Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de werkzaamheid en veiligheid van CAEL-101 te evalueren bij patiënten met Mayo Stadium IIIb AL-amyloïdose

26 juni 2026 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Een dubbelblinde, multicenter fase 3-studie om de werkzaamheid en veiligheid te evalueren van CAEL-101 en behandeling met plasmaceldyscrasie versus placebo en behandeling met plasmaceldyscrasie bij niet eerder behandelde patiënten met Mayo stadium IIIb AL-amyloïdose

AL (of lichte keten) amyloïdose begint in het beenmerg waar abnormale eiwitten misvouwen en vrije lichte ketens creëren die niet kunnen worden afgebroken. Deze vrije lichte ketens binden zich samen om amyloïde fibrillen te vormen die zich ophopen in de extracellulaire ruimte van organen en de nieren, het hart, de lever, de milt, het zenuwstelsel en het spijsverteringskanaal aantasten.

Het primaire doel van deze studie is om te bepalen of CAEL-101, een monoklonaal antilichaam dat AL-amyloïde-afzettingen uit weefsels en organen verwijdert, de algehele overleving verbetert en of het veilig is en goed wordt verdragen door patiënten met stadium IIIb AL-amyloïdose.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een dubbelblinde, gerandomiseerde, multicenter internationale fase 3-studie van CAEL-101 gecombineerd met standard of care (SoC) behandeling met plasmaceldyscrasie (PCD) versus placebo gecombineerd met SoC PCD-behandeling bij Mayo stadium IIIb PCD-behandelingsnaïeve AL-amyloïdose patiënten. Aangezien dit een door gebeurtenissen gestuurd onderzoek is, zal het onderzoek doorgaan totdat er ten minste 101 sterfgevallen zijn waargenomen. Ongeveer 124 patiënten zullen worden ingeschreven met behulp van een randomisatieverhouding van 2:1. Stratificatie zal gebaseerd zijn op de geografische regio over de onderzoekslocaties. Een tussentijdse analyse (IA) kan worden uitgevoerd wanneer ongeveer 75% (76/101) van de verwachte sterfgevallen is waargenomen.

Patiënten in beide onderzoeksinterventiegroepen zullen worden gevolgd vanaf randomisatie tot overlijden door welke oorzaak dan ook of tot het einde van het onderzoek.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

125

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Box Hill, Australië, 3128
        • Research Site
      • Brisbane, Australië, 4102
        • Research Site
      • Westmead, Australië, 2145
        • Research Site
  • België
      • Anderlecht, België, 1070
        • Research Site
      • Leuven, België, 3000
        • Research Site
  • Brazilië
      • Porto Alegre, Brazilië, 90110-270
        • Research Site
      • Ribeirão Preto, Brazilië, 14048-900
        • Research Site
      • Salvador, Brazilië, 41253-190
        • Research Site
      • São José do Rio Preto, Brazilië, 15090-000
        • Research Site
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N2
        • Research Site
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z2
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Research Site
  • China
      • Beijing, China, 100730
        • Research Site
      • Guangzhou, China, 510180
        • Research Site
      • Hangzhou, China, 310009
        • Research Site
      • Wenzhou, China, 325000
        • Research Site
      • Wuhan, China, 430022
        • Research Site
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 13353
        • Research Site
      • Düsseldorf, Duitsland, 40225
        • Research Site
      • Essen, Duitsland, 45147
        • Research Site
      • Hamburg, Duitsland, 22767
        • Research Site
      • Heidelberg, Duitsland, 69120
        • Research Site
      • Würzburg, Duitsland, 97080
        • Research Site
  • Frankrijk
      • Caen, Frankrijk, 14033
        • Research Site
      • Créteil, Frankrijk, 94000
        • Research Site
      • Limoges, Frankrijk, 87042
        • Research Site
      • Marseille, Frankrijk, 13009
        • Research Site
      • Paris, Frankrijk, 75010
        • Research Site
      • Pessac, Frankrijk, 33604
        • Research Site
      • Pierre-Bénite, Frankrijk, 69310
        • Research Site
      • Poitiers, Frankrijk, 86021
        • Research Site
      • Rennes, Frankrijk, 35033
        • Research Site
      • Toulouse, Frankrijk, 31100
        • Research Site
      • Tours, Frankrijk, 37044
        • Research Site
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland, 11528
        • Research Site
      • Rio, Griekenland, 26504
        • Research Site
  • Israël
      • Haifa, Israël, 31096
        • Research Site
      • Jerusalem, Israël, 91120
        • Research Site
      • Tel Litwinsky, Israël, 52621
        • Research Site
  • Italië
      • Naples, Italië, 80131
        • Research Site
      • Pavia, Italië, 27100
        • Research Site
      • Pisa, Italië, 56126
        • Research Site
      • Roma, Italië, 00128
        • Research Site
  • Japan
      • Fukushima, Japan, 960-1295
        • Research Site
      • Nagoya, Japan, 467-8602
        • Research Site
      • Shibuya-ku, Japan, 150-8935
        • Research Site
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9713 GZ
        • Research Site
      • Utrecht, Nederland, 3508 GA
        • Research Site
  • Oostenrijk
      • Linz, Oostenrijk, 4020
        • Research Site
      • Vienna, Oostenrijk, 1090
        • Research Site
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-214
        • Research Site
      • Poznan, Polen, 60-569
        • Research Site
      • Warsaw, Polen, 01-748
        • Research Site
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08036
        • Research Site
      • Barcelona, Spanje, 8035
        • Research Site
      • Gijón, Spanje, 33394
        • Research Site
      • Majadahonda, Spanje, 28222
        • Research Site
      • Pamplona, Spanje, 31008
        • Research Site
      • Seville, Spanje, 41013
        • Research Site
  • Tsjechië
      • Ostrava - Poruba, Tsjechië, 70852
        • Research Site
      • Prague, Tsjechië, 12808
        • Research Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1E 6AG
        • Research Site
  • Verenigde Staten
    • California
      • Duarte, California, Verenigde Staten, 91010
        • Research Site
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Research Site
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • Research Site
    • Florida
      • Weston, Florida, Verenigde Staten, 33331
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02111
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02118
        • Research Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Research Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Research Site
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • Research Site
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
        • Research Site
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • Research Site
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98109
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Research Site
  • Zuid -Korea
      • Seoul, Zuid -Korea, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Zuid -Korea, 06351
        • Research Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • AL-amyloïdose stadium IIIb gebaseerd op de Europese wijziging van de 2004 Standard Mayo Clinic Staging (NT-proBNP > 8.500 ng/L) op het moment van screening

  • Meetbare hematologische ziekte bij screening zoals gedefinieerd door ten minste een van de volgende:

    1. Betrokken/niet-betrokken verschil in vrije lichte keten (dFLC) > 4 mg/dL of
    2. Betrokken vrije lichte keten (iFLC) > 4 mg/dL met abnormale Kappa/Lambda-ratio of
    3. Serum eiwitelektroforese (SPEP) m-spike > 0,5 g/dL

  • Histopathologische diagnose van amyloïdose op basis van polariserende lichtmicroscopie van groen dubbelbrekend materiaal in Congorood gekleurde weefselmonsters EN bevestiging van AL-afgeleide amyloïde-afzettingen door ten minste een van de volgende:

    1. Immunohistochemie/Immunofluorescentie
    2. Massaspectrometrie
    3. Kenmerkend uiterlijk van elektronenmicroscopie / immuno-elektronenmicroscopie

  • Hartbetrokkenheid zoals gedefinieerd door:

    1. Gedocumenteerde klinische tekenen en symptomen die een diagnose van hartfalen ondersteunen in de setting van een bevestigde diagnose van AL-amyloïdose bij afwezigheid van een alternatieve verklaring voor hartfalen EN
    2. Ten minste een van de volgende:

    i. Endomyocardiale biopsie die AL cardiale amyloïdose aantoont of ii. Echocardiogram toont een gemiddelde wanddikte van de linkerventrikel (berekend als [IVSd+LPWd]/2) van > 12 mm bij diastole bij afwezigheid van andere oorzaken (bijv. ernstige hypertensie, aortastenose), die de mate van wandverdikking voldoende zou verklaren of iii. Cardiale magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) met gadolinium-contrastmiddel voor de diagnose van cardiale amyloïdose

  • Geplande eerstelijnsbehandeling voor plasmaceldyscrasie is een op cyclofosfamide-bortezomib-dexamethason (CyBorD) gebaseerd regime, toegediend als SoC
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd (WOCBP) moeten een negatieve zwangerschapstest ondergaan tijdens de screening en moeten ermee instemmen zeer effectieve anticonceptie te gebruiken vanaf de screening tot ten minste 5 maanden na de laatste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel of 12 maanden na de laatste dosis van haar PCD-therapie, afhankelijk van wat van toepassing is. langer
  • Mannen moeten chirurgisch steriel zijn of moeten ermee instemmen zeer effectieve anticonceptie te gebruiken en zich onthouden van het doneren van sperma vanaf de screening tot ten minste 5 maanden na de laatste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel of 12 maanden na de laatste dosis van hun PCD-therapie, afhankelijk van wat het langst is

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Een andere vorm van amyloïdose hebben dan AL-amyloïdose
  • Kreeg eerdere therapie voor AL-amyloïdose of multipel myeloom. Een maximale blootstelling van 2 weken aan een op CyBorD gebaseerde PCD-behandeling nadat screeningslaboratoriummonsters zijn verkregen en voorafgaand aan randomisatie is toegestaan

  • POEMS (plasmaceldyscrasie met polyneuropathie, organomegalie, endocrinopathie, monoklonaal eiwit en huidveranderingen)-syndroom of multipel myeloom heeft, gedefinieerd als klonale beenmergplasmacellen > 10% van een beenmergbiopsie (uitgevoerd ≤ 3 maanden voorafgaand aan ondertekening van de ICF) of biopsie-bewezen (uitgevoerd ≤ 3 maanden voorafgaand aan ondertekening van de ICF) benige of extramedullaire plasmacytoom EN een of meer van de volgende CRAB-kenmerken:

    a. Bewijs van eindorgaanschade die kan worden toegeschreven aan de onderliggende proliferatiestoornis van plasmacellen, in het bijzonder: i. Hypercalciëmie: serumcalcium > 0,25 mmol/L (> 1 mg/dL) hoger dan de ULN of > 2,75 mmol/L (> 11 mg/dL) OF ii. Nierinsufficiëntie: creatinineklaring < 40 ml per minuut of serumcreatinine > 177 mol/L (> 2 mg/dL) OF iii. Anemie: hemoglobinewaarde > 20 g/L onder de laagste normaalgrens, of een hemoglobinewaarde < 100 g/L OF iv. Botlaesies: een of meer osteolytische laesies bij beeldvormingstests (uitgevoerd ≤ 3 maanden voorafgaand aan ondertekening van de ICF): skeletradiografie, CT of PET/CT of MRI. Als het beenmerg < 10% klonale plasmacellen heeft, is meer dan één botlaesie vereist om onderscheid te maken met een solitair plasmacytoom met minimale betrokkenheid van het merg OF b. Een van de volgende biomarkers van maligniteit: i. 60% of meer klonale plasmacellen bij beenmergonderzoek OF ii. Meer dan één focale laesie op MRI die minstens 5 mm of groter is

  • Een systolische bloeddruk in rugligging van < 90 mmHg of symptomatische orthostatische hypotensie hebben, gedefinieerd als een verlaging van de systolische bloeddruk bij het gaan staan ​​van > 30 mmHg ondanks medische behandeling (bijv. midodrine, fludrocortisonen) zonder volumedepletie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo gecombineerd met SoC-plasmaceldyscrasie
Patiënten die gerandomiseerd zijn om placebo te krijgen, zullen 0,9% normale zoutoplossing krijgen in een volume dat equivalent is aan een CAEL-101-infuus (ongeveer 250 cc). Het is de bedoeling dat alle patiënten hun dubbelblinde behandeling zullen voortzetten totdat de laatste patiënt in het onderzoek wordt gerandomiseerd, plus 18 maanden.
Geneesmiddel: cyclofosfamide, bortezomib en dexamethason (CyBorD) regime
Volgens de institutionele zorgstandaard.
Ander: Placebo
In de handel verkrijgbare 0,9% normale zoutoplossing zal als placebo worden gebruikt.
Experimenteel: CAEL-101 gecombineerd met SoC-plasmaceldyscrasie
CAEL-101 wordt toegediend als een intraveneuze (IV) infusie gedurende ongeveer 2 uur. Het is de bedoeling dat alle patiënten hun dubbelblinde behandeling zullen voortzetten totdat de laatste patiënt in het onderzoek wordt gerandomiseerd, plus 18 maanden. Het onderzoek is verdeeld in twee delen: het deel van de primaire evaluatiebehandelingsperiode en de open-label verlengingsperiode van het onderzoek.
Geneesmiddel: CAEL-101
Het onderzoeksproduct, CAEL-101, is geformuleerd als een steriele vloeibare oplossing van eiwit plus hulpstoffen voor verdunning in een afgesloten glazen injectieflacon voor eenmalig gebruik. Elke injectieflacon van 10 ml bevat 300 mg CAEL-101 in een concentratie van 30 mg/ml. CAEL-101 wordt verdund met in de handel verkrijgbare 0,9% normale zoutoplossing.
Geneesmiddel: cyclofosfamide, bortezomib en dexamethason (CyBorD) regime
Volgens de institutionele zorgstandaard.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
A Hierarchical Combination of Time to All-cause Mortality and Frequency of Cardiovascular Hospitalizations (CVHs) Analyzed by Win Ratio
Tijdsspanne: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
Time to all-cause mortality was defined as the number of weeks from the date of randomization to the date of death if it is on or before the end of PETP. Participants alive at the end of PETP (LPI+18 months) were censored at their last known alive date recorded within the PETP. CVHs were events adjudicated and confirmed as such by the Clinical Event Adjudication Committee (CEAC). Hypothesis testing with the Finkelstein-Schoenfeld test and treatment effect estimation with the win-ratio method based on pairwise comparisons of participant outcomes with comparisons performed in a hierarchical manner. To calculate win ratio, participant outcomes based on time to all-cause mortality were first compared and if there was no 'winner' due to censoring then a comparison based on frequency of cardiovascular hospitalization was made. A win ratio >1 represents a more favorable outcome for CAEL-101 over placebo.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Tijdsspanne: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
An adverse event (AE) was defined as any untoward medical occurrence in a participant administered a pharmaceutical product, at any dose, that was not necessarily related to the treatment. A TEAE was an AE with an occurrence defined as follows: last study intervention day-first study intervention day + 140 days. A summary of all Serious Adverse Events and Other Adverse Events (nonserious) regardless of causality is located in the 'Reported Adverse Events' Section.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Change From Baseline in the Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Score (KCCQ-OS)
Tijdsspanne: Baseline, Week 50
The KCCQ-OS is a 23-item self-administered questionnaire that quantifies physical function, symptoms, social function, self-efficacy and knowledge and quality of life. It uses an ordinal, adjectival (Likert) scale. Participants provide their level of agreement or disagreement with an agree-disagree scale for a series of statements. The questionnaire captures how the participants feel physically. The overall score was calculated as the sum from all 23 items and ranges from 0 to 100, where higher scores reflected better health status (fewer symptoms, fewer social or physical limitations, and better quality of life).
Baseline, Week 50
Change From Baseline in Distance Walked During a Six-minute Walk Test (6MWT)
Tijdsspanne: Baseline, Week 50
The 6MWT measures the distance a participant can quickly walk on a flat, hard surface in a period of 6 minutes. It evaluates the global and integrated response of all the systems involved during exercise. This is a self-paced test; participants choose their own intensity of exercise and are allowed to stop and rest during the test.
Baseline, Week 50
Change From Baseline in Global Longitudinal Strain (GLS%)
Tijdsspanne: Baseline, Week 50
Change in heart function was measured by GLS%, a noninvasive imaging technique that uses echocardiography to assess heart. GLS% expresses longitudinal shortening as a percentage (change in length as a proportion to baseline length) and is reported as a negative value. A more negative value is usually associated with cardiac enhancement.
Baseline, Week 50
Change From Baseline in the Short Form-36 (SF-36) Version 2 (v2) Physical Component Score (PCS)
Tijdsspanne: Baseline, Week 50
The SF-36v2 is a self-administered questionnaire containing 36 items that measure health on functional status, well-being, and overall evaluation of health in 8 domains, including vitality, physical functioning, bodily pain, general health perceptions, physical role functioning, emotional role functioning, social role functioning, and mental health, using scaled, ordinal responses (for example, All of the time, Most of the time, A good bit of the time). The SF-36v2 consists of eight scaled scores, which are the weighted sums of the questions in their section. Each scale is directly transformed into a 0-100 scale, with higher scores indicating an increased quality of life. The 8 multi-item scales are aggregated and summed to give the final PCS. The final score ranges from 0-100, with higher scores indicating an increased quality of life.
Baseline, Week 50
Change From Baseline in N-Terminal Pro-B-type Natriuretic Peptide (NT-proBNP) in Blood Samples
Tijdsspanne: Baseline, Week 50
For each participant, blood samples were assayed for NT-proBNP, comparing the participant's baseline value over time to assess reduced amyloidosis, as measured by a decrease in NT-proBNP. A decrease indicates cardiac enhancement. Results reported as nanograms/milliliter (ng/mL).
Baseline, Week 50
All-cause Mortality
Tijdsspanne: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
All-cause mortality was defined as death on or before the end of the PETP. Participants who were alive at the end of the PETP (last participant randomized plus 18 months) were censored at their last known alive date recorded within the PETP. All deaths, regardless of causality or whether they were reported as a reason for study discontinuation, are reported in the All-Cause Mortality section.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
Frequency of CVHs
Tijdsspanne: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
CVHs were those events that were adjudicated and confirmed as such by the CEAC. Frequency of CEAC-adjudicated CVH was calculated using negative binomial regression analysis with study intervention, study, geographic region, daratumumab usage at Baseline, and offset term equal to log of each participant's follow-up time for cardiovascular hospitalization included in the model.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Meting van N-terminaal pro b-type natriuretisch peptide (NT-proBNP) in bloedmonsters
Tijdsspanne: 50 weken
Voor elke proefpersoon zal bloedmonster worden getest op NT-proBNP, waarbij de basislijnwaarde van de proefpersoon in de loop van de tijd wordt vergeleken om verbetering in het hart te beoordelen door verminderde amyloïdose zoals gemeten door een toename of afname van aan amyloïdose gerelateerde biomarkers: NT-proBNP.
50 weken
Meten van cardiale troponine (cTnT) in bloedmonsters
Tijdsspanne: 50 weken
Voor elke proefpersoon zal bloedmonster worden getest op cTnT, waarbij de basislijnwaarde van de proefpersoon in de loop van de tijd wordt vergeleken om verbetering in het hart te beoordelen door verminderde amyloïdose zoals gemeten door veranderingen in amyloïdose-gerelateerde biomarkers: cTnT.
50 weken
Maat voor betrokken/niet-betrokken verschil in vrije lichte keten (dFLC)
Tijdsspanne: 50 weken
Voor elke proefpersoon wordt een bloedmonster getest op dFLC, waarbij de basislijnwaarde van de proefpersoon in de loop van de tijd wordt vergeleken om de verbetering van het hart door verminderde amyloïdose te beoordelen, gemeten aan de hand van veranderingen in aan amyloïdose gerelateerde biomarkers: dFLC
50 weken
Meten van C-reactief proteïne (CRP) in bloedmonsters
Tijdsspanne: 50 weken
Voor elke proefpersoon wordt een bloedmonster getest op CRP, waarbij de basislijnwaarde van de proefpersoon in de loop van de tijd wordt vergeleken om verbetering in het hart te beoordelen door verminderde amyloïdose zoals gemeten door veranderingen in amyloïdose-gerelateerde biomarkers: CRP.
50 weken
Meten van aspartaataminotransferase (AST)
Tijdsspanne: 50 weken
Voor elke proefpersoon zal een bloedmonster worden getest op AST om de effecten op de leverfunctie ten opzichte van normale waarden te bepalen.
50 weken
Meten van alanine-aminotransferase (ALT)
Tijdsspanne: 50 weken
Voor elke proefpersoon zal een bloedmonster worden getest op ALT om de effecten op de leverfunctie ten opzichte van normale waarden te bepalen.
50 weken
Meten van alkalische fosfatase (ALP)
Tijdsspanne: 50 weken
Voor elke proefpersoon zal een bloedmonster worden getest op ALP om de effecten op de leverfunctie ten opzichte van normale waarden te bepalen.
50 weken
Maatregel van nierglomerulaire filtratiesnelheid
Tijdsspanne: 50 weken
Voor elke proefpersoon wordt een bloedmonster getest op het creatinegehalte dat wordt gebruikt om een ​​schatting te berekenen van hoeveel bloed door de nier filtert. Een glomerulifiltratiesnelheid van meer dan 60 ml/min wordt als normaal beschouwd.
50 weken
Meten van serumcreatinine
Tijdsspanne: 50 weken
Voor elke proefpersoon zal bloedmonster worden getest op creatinine om veranderingen tijdens de behandeling te bepalen die een weerspiegeling zijn van de nierfunctie.
50 weken
24-uurs urine-eiwitmeting
Tijdsspanne: 50 weken
Voor elke proefpersoon worden gedurende 24 uur urinemonsters verzameld om te bepalen hoeveel eiwit er in uw urine zit. Toenemende niveaus van eiwit duiden op een afnemende nierfunctie.
50 weken
Kwaliteit van leven (QoL) door Short Form-36 (SF-36) v2 geschaalde domeinscores
Tijdsspanne: 50 weken
Een zelf in te vullen vragenlijst met 36 items die gezondheid meet op basis van functionele status, welzijn en algehele evaluatie van gezondheid in 8 domeinen. Het duurt ongeveer 5 minuten om te voltooien en maakt gebruik van geschaalde, ordinale antwoorden (bijv. Altijd, Meestal, Een groot deel van de tijd, enz.). Veranderingen in de verschillende domeinen kunnen helpen bij het beoordelen van het voordeel of de uitdagingen van de ziekte en uw behandeling.
50 weken
EuroQual 5-dimensionale gezondheidsenquête (EQ-5D-5L™)
Tijdsspanne: 50 weken
De EQ-5D-5L™ is een beschrijvend systeem dat mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie beoordeelt. Patiënten wordt gevraagd de status van elk van de dimensies aan te geven door een van de drie niveaus te selecteren (geen problemen, enkele problemen en extreme problemen). De antwoorden worden gecompileerd om een ​​5-cijferig nummer te creëren dat de gezondheidstoestand van de patiënt beschrijft. De EQ-5D-5L™ bevat een visuele analoge schaal waarop de patiënt zijn gezondheid kan beoordelen, die het oordeel van de patiënt over zijn eigen gezondheid weergeeft. Veranderingen in de verschillende dimensies kunnen helpen bij het beoordelen van het voordeel of de uitdagingen van de ziekte en uw behandeling.
50 weken
Maatregel van plasmaniveaus van CAEL-101
Tijdsspanne: 50 weken
Voor elke proefpersoon zal een bloedmonster worden getest op de plasmaspiegels van CAEL-101 om te bepalen hoeveel er in het bloed zit en hoe lang het in het bloed blijft.
50 weken
Bepaling van de immunogeniciteit van CAEL-101
Tijdsspanne: 50 weken
De aanwezigheid van anti-drug-antilichamen zal worden getest en, indien aanwezig, zal verdere evaluatie de positiviteit voor anti-drug-antilichamen bevestigen en specificiteit, neutraliserend vermogen, celgemedieerde immuunrespons en correlatie met klinische responsen bepalen. Deze gegevens zullen helpen bij het bepalen van de algehele beoordeling van de behandeling.
50 weken
Beoordeling van beperking tijdens fysieke activiteit
Tijdsspanne: 50 weken
Patiënten zullen worden beoordeeld voor de NYHA functionele classificatie. De functionele classificatie van NYHA classificeert patiënten in een van de vier categorieën op basis van hun beperkingen tijdens fysieke activiteit; de beperkingen/symptomen hebben betrekking op normale ademhaling en wisselende gradaties van kortademigheid en/of angina pectoris.
50 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Scott Swenson, MD, Alexion, AstraZeneca Rare Disease

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

25 augustus 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

10 mei 2025

Studie voltooiing (Geschat)

22 oktober 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 juli 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 augustus 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 augustus 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CAEL101-301

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Elke patiënt krijgt een unieke identificatie toegewezen na ondertekening van het Informed Consent Form (ICF). Patiëntnummers worden niet opnieuw toegewezen. Alle patiëntendossiers of datasets die aan de sponsor worden overgedragen, mogen alleen de unieke identificatiecode bevatten en mogen geen patiëntnamen of andere informatie bevatten waarmee de patiënt kan worden geïdentificeerd. Patiënten zullen worden geïnformeerd dat hun persoonlijke studiegerelateerde gegevens door de sponsor zullen worden gebruikt in overeenstemming met de lokale wetgeving inzake gegevensbescherming en dat hun medische dossiers kunnen worden onderzocht door vertegenwoordigers van de sponsor, de Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC ) leden en door inspecteurs van regelgevende instanties. Studiebegeleiders inspecteren alle documenten en dossiers die voor dit onderzoek door de onderzoeker moeten worden bijgehouden.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren