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Mayo Stage IIIb AL アミロイドーシス患者における CAEL-101 の有効性と安全性を評価する研究

2026年6月26日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.

メイヨー病期 IIIb AL アミロイドーシスの形質細胞疾患治療未経験患者における CAEL-101 および形質細胞疾患治療とプラセボおよび形質細胞疾患治療の有効性と安全性を評価する第 3 相二重盲検多施設試験

AL (または軽鎖) アミロイドーシスは、異常なタンパク質が誤って折り畳まれ、分解できない自由な軽鎖を作成する骨髄で始まります。 これらの遊離軽鎖は互いに結合して、臓器の細胞外空間に蓄積するアミロイド線維を形成し、腎臓、心臓、肝臓、脾臓、神経系、および消化管に影響を与えます.

この研究の主な目的は、組織や臓器からALアミロイド沈着を除去するモノクローナル抗体であるCAEL-101が全生存期間を改善し、ステージIIIbのALアミロイドーシス患者において安全で忍容性が高いかどうかを判断することです。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、メイヨー病期 IIIb PCD 治療未経験の AL アミロイドーシスにおける標準治療 (SoC) 形質細胞疾患 (PCD) 治療と組み合わせた CAEL-101 対 SoC PCD 治療と組み合わせたプラセボの二重盲検無作為化多施設国際第 III 相試験です。忍耐。 これはイベント駆動型の研究であるため、少なくとも 101 人の死亡が観察されるまで研究は登録されます。 2:1の無作為化比率を使用して、約124人の患者が登録されます。 層別化は、治験施設全体の地理的地域に基づいて行われます。 予想死亡率の約 75% (76/101) が観察された時点で、中間解析 (IA) を実行できます。

両方の研究介入グループの患者は、無作為化から何らかの原因による死亡まで、または研究の終わりまで追跡されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

125

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Duarte、California、アメリカ、91010
        • Research Site
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • Research Site
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • Research Site
    • Florida
      • Weston、Florida、アメリカ、33331
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02111
        • Research Site
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
        • Research Site
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02118
        • Research Site
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48201
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Research Site
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Research Site
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Research Site
      • New York、New York、アメリカ、10065
        • Research Site
      • Rochester、New York、アメリカ、14642
        • Research Site
    • North Carolina
      • Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
        • Research Site
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • Research Site
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • Research Site
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98109
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Research Site
  • イギリス
      • London、イギリス、WC1E 6AG
        • Research Site
  • イスラエル
      • Haifa、イスラエル、31096
        • Research Site
      • Jerusalem、イスラエル、91120
        • Research Site
      • Tel Litwinsky、イスラエル、52621
        • Research Site
  • イタリア
      • Naples、イタリア、80131
        • Research Site
      • Pavia、イタリア、27100
        • Research Site
      • Pisa、イタリア、56126
        • Research Site
      • Roma、イタリア、00128
        • Research Site
  • オランダ
      • Groningen、オランダ、9713 GZ
        • Research Site
      • Utrecht、オランダ、3508 GA
        • Research Site
  • オーストラリア
      • Box Hill、オーストラリア、3128
        • Research Site
      • Brisbane、オーストラリア、4102
        • Research Site
      • Westmead、オーストラリア、2145
        • Research Site
  • オーストリア
      • Linz、オーストリア、4020
        • Research Site
      • Vienna、オーストリア、1090
        • Research Site
  • カナダ
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ、T2N 4N2
        • Research Site
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 1Z2
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 2M9
        • Research Site
  • ギリシャ
      • Athens、ギリシャ、11528
        • Research Site
      • Rio、ギリシャ、26504
        • Research Site
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08036
        • Research Site
      • Barcelona、スペイン、8035
        • Research Site
      • Gijón、スペイン、33394
        • Research Site
      • Majadahonda、スペイン、28222
        • Research Site
      • Pamplona、スペイン、31008
        • Research Site
      • Seville、スペイン、41013
        • Research Site
  • チェコ
      • Ostrava - Poruba、チェコ、70852
        • Research Site
      • Prague、チェコ、12808
        • Research Site
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ、13353
        • Research Site
      • Düsseldorf、ドイツ、40225
        • Research Site
      • Essen、ドイツ、45147
        • Research Site
      • Hamburg、ドイツ、22767
        • Research Site
      • Heidelberg、ドイツ、69120
        • Research Site
      • Würzburg、ドイツ、97080
        • Research Site
  • フランス
      • Caen、フランス、14033
        • Research Site
      • Créteil、フランス、94000
        • Research Site
      • Limoges、フランス、87042
        • Research Site
      • Marseille、フランス、13009
        • Research Site
      • Paris、フランス、75010
        • Research Site
      • Pessac、フランス、33604
        • Research Site
      • Pierre-Bénite、フランス、69310
        • Research Site
      • Poitiers、フランス、86021
        • Research Site
      • Rennes、フランス、35033
        • Research Site
      • Toulouse、フランス、31100
        • Research Site
      • Tours、フランス、37044
        • Research Site
  • ブラジル
      • Porto Alegre、ブラジル、90110-270
        • Research Site
      • Ribeirão Preto、ブラジル、14048-900
        • Research Site
      • Salvador、ブラジル、41253-190
        • Research Site
      • São José do Rio Preto、ブラジル、15090-000
        • Research Site
  • ベルギー
      • Anderlecht、ベルギー、1070
        • Research Site
      • Leuven、ベルギー、3000
        • Research Site
  • ポーランド
      • Gdansk、ポーランド、80-214
        • Research Site
      • Poznan、ポーランド、60-569
        • Research Site
      • Warsaw、ポーランド、01-748
        • Research Site
  • 中国
      • Beijing、中国、100730
        • Research Site
      • Guangzhou、中国、510180
        • Research Site
      • Hangzhou、中国、310009
        • Research Site
      • Wenzhou、中国、325000
        • Research Site
      • Wuhan、中国、430022
        • Research Site
  • 日本
      • Fukushima、日本、960-1295
        • Research Site
      • Nagoya、日本、467-8602
        • Research Site
      • Shibuya-ku、日本、150-8935
        • Research Site
  • 韓国
      • Seoul、韓国、03080
        • Research Site
      • Seoul、韓国、06351
        • Research Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準:

  • -スクリーニング時の2004年標準メイヨークリニック病期分類の欧州修正に基づくALアミロイドーシスステージIIIb（NT-proBNP> 8,500 ng / L）

  • -次の少なくとも1つによって定義されるスクリーニング時の測定可能な血液疾患：

    1. 関与/非関与の遊離軽鎖差 (dFLC) > 4 mg/dL または
    2. 関与する遊離軽鎖 (iFLC) > 4 mg/dL でカッパ/ラムダ比が異​​常または
    3. 血清タンパク電気泳動（SPEP） mスパイク > 0.5 g/dL

  • -コンゴーレッド染色組織標本の緑色複屈折材料の偏光顕微鏡検査に基づくアミロイドーシスの組織病理学的診断、および以下の少なくとも1つによるAL由来のアミロイド沈着の確認：

    1. 免疫組織化学/免疫蛍光
    2. 質量分析
    3. 特徴的な電子顕微鏡外観/免疫電子顕微鏡

  • 以下によって定義される心臓の関与：

    1. ALアミロイドーシスの診断が確定され、心不全の別の説明がない状況で、心不全の診断を支持する臨床徴候と症状が文書化されており、かつ
    2. 以下の少なくとも 1 つ:

    私。 ＡＬ心臓アミロイドーシスを示す心内膜心筋生検、またはｉｉ． 他の原因（重度の高血圧症、大動脈弁狭窄症など）がなく、拡張期の平均左心室壁厚（[IVSd+LPWd]/2 として計算）が 12 mm を超えていることを示す心エコー図で、壁肥厚の程度を十分に説明できるまたはiii。 ガドリニウム造影剤による心臓アミロイドーシスの診断のための心臓磁気共鳴画像法 (MRI)

  • 形質細胞障害の第一選択治療として計画されているのは、SoCとして投与されるシクロホスファミド-ボルテゾミブ-デキサメタゾン（CyBorD）ベースのレジメンです。
  • -出産の可能性のある女性（WOCBP）は、スクリーニング中に妊娠検査が陰性でなければならず、スクリーニングから最後の治験薬投与後少なくとも5か月まで、またはPCD療法の最終投与後12か月まで、非常に効果的な避妊薬を使用することに同意する必要があります。より長いです
  • -男性は外科的に無菌であるか、非常に効果的な避妊法を使用することに同意し、スクリーニングからの精子の提供を控える必要があります 最後の治験薬投与後少なくとも5か月または PCD療法の最終投与後12か月のいずれか長い方

主な除外基準:

  • -ALアミロイドーシス以外の他の形態のアミロイドーシスがある
  • -ALアミロイドーシスまたは多発性骨髄腫の以前の治療を受けました。 スクリーニング検査室サンプルが得られた後、無作為化の前に、2週間のCyBorDベースのPCD治療の最大曝露が許可されます

  • -POEMS（多発神経障害、器官肥大症、内分泌障害、モノクローナルタンパク質および皮膚の変化を伴う形質細胞障害）症候群または多発性骨髄腫は、骨髄生検から> 10％のクローン骨髄形質細胞として定義されます（ICFに署名する前に3か月以内に実施）、または-生検で証明された（ICFに署名する3か月前に実行された）骨または髄外形質細胞腫および次のCRAB機能の1つ以上：

    を。根底にある形質細胞増殖性疾患に起因する末端器官の損傷の証拠、具体的には： i.高カルシウム血症：血清カルシウム＞０．２５ｍｍｏｌ／Ｌ（＞１ｍｇ／ｄＬ）ＵＬＮよりも高い、または＞２．７５ｍｍｏｌ／Ｌ（＞１１ｍｇ／ｄＬ）またはｉｉ． 腎機能不全：クレアチニンクリアランス＜40mL/分または血清クレアチニン＞177mol/L（＞2mg/dL）または iii. 貧血：ヘモグロビン値が正常の下限より20g/L以上低い、またはヘモグロビン値が100g/L未満、または iv. 骨病変：画像検査で1つ以上の溶骨性病変（ICFに署名する前に3か月以内に実施）：骨格X線撮影、CT、またはPET / CT、またはMRI。 骨髄のクローン性形質細胞が 10% 未満の場合、骨髄への関与が最小限の孤立性形質細胞腫と区別するために複数の骨病変が必要である、または b. 以下の悪性バイオマーカーのいずれか: i.骨髄検査で60%以上のクローン形質細胞または ii. サイズが少なくとも5mm以上のMRI上の複数の限局性病変

  • -仰臥位の収縮期血圧が90mmHg未満または症候性起立性低血圧であり、医学的管理（ミドドリン、フルドロコルチゾンなど）にもかかわらず、体積が枯渇していないにもかかわらず、起立時の収縮期血圧が30mmHgを超える低下として定義されます

