Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Tillväxthormonstudie hos vuxna med Prader-Willis syndrom (GAP)

15 februari 2023 uppdaterad av: dr. Laura C. G. de Graaff-Herder, Erasmus Medical Center
Det övergripande syftet med denna studie är att mäta effekten av behandling med tillväxthormon (GH) på fysisk och psykosocial hälsa hos vuxna med Prader-Willis syndrom. Vuxna med PWS som inte har behandlats med GH under de senaste tre åren och som kommer att börja med GH-behandling som en del av den vanliga patientvården kommer att uppmanas om informerat samtycke för att delta i denna öppna prospektiva kohortstudie. Vi antar att tillväxthormonbehandling kommer att förbättra den fysiska och psykosociala hälsan.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

MÅL:

Att mäta effekten av GHt på fysisk och psykosocial hälsa hos vuxna med PWS.

Det primära effektmåttet är förändring i mager kroppsmassa (LBM (kg)) som bedömts med Dual Energy X-ray Absorptiometry (DEXA) skanning. Sekundära effektmått är total fettmassa, bentäthet, fysisk hälsa och psykosocial hälsa. Även förekomsten av biverkningar kommer att bedömas. Endast data som samlas in som en del av vanlig patientvård kommer att användas.

STUDERA DESIGN:

Öppen prospektiv kohortstudie.

STUDERA BEFOLKNING:

Vuxna med PWS som inte har behandlats med GH under de senaste tre åren och som kommer att börja med GHt som en del av den vanliga patientvården.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Förväntat)

25

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Nederländerna
    • Zuid-Holland
      • Rotterdam, Zuid-Holland, Nederländerna, 3015GD
        • Erasmus MC, University Medical Center Rotterdam

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Vuxna med PWS som inte har behandlats med GH under de senaste tre åren och som kommer att börja med GHt som en del av den vanliga patientvården.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienten diagnostiseras med Prader-Willis syndrom (genetiskt bekräftad)

Exklusions kriterier:

  • Icke samarbetsvilligt beteende
  • Graviditet
  • Kända maligniteter
  • Dåligt kontrollerad diabetes (HbA1c > 64 mmol/mol (8%))
  • Obehandlad obstruktiv sömnapné (apné-hypopnéindex > 5)
  • Body mass index över 40 kg/m2
  • Obstruktion i övre luftvägarna oavsett orsak

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Rutinmässig klinisk vård med Genotropinbehandling
Datainsamling genom hela rutinmässig klinisk vård med subkutana injektioner Genotropin, 0,6-0,8 mg/dag. Deltagarna börjar med 0,2 mg/dag och dosen ökar med 0,2 mg/dag per månad till en maximal dos på 0,6-0,8 mg/dag.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i mager kroppsmassa
Tidsram: 36 månader
Förändring i mager kroppsmassa (i kg) mätt med Dual Energy X-ray Absorptiometry Scan
36 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i fettmassa
Tidsram: 36 månader
Förändring i fettmassa (i kg) mätt med Dual Energy X-ray Absorptiometry scan
36 månader
Förändring i bentäthet
Tidsram: 36 månader
Förändring i bentäthet (i T-poäng) mätt med Dual Energy X-ray Absorptiometry Scan
36 månader
Förändring i fysisk styrka
Tidsram: 36 månader
Förändring i fysisk styrka uppmätt med handtagsdynamometer och uppställningstest
36 månader
Förändring i laboratoriemätningar
Tidsram: 36 månader

Förändringar i följande laboratoriemätningar:

  • Glykosylerat hemoglobin (mmol/mol)
  • Totalt kolesterol (mmol/L)
  • Lågdensitetslipoproteinkolesterol (mmol/L)
  • Högdensitetslipoproteinkolesterol (mmol/L)
  • Insulinliknande tillväxtfaktor 1 (nmol/L)
  • Fri tyroxin 4 (pmol/L)
  • Luteiniserande hormon (U/I)
  • Follikelstimulerande hormon (U/I)
  • Östradiol eller testosteron (nmol/L)
  • Könshormonbindande globulin (nmol/L)
  • Aspartattransaminas (U/L)
  • Alanintransaminas (U/L)
  • Alkaliskt fosfatas (U/L)
  • Gamma glutamyl transpeptidas (U/L)
  • Totalt bilirubin (mikromol/l)
  • Laktatdehydrogenas (U/L)
  • Urea (mmol/L)
  • Kreatinin (mikromol/L)
  • Hemoglobin (mmol/L)
  • Hematokrit (L/L)
  • Genomsnittlig korpuskulär volym (fL)
  • Leukocyter (10^9/L)
  • Trombocyter (10^9/L)
  • 25-OH vitamin D (nmol/L)
36 månader
Förändring i psykosocial funktion
Tidsram: 36 månader
Förändring i psykosocial funktion som uppskattats med checklistan för vuxnas beteende
36 månader
Förändring i vårdgivarbördan
Tidsram: 36 månader
Förändring i vårdgivarbördan som uppskattats med Zarit Burden Intervju
36 månader

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i vikt och förhållande mellan midja och höft
Tidsram: 36 månader
Förändring i vikt (i kg) och förhållande mellan midja och höft
36 månader
Förändring i blodtryck
Tidsram: 36 månader
Förändring i blodtryck (i mmHg)
36 månader
Förekomst av biverkningar
Tidsram: 36 månader
Förekomst av biverkningar
36 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Erasmus Medical Center

Samarbetspartners

Foundation for Prader-Willi Research
Prader-Willi Fonds

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Förväntat)

24 mars 2023

Primärt slutförande (Förväntat)

1 september 2026

Avslutad studie (Förväntat)

1 oktober 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 juli 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 juli 2020

Första postat (Faktisk)

23 juli 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

16 februari 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 februari 2023

Senast verifierad

1 februari 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GAP (Baylor)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

De enskilda deltagaruppgifterna har inte slutförts ännu. Utredarna har för avsikt att dela hela den anonymiserade datamängden, studieprotokollet och den statistiska analysplanen på begäran efter publicering av resultaten. Formular för informerat samtycke kommer inte att delas.

Tidsram för IPD-delning

Uppgifterna kommer att bli tillgängliga runt början av 2027 (efter publicering av resultaten). Uppgifterna kommer att vara tillgängliga i 15 år.

Kriterier för IPD Sharing Access

På rimlig begäran.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Prader-Willis syndrom

Kliniska prövningar på Somatropin

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Croatia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera