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Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von CAEL-101 bei Patienten mit AL-Amyloidose im Mayo-Stadium IIIb

27. November 2023 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Eine doppelblinde, multizentrische Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von CAEL-101 und Plasmazelldyskrasiebehandlung im Vergleich zu Placebo und Plasmazelldyskrasiebehandlung bei Plasmazelldyskrasie-behandlungsnaiven Patienten mit AL-Amyloidose im Mayo-Stadium IIIb

Die AL-Amyloidose (oder Leichtketten-Amyloidose) beginnt im Knochenmark, wo abnormale Proteine ​​fehlgefaltet werden und freie Leichtketten bilden, die nicht abgebaut werden können. Diese freien Leichtketten verbinden sich zu Amyloidfibrillen, die sich im extrazellulären Raum von Organen ansammeln und Nieren, Herz, Leber, Milz, Nervensystem und Verdauungstrakt beeinträchtigen.

Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin festzustellen, ob CAEL-101, ein monoklonaler Antikörper, der AL-Amyloidablagerungen aus Geweben und Organen entfernt, das Gesamtüberleben verbessert und bei Patienten mit AL-Amyloidose im Stadium IIIb sicher und gut verträglich ist.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine doppelblinde, randomisierte, multizentrische internationale Phase-3-Studie zu CAEL-101 in Kombination mit einer Standard-of-Care (SoC)-Behandlung mit Plasmazelldyskrasie (PCD) im Vergleich zu Placebo in Kombination mit einer SoC-PCD-Behandlung bei behandlungsnaiver AL-Amyloidose im Mayo-Stadium IIIb mit PCD Patienten. Da es sich um eine ereignisgesteuerte Studie handelt, wird die Studie aufgenommen, bis mindestens 101 Todesfälle beobachtet wurden. Ungefähr 124 Patienten werden mit einem Randomisierungsverhältnis von 2:1 aufgenommen. Die Schichtung basiert auf der geografischen Region über die Untersuchungsstandorte hinweg. Eine Interimsanalyse (IA) kann durchgeführt werden, wenn ungefähr 75 % (76/101) der erwarteten Todesfälle beobachtet wurden.

Patienten in beiden Studieninterventionsgruppen werden von der Randomisierung bis zum Tod jeglicher Ursache oder bis zum Ende der Studie nachbeobachtet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

124

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
      • Adelaide, Australien, SA 5000
        • Clinical Trial Site
      • Brisbane, Australien, QLD 4102
        • Clinical Trial Site
      • Murdoch, Australien, WA 6150
        • Clinical Trial Site
      • Sydney, Australien, NSW 2145
        • Clinical Trial Site
  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1000
        • Clinical Trial Site
      • Bruxelles, Belgien, 1200
        • Clinical Trial Site
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Clinical Trial Site
  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien, 901110
        • Clinical Trial Site
      • Recife, Brasilien, 50040
        • Clinical Trial Site
      • Ribeirao Preto, Brasilien, 14051
        • Clinical Trial Site
      • Santo Amaro, Brasilien, 50040-000
        • Clinical Trial Site
      • Sao Paulo, Brasilien, 05652-900
        • Clinical Trial Site
      • São José do Rio Preto, Brasilien, 15090
        • Clinical Trial Site
      • São Paulo, Brasilien, 41253-190
        • Clinical Trail Site
  • China
      • Beijing, China, 100034
        • Clinical Trial Site
      • Beijing, China, 100730
        • Clinical Trial Site
      • Hangzhou, China, 310009
        • Clinical Trial Site
      • Shanghai, China, 200011
        • Clinical Trial Site
      • Suzhou, China, 215004
        • Clinical Trial Site
      • Wenzhou, China, 325015
        • Clinical Trial Site
      • Wuhan, China, 430000
        • Clinical Trial Site
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100191
        • Clinical Trial Site
    • Guangzhou
      • Guangzhou, Guangzhou, China, 510317
        • Clinical Trial Site
    • Hangzhou
      • Hangzhou, Hangzhou, China, 310003
        • Clinical Trial Site
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 12203
        • Clinical Trial Site
      • Düsseldorf, Deutschland, 40225
        • Clinical Trial Site
      • Essen, Deutschland, 45147
        • Clinical Trial Site
      • Hamburg, Deutschland, 22767
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Deutschland, 69120
        • Clinical Trial Site
      • Würzburg, Deutschland, 97080
        • Clinical Trial Site
  • Frankreich
      • Caen, Frankreich, 14033
        • Clinical Trial Site
      • Créteil, Frankreich, 94010
        • Clinical Trial Site
      • Dijon, Frankreich, 21079
        • Clinical Trial Site
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Clinical Trial Site
      • Limoges, Frankreich, 87042
        • Clinical Trial Site
      • Marseille, Frankreich, 13009
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankreich, 75010
        • Clinical Trial Site
      • Pessac, Frankreich, 33604
        • Clincal Trial Site
      • Pierre-Bénite, Frankreich, 69310
        • Clinical Trial Site
      • Poitiers, Frankreich, 86021
        • Clinical Trial Site
      • Rennes, Frankreich, 35033
        • Clinical Trial Site
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • Clinical Trial Site
      • Tours, Frankreich, 37000
        • Clinical Trial Site
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland, 11528
        • Clinical Trial Site
      • Patras, Griechenland, 26504
        • Clinical Trial Site
      • Thessaloníki, Griechenland, 546 36
        • Clinical Trial Site
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31999
        • Clinical Trial Site
      • Jerusalem, Israel, 911200
        • Clinical Trial Site
      • Petah Tikva, Israel
        • Clinical Trial Site
      • Ramat Gan, Israel
        • Clinical Trial Site
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Clinical Trial Site
  • Italien
      • Brescia, Italien, 25123
        • Clinical Trial Site
      • Naples, Italien, 80131
        • Clinical Trial Site
      • Pavia, Italien, 27100
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Italien, 00128
        • Clinical Trial Site
  • Japan
      • Fukushima, Japan, 960-1295
        • Clinical Trial Site
      • Nagoya, Japan, 467-8602
        • Clinical Trial Site
      • Tokyo, Japan, 150-8935
        • Clinical Trial Site
    • Kumamoto
      • Kumamoto-shi, Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N2
        • Clinical Trial Site
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z2
        • Clinical Trial Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Clinical Trial Site
  • Korea, Republik von
      • Seoul, Korea, Republik von, 3080
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, Republik von, 3722
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, Republik von, 6351
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, Republik von, 6591
        • Clinical Trial Site
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1105
        • Clinical Trial Site
      • Groningen, Niederlande, 9713
        • Clinical Trial Site
      • Utrecht, Niederlande, 3584
        • Clinical Trial Site
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-214
        • Clinical Trial Site
      • Poznan, Polen, 60-569
        • Clinical Trial Site
      • Warszawa, Polen, 02-097
        • Clinical Trial Site
  • Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation, 125167
        • Clinical Trial Site
      • Saint Petersburg, Russische Föderation, 197022
        • Clinical Trial Site
      • Saint Petersburg, Russische Föderation, 197341
        • Clinical Trial Site
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Clinical Trial Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Clinical Trial Site
      • Gijon, Spanien, 33203
        • Clinical Trial Site
      • Granada, Spanien, 18014
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spanien, 28222
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spanien, 28003
        • Clinical Trial Site
      • Pamplona, Spanien, 31008
        • Clinical Trial Site
      • Salamanca, Spanien, 37007
        • Clinical Trial Site
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Clinical Trial Site
      • Valencia, Spanien, 46009
        • Clinical Trial Site
  • Tschechien
      • Ostrava, Tschechien
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85054
        • Clinical Trial Site
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85054
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Duarte, California, Vereinigte Staaten, 91010
        • Clinical Trial Site
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • Clinical Trial Site
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Clinical Trial Site
      • Weston, Florida, Vereinigte Staaten, 33331
        • Clinical Trial Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Clinical Trial Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21201
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02111
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • Clinical Trial Site
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599-7295
        • Clinical Trial Site
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Clinical Trial Site
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Clinical Trial Site
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • Clinical Trial Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • Clinical Trial Site
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Clinical Trial Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98109
        • Clinical Trial Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich, G12 0YN
        • Clinical Trial Site
      • London, Vereinigtes Königreich, NW1 2PG
        • Clinical Trial Site
  • Österreich
      • Linz, Österreich, 1090
        • Clinical Trial Site
      • Linz, Österreich, 4020
        • Clinical Trial Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • AL-Amyloidose Stadium IIIb basierend auf der europäischen Modifikation des Mayo-Klinik-Standardstadiens von 2004 (NT-proBNP > 8.500 ng/l) zum Zeitpunkt des Screenings

  • Messbare hämatologische Erkrankung beim Screening, wie durch mindestens eine der folgenden Definitionen definiert:

    1. Beteiligte/unbeteiligte freie Leichtkettendifferenz (dFLC) > 4 mg/dL oder
    2. Beteiligte freie Leichtkette (iFLC) > 4 mg/dL mit anormalem Kappa/Lambda-Verhältnis oder
    3. Serumproteinelektrophorese (SPEP) m-Spike > 0,5 g/dL

  • Histopathologische Diagnose einer Amyloidose basierend auf Polarisationslichtmikroskopie von grünem doppelbrechendem Material in Kongorot gefärbten Gewebeproben UND Bestätigung von AL-abgeleiteten Amyloidablagerungen durch mindestens eine der folgenden:

    1. Immunhistochemie/Immunfluoreszenz
    2. Massenspektrometer
    3. Charakteristisches Aussehen im Elektronenmikroskop/Immunelektronenmikroskopie

  • Herzbeteiligung wie definiert durch:

    1. Dokumentierte klinische Anzeichen und Symptome, die eine Diagnose einer Herzinsuffizienz im Rahmen einer bestätigten Diagnose einer AL-Amyloidose unterstützen, wenn keine alternative Erklärung für Herzinsuffizienz vorliegt UND
    2. Mindestens eines der folgenden:

    ich. Endomyokardbiopsie mit Nachweis einer kardialen AL-Amyloidose oder ii. Echokardiogramm, das eine mittlere linksventrikuläre Wanddicke (berechnet als [IVSd+LPWd]/2) von > 12 mm zur Diastole zeigt, ohne dass andere Ursachen (z. B. schwere Hypertonie, Aortenstenose) vorliegen, was den Grad der Wandverdickung angemessen erklären würde oder iii. Kardiale Magnetresonanztomographie (MRT) mit Gadolinium-Kontrastmittel zur Diagnose einer kardialen Amyloidose

  • Die geplante Erstlinienbehandlung für Plasmazelldyskrasie ist ein Cyclophosphamid-Bortezomib-Dexamethason (CyBorD)-basiertes Regime, das als SoC verabreicht wird
  • Frauen im gebärfähigen Alter (WOCBP) müssen während des Screenings einen negativen Schwangerschaftstest haben und sich bereit erklären, eine hochwirksame Empfängnisverhütung vom Screening bis mindestens 5 Monate nach der letzten Verabreichung des Studienmedikaments oder 12 Monate nach der letzten Dosis ihrer PCD-Therapie anzuwenden, je nachdem, was ist länger
  • Männer müssen chirurgisch steril sein oder sich bereit erklären, hochwirksame Verhütungsmittel anzuwenden und mindestens 5 Monate nach der letzten Verabreichung des Studienmedikaments oder 12 Monate nach der letzten Dosis ihrer PCD-Therapie, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, keine Samenspenden aus dem Screening zu unterlassen

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Haben Sie eine andere Form von Amyloidose als AL-Amyloidose
  • Erhaltene vorherige Therapie für AL-Amyloidose oder multiples Myelom. Eine maximale Exposition von 2 Wochen einer CyBorD-basierten PCD-Behandlung nach Erhalt der Screening-Laborproben und vor der Randomisierung ist zulässig

  • Hat ein POEMS-Syndrom (Plasmazelldyskrasie mit Polyneuropathie, Organomegalie, Endokrinopathie, monoklonalem Protein und Hautveränderungen) oder ein multiples Myelom, definiert als klonale Knochenmarkplasmazellen > 10 % aus einer Knochenmarkbiopsie (durchgeführt ≤ 3 Monate vor Unterzeichnung der ICF) oder durch Biopsie nachgewiesenes (durchgeführt ≤ 3 Monate vor Unterzeichnung des ICF) knöchernes oder extramedulläres Plasmozytom UND eines oder mehrere der folgenden CRAB-Merkmale:

    a. Nachweis einer Endorganschädigung, die der zugrunde liegenden proliferativen Erkrankung der Plasmazellen zugeschrieben werden kann, insbesondere: i. Hyperkalzämie: Serumkalzium > 0,25 mmol/L (> 1 mg/dl) höher als der ULN oder > 2,75 mmol/L (> 11 mg/dl) ODER ii. Niereninsuffizienz: Kreatinin-Clearance < 40 ml pro Minute oder Serum-Kreatinin > 177 mol/l (> 2 mg/dl) ODER iii. Anämie: Hämoglobinwert > 20 g/L unter der niedrigsten Normgrenze oder Hämoglobinwert < 100 g/L ODER iv. Knochenläsionen: eine oder mehrere osteolytische Läsionen bei Bildgebungstests (durchgeführt ≤ 3 Monate vor Unterzeichnung der ICF): Skelettradiographie, CT oder PET/CT oder MRT. Wenn das Knochenmark < 10 % klonale Plasmazellen enthält, ist mehr als eine Knochenläsion erforderlich, um von einem solitärem Plasmozytom mit minimaler Markbeteiligung zu unterscheiden ODER b. Einer der folgenden Biomarker für Malignität: i. 60 % oder mehr klonale Plasmazellen bei der Knochenmarkuntersuchung ODER ii. Mehr als eine fokale Läsion im MRT, die mindestens 5 mm groß ist

  • Haben Sie einen systolischen Blutdruck im Liegen < 90 mmHg oder eine symptomatische orthostatische Hypotonie, definiert als eine Abnahme des systolischen Blutdrucks beim Stehen von > 30 mmHg trotz medizinischer Behandlung (z. B. Midodrin, Fludrocortison) ohne Volumenmangel

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo kombiniert mit SoC-Plasmazelldyskrasie
Patienten, die randomisiert Placebo erhalten, erhalten 0,9 % normale Kochsalzlösung in einem Volumen, das einer CAEL-101-Infusion entspricht (ungefähr 250 cc). Die geplante Mindestbehandlungszeit für jeden Patienten beträgt mindestens 50 Wochen oder bis zum Tod des Patienten. Es ist geplant, dass alle Patienten ihre doppelblinde Behandlung fortsetzen, bis der letzte Patient mindestens 50 Behandlungswochen abgeschlossen hat.
Arzneimittel: Behandlung mit Cyclophosphamid, Bortezomib und Dexamethason (CyBorD).
Gemäß institutionellem Pflegestandard.
Sonstiges: Placebo
Als Placebo wird im Handel erhältliche 0,9%ige normale Kochsalzlösung verwendet.
Experimental: CAEL-101 kombiniert mit SoC-Plasmazelldyskrasie
CAEL-101 wird als intravenöse (IV) Infusion über etwa 2 Stunden verabreicht. Die geplante Mindestbehandlungszeit für jeden Patienten beträgt mindestens 50 Wochen oder bis zum Tod des Patienten. Es ist geplant, dass alle Patienten ihre doppelblinde Behandlung fortsetzen, bis der letzte Patient mindestens 50 Behandlungswochen abgeschlossen hat. Die Studie ist in zwei Teile unterteilt, den Teil der primären Evaluierungsbehandlung und den Teil der Open-Label-Verlängerung des Studiums.
Arzneimittel: CAEL-101
Das Prüfprodukt, CAEL-101, ist als sterile flüssige Lösung aus Protein und Hilfsstoffen zur Verdünnung in einem verschlossenen Glasfläschchen zum Einmalgebrauch formuliert. Jedes 10-ml-Fläschchen enthält 300 mg CAEL-101 in einer Konzentration von 30 mg/ml. CAEL-101 wird mit im Handel erhältlicher 0,9 % normaler Kochsalzlösung verdünnt.
Arzneimittel: Behandlung mit Cyclophosphamid, Bortezomib und Dexamethason (CyBorD).
Gemäß institutionellem Pflegestandard.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Zeit bis zur Gesamtmortalität oder bis zum Ende des PETP
Zeitfenster: Bis Woche 52
Bis Woche 52
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Bis Woche 52
Bis Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung vom Ausgangswert zu Woche 50 im Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Score (KCCQ-OS)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 50
Ein selbst auszufüllender Fragebogen mit 23 Punkten, der körperliche Funktion, Symptome, soziale Funktion, Selbstwirksamkeit sowie Wissen und Lebensqualität quantifiziert. Die Bearbeitung dauert durchschnittlich 4–6 Minuten und verwendet eine ordinale Adjektivskala (Likert).
Ausgangswert, Woche 50
Veränderung der Herzverbesserung durch globale Längsbelastung (GLS %) vom Ausgangswert bis zur 50. Woche
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 50
Zur Beurteilung der Verbesserung der Herzfunktion, gemessen anhand der prozentualen globalen Längsbelastung (GLS%). GLS% ist ein nicht-invasives Bildgebungsverfahren zur Beurteilung der Herzfunktion, bei der ein höherer/niedrigerer Prozentsatz auf eine Verbesserung hinweist.
Ausgangswert, Woche 50
Änderung der zurückgelegten Distanz (in Metern) während eines Sechs-Minuten-Gehtests (6MWT) vom Ausgangswert bis Woche 50
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 50
Ausgangswert, Woche 50
Wechsel vom Ausgangswert zur 50. Woche des Short Form-36 (SF-36) v2 Physical Component Score (PCS)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 50
Ein selbst auszufüllender Fragebogen mit 36 ​​Elementen, der die Gesundheit anhand des Funktionsstatus, des Wohlbefindens und der Gesamtbewertung der Gesundheit in 8 Bereichen misst. Das Ausfüllen dauert etwa 5 Minuten und es werden skalierte, ordinale Antworten verwendet (z. B. „Immer“, „Meistens“, „Ein Großteil der Zeit“ usw.).
Ausgangswert, Woche 50

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Messung des N-terminalen natriuretischen Peptids vom Pro-b-Typ (NT-proBNP) in Blutproben
Zeitfenster: 50 Wochen
Für jeden Probanden wird eine Blutprobe auf NT-proBNP untersucht, wobei der Ausgangswert des Probanden im Laufe der Zeit verglichen wird, um die Verbesserung des Herzens durch reduzierte Amyloidose zu beurteilen, gemessen durch eine Zunahme oder Abnahme der Amyloidose-bezogenen Biomarker: NT-proBNP.
50 Wochen
Messung von kardialem Troponin (cTnT) in Blutproben
Zeitfenster: 50 Wochen
Für jeden Probanden wird eine Blutprobe auf cTnT untersucht, wobei der Ausgangswert des Probanden im Laufe der Zeit verglichen wird, um die Verbesserung des Herzens durch verringerte Amyloidose zu beurteilen, gemessen anhand von Veränderungen der mit Amyloidose in Zusammenhang stehenden Biomarker: cTnT.
50 Wochen
Messung der Differenz zwischen beteiligten und unbeteiligten freien Leichtketten (dFLC)
Zeitfenster: 50 Wochen
Für jeden Probanden wird eine Blutprobe auf dFLC untersucht, wobei der Ausgangswert des Probanden im Laufe der Zeit verglichen wird, um die Verbesserung des Herzens durch reduzierte Amyloidose zu beurteilen, gemessen an Veränderungen der mit Amyloidose in Zusammenhang stehenden Biomarker: dFLC
50 Wochen
Messung des C-reaktiven Proteins (CRP) in Blutproben
Zeitfenster: 50 Wochen
Für jeden Probanden wird eine Blutprobe auf CRP untersucht, wobei der Ausgangswert des Probanden im Laufe der Zeit verglichen wird, um die Verbesserung des Herzens durch reduzierte Amyloidose zu beurteilen, gemessen an Veränderungen der mit Amyloidose in Verbindung stehenden Biomarker: CRP.
50 Wochen
Messung der Aspartat-Aminotransferase (AST)
Zeitfenster: 50 Wochen
Für jeden Probanden wird eine Blutprobe auf AST untersucht, um die Auswirkungen auf die Leberfunktion relativ zu normalen Werten zu bestimmen.
50 Wochen
Messung der Alanin-Aminotransferase (ALT)
Zeitfenster: 50 Wochen
Für jeden Probanden wird eine Blutprobe auf ALT untersucht, um die Auswirkungen auf die Leberfunktion relativ zu normalen Werten zu bestimmen.
50 Wochen
Messung der alkalischen Phosphatase (ALP)
Zeitfenster: 50 Wochen
Für jeden Probanden wird eine Blutprobe auf ALP untersucht, um die Auswirkungen auf die Leberfunktion relativ zu normalen Werten zu bestimmen.
50 Wochen
Messung der glomerulären Filtrationsrate der Niere
Zeitfenster: 50 Wochen
Für jeden Probanden wird eine Blutprobe auf den Kreatinspiegel getestet, der verwendet wird, um eine Schätzung zu berechnen, wie viel Blut durch die Niere gefiltert wird. Eine Filtrationsrate der Glomeruli über 60 ml/min gilt als normal.
50 Wochen
Messung des Serumkreatinins
Zeitfenster: 50 Wochen
Bei jedem Probanden wird eine Blutprobe auf Kreatinin untersucht, um Veränderungen während der Behandlung festzustellen, die die Nierenfunktion widerspiegeln.
50 Wochen
24-Stunden-Urin-Proteinmessung
Zeitfenster: 50 Wochen
Für jeden Probanden werden über einen Zeitraum von 24 Stunden Urinproben gesammelt, um festzustellen, wie viel Protein in Ihrem Urin ist. Steigende Proteinspiegel deuten auf eine abnehmende Nierenfunktion hin.
50 Wochen
Lebensqualität (QoL) nach Short Form-36 (SF-36) v2 skalierten Domänenwerten
Zeitfenster: 50 Wochen
Ein selbst auszufüllender Fragebogen mit 36 ​​Items, der die Gesundheit in Bezug auf den funktionellen Status, das Wohlbefinden und die Gesamtbewertung der Gesundheit in 8 Bereichen misst. Das Ausfüllen dauert ungefähr 5 Minuten und verwendet skalierte, ordinale Antworten (z. B. die ganze Zeit, meistens, ziemlich oft usw.). Änderungen in den verschiedenen Bereichen können helfen, den Nutzen oder die Herausforderungen der Krankheit und Ihrer Behandlung einzuschätzen.
50 Wochen
EuroQual 5-dimensionale Gesundheitsumfrage (EQ-5D-5L™)
Zeitfenster: 50 Wochen
Der EQ-5D-5L™ ist ein beschreibendes System zur Bewertung von Mobilität, Selbstversorgung, üblichen Aktivitäten, Schmerzen/Unbehagen und Angst/Depression. Die Patienten werden gebeten, den Status jeder der Dimensionen anzugeben, indem sie eine der drei Ebenen auswählen (keine Probleme, einige Probleme und extreme Probleme). Die Antworten werden zusammengestellt, um eine 5-stellige Zahl zu erstellen, die den Gesundheitszustand des Patienten beschreibt. Der EQ-5D-5L™ enthält eine visuelle Analogskala, mit der der Patient seinen Gesundheitszustand einschätzen kann, die die Einschätzung des Patienten über seinen eigenen Gesundheitszustand widerspiegelt. Änderungen in den verschiedenen Dimensionen können dabei helfen, den Nutzen oder die Herausforderungen der Krankheit und Ihrer Behandlung einzuschätzen.
50 Wochen
Messung der Plasmaspiegel von CAEL-101
Zeitfenster: 50 Wochen
Für jeden Probanden wird eine Blutprobe auf die Plasmaspiegel von CAEL-101 untersucht, um festzustellen, wie viel sich im Blut befindet und wie lange es im Blut verbleibt.
50 Wochen
Bestimmung der Immunogenität von CAEL-101
Zeitfenster: 50 Wochen
Das Vorhandensein von Anti-Drogen-Antikörpern wird getestet und, falls vorhanden, wird eine weitere Bewertung die Positivität für Anti-Drogen-Antikörper bestätigen und die Spezifität, Neutralisierungsfähigkeit, zellvermittelte Immunantwort und Korrelation mit klinischen Reaktionen bestimmen. Diese Daten helfen bei der Beurteilung der Gesamtbehandlung.
50 Wochen
Einschätzung der Einschränkung bei körperlicher Aktivität
Zeitfenster: 50 Wochen
Die Patienten werden auf die NYHA-Funktionsklassifikation untersucht. Die NYHA-Funktionsklassifikation klassifiziert Patienten in eine von vier Kategorien, basierend auf ihren Einschränkungen bei körperlicher Aktivität; Die Einschränkungen/Symptome beziehen sich auf eine normale Atmung und unterschiedliche Grade von Kurzatmigkeit und/oder Angina pectoris.
50 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Scott Swenson, MD, Alexion, AstraZeneca Rare Disease

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. Februar 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

14. Dezember 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

14. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Juli 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. August 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. August 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. November 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. November 2023

Zuletzt verifiziert

1. November 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CAEL101-301

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Jedem Patienten wird nach Unterzeichnung der Einverständniserklärung (ICF) eine eindeutige Kennung zugewiesen. Patientennummern werden nicht neu vergeben. An den Sponsor übertragene Patientenakten oder Datensätze dürfen nur die eindeutige Kennung enthalten und dürfen keine Patientennamen oder Informationen enthalten, die den Patienten identifizierbar machen würden. Die Patienten werden darüber informiert, dass ihre persönlichen studienbezogenen Daten vom Sponsor in Übereinstimmung mit den lokalen Datenschutzgesetzen verwendet werden und dass ihre Krankenakten von Vertretern des Sponsors, des Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC ) Mitgliedern und von Inspektoren der Regulierungsbehörden. Studienmonitore prüfen alle Dokumente und Aufzeichnungen, die vom Prüfarzt für diese Studie geführt werden müssen.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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