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボと SoC 形質細胞異常症の組み合わせ
プラセボを投与するために無作為に割り付けられた患者には、CAEL-101 注入と同量の 0.9% 生理食塩水 (約 250 cc) が投与されます。 最後の患者が研究でランダム化されるまで、プラス 18 か月が経過するまで、すべての患者が二重盲検治療を継続することが計画されています。
薬：シクロホスファミド、ボルテゾミブ、およびデキサメタゾン (CyBorD) レジメン
施設のケア基準による。
他の：プラセボ
市販の 0.9% 生理食塩水をプラセボとして使用します。
実験的：CAEL-101とSoC形質細胞異常の組み合わせ
CAEL-101 は、約 2 時間かけて静脈内 (IV) 注入として投与されます。 最後の患者が研究でランダム化されるまで、プラス 18 か月が経過するまで、すべての患者が二重盲検治療を継続することが計画されています。 この研究は、一次評価治療期間部分と非盲検延長期間研究の 2 つの部分に分かれています。
薬：CAEL-101
治験薬である CAEL-101 は、単回使用の栓付きガラス製バイアルに希釈用のタンパク質と賦形剤を加えた無菌溶液として処方されます。 各 10 mL バイアルには、30 mg/mL の濃度で 300 mg の CAEL-101 が含まれています。 CAEL-101は、市販の0.9%生理食塩水で希釈されます。
薬：シクロホスファミド、ボルテゾミブ、およびデキサメタゾン (CyBorD) レジメン
施設のケア基準による。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
A Hierarchical Combination of Time to All-cause Mortality and Frequency of Cardiovascular Hospitalizations (CVHs) Analyzed by Win Ratio
時間枠：Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
Time to all-cause mortality was defined as the number of weeks from the date of randomization to the date of death if it is on or before the end of PETP. Participants alive at the end of PETP (LPI+18 months) were censored at their last known alive date recorded within the PETP. CVHs were events adjudicated and confirmed as such by the Clinical Event Adjudication Committee (CEAC). Hypothesis testing with the Finkelstein-Schoenfeld test and treatment effect estimation with the win-ratio method based on pairwise comparisons of participant outcomes with comparisons performed in a hierarchical manner. To calculate win ratio, participant outcomes based on time to all-cause mortality were first compared and if there was no 'winner' due to censoring then a comparison based on frequency of cardiovascular hospitalization was made. A win ratio >1 represents a more favorable outcome for CAEL-101 over placebo.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
時間枠：Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
An adverse event (AE) was defined as any untoward medical occurrence in a participant administered a pharmaceutical product, at any dose, that was not necessarily related to the treatment. A TEAE was an AE with an occurrence defined as follows: last study intervention day-first study intervention day + 140 days. A summary of all Serious Adverse Events and Other Adverse Events (nonserious) regardless of causality is located in the 'Reported Adverse Events' Section.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Change From Baseline in the Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Score (KCCQ-OS)
時間枠：Baseline, Week 50
The KCCQ-OS is a 23-item self-administered questionnaire that quantifies physical function, symptoms, social function, self-efficacy and knowledge and quality of life. It uses an ordinal, adjectival (Likert) scale. Participants provide their level of agreement or disagreement with an agree-disagree scale for a series of statements. The questionnaire captures how the participants feel physically. The overall score was calculated as the sum from all 23 items and ranges from 0 to 100, where higher scores reflected better health status (fewer symptoms, fewer social or physical limitations, and better quality of life).
Baseline, Week 50
Change From Baseline in Distance Walked During a Six-minute Walk Test (6MWT)
時間枠：Baseline, Week 50
The 6MWT measures the distance a participant can quickly walk on a flat, hard surface in a period of 6 minutes. It evaluates the global and integrated response of all the systems involved during exercise. This is a self-paced test; participants choose their own intensity of exercise and are allowed to stop and rest during the test.
Baseline, Week 50
Change From Baseline in Global Longitudinal Strain (GLS%)
時間枠：Baseline, Week 50
Change in heart function was measured by GLS%, a noninvasive imaging technique that uses echocardiography to assess heart. GLS% expresses longitudinal shortening as a percentage (change in length as a proportion to baseline length) and is reported as a negative value. A more negative value is usually associated with cardiac enhancement.
Baseline, Week 50
Change From Baseline in the Short Form-36 (SF-36) Version 2 (v2) Physical Component Score (PCS)
時間枠：Baseline, Week 50
The SF-36v2 is a self-administered questionnaire containing 36 items that measure health on functional status, well-being, and overall evaluation of health in 8 domains, including vitality, physical functioning, bodily pain, general health perceptions, physical role functioning, emotional role functioning, social role functioning, and mental health, using scaled, ordinal responses (for example, All of the time, Most of the time, A good bit of the time). The SF-36v2 consists of eight scaled scores, which are the weighted sums of the questions in their section. Each scale is directly transformed into a 0-100 scale, with higher scores indicating an increased quality of life. The 8 multi-item scales are aggregated and summed to give the final PCS. The final score ranges from 0-100, with higher scores indicating an increased quality of life.
Baseline, Week 50
Change From Baseline in N-Terminal Pro-B-type Natriuretic Peptide (NT-proBNP) in Blood Samples
時間枠：Baseline, Week 50
For each participant, blood samples were assayed for NT-proBNP, comparing the participant's baseline value over time to assess reduced amyloidosis, as measured by a decrease in NT-proBNP. A decrease indicates cardiac enhancement. Results reported as nanograms/milliliter (ng/mL).
Baseline, Week 50
All-cause Mortality
時間枠：Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
All-cause mortality was defined as death on or before the end of the PETP. Participants who were alive at the end of the PETP (last participant randomized plus 18 months) were censored at their last known alive date recorded within the PETP. All deaths, regardless of causality or whether they were reported as a reason for study discontinuation, are reported in the All-Cause Mortality section.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
Frequency of CVHs
時間枠：Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
CVHs were those events that were adjudicated and confirmed as such by the CEAC. Frequency of CEAC-adjudicated CVH was calculated using negative binomial regression analysis with study intervention, study, geographic region, daratumumab usage at Baseline, and offset term equal to log of each participant's follow-up time for cardiovascular hospitalization included in the model.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血液サンプル中のN末端pro b型ナトリウム利尿ペプチド（NT-proBNP）の測定
時間枠：50週間
各被験者について、血液サンプルをNT-proBNPについてアッセイし、被験者のベースライン値を経時的に比較して、アミロイドーシス関連バイオマーカーの増加または減少によって測定されるアミロイドーシスの減少による心臓の改善を評価します：NT-proBNP。
50週間
血液サンプル中の心筋トロポニン (cTnT) の測定
時間枠：50週間
各被験者について、血液サンプルをcTnTについてアッセイし、被験者のベースライン値を経時的に比較して、アミロイドーシス関連バイオマーカーの変化によって測定されるアミロイドーシスの減少による心臓の改善を評価します：cTnT。
50週間
関与する/関与しない遊離軽鎖の違い (dFLC) の測定
時間枠：50週間
各被験者について、血液サンプルをdFLCについてアッセイし、被験者のベースライン値を経時的に比較して、アミロイドーシス関連バイオマーカーの変化によって測定されるアミロイドーシスの減少による心臓の改善を評価します：dFLC
50週間
血液サンプル中の C 反応性タンパク質 (CRP) の測定
時間枠：50週間
各被験者について、血液サンプルをCRPについてアッセイし、被験者のベースライン値を経時的に比較して、アミロイドーシス関連バイオマーカーの変化によって測定されるアミロイドーシスの減少による心臓の改善を評価します：CRP。
50週間
アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）の測定
時間枠：50週間
各被験者について、血液サンプルをASTについてアッセイして、正常値と比較した肝機能への影響を決定します。
50週間
アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）の測定
時間枠：50週間
各被験者について、血液サンプルをALTについてアッセイして、正常値と比較した肝機能への影響を決定します。
50週間
アルカリホスファターゼ（ALP）の測定
時間枠：50週間
各被験者について、血液サンプルをALPについてアッセイして、正常値と比較した肝機能への影響を決定します。
50週間
腎臓糸球体濾過率の測定
時間枠：50週間
各被験者について、血液サンプルは、腎臓を通過する血液の量の推定値を計算するために使用されるクレアチンレベルについてテストされます. 60 mL/分を超える糸球体濾過速度は正常と見なされます。
50週間
血清クレアチニンの測定
時間枠：50週間
各被験者について、腎機能を反映する治療中の変化を決定するために、血液サンプルをクレアチニンについてアッセイします。
50週間
24時間尿タンパク測定
時間枠：50週間
各被験者について、尿中のタンパク質の量を決定するために、24 時間にわたって尿サンプルが収集されます。 タンパク質レベルの上昇は、腎機能の低下を示唆しています。
50週間
Short Form-36 (SF-36) v2 スケーリング ドメイン スコアによる生活の質 (QoL)
時間枠：50週間
機能状態、健康状態、および 8 つの領域における健康の全体的な評価に関する健康を測定する 36 項目を含む自記式アンケート。 完了するのに約 5 分かかり、スケーリングされた序数の応答を使用します (例: いつも、ほとんどの場合、かなりの時間、など)。 さまざまなドメインの変化は、疾患と治療の利点または課題を評価するのに役立ちます。
50週間
EuroQual 5 次元健康調査 (EQ-5D-5L™)
時間枠：50週間
EQ-5D-5L™ は、可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/抑うつを評価する記述システムです。 患者は、3 つのレベル (問題なし、ある程度の問題、および極端な問題) のいずれかを選択して、各次元の状態を示すように求められます。 応答は、患者の健康状態を説明する 5 桁の数字を作成するためにコンパイルされます。 EQ-5D-5L™ には、患者が自分の健康状態を評価するためのビジュアル アナログ スケールが含まれており、患者自身の健康状態の判断を反映しています。 さまざまな次元の変化は、病気と治療の利点または課題を評価するのに役立ちます。
50週間
CAEL-101の血漿レベルの測定
時間枠：50週間
各被験者について、血液サンプルを分析して CAEL-101 の血漿レベルを測定し、血中の量と血中に留まる時間を決定します。
50週間
CAEL-101の免疫原性の決定
時間枠：50週間
抗薬物抗体の存在が分析され、存在する場合は、さらなる評価により抗薬物抗体の陽性が確認され、特異性、中和能力、細胞性免疫応答、および臨床反応との相関が決定されます。 これらのデータは、全体的な治療評価を知らせるのに役立ちます。
50週間
身体活動中の制限の評価
時間枠：50週間
患者は、NYHA機能分類について評価されます。 NYHA 機能分類は、身体活動中の制限に基づいて、患者を 4 つのカテゴリーのいずれかに分類します。制限/症状は、通常の呼吸とさまざまな程度の息切れおよび/または狭心症の痛みに関するものです。
50週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Scott Swenson, MD、Alexion, AstraZeneca Rare Disease

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年8月25日

一次修了 (実際)

2025年5月10日

研究の完了 (推定)

2027年10月22日

試験登録日

最初に提出

2020年7月20日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年8月5日

最初の投稿 (実際)

2020年8月7日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年7月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年6月26日

最終確認日

2026年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CAEL101-301

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

各患者には、インフォームド コンセント フォーム (ICF) に署名した後、一意の識別子が割り当てられます。 患者番号は再割り当てされません。 スポンサーに転送される患者の記録またはデータセットには、一意の識別子のみを含める必要があり、患者の名前や患者を特定できる情報を含めてはなりません。 患者は、治験に関連する個人データが現地のデータ保護法に従って治験依頼者によって使用されること、および患者の医療記録が治験依頼者、治験審査委員会（IRB）/独立倫理委員会（IEC）の代表者によって調査される可能性があることが通知されます。 ）メンバーおよび規制当局の検査官によって。 治験モニターは、この治験のために治験責任医師が保持する必要があるすべての文書と記録を検査します。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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