Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til CAEL-101 hos pasienter med Mayo Stage IIIb AL amyloidose

26. juni 2026 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En fase 3, dobbeltblind, multisenterstudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til CAEL-101 og plasmacelledyskrasibehandling versus placebo- og plasmacelledyskrasibehandling hos plasmacelledyskrasibehandling Naive pasienter med Mayo Stage IIIb AL amyloidose

AL (eller lett kjede) amyloidose begynner i benmargen der unormale proteiner folder seg feil og skaper frie lette kjeder som ikke kan brytes ned. Disse frie lette kjedene binder seg sammen for å danne amyloidfibriller som bygges opp i det ekstracellulære rommet til organer, og påvirker nyrene, hjertet, leveren, milten, nervesystemet og fordøyelseskanalen.

Hovedformålet med denne studien er å finne ut om CAEL-101, et monoklonalt antistoff som fjerner AL-amyloidavleiringer fra vev og organer, forbedrer total overlevelse og det er trygt og godt tolerert hos pasienter med stadium IIIb AL-amyloidose.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en dobbeltblind, randomisert, multisenter internasjonal fase 3-studie av CAEL-101 kombinert med standardbehandling (SoC) plasmacelledyscrasia (PCD)-behandling versus placebo kombinert med SoC PCD-behandling i Mayo stadium IIIb PCD-behandling-naiv AL-amyloidose pasienter. Siden dette er en hendelsesdrevet studie, vil studien registreres inntil minst 101 dødsfall er observert. Omtrent 124 pasienter vil bli registrert ved å bruke et randomiseringsforhold på 2:1. Stratifisering vil være basert på geografisk region på tvers av etterforskersteder. En interimsanalyse (IA) kan utføres når omtrent 75 % (76/101) av de forventede dødsfallene er observert.

Pasienter i begge studieintervensjonsgruppene vil bli fulgt fra randomisering til død uansett årsak eller til slutten av studien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

125

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Box Hill, Australia, 3128
        • Research Site
      • Brisbane, Australia, 4102
        • Research Site
      • Westmead, Australia, 2145
        • Research Site
  • Belgia
      • Anderlecht, Belgia, 1070
        • Research Site
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Research Site
  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil, 90110-270
        • Research Site
      • Ribeirão Preto, Brasil, 14048-900
        • Research Site
      • Salvador, Brasil, 41253-190
        • Research Site
      • São José do Rio Preto, Brasil, 15090-000
        • Research Site
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N2
        • Research Site
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z2
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Research Site
  • Forente stater
    • California
      • Duarte, California, Forente stater, 91010
        • Research Site
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Research Site
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • Research Site
    • Florida
      • Weston, Florida, Forente stater, 33331
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02111
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118
        • Research Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Research Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Research Site
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • Research Site
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • Research Site
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • Research Site
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98109
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Research Site
  • Frankrike
      • Caen, Frankrike, 14033
        • Research Site
      • Créteil, Frankrike, 94000
        • Research Site
      • Limoges, Frankrike, 87042
        • Research Site
      • Marseille, Frankrike, 13009
        • Research Site
      • Paris, Frankrike, 75010
        • Research Site
      • Pessac, Frankrike, 33604
        • Research Site
      • Pierre-Bénite, Frankrike, 69310
        • Research Site
      • Poitiers, Frankrike, 86021
        • Research Site
      • Rennes, Frankrike, 35033
        • Research Site
      • Toulouse, Frankrike, 31100
        • Research Site
      • Tours, Frankrike, 37044
        • Research Site
  • Hellas
      • Athens, Hellas, 11528
        • Research Site
      • Rio, Hellas, 26504
        • Research Site
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Research Site
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Research Site
      • Tel Litwinsky, Israel, 52621
        • Research Site
  • Italia
      • Naples, Italia, 80131
        • Research Site
      • Pavia, Italia, 27100
        • Research Site
      • Pisa, Italia, 56126
        • Research Site
      • Roma, Italia, 00128
        • Research Site
  • Japan
      • Fukushima, Japan, 960-1295
        • Research Site
      • Nagoya, Japan, 467-8602
        • Research Site
      • Shibuya-ku, Japan, 150-8935
        • Research Site
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100730
        • Research Site
      • Guangzhou, Kina, 510180
        • Research Site
      • Hangzhou, Kina, 310009
        • Research Site
      • Wenzhou, Kina, 325000
        • Research Site
      • Wuhan, Kina, 430022
        • Research Site
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9713 GZ
        • Research Site
      • Utrecht, Nederland, 3508 GA
        • Research Site
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-214
        • Research Site
      • Poznan, Polen, 60-569
        • Research Site
      • Warsaw, Polen, 01-748
        • Research Site
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08036
        • Research Site
      • Barcelona, Spania, 8035
        • Research Site
      • Gijón, Spania, 33394
        • Research Site
      • Majadahonda, Spania, 28222
        • Research Site
      • Pamplona, Spania, 31008
        • Research Site
      • Seville, Spania, 41013
        • Research Site
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1E 6AG
        • Research Site
  • Sør -Korea
      • Seoul, Sør -Korea, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Sør -Korea, 06351
        • Research Site
  • Tsjekkia
      • Ostrava - Poruba, Tsjekkia, 70852
        • Research Site
      • Prague, Tsjekkia, 12808
        • Research Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Research Site
      • Düsseldorf, Tyskland, 40225
        • Research Site
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Research Site
      • Hamburg, Tyskland, 22767
        • Research Site
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Research Site
      • Würzburg, Tyskland, 97080
        • Research Site
  • Østerrike
      • Linz, Østerrike, 4020
        • Research Site
      • Vienna, Østerrike, 1090
        • Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • AL amyloidose stadium IIIb basert på den europeiske modifikasjonen av 2004 Standard Mayo Clinic Staging (NT-proBNP > 8 500 ng/L) på tidspunktet for screening

  • Målbar hematologisk sykdom ved screening som definert av minst ett av følgende:

    1. Involvert/ikke-involvert fri lettkjedeforskjell (dFLC) > 4 mg/dL eller
    2. Involvert fri lett kjede (iFLC) > 4 mg/dL med unormalt Kappa/Lambda-forhold eller
    3. Serumproteinelektroforese (SPEP) m-spike > 0,5 g/dL

  • Histopatologisk diagnose av amyloidose basert på polariserende lysmikroskopi av grønt bi-refringent materiale i kongorødfargede vevsprøver OG bekreftelse av AL-avledede amyloidavleiringer med minst ett av følgende:

    1. Immunhistokjemi/Immunofluorescens
    2. Massespektrometri
    3. Karakteristisk elektronmikroskopi utseende/Immunoelektronmikroskopi

  • Hjertepåvirkning som definert av:

    1. Dokumenterte kliniske tegn og symptomer som støtter en diagnose av hjertesvikt ved en bekreftet diagnose av AL-amyloidose i fravær av en alternativ forklaring på hjertesvikt OG
    2. Minst ett av følgende:

    Jeg. Endomyocardial biopsi som viser AL hjerteamyloidose eller ii. Ekkokardiogram som viser en gjennomsnittlig venstre ventrikkelveggtykkelse (beregnet som [IVSd+LPWd]/2) på > 12 mm ved diastole i fravær av andre årsaker (f.eks. alvorlig hypertensjon, aortastenose), som på en adekvat måte vil forklare graden av veggfortykkelse eller iii. Hjertemagnetisk resonansavbildning (MRI) med gadoliniumkontrastmiddel som diagnostiserer hjerteamyloidose

  • Planlagt førstelinjebehandling for plasmacelledyskrasi er cyklofosfamid-bortezomib-deksametason (CyBorD)-basert regime administrert som SoC
  • Kvinner i fertil alder (WOCBP) må ha en negativ graviditetstest under screening og må godta å bruke svært effektiv prevensjon fra screening til minst 5 måneder etter siste studielegemiddeladministrasjon eller 12 måneder etter siste dose av PCD-behandlingen, avhengig av hva som er lengre
  • Menn må være kirurgisk sterile eller må gå med på å bruke svært effektiv prevensjon og avstå fra å donere sæd fra screening til minst 5 måneder etter siste studielegemiddeladministrering eller 12 måneder etter siste dose av PCD-behandlingen, avhengig av hva som er lengst

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Har noen annen form for amyloidose enn AL amyloidose
  • Fikk tidligere behandling for AL-amyloidose eller multippelt myelom. Maksimal eksponering på 2 uker av en CyBorD-basert PCD-behandling etter at screening laboratorieprøver er oppnådd og før randomisering er tillatt

  • Har POEMS (plasmacelledyskrasi med polynevropati, organomegali, endokrinopati, monoklonalt protein og hudforandringer) syndrom eller multippelt myelom definert som klonale benmargsplasmaceller > 10 % fra en benmargsbiopsi (utført ≤ 3 måneder før signering av ICF) eller biopsi-påvist (utført ≤ 3 måneder før signering av ICF) bein eller ekstramedullært plasmacytom OG ett eller flere av følgende KRABBE-trekk:

    en. Bevis på endeorganskade som kan tilskrives den underliggende plasmacelleproliferative lidelsen, spesielt: i. Hyperkalsemi: serumkalsium > 0,25 mmol/L (> 1 mg/dL) høyere enn ULN eller > 2,75 mmol/L (> 11 mg/dL) ELLER ii. Nyreinsuffisiens: kreatininclearance < 40 ml per minutt eller serumkreatinin > 177 mol/L (> 2 mg/dL) ELLER iii. Anemi: hemoglobinverdi på > 20 g/L under den laveste normalgrensen, eller en hemoglobinverdi < 100 g/L ELLER iv. Benlesjoner: en eller flere osteolytiske lesjoner på bildediagnostiske tester (utført ≤ 3 måneder før signering av ICF): skjelettradiografi, CT eller PET/CT eller MR. Hvis benmargen har < 10 % klonale plasmaceller, kreves det mer enn én benlesjon for å skille fra solitært plasmacytom med minimal marginvolvering ELLER b. Enhver av følgende biomarkører for malignitet: i. 60 % eller mer klonale plasmaceller ved benmargsundersøkelse ELLER ii. Mer enn én fokal lesjon på MR som er minst 5 mm eller større i størrelse

  • Har systolisk blodtrykk i liggende stilling < 90 mmHg eller symptomatisk ortostatisk hypotensjon, definert som en reduksjon i systolisk blodtrykk ved stående på > 30 mmHg til tross for medisinsk behandling (f.eks. midodrin, fludrokortisoner) i fravær av volumdeplesjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo kombinert med SoC plasmacelle dyskrasi
Pasienter som er randomisert til å motta placebo vil få 0,9 % normalt saltvann i et volum tilsvarende en CAEL-101-infusjon (ca. 250 cc). Det er planlagt at alle pasienter skal fortsette sin dobbeltblinde behandling til siste pasient er randomisert i studien pluss 18 måneder.
Legemiddel: cyklofosfamid, bortezomib og deksametason (CyBorD) regime
I henhold til institusjonell omsorgsstandard.
Annen: Placebo
Kommersielt tilgjengelig 0,9 % normal saltvann vil bli brukt som placebo.
Eksperimentell: CAEL-101 kombinert med SoC plasmacelledyskrasi
CAEL-101 administreres som en intravenøs (IV) infusjon over ca. 2 timer. Det er planlagt at alle pasienter skal fortsette sin dobbeltblinde behandling til siste pasient er randomisert i studien pluss 18 måneder. Studien er delt inn i 2 deler, den primære evalueringsbehandlingsperioden og den åpne studieperioden.
Legemiddel: CAEL-101
Undersøkelsesproduktet, CAEL-101, er formulert som en steril flytende løsning av protein pluss hjelpestoffer for fortynning i et hetteglass med propp til engangsbruk. Hvert 10 ml hetteglass inneholder 300 mg CAEL-101 i en konsentrasjon på 30 mg/ml. CAEL-101 vil bli fortynnet med kommersielt tilgjengelig 0,9 % normal saltvann.
Legemiddel: cyklofosfamid, bortezomib og deksametason (CyBorD) regime
I henhold til institusjonell omsorgsstandard.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
A Hierarchical Combination of Time to All-cause Mortality and Frequency of Cardiovascular Hospitalizations (CVHs) Analyzed by Win Ratio
Tidsramme: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
Time to all-cause mortality was defined as the number of weeks from the date of randomization to the date of death if it is on or before the end of PETP. Participants alive at the end of PETP (LPI+18 months) were censored at their last known alive date recorded within the PETP. CVHs were events adjudicated and confirmed as such by the Clinical Event Adjudication Committee (CEAC). Hypothesis testing with the Finkelstein-Schoenfeld test and treatment effect estimation with the win-ratio method based on pairwise comparisons of participant outcomes with comparisons performed in a hierarchical manner. To calculate win ratio, participant outcomes based on time to all-cause mortality were first compared and if there was no 'winner' due to censoring then a comparison based on frequency of cardiovascular hospitalization was made. A win ratio >1 represents a more favorable outcome for CAEL-101 over placebo.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Tidsramme: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
An adverse event (AE) was defined as any untoward medical occurrence in a participant administered a pharmaceutical product, at any dose, that was not necessarily related to the treatment. A TEAE was an AE with an occurrence defined as follows: last study intervention day-first study intervention day + 140 days. A summary of all Serious Adverse Events and Other Adverse Events (nonserious) regardless of causality is located in the 'Reported Adverse Events' Section.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Change From Baseline in the Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Score (KCCQ-OS)
Tidsramme: Baseline, Week 50
The KCCQ-OS is a 23-item self-administered questionnaire that quantifies physical function, symptoms, social function, self-efficacy and knowledge and quality of life. It uses an ordinal, adjectival (Likert) scale. Participants provide their level of agreement or disagreement with an agree-disagree scale for a series of statements. The questionnaire captures how the participants feel physically. The overall score was calculated as the sum from all 23 items and ranges from 0 to 100, where higher scores reflected better health status (fewer symptoms, fewer social or physical limitations, and better quality of life).
Baseline, Week 50
Change From Baseline in Distance Walked During a Six-minute Walk Test (6MWT)
Tidsramme: Baseline, Week 50
The 6MWT measures the distance a participant can quickly walk on a flat, hard surface in a period of 6 minutes. It evaluates the global and integrated response of all the systems involved during exercise. This is a self-paced test; participants choose their own intensity of exercise and are allowed to stop and rest during the test.
Baseline, Week 50
Change From Baseline in Global Longitudinal Strain (GLS%)
Tidsramme: Baseline, Week 50
Change in heart function was measured by GLS%, a noninvasive imaging technique that uses echocardiography to assess heart. GLS% expresses longitudinal shortening as a percentage (change in length as a proportion to baseline length) and is reported as a negative value. A more negative value is usually associated with cardiac enhancement.
Baseline, Week 50
Change From Baseline in the Short Form-36 (SF-36) Version 2 (v2) Physical Component Score (PCS)
Tidsramme: Baseline, Week 50
The SF-36v2 is a self-administered questionnaire containing 36 items that measure health on functional status, well-being, and overall evaluation of health in 8 domains, including vitality, physical functioning, bodily pain, general health perceptions, physical role functioning, emotional role functioning, social role functioning, and mental health, using scaled, ordinal responses (for example, All of the time, Most of the time, A good bit of the time). The SF-36v2 consists of eight scaled scores, which are the weighted sums of the questions in their section. Each scale is directly transformed into a 0-100 scale, with higher scores indicating an increased quality of life. The 8 multi-item scales are aggregated and summed to give the final PCS. The final score ranges from 0-100, with higher scores indicating an increased quality of life.
Baseline, Week 50
Change From Baseline in N-Terminal Pro-B-type Natriuretic Peptide (NT-proBNP) in Blood Samples
Tidsramme: Baseline, Week 50
For each participant, blood samples were assayed for NT-proBNP, comparing the participant's baseline value over time to assess reduced amyloidosis, as measured by a decrease in NT-proBNP. A decrease indicates cardiac enhancement. Results reported as nanograms/milliliter (ng/mL).
Baseline, Week 50
All-cause Mortality
Tidsramme: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
All-cause mortality was defined as death on or before the end of the PETP. Participants who were alive at the end of the PETP (last participant randomized plus 18 months) were censored at their last known alive date recorded within the PETP. All deaths, regardless of causality or whether they were reported as a reason for study discontinuation, are reported in the All-Cause Mortality section.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
Frequency of CVHs
Tidsramme: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
CVHs were those events that were adjudicated and confirmed as such by the CEAC. Frequency of CEAC-adjudicated CVH was calculated using negative binomial regression analysis with study intervention, study, geographic region, daratumumab usage at Baseline, and offset term equal to log of each participant's follow-up time for cardiovascular hospitalization included in the model.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Mål for N-terminalt pro b-type natriuretisk peptid (NT-proBNP) i blodprøver
Tidsramme: 50 uker
For hvert forsøksperson vil blodprøve bli analysert for NT-proBNP, og sammenlignet forsøkspersonens baselineverdi over tid for å vurdere forbedring i hjertet ved redusert amyloidose målt ved en økning eller reduksjon i amyloidose-relaterte biomarkører: NT-proBNP.
50 uker
Mål for hjertetroponin (cTnT) i blodprøver
Tidsramme: 50 uker
For hvert forsøksperson vil blodprøve bli analysert for cTnT, og sammenlignet forsøkspersonens grunnlinjeverdi over tid for å vurdere forbedring i hjertet ved redusert amyloidose målt ved endringer i amyloidose-relaterte biomarkører: cTnT.
50 uker
Mål på involvert/uinvolvert fri lettkjedeforskjell (dFLC)
Tidsramme: 50 uker
For hvert forsøksperson vil blodprøve bli analysert for dFLC, og sammenligne forsøkspersonens grunnlinjeverdi over tid for å vurdere forbedring i hjertet ved redusert amyloidose målt ved endringer i amyloidose-relaterte biomarkører: dFLC
50 uker
Mål for C-reaktivt protein (CRP) i blodprøver
Tidsramme: 50 uker
For hvert forsøksperson vil blodprøve bli analysert for CRP, og sammenlignet forsøkspersonens baselineverdi over tid for å vurdere forbedring i hjertet ved redusert amyloidose målt ved endringer i amyloidose-relaterte biomarkører: CRP.
50 uker
Mål for aspartataminotransferase (AST)
Tidsramme: 50 uker
For hvert individ vil blodprøve bli analysert for AST for å bestemme effekter på leverfunksjonen i forhold til normale verdier.
50 uker
Mål for alaninaminotransferase (ALT)
Tidsramme: 50 uker
