meses
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Mudança na pressão arterial (em mmHg)
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36 meses
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Ocorrência de efeitos colaterais
Prazo: 36 meses
|
Ocorrência de efeitos colaterais
|
36 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Antecipado)
24 de março de 2023
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de setembro de 2026
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de outubro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de julho de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
21 de julho de 2020
Primeira postagem (Real)
23 de julho de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
16 de fevereiro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de fevereiro de 2023
Última verificação
1 de fevereiro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Manifestações Neurocomportamentais
- Doença
- Anomalias congénitas
- Supernutrição
- Distúrbios Nutricionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Deficiência Intelectual
- Anormalidades, Múltiplas
- Distúrbios cromossômicos
- Obesidade
- Síndrome
- Síndrome de Prader-Willi
Outros números de identificação do estudo
- GAP (Outro identificador: Baylor)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Os dados individuais do participante ainda não foram finalizados.
Os investigadores pretendem compartilhar o conjunto completo de dados anônimos, o protocolo do estudo e o plano de análise estatística mediante solicitação após a publicação dos resultados.
Os formulários de consentimento informado não serão compartilhados.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Os dados estarão disponíveis por volta do início de 2027 (após a publicação dos resultados).
Os dados estarão disponíveis por 15 anos.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
A pedido razoável.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .