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Un estudio para evaluar la eficacia y la seguridad de CAEL-101 en pacientes con amiloidosis AL en estadio IIIb de Mayo

27 de noviembre de 2023 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Un estudio de fase 3, doble ciego, multicéntrico para evaluar la eficacia y la seguridad de CAEL-101 y el tratamiento de discrasia de células plasmáticas versus placebo y tratamiento de discrasia de células plasmáticas en pacientes sin tratamiento previo con discrasia de células plasmáticas con amiloidosis AL en estadio IIIb de Mayo

La amiloidosis AL (o cadena ligera) comienza en la médula ósea, donde las proteínas anormales se pliegan mal y crean cadenas ligeras libres que no se pueden descomponer. Estas cadenas ligeras libres se unen para formar fibrillas de amiloide que se acumulan en el espacio extracelular de los órganos y afectan los riñones, el corazón, el hígado, el bazo, el sistema nervioso y el tracto digestivo.

El objetivo principal de este estudio es determinar si CAEL-101, un anticuerpo monoclonal que elimina los depósitos de amiloide AL de tejidos y órganos, mejora la supervivencia general y si es seguro y bien tolerado en pacientes con amiloidosis AL en estadio IIIb.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de fase 3 internacional multicéntrico, aleatorizado, doble ciego de CAEL-101 combinado con el tratamiento de discrasia de células plasmáticas (PCD) de estándar de atención (SoC) versus placebo combinado con el tratamiento de PCD SoC en la amiloidosis AL sin tratamiento previo con PCD en estadio IIIb de Mayo pacientes Como se trata de un estudio basado en eventos, el estudio se inscribirá hasta que se hayan observado al menos 101 muertes. Se inscribirán aproximadamente 124 pacientes utilizando una proporción de aleatorización de 2:1. La estratificación se basará en la región geográfica de los sitios del investigador. Se puede realizar un análisis intermedio (IA) cuando se haya observado aproximadamente el 75% (76/101) de las muertes esperadas.

Los pacientes en ambos grupos de intervención del estudio serán seguidos desde la aleatorización hasta la muerte por cualquier causa o hasta el final del estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