For hvert individ vil blodprøve bli analysert for ALT for å bestemme effekter på leverfunksjonen i forhold til normale verdier.
50 uker
Mål for alkalisk fosfatase (ALP)
Tidsramme: 50 uker
For hvert individ vil blodprøve bli analysert for ALP for å bestemme effekter på leverfunksjonen i forhold til normale verdier.
50 uker
Mål for nyre glomerulær filtreringshastighet
Tidsramme: 50 uker
For hvert individ vil blodprøven bli testet for kreatinnivå som brukes til å beregne et estimat på hvor mye blod som filtreres gjennom nyren. En glomeruli-filtreringshastighet over 60 ml/min anses som normal.
50 uker
Mål for serumkreatinin
Tidsramme: 50 uker
For hvert individ vil blodprøve bli analysert for kreatinin for å bestemme endringer under behandlingen som gjenspeiler nyrefunksjonen.
50 uker
24-timers urinproteinmål
Tidsramme: 50 uker
For hvert forsøksperson vil urinprøver bli samlet inn over en periode på 24 timer for å finne ut hvor mye protein som er i urinen din. Økende nivåer av protein tyder på redusert nyrefunksjon.
50 uker
Livskvalitet (QoL) etter Short Form-36 (SF-36) v2 skalert domenepoengsum
Tidsramme: 50 uker
Et selvadministrert spørreskjema som inneholder 36 elementer som måler helse på funksjonsstatus, velvære og totalvurdering av helse i 8 domener. Det tar omtrent 5 minutter å fullføre og bruker skalerte, ordinære svar (f.eks. Hele tiden, Mesteparten av tiden, En god del av tiden, osv.). Endringer i de ulike domenene kan bidra til å vurdere fordelene eller utfordringene ved sykdommen og behandlingen din.
50 uker
EuroQual 5-dimensjons helseundersøkelse (EQ-5D-5L™)
Tidsramme: 50 uker
EQ-5D-5L™ er et beskrivende system som vurderer mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon. Pasienter blir bedt om å angi status for hver av dimensjonene ved å velge ett av de tre nivåene (ingen problemer, noen problemer og ekstreme problemer). Svarene er satt sammen for å lage et 5-sifret nummer som beskriver pasientens helsetilstand. EQ-5D-5L™ inkluderer en visuell analog skala for pasienten for å vurdere sin helse som gjenspeiler pasientens vurdering av sin egen helse. Endringer i de ulike dimensjonene kan bidra til å vurdere fordelene eller utfordringene ved sykdommen og behandlingen din.
50 uker
Mål for plasmanivåer av CAEL-101
Tidsramme: 50 uker
For hvert individ vil blodprøven bli analysert for plasmanivåene av CAEL-101 for å bestemme hvor mye som er i blodet og hvor lenge det blir i blodet.
50 uker
Bestemmelse av immunogenisitet til CAEL-101
Tidsramme: 50 uker
Tilstedeværelsen av anti-legemiddelantistoffer vil bli analysert og, hvis tilstede, vil ytterligere evaluering bekrefte positivitet for anti-legemiddelantistoffer og bestemme spesifisitet, nøytraliserende evne, cellemediert immunrespons og korrelasjon med klinisk respons. Disse dataene vil bidra til å informere den generelle behandlingsvurderingen.
50 uker
Vurdering av begrensning ved fysisk aktivitet
Tidsramme: 50 uker
Pasienter vil bli vurdert for NYHA funksjonell klassifisering. NYHA funksjonsklassifisering klassifiserer pasienter i en av fire kategorier basert på deres begrensninger under fysisk aktivitet; begrensningene/symptomene er i forhold til normal pust og varierende grad av kortpustethet og/eller anginasmerter.
50 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Scott Swenson, MD, Alexion, AstraZeneca Rare Disease

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

25. august 2020

Primær fullføring (Faktiske)

10. mai 2025

Studiet fullført (Antatt)

22. oktober 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. juli 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. august 2020

Først lagt ut (Faktiske)

7. august 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CAEL101-301

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Hver pasient vil bli tildelt en unik identifikator etter signering av Informed Consent Form (ICF). Pasientnummer vil ikke bli tildelt på nytt. Alle pasientjournaler eller datasett som overføres til sponsoren må kun inneholde den unike identifikatoren og må ikke inneholde pasientnavn eller informasjon som kan gjøre pasienten identifiserbar. Pasienter vil bli informert om at deres personlige studierelaterte data vil bli brukt av sponsoren i samsvar med lokale databeskyttelseslover og at deres medisinske journaler kan bli undersøkt av representanter for sponsoren, Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) ) medlemmer og av inspektører fra regulerende myndigheter. Studiemonitorer vil inspisere alle dokumenter og journaler som etterforskeren skal vedlikeholde for denne studien.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere