Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti CAEL-101 u pacientů s AL amyloidózou stadia IIIb Mayo

26. června 2026 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Fáze 3, dvojitě zaslepená, multicentrická studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti léčby CAEL-101 a plazmatické dyskrazie versus léčba placebem a plazmatickou buněčnou dyskrasií při léčbě plazmatické buněčné dyskrazie Naivní pacienti s AL amyloidózou stadia IIIb Mayo

AL (neboli lehký řetězec) amyloidózy začíná v kostní dřeni, kde se abnormální proteiny špatně skládají a vytvářejí volné lehké řetězce, které nelze rozložit. Tyto volné lehké řetězce se vážou a vytvářejí amyloidní fibrily, které se hromadí v extracelulárním prostoru orgánů a ovlivňují ledviny, srdce, játra, slezinu, nervový systém a trávicí trakt.

Primárním účelem této studie je zjistit, zda CAEL-101, monoklonální protilátka, která odstraňuje AL amyloidní depozita z tkání a orgánů, zlepšuje celkové přežití a zda je bezpečná a dobře tolerovaná u pacientů s AL amyloidózou stadia IIIb.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je dvojitě zaslepená, randomizovaná, multicentrická mezinárodní studie fáze 3 CAEL-101 kombinovaná s léčbou standardní péče (SoC) plazmatické dyskrazie (PCD) versus placebo kombinovaná s léčbou SoC PCD u Mayo fáze IIIb PCD léčba-naivní AL amyloidóza pacientů. Vzhledem k tomu, že se jedná o studii řízenou událostmi, bude studie zahrnuta, dokud nebude pozorováno alespoň 101 úmrtí. Přibližně 124 pacientů bude zařazeno s použitím randomizačního poměru 2:1. Stratifikace bude založena na geografické oblasti napříč výzkumnými pracovišti. Průběžná analýza (IA) může být provedena, když bylo pozorováno přibližně 75 % (76/101) očekávaných úmrtí.

Pacienti v obou studijních intervenčních skupinách budou sledováni od randomizace do smrti z jakékoli příčiny nebo do konce studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

125

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Box Hill, Austrálie, 3128
        • Research Site
      • Brisbane, Austrálie, 4102
        • Research Site
      • Westmead, Austrálie, 2145
        • Research Site
  • Belgie
      • Anderlecht, Belgie, 1070
        • Research Site
      • Leuven, Belgie, 3000
        • Research Site
  • Brazílie
      • Porto Alegre, Brazílie, 90110-270
        • Research Site
      • Ribeirão Preto, Brazílie, 14048-900
        • Research Site
      • Salvador, Brazílie, 41253-190
        • Research Site
      • São José do Rio Preto, Brazílie, 15090-000
        • Research Site
  • Francie
      • Caen, Francie, 14033
        • Research Site
      • Créteil, Francie, 94000
        • Research Site
      • Limoges, Francie, 87042
        • Research Site
      • Marseille, Francie, 13009
        • Research Site
      • Paris, Francie, 75010
        • Research Site
      • Pessac, Francie, 33604
        • Research Site
      • Pierre-Bénite, Francie, 69310
        • Research Site
      • Poitiers, Francie, 86021
        • Research Site
      • Rennes, Francie, 35033
        • Research Site
      • Toulouse, Francie, 31100
        • Research Site
      • Tours, Francie, 37044
        • Research Site
  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko, 9713 GZ
        • Research Site
      • Utrecht, Holandsko, 3508 GA
        • Research Site
  • Itálie
      • Naples, Itálie, 80131
        • Research Site
      • Pavia, Itálie, 27100
        • Research Site
      • Pisa, Itálie, 56126
        • Research Site
      • Roma, Itálie, 00128
        • Research Site
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 31096
        • Research Site
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Research Site
      • Tel Litwinsky, Izrael, 52621
        • Research Site
  • Japonsko
      • Fukushima, Japonsko, 960-1295
        • Research Site
      • Nagoya, Japonsko, 467-8602
        • Research Site
      • Shibuya-ku, Japonsko, 150-8935
        • Research Site
  • Jižní Korea
      • Seoul, Jižní Korea, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Jižní Korea, 06351
        • Research Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N2
        • Research Site
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z2
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Research Site
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Research Site
      • Düsseldorf, Německo, 40225
        • Research Site
      • Essen, Německo, 45147
        • Research Site
      • Hamburg, Německo, 22767
        • Research Site
      • Heidelberg, Německo, 69120
        • Research Site
      • Würzburg, Německo, 97080
        • Research Site
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko, 80-214
        • Research Site
      • Poznan, Polsko, 60-569
        • Research Site
      • Warsaw, Polsko, 01-748
        • Research Site
  • Rakousko
      • Linz, Rakousko, 4020
        • Research Site
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • Research Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1E 6AG
        • Research Site
  • Spojené státy
    • California
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010
        • Research Site
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Research Site
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Research Site
    • Florida
      • Weston, Florida, Spojené státy, 33331
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02111
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Research Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Research Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Research Site
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Research Site
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • Research Site
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Research Site
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Research Site
  • Česko
      • Ostrava - Poruba, Česko, 70852
        • Research Site
      • Prague, Česko, 12808
        • Research Site
  • Čína
      • Beijing, Čína, 100730
        • Research Site
      • Guangzhou, Čína, 510180
        • Research Site
      • Hangzhou, Čína, 310009
        • Research Site
      • Wenzhou, Čína, 325000
        • Research Site
      • Wuhan, Čína, 430022
        • Research Site
  • Řecko
      • Athens, Řecko, 11528
        • Research Site
      • Rio, Řecko, 26504
        • Research Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08036
        • Research Site
      • Barcelona, Španělsko, 8035
        • Research Site
      • Gijón, Španělsko, 33394
        • Research Site
      • Majadahonda, Španělsko, 28222
        • Research Site
      • Pamplona, Španělsko, 31008
        • Research Site
      • Seville, Španělsko, 41013
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • AL amyloidóza stadia IIIb na základě evropské modifikace standardu Mayo Clinic Staging z roku 2004 (NT-proBNP > 8 500 ng/l) v době screeningu

  • Měřitelné hematologické onemocnění při screeningu definované alespoň jedním z následujících:

    1. Rozdíl mezi zapojeným/nezúčastněným volným lehkým řetězcem (dFLC) > 4 mg/dl nebo
    2. Zapojený volný lehký řetězec (iFLC) > 4 mg/dl s abnormálním poměrem Kappa/Lambda nebo
    3. Elektroforéza sérových proteinů (SPEP) m-spike > 0,5 g/dl

  • Histopatologická diagnóza amyloidózy založená na mikroskopii v polarizačním světle zeleného dvojlomného materiálu ve vzorcích tkání obarvených konžskou červení A potvrzení amyloidních depozit odvozených od AL alespoň jedním z následujících:

    1. Imunohistochemie/Imunofluorescence
    2. Hmotnostní spektrometrie
    3. Charakteristický vzhled elektronové mikroskopie/Imunoelektronová mikroskopie

  • Postižení srdce, jak je definováno:

    1. Zdokumentované klinické příznaky a symptomy podporující diagnózu srdečního selhání při potvrzení diagnózy AL amyloidózy při absenci alternativního vysvětlení srdečního selhání A
    2. Alespoň jedno z následujících:

    i. endomyokardiální biopsie prokazující AL srdeční amyloidózu nebo ii. Echokardiogram prokazující průměrnou tloušťku stěny levé komory (vypočtenou jako [IVSd+LPWd]/2) > 12 mm v diastole při absenci jiných příčin (např. nebo iii. Srdeční magnetická rezonance (MRI) s gadoliniovou kontrastní látkou diagnostika srdeční amyloidózy

  • Plánovaná léčba první linie u dyskrazie plazmatických buněk je režim založený na cyklofosfamid-bortezomib-dexamethason (CyBorD) podávaný jako SoC
  • Ženy ve fertilním věku (WOCBP) musí mít během screeningu negativní těhotenský test a musí souhlasit s používáním vysoce účinné antikoncepce od screeningu do alespoň 5 měsíců po posledním podání studovaného léku nebo 12 měsíců po poslední dávce její terapie PCD, podle toho, co delší
  • Muži musí být chirurgicky sterilní nebo musí souhlasit s používáním vysoce účinné antikoncepce a zdržet se darování spermatu ze screeningu alespoň 5 měsíců po posledním podání studovaného léku nebo 12 měsíců po poslední dávce jejich terapie PCD, podle toho, co je delší

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Máte jakoukoli jinou formu amyloidózy než AL amyloidózu
  • Podstoupil předchozí léčbu AL amyloidózy nebo mnohočetného myelomu. Po získání laboratorních vzorků screeningu a před randomizací je povolena maximální expozice 2 týdny ošetření PCD na bázi CyBorD

  • Má POEMS (dyskrazie plazmatických buněk s polyneuropatií, organomegalií, endokrinopatií, změny monoklonálních proteinů a kůže) syndrom nebo mnohočetný myelom definovaný jako klonální plazmatické buňky kostní dřeně > 10 % z biopsie kostní dřeně (provedené ≤ 3 měsíce před podepsáním ICF) nebo biopsií prokázaný (provedený ≤ 3 měsíce před podepsáním ICF) kostní nebo extramedulární plazmocytom A jeden nebo více z následujících znaků KRABA:

    A. Důkazy o poškození koncových orgánů, které lze připsat základní proliferativní poruše plazmatických buněk, konkrétně: i. Hyperkalcémie: sérový vápník > 0,25 mmol/l (> 1 mg/dl) vyšší než ULN nebo > 2,75 mmol/l (> 11 mg/dl) NEBO ii. Renální insuficience: clearance kreatininu < 40 ml za minutu nebo sérový kreatinin > 177 mol/L (> 2 mg/dl) NEBO iii. Anémie: hodnota hemoglobinu > 20 g/l pod nejnižší hranicí normálu nebo hodnota hemoglobinu < 100 g/l NEBO iv. Kostní léze: jedna nebo více osteolytických lézí při zobrazovacích testech (prováděných ≤ 3 měsíce před podepsáním ICF): rentgen skeletu, CT nebo PET/CT nebo MRI. Pokud kostní dřeň obsahuje < 10 % klonálních plazmatických buněk, je zapotřebí více než jedna kostní léze k odlišení od solitárního plazmocytomu s minimálním postižením dřeně NEBO b. Jakýkoli z následujících biomarkerů malignity: i. 60 % nebo více klonálních plazmatických buněk při vyšetření kostní dřeně NEBO ii. Více než jedna fokální léze na MRI o velikosti alespoň 5 mm nebo větší

  • Mít systolický krevní tlak vleže < 90 mmHg nebo symptomatickou ortostatickou hypotenzi, definovanou jako pokles systolického krevního tlaku ve stoje o > 30 mmHg navzdory lékařské léčbě (např. midodrin, fludrokortizony) bez deplece objemu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo kombinované s dyskrazií plazmatických buněk SoC
Pacienti randomizovaní k podávání placeba dostanou 0,9% normální fyziologický roztok v objemu ekvivalentním infuzi CAEL-101 (přibližně 250 ml). Plánuje se, že všichni pacienti budou pokračovat ve své dvojitě zaslepené léčbě, dokud nebude poslední pacient randomizován do studie plus 18 měsíců.
Lék: režim cyklofosfamidu, bortezomibu a dexamethasonu (CyBorD)
Podle standardu ústavní péče.
Jiný: Placebo
Jako placebo bude použit komerčně dostupný 0,9% normální fyziologický roztok.
Experimentální: CAEL-101 v kombinaci s dyskrazií plazmatických buněk SoC
CAEL-101 se podává jako intravenózní (IV) infuze po dobu přibližně 2 hodin. Plánuje se, že všichni pacienti budou pokračovat ve své dvojitě zaslepené léčbě, dokud nebude poslední pacient randomizován do studie plus 18 měsíců. Studie je rozdělena na 2 části, část primární evaluační léčba a část otevřeného prodloužení studie.
Lék: CAEL-101
Zkoumaný produkt, CAEL-101, je formulován jako sterilní kapalný roztok proteinu a pomocných látek pro ředění v zazátkované skleněné lahvičce na jedno použití. Každá 10ml lahvička obsahuje 300 mg CAEL-101 v koncentraci 30 mg/ml. CAEL-101 se ředí komerčně dostupným 0,9% normálním fyziologickým roztokem.
Lék: režim cyklofosfamidu, bortezomibu a dexamethasonu (CyBorD)
Podle standardu ústavní péče.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
A Hierarchical Combination of Time to All-cause Mortality and Frequency of Cardiovascular Hospitalizations (CVHs) Analyzed by Win Ratio
Časové okno: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
Time to all-cause mortality was defined as the number of weeks from the date of randomization to the date of death if it is on or before the end of PETP. Participants alive at the end of PETP (LPI+18 months) were censored at their last known alive date recorded within the PETP. CVHs were events adjudicated and confirmed as such by the Clinical Event Adjudication Committee (CEAC). Hypothesis testing with the Finkelstein-Schoenfeld test and treatment effect estimation with the win-ratio method based on pairwise comparisons of participant outcomes with comparisons performed in a hierarchical manner. To calculate win ratio, participant outcomes based on time to all-cause mortality were first compared and if there was no 'winner' due to censoring then a comparison based on frequency of cardiovascular hospitalization was made. A win ratio >1 represents a more favorable outcome for CAEL-101 over placebo.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Časové okno: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
An adverse event (AE) was defined as any untoward medical occurrence in a participant administered a pharmaceutical product, at any dose, that was not necessarily related to the treatment. A TEAE was an AE with an occurrence defined as follows: last study intervention day-first study intervention day + 140 days. A summary of all Serious Adverse Events and Other Adverse Events (nonserious) regardless of causality is located in the 'Reported Adverse Events' Section.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Change From Baseline in the Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Score (KCCQ-OS)
Časové okno: Baseline, Week 50
The KCCQ-OS is a 23-item self-administered questionnaire that quantifies physical function, symptoms, social function, self-efficacy and knowledge and quality of life. It uses an ordinal, adjectival (Likert) scale. Participants provide their level of agreement or disagreement with an agree-disagree scale for a series of statements. The questionnaire captures how the participants feel physically. The overall score was calculated as the sum from all 23 items and ranges from 0 to 100, where higher scores reflected better health status (fewer symptoms, fewer social or physical limitations, and better quality of life).
Baseline, Week 50
Change From Baseline in Distance Walked During a Six-minute Walk Test (6MWT)
Časové okno: Baseline, Week 50
The 6MWT measures the distance a participant can quickly walk on a flat, hard surface in a period of 6 minutes. It evaluates the global and integrated response of all the systems involved during exercise. This is a self-paced test; participants choose their own intensity of exercise and are allowed to stop and rest during the test.
Baseline, Week 50
Change From Baseline in Global Longitudinal Strain (GLS%)
Časové okno: Baseline, Week 50
Change in heart function was measured by GLS%, a noninvasive imaging technique that uses echocardiography to assess heart. GLS% expresses longitudinal shortening as a percentage (change in length as a proportion to baseline length) and is reported as a negative value. A more negative value is usually associated with cardiac enhancement.
Baseline, Week 50
Change From Baseline in the Short Form-36 (SF-36) Version 2 (v2) Physical Component Score (PCS)
Časové okno: Baseline, Week 50
The SF-36v2 is a self-administered questionnaire containing 36 items that measure health on functional status, well-being, and overall evaluation of health in 8 domains, including vitality, physical functioning, bodily pain, general health perceptions, physical role functioning, emotional role functioning, social role functioning, and mental health, using scaled, ordinal responses (for example, All of the time, Most of the time, A good bit of the time). The SF-36v2 consists of eight scaled scores, which are the weighted sums of the questions in their section. Each scale is directly transformed into a 0-100 scale, with higher scores indicating an increased quality of life. The 8 multi-item scales are aggregated and summed to give the final PCS. The final score ranges from 0-100, with higher scores indicating an increased quality of life.
Baseline, Week 50
Change From Baseline in N-Terminal Pro-B-type Natriuretic Peptide (NT-proBNP) in Blood Samples
Časové okno: Baseline, Week 50
For each participant, blood samples were assayed for NT-proBNP, comparing the participant's baseline value over time to assess reduced amyloidosis, as measured by a decrease in NT-proBNP. A decrease indicates cardiac enhancement. Results reported as nanograms/milliliter (ng/mL).
Baseline, Week 50
All-cause Mortality
Časové okno: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
All-cause mortality was defined as death on or before the end of the PETP. Participants who were alive at the end of the PETP (last participant randomized plus 18 months) were censored at their last known alive date recorded within the PETP. All deaths, regardless of causality or whether they were reported as a reason for study discontinuation, are reported in the All-Cause Mortality section.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
Frequency of CVHs
Časové okno: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
CVHs were those events that were adjudicated and confirmed as such by the CEAC. Frequency of CEAC-adjudicated CVH was calculated using negative binomial regression analysis with study intervention, study, geographic region, daratumumab usage at Baseline, and offset term equal to log of each participant's follow-up time for cardiovascular hospitalization included in the model.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Měření N-terminálního pro b-typu natriuretického peptidu (NT-proBNP) ve vzorcích krve
Časové okno: 50 týdnů
U každého subjektu bude vzorek krve testován na NT-proBNP, přičemž se porovnává výchozí hodnota subjektu v průběhu času, aby se vyhodnotilo zlepšení srdce sníženou amyloidózou, jak bylo měřeno zvýšením nebo snížením biomarkerů souvisejících s amyloidózou: NT-proBNP.
50 týdnů
Měření srdečního troponinu (cTnT) ve vzorcích krve
Časové okno: 50 týdnů
U každého subjektu bude vzorek krve testován na cTnT, přičemž se porovnává výchozí hodnota subjektu v průběhu času, aby se vyhodnotilo zlepšení srdce sníženou amyloidózou, jak bylo měřeno změnami biomarkerů souvisejících s amyloidózou: cTnT.
50 týdnů
Míra rozdílu zapojeného/nezapojeného volného lehkého řetězce (dFLC)
Časové okno: 50 týdnů
U každého subjektu bude vzorek krve testován na dFLC, přičemž se porovnává výchozí hodnota subjektu v průběhu času, aby se vyhodnotilo zlepšení srdce sníženou amyloidózou, jak bylo měřeno změnami biomarkerů souvisejících s amyloidózou: dFLC
50 týdnů
Měření C-reaktivního proteinu (CRP) ve vzorcích krve
Časové okno: 50 týdnů
U každého subjektu bude vzorek krve testován na CRP, přičemž se bude porovnávat výchozí hodnota subjektu v průběhu času, aby se vyhodnotilo zlepšení srdce sníženou amyloidózou, jak bylo měřeno změnami biomarkerů souvisejících s amyloidózou: CRP.
50 týdnů
Měření aspartátaminotransferázy (AST)
Časové okno: 50 týdnů
U každého subjektu bude vzorek krve testován na AST, aby se určily účinky na jaterní funkci vzhledem k normálním hodnotám.
50 týdnů
Měření alaninaminotransferázy (ALT)
Časové okno: 50 týdnů
U každého subjektu bude vzorek krve testován na ALT, aby se určily účinky na jaterní funkci vzhledem k normálním hodnotám.
50 týdnů
Měření alkalické fosfatázy (ALP)
Časové okno: 50 týdnů
U každého subjektu bude vzorek krve testován na ALP, aby se určily účinky na jaterní funkci vzhledem k normálním hodnotám.
50 týdnů
Měření rychlosti glomerulární filtrace ledvin
Časové okno: 50 týdnů
U každého subjektu bude vzorek krve testován na hladinu kreatinu, která se používá k výpočtu odhadu, kolik krve projde ledvinami. Rychlost filtrace glomerulů nad 60 ml/min je považována za normální.
50 týdnů
Měření sérového kreatininu
Časové okno: 50 týdnů
U každého subjektu bude vzorek krve testován na kreatinin, aby se určily změny během léčby, které odrážejí funkci ledvin.
50 týdnů
24hodinové měření bílkovin v moči
Časové okno: 50 týdnů
U každého subjektu budou odebírány vzorky moči po dobu 24 hodin, aby se zjistilo, kolik bílkovin je ve vaší moči. Zvyšující se hladiny bílkovin svědčí o snížení funkce ledvin.
50 týdnů
Kvalita života (QoL) podle skóre škálované domény Short Form-36 (SF-36) v2
Časové okno: 50 týdnů
Vlastní dotazník obsahující 36 položek, který měří zdraví na funkční stav, pohodu a celkové hodnocení zdraví v 8 doménách. Dokončení vyžaduje přibližně 5 minut a používá škálované, ordinální odpovědi (např. Po celou dobu, Většinou, Hodně času atd.). Změny v různých oblastech mohou pomoci posoudit přínos nebo problémy spojené s onemocněním a vaší léčbou.
50 týdnů
Pětirozměrný zdravotní průzkum EuroQual (EQ-5D-5L™)
Časové okno: 50 týdnů
EQ-5D-5L™ je popisný systém hodnotící mobilitu, sebeobsluhu, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/depresi. Pacienti jsou požádáni, aby označili stav každé z dimenzí výběrem jedné ze tří úrovní (žádné problémy, určité problémy a extrémní problémy). Odpovědi jsou sestaveny tak, aby vytvořily 5místné číslo, které popisuje zdravotní stav pacienta. EQ-5D-5L™ obsahuje vizuální analogovou stupnici pro pacienta k hodnocení jeho zdraví, která odráží pacientovo posouzení jeho vlastního zdraví. Změny v různých dimenzích mohou pomoci posoudit přínos nebo problémy spojené s onemocněním a vaší léčbou.
50 týdnů
Měření plazmatických hladin CAEL-101
Časové okno: 50 týdnů
U každého subjektu bude vzorek krve testován na plazmatické hladiny CAEL-101, aby se určilo, kolik je v krvi a jak dlouho v krvi zůstává.
50 týdnů
Stanovení imunogenicity CAEL-101
Časové okno: 50 týdnů
Bude testována přítomnost protilátek proti lékům, a pokud jsou přítomny, další hodnocení potvrdí pozitivitu na protilátky proti léku a určí specificitu, neutralizační schopnost, buněčně zprostředkovanou imunitní odpověď a korelaci s klinickými odpověďmi. Tyto údaje pomohou při celkovém hodnocení léčby.
50 týdnů
Posouzení omezení při fyzické aktivitě
Časové okno: 50 týdnů
Pacienti budou hodnoceni podle funkční klasifikace NYHA. Funkční klasifikace NYHA klasifikuje pacienty do jedné ze čtyř kategorií na základě jejich omezení během fyzické aktivity; omezení/symptomy se týkají normálního dýchání a různého stupně dušnosti a/nebo bolesti při angíně.
50 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Scott Swenson, MD, Alexion, AstraZeneca Rare Disease

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. srpna 2020

Primární dokončení (Aktuální)

10. května 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

22. října 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. července 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. srpna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

7. srpna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CAEL101-301

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Každému pacientovi bude po podpisu formuláře informovaného souhlasu (ICF) přidělen jedinečný identifikátor. Čísla pacientů nebudou změněna. Jakékoli záznamy o pacientech nebo datové sady předané sponzorovi musí obsahovat pouze jedinečný identifikátor a nesmí obsahovat jména pacientů ani žádné informace, které by umožnily pacienta identifikovat. Pacienti budou informováni, že jejich osobní údaje související se studií bude sponzor používat v souladu s místními zákony na ochranu údajů a že jejich lékařské záznamy mohou být přezkoumány zástupci sponzora, institucionální kontrolní komise (IRB)/nezávislého etického výboru (IEC). ) členy a inspektory z regulačních orgánů. Monitorující studie zkontrolují všechny dokumenty a záznamy, které musí zkoušející udržovat pro tuto studii.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit