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Um estudo para avaliar a eficácia e a segurança do CAEL-101 em pacientes com amiloidose AL de estágio IIIb de Mayo

26 de junho de 2026 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo de fase 3, duplo-cego, multicêntrico para avaliar a eficácia e a segurança do tratamento com CAEL-101 e discrasia de células plasmáticas versus placebo e tratamento com discrasia de células plasmáticas em pacientes virgens de tratamento com discrasia de células plasmáticas com amiloidose AL Mayo estágio IIIb

A amiloidose AL (ou cadeia leve) começa na medula óssea, onde as proteínas anormais se dobram e criam cadeias leves livres que não podem ser quebradas. Essas cadeias leves livres se unem para formar fibrilas amiloides que se acumulam no espaço extracelular dos órgãos, afetando rins, coração, fígado, baço, sistema nervoso e trato digestivo.

O objetivo principal deste estudo é determinar se o CAEL-101, um anticorpo monoclonal que remove depósitos de amiloide AL de tecidos e órgãos, melhora a sobrevida geral e é seguro e bem tolerado em pacientes com amiloidose AL estágio IIIb.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo duplo-cego, randomizado, multicêntrico internacional de Fase 3 de CAEL-101 combinado com tratamento padrão de cuidado (SoC) para discrasia de células plasmáticas (PCD) versus placebo combinado com tratamento SoC PCD em amiloidose AL sem tratamento prévio para PCD estágio IIIb de Mayo pacientes. Como este é um estudo orientado a eventos, o estudo será registrado até que pelo menos 101 mortes tenham sido observadas. Aproximadamente 124 pacientes serão inscritos usando uma proporção de randomização de 2:1. A estratificação será baseada na região geográfica entre os locais do investigador. Uma análise intermediária (IA) pode ser realizada quando aproximadamente 75% (76/101) das mortes esperadas forem observadas.

Os pacientes em ambos os grupos de intervenção do estudo serão acompanhados desde a randomização até a morte por qualquer causa ou até o final do estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

125

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 13353
        • Research Site
      • Düsseldorf, Alemanha, 40225
        • Research Site
      • Essen, Alemanha, 45147
        • Research Site
      • Hamburg, Alemanha, 22767
        • Research Site
      • Heidelberg, Alemanha, 69120
        • Research Site
      • Würzburg, Alemanha, 97080
        • Research Site
  • Austrália
      • Box Hill, Austrália, 3128
        • Research Site
      • Brisbane, Austrália, 4102
        • Research Site
      • Westmead, Austrália, 2145
        • Research Site
  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil, 90110-270
        • Research Site
      • Ribeirão Preto, Brasil, 14048-900
        • Research Site
      • Salvador, Brasil, 41253-190
        • Research Site
      • São José do Rio Preto, Brasil, 15090-000
        • Research Site
  • Bélgica
      • Anderlecht, Bélgica, 1070
        • Research Site
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Research Site
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2N 4N2
        • Research Site
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 1Z2
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2M9
        • Research Site
  • China
      • Beijing, China, 100730
        • Research Site
      • Guangzhou, China, 510180
        • Research Site
      • Hangzhou, China, 310009
        • Research Site
      • Wenzhou, China, 325000
        • Research Site
      • Wuhan, China, 430022
        • Research Site
  • Coréia do Sul
      • Seoul, Coréia do Sul, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Coréia do Sul, 06351
        • Research Site
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08036
        • Research Site
      • Barcelona, Espanha, 8035
        • Research Site
      • Gijón, Espanha, 33394
        • Research Site
      • Majadahonda, Espanha, 28222
        • Research Site
      • Pamplona, Espanha, 31008
        • Research Site
      • Seville, Espanha, 41013
        • Research Site
  • Estados Unidos
    • California
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • Research Site
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Research Site
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Research Site
    • Florida
      • Weston, Florida, Estados Unidos, 33331
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Research Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Research Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Research Site
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Research Site
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • Research Site
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Research Site
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Research Site
  • França
      • Caen, França, 14033
        • Research Site
      • Créteil, França, 94000
        • Research Site
      • Limoges, França, 87042
        • Research Site
      • Marseille, França, 13009
        • Research Site
      • Paris, França, 75010
        • Research Site
      • Pessac, França, 33604
        • Research Site
      • Pierre-Bénite, França, 69310
        • Research Site
      • Poitiers, França, 86021
        • Research Site
      • Rennes, França, 35033
        • Research Site
      • Toulouse, França, 31100
        • Research Site
      • Tours, França, 37044
        • Research Site
  • Grécia
      • Athens, Grécia, 11528
        • Research Site
      • Rio, Grécia, 26504
        • Research Site
  • Holanda
      • Groningen, Holanda, 9713 GZ
        • Research Site
      • Utrecht, Holanda, 3508 GA
        • Research Site
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Research Site
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Research Site
      • Tel Litwinsky, Israel, 52621
        • Research Site
  • Itália
      • Naples, Itália, 80131
        • Research Site
      • Pavia, Itália, 27100
        • Research Site
      • Pisa, Itália, 56126
        • Research Site
      • Roma, Itália, 00128
        • Research Site
  • Japão
      • Fukushima, Japão, 960-1295
        • Research Site
      • Nagoya, Japão, 467-8602
        • Research Site
      • Shibuya-ku, Japão, 150-8935
        • Research Site
  • Polônia
      • Gdansk, Polônia, 80-214
        • Research Site
      • Poznan, Polônia, 60-569
        • Research Site
      • Warsaw, Polônia, 01-748
        • Research Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1E 6AG
        • Research Site
  • Tcheca
      • Ostrava - Poruba, Tcheca, 70852
        • Research Site
      • Prague, Tcheca, 12808
        • Research Site
  • Áustria
      • Linz, Áustria, 4020
        • Research Site
      • Vienna, Áustria, 1090
        • Research Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Amiloidose AL estágio IIIb com base na Modificação Europeia do Estadiamento Padrão da Mayo Clinic de 2004 (NT-proBNP > 8.500 ng/L) no momento da Triagem

  • Doença hematológica mensurável na Triagem, conforme definido por pelo menos um dos seguintes:

    1. Diferença de cadeia leve livre envolvida/não envolvida (dFLC) > 4 mg/dL ou
    2. Cadeia leve livre envolvida (iFLC) > 4 mg/dL com relação Kappa/Lambda anormal ou
    3. Eletroforese de proteína sérica (SPEP) m-spike > 0,5 g/dL

  • Diagnóstico histopatológico de amiloidose com base na microscopia de luz polarizada de material verde birrefringente em amostras de tecido coradas com vermelho do Congo E confirmação de depósitos amiloides derivados de AL por pelo menos um dos seguintes:

    1. Imuno-histoquímica/Imunofluorescência
    2. Espectrometria de massa
    3. Aparência de microscopia eletrônica característica/microscopia imunoeletrônica

  • Envolvimento cardíaco definido por:

    1. Sinais e sintomas clínicos documentados que suportam um diagnóstico de insuficiência cardíaca no contexto de um diagnóstico confirmado de amiloidose AL na ausência de uma explicação alternativa para insuficiência cardíaca E
    2. Pelo menos um dos seguintes:

    eu. Biópsia endomiocárdica demonstrando amiloidose cardíaca AL ou ii. Ecocardiograma demonstrando uma espessura média da parede ventricular esquerda (calculada como [IVSd+LPWd]/2) de > 12 mm na diástole na ausência de outras causas (por exemplo, hipertensão grave, estenose aórtica), o que explicaria adequadamente o grau de espessamento da parede ou iii. Ressonância magnética cardíaca (RM) com contraste de gadolínio diagnóstico de amiloidose cardíaca

  • O tratamento de primeira linha planejado para a discrasia de células plasmáticas é um regime baseado em ciclofosfamida-bortezomibe-dexametasona (CyBorD) administrado como SoC
  • As mulheres com potencial para engravidar (WOCBP) devem ter um teste de gravidez negativo durante a triagem e devem concordar em usar contracepção altamente eficaz da triagem até pelo menos 5 meses após a última administração do medicamento do estudo ou 12 meses após a última dose de sua terapia PCD, o que for mais tempo
  • Os homens devem ser cirurgicamente estéreis ou devem concordar em usar métodos anticoncepcionais altamente eficazes e abster-se de doar esperma de triagem por pelo menos 5 meses após a última administração do medicamento do estudo ou 12 meses após a última dose de sua terapia de PCD, o que for mais longo

Principais Critérios de Exclusão:

  • Tem qualquer outra forma de amiloidose além da amiloidose AL
  • Recebeu terapia anterior para amiloidose AL ou mieloma múltiplo. Uma exposição máxima de 2 semanas de um tratamento de PCD baseado em CyBorD após a obtenção de amostras de laboratório de triagem e antes da randomização é permitida

  • Tem síndrome POEMS (discrasia de células plasmáticas com polineuropatia, organomegalia, endocrinopatia, proteína monoclonal e alterações cutâneas) ou mieloma múltiplo definido como células plasmáticas clonais da medula óssea > 10% de uma biópsia de medula óssea (realizada ≤ 3 meses antes da assinatura do TCLE) ou plasmocitoma ósseo ou extramedular comprovado por biópsia (realizada ≤ 3 meses antes da assinatura do TCLE) E uma ou mais das seguintes características CRAB:

    uma. Evidência de lesão de órgão final que pode ser atribuída ao distúrbio proliferativo de células plasmáticas subjacente, especificamente: i. Hipercalcemia: cálcio sérico > 0,25 mmol/L (> 1 mg/dL) superior ao LSN ou > 2,75 mmol/L (> 11 mg/dL) OU ii. Insuficiência renal: depuração de creatinina < 40 mL por minuto ou creatinina sérica > 177 mol/L (> 2 mg/dL) OU iii. Anemia: valor de hemoglobina > 20 g/L abaixo do limite inferior do normal, ou valor de hemoglobina < 100 g/L OU iv. Lesões ósseas: uma ou mais lesões osteolíticas em exames de imagem (realizados ≤ 3 meses antes da assinatura do TCLE): radiografia do esqueleto, TC ou PET/CT ou RM. Se a medula óssea tiver < 10% de células plasmáticas clonais, mais de uma lesão óssea é necessária para distinguir do plasmocitoma solitário com envolvimento medular mínimo OU b. Qualquer um dos seguintes biomarcadores de malignidade: i. 60% ou mais de células plasmáticas clonais no exame de medula óssea OU ii. Mais de uma lesão focal na ressonância magnética com tamanho de pelo menos 5 mm ou maior

  • Ter pressão arterial sistólica supina < 90 mmHg ou hipotensão ortostática sintomática, definida como uma diminuição na pressão arterial sistólica em pé de > 30 mmHg, apesar do tratamento médico (por exemplo, midodrina, fludrocortisonas) na ausência de depleção de volume

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo combinado com discrasia de células plasmáticas SoC
Os pacientes randomizados para receber placebo receberão solução salina normal 0,9% em um volume equivalente a uma infusão de CAEL-101 (aproximadamente 250 cc). Está planejado que todos os pacientes continuarão seu tratamento duplo-cego até que o último paciente seja randomizado no estudo mais 18 meses.
Medicamento: regime de ciclofosfamida, bortezomibe e dexametasona (CyBorD)
De acordo com o padrão institucional de atendimento.
Outro: Placebo
A solução salina normal a 0,9% comercialmente disponível será usada como placebo.
Experimental: CAEL-101 combinado com discrasia de células plasmáticas SoC
CAEL-101 é administrado como infusão intravenosa (IV) durante aproximadamente 2 horas. Está planejado que todos os pacientes continuarão seu tratamento duplo-cego até que o último paciente seja randomizado no estudo mais 18 meses. O estudo está dividido em 2 partes, a parte do período de tratamento de avaliação primária e o período de estudo de extensão aberta.
Medicamento: CAEL-101
O produto experimental, CAEL-101, é formulado como uma solução líquida estéril de proteína mais excipientes para diluição em um frasco de vidro rolhado e de uso único. Cada frasco de 10 mL contém 300 mg de CAEL-101 na concentração de 30 mg/mL. O CAEL-101 será diluído com solução salina normal a 0,9% comercialmente disponível.
Medicamento: regime de ciclofosfamida, bortezomibe e dexametasona (CyBorD)
De acordo com o padrão institucional de atendimento.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A Hierarchical Combination of Time to All-cause Mortality and Frequency of Cardiovascular Hospitalizations (CVHs) Analyzed by Win Ratio
Prazo: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
Time to all-cause mortality was defined as the number of weeks from the date of randomization to the date of death if it is on or before the end of PETP. Participants alive at the end of PETP (LPI+18 months) were censored at their last known alive date recorded within the PETP. CVHs were events adjudicated and confirmed as such by the Clinical Event Adjudication Committee (CEAC). Hypothesis testing with the Finkelstein-Schoenfeld test and treatment effect estimation with the win-ratio method based on pairwise comparisons of participant outcomes with comparisons performed in a hierarchical manner. To calculate win ratio, participant outcomes based on time to all-cause mortality were first compared and if there was no 'winner' due to censoring then a comparison based on frequency of cardiovascular hospitalization was made. A win ratio >1 represents a more favorable outcome for CAEL-101 over placebo.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Prazo: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
An adverse event (AE) was defined as any untoward medical occurrence in a participant administered a pharmaceutical product, at any dose, that was not necessarily related to the treatment. A TEAE was an AE with an occurrence defined as follows: last study intervention day-first study intervention day + 140 days. A summary of all Serious Adverse Events and Other Adverse Events (nonserious) regardless of causality is located in the 'Reported Adverse Events' Section.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Change From Baseline in the Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Score (KCCQ-OS)
Prazo: Baseline, Week 50
The KCCQ-OS is a 23-item self-administered questionnaire that quantifies physical function, symptoms, social function, self-efficacy and knowledge and quality of life. It uses an ordinal, adjectival (Likert) scale. Participants provide their level of agreement or disagreement with an agree-disagree scale for a series of statements. The questionnaire captures how the participants feel physically. The overall score was calculated as the sum from all 23 items and ranges from 0 to 100, where higher scores reflected better health status (fewer symptoms, fewer social or physical limitations, and better quality of life).
Baseline, Week 50
Change From Baseline in Distance Walked During a Six-minute Walk Test (6MWT)
Prazo: Baseline, Week 50
The 6MWT measures the distance a participant can quickly walk on a flat, hard surface in a period of 6 minutes. It evaluates the global and integrated response of all the systems involved during exercise. This is a self-paced test; participants choose their own intensity of exercise and are allowed to stop and rest during the test.
Baseline, Week 50
Change From Baseline in Global Longitudinal Strain (GLS%)
Prazo: Baseline, Week 50
Change in heart function was measured by GLS%, a noninvasive imaging technique that uses echocardiography to assess heart. GLS% expresses longitudinal shortening as a percentage (change in length as a proportion to baseline length) and is reported as a negative value. A more negative value is usually associated with cardiac enhancement.
Baseline, Week 50
Change From Baseline in the Short Form-36 (SF-36) Version 2 (v2) Physical Component Score (PCS)
Prazo: Baseline, Week 50
The SF-36v2 is a self-administered questionnaire containing 36 items that measure health on functional status, well-being, and overall evaluation of health in 8 domains, including vitality, physical functioning, bodily pain, general health perceptions, physical role functioning, emotional role functioning, social role functioning, and mental health, using scaled, ordinal responses (for example, All of the time, Most of the time, A good bit of the time). The SF-36v2 consists of eight scaled scores, which are the weighted sums of the questions in their section. Each scale is directly transformed into a 0-100 scale, with higher scores indicating an increased quality of life. The 8 multi-item scales are aggregated and summed to give the final PCS. The final score ranges from 0-100, with higher scores indicating an increased quality of life.
Baseline, Week 50
Change From Baseline in N-Terminal Pro-B-type Natriuretic Peptide (NT-proBNP) in Blood Samples
Prazo: Baseline, Week 50
For each participant, blood samples were assayed for NT-proBNP, comparing the participant's baseline value over time to assess reduced amyloidosis, as measured by a decrease in NT-proBNP. A decrease indicates cardiac enhancement. Results reported as nanograms/milliliter (ng/mL).
Baseline, Week 50
All-cause Mortality
Prazo: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
All-cause mortality was defined as death on or before the end of the PETP. Participants who were alive at the end of the PETP (last participant randomized plus 18 months) were censored at their last known alive date recorded within the PETP. All deaths, regardless of causality or whether they were reported as a reason for study discontinuation, are reported in the All-Cause Mortality section.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
Frequency of CVHs
Prazo: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
CVHs were those events that were adjudicated and confirmed as such by the CEAC. Frequency of CEAC-adjudicated CVH was calculated using negative binomial regression analysis with study intervention, study, geographic region, daratumumab usage at Baseline, and offset term equal to log of each participant's follow-up time for cardiovascular hospitalization included in the model.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Medição do peptídeo natriurético tipo b do terminal N (NT-proBNP) em amostras de sangue
Prazo: 50 semanas
Para cada indivíduo, a amostra de sangue será testada para NT-proBNP, comparando o valor basal do indivíduo ao longo do tempo para avaliar a melhora no coração por amiloidose reduzida conforme medido por um aumento ou diminuição nos biomarcadores relacionados à amiloidose: NT-proBNP.
50 semanas
Medição da troponina cardíaca (cTnT) em amostras de sangue
Prazo: 50 semanas
Para cada indivíduo, a amostra de sangue será testada para cTnT, comparando o valor de linha de base do indivíduo ao longo do tempo para avaliar a melhora no coração por amiloidose reduzida conforme medido por alterações nos biomarcadores relacionados à amiloidose: cTnT.
50 semanas
Medida da diferença de cadeia leve livre envolvida/não envolvida (dFLC)
Prazo: 50 semanas
Para cada indivíduo, a amostra de sangue será analisada para dFLC, comparando o valor de linha de base do indivíduo ao longo do tempo para avaliar a melhora no coração pela amiloidose reduzida conforme medido por alterações nos biomarcadores relacionados à amiloidose: dFLC
50 semanas
Medição da proteína C-reativa (PCR) em amostras de sangue
Prazo: 50 semanas
Para cada indivíduo, a amostra de sangue será testada para CRP, comparando o valor basal do indivíduo ao longo do tempo para avaliar a melhora no coração por amiloidose reduzida conforme medido por alterações nos biomarcadores relacionados à amiloidose: CRP.
50 semanas
Medição da aspartato aminotransferase (AST)
Prazo: 50 semanas
Para cada indivíduo, a amostra de sangue será testada para AST para determinar os efeitos na função hepática em relação aos valores normais.
50 semanas
Medição da alanina aminotransferase (ALT)
Prazo: 50 semanas
Para cada indivíduo, uma amostra de sangue será testada para ALT para determinar os efeitos na função hepática em relação aos valores normais.
50 semanas
Medição da fosfatase alcalina (ALP)
Prazo: 50 semanas
Para cada indivíduo, uma amostra de sangue será testada para ALP para determinar os efeitos na função hepática em relação aos valores normais.
50 semanas
Medida da Taxa de Filtração Glomerular Renal
Prazo: 50 semanas
Para cada sujeito, uma amostra de sangue será testada para o nível de creatina que é usado para calcular uma estimativa de quanto sangue é filtrado pelo rim. Uma taxa de filtração glomerular acima de 60 mL/min é considerada normal.
50 semanas
Medida da Creatinina Sérica
Prazo: 50 semanas
Para cada indivíduo, uma amostra de sangue será analisada quanto à creatinina para determinar as alterações durante o tratamento que refletem a função renal.
50 semanas
Medição de proteína na urina de 24 horas
Prazo: 50 semanas
Para cada sujeito, amostras de urina serão coletadas durante um período de 24 horas para determinar quanta proteína está em sua urina. Níveis crescentes de proteína sugerem diminuição da função renal.
50 semanas
Qualidade de vida (QoL) por pontuação de domínio escalado do Short Form-36 (SF-36) v2
Prazo: 50 semanas
Um questionário autoaplicável contendo 36 itens que mede a saúde no estado funcional, bem-estar e avaliação geral da saúde em 8 domínios. Requer aproximadamente 5 minutos para ser concluído e usa respostas ordinais em escala (por exemplo, Todo o tempo, A maior parte do tempo, Uma boa parte do tempo, etc.). Alterações nos diferentes domínios podem ajudar a avaliar o benefício ou os desafios da doença e do seu tratamento.
50 semanas
Pesquisa de saúde de 5 dimensões EuroQual (EQ-5D-5L™)
Prazo: 50 semanas
O EQ-5D-5L™ é um sistema descritivo que avalia mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão. Os pacientes são solicitados a indicar o status de cada uma das dimensões, selecionando um dos três níveis (sem problemas, alguns problemas e problemas extremos). As respostas são compiladas para criar um número de 5 dígitos que descreve o estado de saúde do paciente. O EQ-5D-5L™ inclui uma escala analógica visual para o paciente avaliar sua saúde, refletindo o julgamento do paciente sobre sua própria saúde. Alterações nas diferentes dimensões podem ajudar a avaliar o benefício ou os desafios da doença e do seu tratamento.
50 semanas
Medição dos Níveis Plasmáticos de CAEL-101
Prazo: 50 semanas
Para cada indivíduo, uma amostra de sangue será analisada quanto aos níveis plasmáticos de CAEL-101 para determinar quanto está no sangue e quanto tempo permanece no sangue.
50 semanas
Determinação da imunogenicidade de CAEL-101
Prazo: 50 semanas
A presença de anticorpos antidrogas será analisada e, se presente, uma avaliação adicional confirmará a positividade para anticorpos antidrogas e determinará a especificidade, capacidade de neutralização, resposta imune mediada por células e correlação com respostas clínicas. Esses dados ajudarão a informar a avaliação geral do tratamento.
50 semanas
Avaliação da limitação durante a atividade física
Prazo: 50 semanas
Os pacientes serão avaliados para a Classificação Funcional da NYHA. A Classificação Funcional da NYHA classifica os pacientes em uma das quatro categorias com base em suas limitações durante a atividade física; as limitações/sintomas referem-se à respiração normal e graus variados de falta de ar e/ou dor anginosa.
50 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Scott Swenson, MD, Alexion, AstraZeneca Rare Disease

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

25 de agosto de 2020

Conclusão Primária (Real)

10 de maio de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

22 de outubro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de julho de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

5 de agosto de 2020

Primeira postagem (Real)

7 de agosto de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

2 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CAEL101-301

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Cada paciente receberá um identificador único após a assinatura do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE). Os números dos pacientes não serão reatribuídos. Quaisquer registros de pacientes ou conjuntos de dados transferidos para o Patrocinador devem conter apenas o identificador exclusivo e não devem incluir nomes de pacientes ou qualquer informação que torne o paciente identificável. Os pacientes serão informados de que seus dados pessoais relacionados ao estudo serão usados ​​pelo Patrocinador de acordo com as leis locais de proteção de dados e que seus registros médicos podem ser examinados por representantes do Patrocinador, Conselho de Revisão Institucional (IRB)/Comitê de Ética Independente (IEC ) membros e por inspetores de autoridades reguladoras. Os monitores do estudo inspecionarão todos os documentos e registros que devem ser mantidos pelo investigador para este estudo.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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