124

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 12203
        • Clinical Trial Site
      • Düsseldorf, Alemania, 40225
        • Clinical Trial Site
      • Essen, Alemania, 45147
        • Clinical Trial Site
      • Hamburg, Alemania, 22767
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Alemania, 69120
        • Clinical Trial Site
      • Würzburg, Alemania, 97080
        • Clinical Trial Site
  • Australia
      • Adelaide, Australia, SA 5000
        • Clinical Trial Site
      • Brisbane, Australia, QLD 4102
        • Clinical Trial Site
      • Murdoch, Australia, WA 6150
        • Clinical Trial Site
      • Sydney, Australia, NSW 2145
        • Clinical Trial Site
  • Austria
      • Linz, Austria, 1090
        • Clinical Trial Site
      • Linz, Austria, 4020
        • Clinical Trial Site
  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil, 901110
        • Clinical Trial Site
      • Recife, Brasil, 50040
        • Clinical Trial Site
      • Ribeirao Preto, Brasil, 14051
        • Clinical Trial Site
      • Santo Amaro, Brasil, 50040-000
        • Clinical Trial Site
      • Sao Paulo, Brasil, 05652-900
        • Clinical Trial Site
      • São José do Rio Preto, Brasil, 15090
        • Clinical Trial Site
      • São Paulo, Brasil, 41253-190
        • Clinical Trail Site
  • Bélgica
      • Bruxelles, Bélgica, 1000
        • Clinical Trial Site
      • Bruxelles, Bélgica, 1200
        • Clinical Trial Site
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Clinical Trial Site
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2N 4N2
        • Clinical Trial Site
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 1Z2
        • Clinical Trial Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2M9
        • Clinical Trial Site
  • Chequia
      • Ostrava, Chequia
        • Clinical Trial Site
  • Corea, república de
      • Seoul, Corea, república de, 3080
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Corea, república de, 3722
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Corea, república de, 6351
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Corea, república de, 6591
        • Clinical Trial Site
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona, España, 08036
        • Clinical Trial Site
      • Gijon, España, 33203
        • Clinical Trial Site
      • Granada, España, 18014
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, España, 28040
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, España, 28222
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, España, 28003
        • Clinical Trial Site
      • Pamplona, España, 31008
        • Clinical Trial Site
      • Salamanca, España, 37007
        • Clinical Trial Site
      • Sevilla, España, 41013
        • Clinical Trial Site
      • Valencia, España, 46009
        • Clinical Trial Site
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
        • Clinical Trial Site
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85054
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • Clinical Trial Site
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Clinical Trial Site
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Clinical Trial Site
      • Weston, Florida, Estados Unidos, 33331
        • Clinical Trial Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Clinical Trial Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Clinical Trial Site
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599-7295
        • Clinical Trial Site
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Clinical Trial Site
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Clinical Trial Site
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Clinical Trial Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Clinical Trial Site
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Clinical Trial Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
        • Clinical Trial Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Clinical Trial Site
  • Federación Rusa
      • Moscow, Federación Rusa, 125167
        • Clinical Trial Site
      • Saint Petersburg, Federación Rusa, 197022
        • Clinical Trial Site
      • Saint Petersburg, Federación Rusa, 197341
        • Clinical Trial Site
  • Francia
      • Caen, Francia, 14033
        • Clinical Trial Site
      • Créteil, Francia, 94010
        • Clinical Trial Site
      • Dijon, Francia, 21079
        • Clinical Trial Site
      • Lille, Francia, 59037
        • Clinical Trial Site
      • Limoges, Francia, 87042
        • Clinical Trial Site
      • Marseille, Francia, 13009
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francia, 75010
        • Clinical Trial Site
      • Pessac, Francia, 33604
        • Clincal Trial Site
      • Pierre-Bénite, Francia, 69310
        • Clinical Trial Site
      • Poitiers, Francia, 86021
        • Clinical Trial Site
      • Rennes, Francia, 35033
        • Clinical Trial Site
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Clinical Trial Site
      • Tours, Francia, 37000
        • Clinical Trial Site
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 11528
        • Clinical Trial Site
      • Patras, Grecia, 26504
        • Clinical Trial Site
      • Thessaloníki, Grecia, 546 36
        • Clinical Trial Site
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31999
        • Clinical Trial Site
      • Jerusalem, Israel, 911200
        • Clinical Trial Site
      • Petah Tikva, Israel
        • Clinical Trial Site
      • Ramat Gan, Israel
        • Clinical Trial Site
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Brescia, Italia, 25123
        • Clinical Trial Site
      • Naples, Italia, 80131
        • Clinical Trial Site
      • Pavia, Italia, 27100
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Italia, 00128
        • Clinical Trial Site
  • Japón
      • Fukushima, Japón, 960-1295
        • Clinical Trial Site
      • Nagoya, Japón, 467-8602
        • Clinical Trial Site
      • Tokyo, Japón, 150-8935
        • Clinical Trial Site
    • Kumamoto
      • Kumamoto-shi, Kumamoto, Japón, 860-8556
        • Clinical Trial Site
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1105
        • Clinical Trial Site
      • Groningen, Países Bajos, 9713
        • Clinical Trial Site
      • Utrecht, Países Bajos, 3584
        • Clinical Trial Site
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-214
        • Clinical Trial Site
      • Poznan, Polonia, 60-569
        • Clinical Trial Site
      • Warszawa, Polonia, 02-097
        • Clinical Trial Site
  • Porcelana
      • Beijing, Porcelana, 100034
        • Clinical Trial Site
      • Beijing, Porcelana, 100730
        • Clinical Trial Site
      • Hangzhou, Porcelana, 310009
        • Clinical Trial Site
      • Shanghai, Porcelana, 200011
        • Clinical Trial Site
      • Suzhou, Porcelana, 215004
        • Clinical Trial Site
      • Wenzhou, Porcelana, 325015
        • Clinical Trial Site
      • Wuhan, Porcelana, 430000
        • Clinical Trial Site
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Porcelana, 100191
        • Clinical Trial Site
    • Guangzhou
      • Guangzhou, Guangzhou, Porcelana, 510317
        • Clinical Trial Site
    • Hangzhou
      • Hangzhou, Hangzhou, Porcelana, 310003
        • Clinical Trial Site
  • Reino Unido
      • Glasgow, Reino Unido, G12 0YN
        • Clinical Trial Site
      • London, Reino Unido, NW1 2PG
        • Clinical Trial Site
  • Suiza
      • Bern, Suiza, 3010
        • Clinical Trial Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Amiloidosis AL en estadio IIIb según la modificación europea de la estadificación estándar de Mayo Clinic de 2004 (NT-proBNP > 8500 ng/L) en el momento de la selección

  • Enfermedad hematológica medible en la selección definida por al menos uno de los siguientes:

    1. Diferencia de cadena ligera libre involucrada/no involucrada (dFLC) > 4 mg/dL o
    2. Cadena ligera libre involucrada (iFLC) > 4 mg/dL con relación Kappa/Lambda anormal o
    3. Electroforesis de proteínas séricas (SPEP) pico m > 0,5 g/dl

  • Diagnóstico histopatológico de amiloidosis basado en microscopía de luz polarizada de material verde birrefringente en especímenes de tejido teñidos con rojo Congo Y confirmación de depósitos de amiloide derivados de AL por al menos uno de los siguientes:

    1. Inmunohistoquímica/Inmunofluorescencia
    2. Espectrometría de masas
    3. Aspecto característico de microscopía electrónica/microscopía inmunoelectrónica

  • Compromiso cardíaco definido por:

    1. Signos y síntomas clínicos documentados que respaldan un diagnóstico de insuficiencia cardíaca en el contexto de un diagnóstico confirmado de amiloidosis AL en ausencia de una explicación alternativa para la insuficiencia cardíaca Y
    2. Al menos uno de los siguientes:

    i. Biopsia endomiocárdica que demuestra amiloidosis cardíaca AL o ii. Ecocardiograma que demuestra un grosor medio de la pared del ventrículo izquierdo (calculado como [IVSd+LPWd]/2) de > 12 mm en la diástole en ausencia de otras causas (p. ej., hipertensión grave, estenosis aórtica), lo que explicaría adecuadamente el grado de engrosamiento de la pared o iii. Resonancia magnética (RM) cardíaca con medio de contraste de gadolinio diagnóstico de amiloidosis cardíaca

  • El tratamiento planificado de primera línea para la discrasia de células plasmáticas es un régimen basado en ciclofosfamida-bortezomib-dexametasona (CyBorD) administrado como SoC
  • Las mujeres en edad fértil (WOCBP, por sus siglas en inglés) deben tener una prueba de embarazo negativa durante la selección y deben aceptar usar un método anticonceptivo altamente efectivo desde la selección hasta al menos 5 meses después de la última administración del fármaco del estudio o 12 meses después de la última dosis de su terapia de PCD, lo que sea más extenso
  • Los hombres deben ser estériles quirúrgicamente o deben aceptar usar un método anticonceptivo altamente eficaz y abstenerse de donar esperma de la selección hasta al menos 5 meses después de la última administración del fármaco del estudio o 12 meses después de la última dosis de su terapia de PCD, lo que sea más largo.

Criterios clave de exclusión:

  • Tiene cualquier otra forma de amiloidosis distinta de la amiloidosis AL
  • Recibió tratamiento previo para amiloidosis AL o mieloma múltiple. Se permite una exposición máxima de 2 semanas de un tratamiento PCD basado en CyBorD después de obtener las muestras de laboratorio de selección y antes de la aleatorización.

  • Tiene síndrome POEMS (discrasia de células plasmáticas con polineuropatía, organomegalia, endocrinopatía, proteína monoclonal y cambios en la piel) o mieloma múltiple definido como células plasmáticas clonales de médula ósea > 10% de una biopsia de médula ósea (realizada ≤ 3 meses antes de firmar el ICF) o plasmacitoma óseo o extramedular comprobado por biopsia (realizada ≤ 3 meses antes de firmar el ICF) Y una o más de las siguientes características CRAB:

    una. Evidencia de daño en órganos diana que puede atribuirse al trastorno proliferativo de células plasmáticas subyacente, específicamente: i. Hipercalcemia: calcio sérico > 0,25 mmol/L (> 1 mg/dL) superior al ULN o > 2,75 mmol/L (> 11 mg/dL) O ii. Insuficiencia renal: aclaramiento de creatinina < 40 mL por minuto o creatinina sérica > 177 mol/L (> 2 mg/dL) O iii. Anemia: valor de hemoglobina > 20 g/L por debajo del límite más bajo de lo normal, o un valor de hemoglobina < 100 g/L O iv. Lesiones óseas: una o más lesiones osteolíticas en las pruebas de imagen (realizadas ≤ 3 meses antes de firmar el ICF): radiografía esquelética, TC, o PET/TC, o RM. Si la médula ósea tiene < 10 % de células plasmáticas clonales, se requiere más de una lesión ósea para distinguirla del plasmocitoma solitario con compromiso mínimo de la médula O b. Cualquiera de los siguientes biomarcadores de malignidad: i. 60% o más de células plasmáticas clonales en el examen de médula ósea O ii. Más de una lesión focal en la resonancia magnética de al menos 5 mm o más de tamaño

  • Tener presión arterial sistólica en decúbito supino < 90 mmHg o hipotensión ortostática sintomática, definida como una disminución de la presión arterial sistólica al ponerse de pie de > 30 mmHg a pesar del tratamiento médico (p. ej., midodrina, fludrocortisonas) en ausencia de depleción de volumen

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo combinado con discrasia de células plasmáticas SoC
Los pacientes aleatorizados para recibir placebo recibirán solución salina normal al 0,9 % en un volumen equivalente a una infusión de CAEL-101 (aproximadamente 250 cc). El tiempo mínimo de tratamiento planificado para cada paciente será de al menos 50 semanas o hasta la muerte del paciente. Está previsto que todos los pacientes continúen su tratamiento doble ciego hasta que el último paciente complete al menos 50 semanas de tratamiento.
Droga: régimen de ciclofosfamida, bortezomib y dexametasona (CyBorD)
De acuerdo con el estándar institucional de atención.
Otro: Placebo
Como placebo se utilizará solución salina normal al 0,9 % comercialmente disponible.
Experimental: CAEL-101 combinado con discrasia de células plasmáticas SoC
CAEL-101 se administra como infusión intravenosa (IV) durante aproximadamente 2 horas. El tiempo mínimo de tratamiento previsto para cada paciente será de al menos 50 semanas o hasta el fallecimiento del paciente. Está previsto que todos los pacientes continúen su tratamiento doble ciego hasta que el último paciente complete al menos 50 semanas de tratamiento. El estudio se divide en 2 partes, la parte del período de tratamiento de evaluación primaria y el período de estudio de extensión de etiqueta abierta.
Droga: CAEL-101
El producto en investigación, CAEL-101, está formulado como una solución líquida estéril de proteína más excipientes para dilución en un vial de vidrio tapado de un solo uso. Cada vial de 10 ml contiene 300 mg de CAEL-101 a una concentración de 30 mg/ml. CAEL-101 se diluirá con solución salina normal al 0,9 % disponible comercialmente.
Droga: régimen de ciclofosfamida, bortezomib y dexametasona (CyBorD)
De acuerdo con el estándar institucional de atención.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Es hora de alcanzar la mortalidad por todas las causas o del final del PETP
Periodo de tiempo: Hasta la semana 52
Hasta la semana 52
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 52
Hasta la semana 52

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio hasta la semana 50 en el cuestionario de miocardiopatía de Kansas City: puntuación general (KCCQ-OS)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 50
Cuestionario autoadministrado de 23 ítems que cuantifica la función física, los síntomas, la función social, la autoeficacia y el conocimiento y la calidad de vida. Requiere un promedio de 4 a 6 minutos para completarlo y utiliza una escala ordinal y adjetival (Likert).
Línea de base, semana 50
Cambio desde el inicio hasta la semana 50 en la mejora cardíaca por tensión longitudinal global (GLS%)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 50
Evaluar la mejora en la función cardíaca medida por el porcentaje de tensión longitudinal global (GLS%). GLS% es una técnica de imagen no invasiva para evaluar la función cardíaca donde un porcentaje mayor/menor es indicativo de mejora.
Línea de base, semana 50
Cambio desde el inicio hasta la semana 50 en la distancia caminada (en metros) durante una prueba de caminata de seis minutos (6MWT)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 50
Línea de base, semana 50
Cambio desde el inicio hasta la semana 50 en la puntuación del componente físico (PCS) del formulario corto-36 (SF-36) v2
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 50
Un cuestionario autoadministrado que contiene 36 ítems que mide la salud en términos de estado funcional, bienestar y evaluación general de la salud en 8 dominios. Requiere aproximadamente 5 minutos para completarse y utiliza respuestas ordinales escaladas (p. ej., todo el tiempo, la mayor parte del tiempo, una buena parte del tiempo, etc.)
Línea de base, semana 50

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Medida de péptido natriurético tipo b N-terminal pro (NT-proBNP) en muestras de sangre
Periodo de tiempo: 50 semanas
Para cada sujeto, se analizará la muestra de sangre para detectar NT-proBNP, comparando el valor de referencia del sujeto a lo largo del tiempo para evaluar la mejora en el corazón por la reducción de la amiloidosis medida por un aumento o disminución de los biomarcadores relacionados con la amiloidosis: NT-proBNP.
50 semanas
Medida de troponina cardíaca (cTnT) en muestras de sangre
Periodo de tiempo: 50 semanas
Para cada sujeto, se analizará la muestra de sangre para cTnT, comparando el valor de referencia del sujeto a lo largo del tiempo para evaluar la mejora en el corazón por la reducción de la amiloidosis según lo medido por los cambios en los biomarcadores relacionados con la amiloidosis: cTnT.
50 semanas
Medida de la diferencia de cadena ligera libre involucrada/no involucrada (dFLC)
Periodo de tiempo: 50 semanas
Para cada sujeto, se analizará la muestra de sangre para dFLC, comparando el valor de referencia del sujeto a lo largo del tiempo para evaluar la mejora en el corazón por la reducción de la amiloidosis según lo medido por los cambios en los biomarcadores relacionados con la amiloidosis: dFLC
50 semanas
Medida de proteína C reactiva (PCR) en muestras de sangre
Periodo de tiempo: 50 semanas
Para cada sujeto, se analizará la muestra de sangre para CRP, comparando el valor de referencia del sujeto a lo largo del tiempo para evaluar la mejora en el corazón por la reducción de la amiloidosis según lo medido por los cambios en los biomarcadores relacionados con la amiloidosis: CRP.
50 semanas
Medida de aspartato aminotransferasa (AST)
Periodo de tiempo: 50 semanas
Para cada sujeto, se analizará la muestra de sangre de AST para determinar los efectos sobre la función hepática en relación con los valores normales.
50 semanas
Medida de alanina aminotransferasa (ALT)
Periodo de tiempo: 50 semanas
Para cada sujeto, se analizará la muestra de sangre de ALT para determinar los efectos sobre la función hepática en relación con los valores normales.
50 semanas
Medida de fosfatasa alcalina (ALP)
Periodo de tiempo: 50 semanas
Para cada sujeto, se analizará la muestra de sangre para ALP para determinar los efectos sobre la función hepática en relación con los valores normales.
50 semanas
Medida de la tasa de filtración glomerular renal
Periodo de tiempo: 50 semanas
Para cada sujeto, se analizará una muestra de sangre para determinar el nivel de creatina que se utiliza para calcular una estimación de la cantidad de sangre que se filtra a través del riñón. Una tasa de filtración de glomérulos superior a 60 ml/min se considera normal.
50 semanas
Medida de creatinina sérica
Periodo de tiempo: 50 semanas
Para cada sujeto, se analizará la creatinina en una muestra de sangre para determinar los cambios durante el tratamiento que reflejen la función renal.
50 semanas
Medida de proteína en orina de 24 horas
Periodo de tiempo: 50 semanas
Para cada sujeto, se recolectarán muestras de orina durante un período de 24 horas para determinar cuánta proteína hay en su orina. El aumento de los niveles de proteína sugiere una disminución de la función renal.
50 semanas
Calidad de vida (QoL) por puntajes de dominio escalados de Short Form-36 (SF-36) v2
Periodo de tiempo: 50 semanas
Un cuestionario autoadministrado que contiene 36 ítems que mide la salud sobre el estado funcional, el bienestar y la evaluación general de la salud en 8 dominios. Requiere aproximadamente 5 minutos para completarse y utiliza respuestas ordinales escaladas (por ejemplo, todo el tiempo, la mayor parte del tiempo, una buena parte del tiempo, etc.). Los cambios en los diferentes dominios pueden ayudar a evaluar el beneficio o los desafíos de la enfermedad y su tratamiento.
50 semanas
Encuesta de salud de 5 dimensiones EuroQual (EQ-5D-5L™)
Periodo de tiempo: 50 semanas
El EQ-5D-5L™ es un sistema descriptivo que evalúa la movilidad, el autocuidado, las actividades habituales, el dolor/malestar y la ansiedad/depresión. Se pide a los pacientes que indiquen el estado de cada una de las dimensiones seleccionando uno de los tres niveles (sin problemas, algunos problemas y problemas extremos). Las respuestas se compilan para crear un número de 5 dígitos que describe el estado de salud del paciente. El EQ-5D-5L™ incluye una escala analógica visual para que el paciente califique su salud que refleja el juicio del paciente sobre su propia salud. Los cambios en las diferentes dimensiones pueden ayudar a evaluar el beneficio o los desafíos de la enfermedad y su tratamiento.
50 semanas
Medida de los niveles plasmáticos de CAEL-101
Periodo de tiempo: 50 semanas
Para cada sujeto, se analizará la muestra de sangre para determinar los niveles plasmáticos de CAEL-101 para determinar cuánto hay en la sangre y cuánto tiempo permanece en la sangre.
50 semanas
Determinación de la inmunogenicidad de CAEL-101
Periodo de tiempo: 50 semanas
Se analizará la presencia de anticuerpos antidrogas y, si están presentes, una evaluación adicional confirmará la positividad de los anticuerpos antidrogas y determinará la especificidad, la capacidad de neutralización, la respuesta inmunitaria mediada por células y la correlación con las respuestas clínicas. Estos datos ayudarán a informar la evaluación general del tratamiento.
50 semanas
Valoración de la limitación durante la actividad física
Periodo de tiempo: 50 semanas
Los pacientes serán evaluados para la Clasificación Funcional de la NYHA. La Clasificación Funcional de la NYHA clasifica a los pacientes en una de cuatro categorías según sus limitaciones durante la actividad física; las limitaciones/síntomas se relacionan con la respiración normal y diversos grados de dificultad para respirar y/o dolor de angina.
50 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Scott Swenson, MD, Alexion, AstraZeneca Rare Disease

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

2 de febrero de 2021

Finalización primaria (Estimado)

14 de diciembre de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

14 de diciembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de julio de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de agosto de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

7 de agosto de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

30 de noviembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de noviembre de 2023

Última verificación

1 de noviembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CAEL101-301

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

A cada paciente se le asignará un identificador único después de firmar el Formulario de consentimiento informado (ICF). Los números de pacientes no serán reasignados. Cualquier registro o conjunto de datos de pacientes transferidos al Patrocinador debe contener solo el identificador único y no debe incluir nombres de pacientes ni ninguna información que pueda identificar al paciente. Se informará a los pacientes que el Patrocinador utilizará sus datos personales relacionados con el estudio de acuerdo con las leyes locales de protección de datos y que sus registros médicos pueden ser examinados por representantes del Patrocinador, la Junta de Revisión Institucional (IRB)/Comité de Ética Independiente (IEC). ) miembros y por inspectores de las autoridades reguladoras. Los monitores del estudio inspeccionarán todos los documentos y registros que el investigador debe mantener para este estudio.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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