Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo CAEL-101 u pacjentów z amyloidozą AL w stadium IIIb wg Mayo

26 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Wieloośrodkowe badanie fazy 3 z podwójnie ślepą próbą oceniające skuteczność i bezpieczeństwo CAEL-101 i leczenia dyskrazji komórek plazmatycznych w porównaniu z placebo i leczeniem dyskrazji komórek plazmatycznych u nieleczonych uprzednio pacjentów z amyloidozą AL stopnia IIIb wg Mayo

Amyloidoza AL (lub łańcuchów lekkich) zaczyna się w szpiku kostnym, gdzie nieprawidłowe białka nieprawidłowo się fałdują i tworzą wolne łańcuchy lekkie, których nie można rozłożyć. Te wolne łańcuchy lekkie łączą się, tworząc włókienka amyloidu, które gromadzą się w przestrzeni pozakomórkowej narządów, wpływając na nerki, serce, wątrobę, śledzionę, układ nerwowy i przewód pokarmowy.

Głównym celem tego badania jest ustalenie, czy CAEL-101, przeciwciało monoklonalne usuwające złogi amyloidu AL z tkanek i narządów, poprawia przeżycie całkowite oraz jest bezpieczne i dobrze tolerowane u pacjentów z amyloidozą AL stopnia IIIb.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to podwójnie ślepe, randomizowane, wieloośrodkowe, międzynarodowe badanie fazy 3 dotyczące CAEL-101 w połączeniu ze standardową terapią (SoC) dyskrazji komórek plazmatycznych (PCD) w porównaniu z placebo w połączeniu z terapią SoC PCD w stadium IIIb Mayo PCD, wcześniej nieleczona amyloidoza AL pacjenci. Ponieważ jest to badanie sterowane zdarzeniami, badanie będzie rejestrowane do momentu zaobserwowania co najmniej 101 zgonów. Około 124 pacjentów zostanie włączonych przy zastosowaniu współczynnika randomizacji 2:1. Stratyfikacja będzie oparta na regionie geograficznym w ośrodkach badawczych. Analizę tymczasową (IA) można przeprowadzić, gdy zaobserwowano około 75% (76/101) spodziewanych zgonów.

Pacjenci w obu grupach interwencji badawczej będą obserwowani od randomizacji do śmierci z jakiejkolwiek przyczyny lub do zakończenia badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

125

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Box Hill, Australia, 3128
        • Research Site
      • Brisbane, Australia, 4102
        • Research Site
      • Westmead, Australia, 2145
        • Research Site
  • Austria
      • Linz, Austria, 4020
        • Research Site
      • Vienna, Austria, 1090
        • Research Site
  • Belgia
      • Anderlecht, Belgia, 1070
        • Research Site
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Research Site
  • Brazylia
      • Porto Alegre, Brazylia, 90110-270
        • Research Site
      • Ribeirão Preto, Brazylia, 14048-900
        • Research Site
      • Salvador, Brazylia, 41253-190
        • Research Site
      • São José do Rio Preto, Brazylia, 15090-000
        • Research Site
  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100730
        • Research Site
      • Guangzhou, Chiny, 510180
        • Research Site
      • Hangzhou, Chiny, 310009
        • Research Site
      • Wenzhou, Chiny, 325000
        • Research Site
      • Wuhan, Chiny, 430022
        • Research Site
  • Czechy
      • Ostrava - Poruba, Czechy, 70852
        • Research Site
      • Prague, Czechy, 12808
        • Research Site
  • Francja
      • Caen, Francja, 14033
        • Research Site
      • Créteil, Francja, 94000
        • Research Site
      • Limoges, Francja, 87042
        • Research Site
      • Marseille, Francja, 13009
        • Research Site
      • Paris, Francja, 75010
        • Research Site
      • Pessac, Francja, 33604
        • Research Site
      • Pierre-Bénite, Francja, 69310
        • Research Site
      • Poitiers, Francja, 86021
        • Research Site
      • Rennes, Francja, 35033
        • Research Site
      • Toulouse, Francja, 31100
        • Research Site
      • Tours, Francja, 37044
        • Research Site
  • Grecja
      • Athens, Grecja, 11528
        • Research Site
      • Rio, Grecja, 26504
        • Research Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08036
        • Research Site
      • Barcelona, Hiszpania, 8035
        • Research Site
      • Gijón, Hiszpania, 33394
        • Research Site
      • Majadahonda, Hiszpania, 28222
        • Research Site
      • Pamplona, Hiszpania, 31008
        • Research Site
      • Seville, Hiszpania, 41013
        • Research Site
  • Holandia
      • Groningen, Holandia, 9713 GZ
        • Research Site
      • Utrecht, Holandia, 3508 GA
        • Research Site
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 31096
        • Research Site
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Research Site
      • Tel Litwinsky, Izrael, 52621
        • Research Site
  • Japonia
      • Fukushima, Japonia, 960-1295
        • Research Site
      • Nagoya, Japonia, 467-8602
        • Research Site
      • Shibuya-ku, Japonia, 150-8935
        • Research Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N2
        • Research Site
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z2
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Research Site
  • Korea Południowa
      • Seoul, Korea Południowa, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Korea Południowa, 06351
        • Research Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Research Site
      • Düsseldorf, Niemcy, 40225
        • Research Site
      • Essen, Niemcy, 45147
        • Research Site
      • Hamburg, Niemcy, 22767
        • Research Site
      • Heidelberg, Niemcy, 69120
        • Research Site
      • Würzburg, Niemcy, 97080
        • Research Site
  • Polska
      • Gdansk, Polska, 80-214
        • Research Site
      • Poznan, Polska, 60-569
        • Research Site
      • Warsaw, Polska, 01-748
        • Research Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
        • Research Site
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Research Site
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • Research Site
    • Florida
      • Weston, Florida, Stany Zjednoczone, 33331
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
        • Research Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Research Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Research Site
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Research Site
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • Research Site
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • Research Site
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Research Site
  • Włochy
      • Naples, Włochy, 80131
        • Research Site
      • Pavia, Włochy, 27100
        • Research Site
      • Pisa, Włochy, 56126
        • Research Site
      • Roma, Włochy, 00128
        • Research Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1E 6AG
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Stopień IIIb amyloidozy AL w oparciu o europejską modyfikację standardowej klasyfikacji Mayo Clinic z 2004 r. (NT-proBNP > 8500 ng/l) w czasie badania przesiewowego

  • Mierzalna choroba hematologiczna podczas badania przesiewowego zdefiniowana przez co najmniej jedno z poniższych kryteriów:

    1. Zaangażowana/niezaangażowana różnica wolnych łańcuchów lekkich (dFLC) > 4 mg/dl lub
    2. Zajęty wolny łańcuch lekki (iFLC) > 4 mg/dl z nieprawidłowym stosunkiem Kappa/Lambda lub
    3. Elektroforeza białek surowicy (SPEP) m-skok > 0,5 g/dl

  • Rozpoznanie histopatologiczne amyloidozy na podstawie mikroskopii w świetle polaryzacyjnym zielonego materiału dwójłomnego w próbkach tkanek wybarwionych czerwienią Kongo ORAZ potwierdzenie złogów amyloidu pochodzących z AL za pomocą co najmniej jednego z poniższych:

    1. Immunohistochemia/Immunofluorescencja
    2. Spekrtometria masy
    3. Charakterystyczny wygląd mikroskopu elektronowego/mikroskopia immunoelektronowa

  • Zajęcie serca zdefiniowane przez:

    1. Udokumentowane kliniczne objawy przedmiotowe i podmiotowe potwierdzające rozpoznanie niewydolności serca przy potwierdzonym rozpoznaniu amyloidozy AL przy braku alternatywnego wyjaśnienia niewydolności serca ORAZ
    2. Co najmniej jedno z poniższych:

    i. Biopsja endomiokardialna wykazująca amyloidozę serca AL lub ii. Echokardiogram wykazujący średnią grubość ściany lewej komory (obliczoną jako [IVSd+LPWd]/2) > 12 mm w rozkurczu przy braku innych przyczyn (np. ciężkiego nadciśnienia tętniczego, zwężenia zastawki aortalnej), co adekwatnie wyjaśniałoby stopień pogrubienia ściany lub iii. Rezonans magnetyczny serca (MRI) z kontrastem zawierającym gadolin w diagnostyce amyloidozy serca

  • Planowane leczenie pierwszego rzutu dyskrazji komórek plazmatycznych to schemat oparty na cyklofosfamidzie-bortezomibie-deksametazonie (CyBorD) podawany jako SoC
  • Kobiety w wieku rozrodczym (WOCBP) muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego i muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji od badania przesiewowego do co najmniej 5 miesięcy po podaniu ostatniego badanego leku lub 12 miesięcy po ostatniej dawce terapii PCD, w zależności od tego, co nastąpi dłużej
  • Mężczyźni muszą być chirurgicznie sterylni lub muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji i powstrzymać się od oddawania nasienia z badań przesiewowych do co najmniej 5 miesięcy po podaniu ostatniego badanego leku lub 12 miesięcy po ostatniej dawce ich terapii PCD, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Masz jakąkolwiek inną postać amyloidozy inną niż amyloidoza AL
  • Otrzymał wcześniejsze leczenie amyloidozy AL lub szpiczaka mnogiego. Dozwolona jest maksymalna ekspozycja wynosząca 2 tygodnie na leczenie PCD oparte na CyBorD po uzyskaniu przesiewowych próbek laboratoryjnych i przed randomizacją

  • ma zespół POEMS (dyskrazja komórek plazmatycznych z polineuropatią, organomegalią, endokrynopatią, białkami monoklonalnymi i zmianami skórnymi) lub szpiczak mnogi zdefiniowany jako klonalne komórki plazmatyczne szpiku kostnego > 10% z biopsji szpiku kostnego (wykonanej ≤ 3 miesiące przed podpisaniem ICF) lub potwierdzony biopsją (wykonaną ≤ 3 miesiące przed podpisaniem ICF) kostnego lub pozaszpikowego plazmocytomy ORAZ co najmniej jedną z następujących cech CRAB:

    a. Dowody uszkodzenia narządów końcowych, które można przypisać podstawowemu zaburzeniu proliferacji komórek plazmatycznych, w szczególności: Hiperkalcemia: stężenie wapnia w surowicy > 0,25 mmol/l (> 1 mg/dl) większe niż GGN lub > 2,75 mmol/l (> 11 mg/dl) LUB ii. Niewydolność nerek: klirens kreatyniny < 40 ml na minutę lub stężenie kreatyniny w surowicy > 177 mol/l (> 2 mg/dl) LUB iii. Niedokrwistość: wartość hemoglobiny > 20 g/l poniżej najniższej granicy normy lub wartość hemoglobiny < 100 g/l LUB iv. Zmiany kostne: jedna lub więcej zmian osteolitycznych w badaniach obrazowych (wykonanych ≤ 3 miesiące przed podpisaniem ICF): radiografia szkieletu, CT lub PET/CT lub MRI. Jeśli szpik kostny ma < 10% klonalnych komórek plazmatycznych, do odróżnienia od pojedynczego plazmacytoma z minimalnym zajęciem szpiku wymagana jest więcej niż jedna zmiana kostna LUB b. Dowolny z następujących biomarkerów złośliwości: 60% lub więcej klonalnych komórek plazmatycznych w badaniu szpiku kostnego LUB ii. Więcej niż jedna zmiana ogniskowa w MRI, która ma rozmiar co najmniej 5 mm

  • Mieć skurczowe ciśnienie krwi w pozycji leżącej < 90 mmHg lub objawowe niedociśnienie ortostatyczne, zdefiniowane jako spadek skurczowego ciśnienia krwi po zmianie pozycji na stojącą o > 30 mmHg pomimo leczenia (np. midodryna, fludrokortyzon) przy braku odwodnienia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo w połączeniu z dyskrazją komórek plazmatycznych SoC
Pacjenci przydzieleni losowo do grupy otrzymującej placebo otrzymają 0,9% roztwór soli fizjologicznej w objętości równoważnej wlewowi CAEL-101 (około 250 ml). Planuje się, że wszyscy pacjenci będą kontynuować leczenie metodą podwójnie ślepej próby do czasu randomizacji ostatniego pacjenta do badania plus 18 miesięcy.
Lek: schemat cyklofosfamidu, bortezomibu i deksametazonu (CyBorD)
Zgodnie z instytucjonalnym standardem opieki.
Inny: Placebo
Jako placebo zostanie użyta dostępna w handlu 0,9% sól fizjologiczna.
Eksperymentalny: CAEL-101 w połączeniu z dyskrazją komórek plazmatycznych SoC
CAEL-101 podaje się w postaci wlewu dożylnego (IV) trwającego około 2 godziny. Planuje się, że wszyscy pacjenci będą kontynuować leczenie metodą podwójnie ślepej próby do czasu randomizacji ostatniego pacjenta do badania plus 18 miesięcy. Badanie jest podzielone na 2 części: część obejmującą okres pierwotnej oceny i okres przedłużenia badania prowadzonego metodą otwartej próby.
Lek: CAEL-101
Badany produkt, CAEL-101, ma postać sterylnego płynnego roztworu białka i substancji pomocniczych do rozcieńczania w szklanej fiolce jednorazowego użytku z korkiem. Każda fiolka 10 ml zawiera 300 mg CAEL-101 w stężeniu 30 mg/ml. CAEL-101 zostanie rozcieńczony dostępnym w handlu 0,9% roztworem soli fizjologicznej.
Lek: schemat cyklofosfamidu, bortezomibu i deksametazonu (CyBorD)
Zgodnie z instytucjonalnym standardem opieki.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
A Hierarchical Combination of Time to All-cause Mortality and Frequency of Cardiovascular Hospitalizations (CVHs) Analyzed by Win Ratio
Ramy czasowe: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
Time to all-cause mortality was defined as the number of weeks from the date of randomization to the date of death if it is on or before the end of PETP. Participants alive at the end of PETP (LPI+18 months) were censored at their last known alive date recorded within the PETP. CVHs were events adjudicated and confirmed as such by the Clinical Event Adjudication Committee (CEAC). Hypothesis testing with the Finkelstein-Schoenfeld test and treatment effect estimation with the win-ratio method based on pairwise comparisons of participant outcomes with comparisons performed in a hierarchical manner. To calculate win ratio, participant outcomes based on time to all-cause mortality were first compared and if there was no 'winner' due to censoring then a comparison based on frequency of cardiovascular hospitalization was made. A win ratio >1 represents a more favorable outcome for CAEL-101 over placebo.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Ramy czasowe: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
An adverse event (AE) was defined as any untoward medical occurrence in a participant administered a pharmaceutical product, at any dose, that was not necessarily related to the treatment. A TEAE was an AE with an occurrence defined as follows: last study intervention day-first study intervention day + 140 days. A summary of all Serious Adverse Events and Other Adverse Events (nonserious) regardless of causality is located in the 'Reported Adverse Events' Section.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Change From Baseline in the Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Score (KCCQ-OS)
Ramy czasowe: Baseline, Week 50
The KCCQ-OS is a 23-item self-administered questionnaire that quantifies physical function, symptoms, social function, self-efficacy and knowledge and quality of life. It uses an ordinal, adjectival (Likert) scale. Participants provide their level of agreement or disagreement with an agree-disagree scale for a series of statements. The questionnaire captures how the participants feel physically. The overall score was calculated as the sum from all 23 items and ranges from 0 to 100, where higher scores reflected better health status (fewer symptoms, fewer social or physical limitations, and better quality of life).
Baseline, Week 50
Change From Baseline in Distance Walked During a Six-minute Walk Test (6MWT)
Ramy czasowe: Baseline, Week 50
The 6MWT measures the distance a participant can quickly walk on a flat, hard surface in a period of 6 minutes. It evaluates the global and integrated response of all the systems involved during exercise. This is a self-paced test; participants choose their own intensity of exercise and are allowed to stop and rest during the test.
Baseline, Week 50
Change From Baseline in Global Longitudinal Strain (GLS%)
Ramy czasowe: Baseline, Week 50
Change in heart function was measured by GLS%, a noninvasive imaging technique that uses echocardiography to assess heart. GLS% expresses longitudinal shortening as a percentage (change in length as a proportion to baseline length) and is reported as a negative value. A more negative value is usually associated with cardiac enhancement.
Baseline, Week 50
Change From Baseline in the Short Form-36 (SF-36) Version 2 (v2) Physical Component Score (PCS)
Ramy czasowe: Baseline, Week 50
The SF-36v2 is a self-administered questionnaire containing 36 items that measure health on functional status, well-being, and overall evaluation of health in 8 domains, including vitality, physical functioning, bodily pain, general health perceptions, physical role functioning, emotional role functioning, social role functioning, and mental health, using scaled, ordinal responses (for example, All of the time, Most of the time, A good bit of the time). The SF-36v2 consists of eight scaled scores, which are the weighted sums of the questions in their section. Each scale is directly transformed into a 0-100 scale, with higher scores indicating an increased quality of life. The 8 multi-item scales are aggregated and summed to give the final PCS. The final score ranges from 0-100, with higher scores indicating an increased quality of life.
Baseline, Week 50
Change From Baseline in N-Terminal Pro-B-type Natriuretic Peptide (NT-proBNP) in Blood Samples
Ramy czasowe: Baseline, Week 50
For each participant, blood samples were assayed for NT-proBNP, comparing the participant's baseline value over time to assess reduced amyloidosis, as measured by a decrease in NT-proBNP. A decrease indicates cardiac enhancement. Results reported as nanograms/milliliter (ng/mL).
Baseline, Week 50
All-cause Mortality
Ramy czasowe: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
All-cause mortality was defined as death on or before the end of the PETP. Participants who were alive at the end of the PETP (last participant randomized plus 18 months) were censored at their last known alive date recorded within the PETP. All deaths, regardless of causality or whether they were reported as a reason for study discontinuation, are reported in the All-Cause Mortality section.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
Frequency of CVHs
Ramy czasowe: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
CVHs were those events that were adjudicated and confirmed as such by the CEAC. Frequency of CEAC-adjudicated CVH was calculated using negative binomial regression analysis with study intervention, study, geographic region, daratumumab usage at Baseline, and offset term equal to log of each participant's follow-up time for cardiovascular hospitalization included in the model.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pomiar N-końcowego pro peptydu natriuretycznego typu b (NT-proBNP) w próbkach krwi
Ramy czasowe: 50 tygodni
Dla każdego osobnika próbka krwi zostanie zbadana pod kątem NT-proBNP, porównując wartość wyjściową osobnika w czasie, aby ocenić poprawę w sercu poprzez zmniejszenie amyloidozy, mierzoną poprzez wzrost lub spadek biomarkerów związanych z amyloidozą: NT-proBNP.
50 tygodni
Pomiar troponiny sercowej (cTnT) w próbkach krwi
Ramy czasowe: 50 tygodni
Dla każdego osobnika próbka krwi zostanie zbadana pod kątem cTnT, porównując wartość wyjściową osobnika w czasie, aby ocenić poprawę w sercu poprzez zmniejszenie amyloidozy, mierzoną zmianami biomarkerów związanych z amyloidozą: cTnT.
50 tygodni
Miara różnicy zaangażowanych/niezaangażowanych wolnych łańcuchów lekkich (dFLC)
Ramy czasowe: 50 tygodni
W przypadku każdego pacjenta próbka krwi zostanie zbadana pod kątem dFLC, porównując wartość wyjściową pacjenta w czasie, aby ocenić poprawę w sercu poprzez zmniejszenie amyloidozy, mierzoną zmianami biomarkerów związanych z amyloidozą: dFLC
50 tygodni
Pomiar białka C-reaktywnego (CRP) w próbkach krwi
Ramy czasowe: 50 tygodni
Dla każdego osobnika próbka krwi zostanie zbadana pod kątem CRP, porównując wartość wyjściową osobnika w czasie, aby ocenić poprawę serca poprzez zmniejszenie amyloidozy, mierzoną zmianami biomarkerów związanych z amyloidozą: CRP.
50 tygodni
Miara aminotransferazy asparaginianowej (AST)
Ramy czasowe: 50 tygodni
Dla każdego osobnika próbka krwi zostanie zbadana pod kątem AST w celu określenia wpływu na czynność wątroby w stosunku do wartości prawidłowych.
50 tygodni
Miara aminotransferazy alaninowej (ALT)
Ramy czasowe: 50 tygodni
Dla każdego osobnika próbka krwi będzie badana pod kątem ALT w celu określenia wpływu na czynność wątroby w stosunku do wartości prawidłowych.
50 tygodni
Miara fosfatazy alkalicznej (ALP)
Ramy czasowe: 50 tygodni
Dla każdego osobnika próbka krwi będzie badana pod kątem ALP w celu określenia wpływu na czynność wątroby w stosunku do wartości prawidłowych.
50 tygodni
Miara szybkości filtracji kłębuszkowej nerki
Ramy czasowe: 50 tygodni
W przypadku każdego pacjenta próbka krwi zostanie zbadana pod kątem poziomu kreatyny, który jest używany do obliczenia szacunkowej ilości krwi przepływającej przez nerki. Szybkość filtracji kłębuszkowej powyżej 60 ml/min uważa się za prawidłową.
50 tygodni
Miara kreatyniny w surowicy
Ramy czasowe: 50 tygodni
W przypadku każdego pacjenta próbka krwi zostanie zbadana pod kątem kreatyniny w celu określenia zmian podczas leczenia, które odzwierciedlają czynność nerek.
50 tygodni
24-godzinna miara białka w moczu
Ramy czasowe: 50 tygodni
W przypadku każdego pacjenta próbki moczu będą pobierane przez okres 24 godzin w celu określenia, ile białka znajduje się w moczu. Zwiększenie poziomu białka sugeruje pogorszenie czynności nerek.
50 tygodni
Jakość życia (QoL) na podstawie skalowanych wyników w domenie Short Form-36 (SF-36) v2
Ramy czasowe: 50 tygodni
Kwestionariusz do samodzielnego wypełnienia zawierający 36 pozycji, który mierzy stan zdrowia pod względem stanu funkcjonalnego, samopoczucia i ogólnej oceny stanu zdrowia w 8 domenach. Jego ukończenie zajmuje około 5 minut i wykorzystuje skalowane, porządkowe odpowiedzi (np. Cały czas, Większość czasu, Sporą część czasu itp.). Zmiany w różnych domenach mogą pomóc w ocenie korzyści lub wyzwań związanych z chorobą i leczeniem.
50 tygodni
5-wymiarowa ankieta zdrowotna EuroQual (EQ-5D-5L™)
Ramy czasowe: 50 tygodni
EQ-5D-5L™ to opisowy system oceniający mobilność, samoopiekę, zwykłe czynności, ból/dyskomfort oraz niepokój/depresję. Pacjenci proszeni są o wskazanie stanu każdego z wymiarów poprzez wybranie jednego z trzech poziomów (brak problemów, niektóre problemy i ekstremalne problemy). Odpowiedzi są zestawiane w celu utworzenia 5-cyfrowej liczby opisującej stan zdrowia pacjenta. EQ-5D-5L™ zawiera wizualną skalę analogową, za pomocą której pacjent może ocenić swój stan zdrowia, co odzwierciedla ocenę własnego stanu zdrowia pacjenta. Zmiany w różnych wymiarach mogą pomóc ocenić korzyści lub wyzwania związane z chorobą i leczeniem.
50 tygodni
Pomiar poziomu CAEL-101 w osoczu
Ramy czasowe: 50 tygodni
W przypadku każdego osobnika próbka krwi zostanie zbadana pod kątem stężenia CAEL-101 w osoczu, aby określić, ile jest we krwi i jak długo pozostaje we krwi.
50 tygodni
Oznaczanie immunogenności CAEL-101
Ramy czasowe: 50 tygodni
Zostanie zbadana obecność przeciwciał przeciwlekowych, a jeśli są obecne, dalsza ocena potwierdzi dodatni wynik przeciwciał przeciwlekowych i określi specyficzność, zdolność neutralizacji, komórkową odpowiedź immunologiczną i korelację z odpowiedziami klinicznymi. Dane te pomogą w ogólnej ocenie leczenia.
50 tygodni
Ocena ograniczeń podczas aktywności fizycznej
Ramy czasowe: 50 tygodni
Pacjenci zostaną poddani ocenie pod kątem klasyfikacji czynnościowej NYHA. Klasyfikacja czynnościowa NYHA klasyfikuje pacjentów do jednej z czterech kategorii na podstawie ich ograniczeń podczas aktywności fizycznej; ograniczenia/objawy dotyczą normalnego oddychania i różnych stopni duszności i/lub bólu dusznicy bolesnej.
50 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Scott Swenson, MD, Alexion, AstraZeneca Rare Disease

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 sierpnia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

10 maja 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

22 października 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 lipca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 sierpnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 sierpnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CAEL101-301

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Każdemu pacjentowi zostanie przydzielony unikalny identyfikator po podpisaniu formularza świadomej zgody (ICF). Numery pacjentów nie zostaną ponownie przypisane. Wszelkie dane pacjentów lub zbiory danych przekazywane Sponsorowi muszą zawierać wyłącznie unikalny identyfikator i nie mogą zawierać nazwisk pacjentów ani żadnych informacji, które umożliwiłyby identyfikację pacjenta. Pacjenci zostaną poinformowani, że ich dane osobowe związane z badaniem będą wykorzystywane przez Sponsora zgodnie z lokalnymi przepisami o ochronie danych oraz że ich dokumentacja medyczna może być badana przez przedstawicieli Sponsora, Institutional Review Board (IRB)/Niezależną Komisję Etyczną (IEC) ) członków oraz przez inspektorów z organów regulacyjnych. Obserwatorzy badania będą sprawdzać wszystkie dokumenty i zapisy, których prowadzenie przez Badacza jest wymagane w tym badaniu.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj