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Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di CAEL-101 in pazienti con amiloidosi di Mayo Stage IIIb AL

16 marzo 2026 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 3, in doppio cieco, multicentrico per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con CAEL-101 e discrasia plasmacellulare rispetto al trattamento con placebo e discrasia plasmacellulare in pazienti naïve al trattamento con discrasia plasmacellulare con amiloidosi AL Mayo stadio IIIb

L'amiloidosi AL (o catena leggera) inizia nel midollo osseo dove le proteine ​​anormali si ripiegano male e creano catene leggere libere che non possono essere scomposte. Queste catene leggere libere si uniscono per formare fibrille amiloidi che si accumulano nello spazio extracellulare degli organi, interessando reni, cuore, fegato, milza, sistema nervoso e apparato digerente.

Lo scopo principale di questo studio è determinare se CAEL-101, un anticorpo monoclonale che rimuove i depositi di amiloide AL da tessuti e organi, migliora la sopravvivenza globale ed è sicuro e ben tollerato nei pazienti con amiloidosi AL di stadio IIIb.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio internazionale di fase 3 in doppio cieco, randomizzato, multicentrico su CAEL-101 combinato con il trattamento standard di cura (SoC) per la discrasia plasmacellulare (PCD) rispetto al placebo combinato con il trattamento SoC PCD nell'amiloidosi AL di Mayo stadio IIIb PCD naïve al trattamento pazienti. Poiché si tratta di uno studio guidato dagli eventi, lo studio si iscriverà fino a quando non saranno stati osservati almeno 101 decessi. Saranno arruolati circa 124 pazienti utilizzando un rapporto di randomizzazione 2:1. La stratificazione sarà basata sulla regione geografica tra i siti del ricercatore. Un'analisi ad interim (IA) può essere eseguita quando è stato osservato circa il 75% (76/101) dei decessi attesi.

I pazienti in entrambi i gruppi di intervento dello studio saranno seguiti dalla randomizzazione fino alla morte per qualsiasi causa o fino alla fine dello studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

125

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Box Hill, Australia, 3128
        • Research Site
      • Brisbane, Australia, 4102
        • Research Site
      • Westmead, Australia, 2145
        • Research Site
  • Austria
      • Linz, Austria, 4020
        • Research Site
      • Vienna, Austria, 1090
        • Research Site
  • Belgio
      • Anderlecht, Belgio, 1070
        • Research Site
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Research Site
  • Brasile
      • Porto Alegre, Brasile, 90110-270
        • Research Site
      • Ribeirão Preto, Brasile, 14048-900
        • Research Site
      • Salvador, Brasile, 41253-190
        • Research Site
      • São José do Rio Preto, Brasile, 15090-000
        • Research Site
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N2
        • Research Site
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z2
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Research Site
  • Cechia
      • Ostrava - Poruba, Cechia, 70852
        • Research Site
      • Prague, Cechia, 12808
        • Research Site
  • Cina
      • Beijing, Cina, 100730
        • Research Site
      • Guangzhou, Cina, 510180
        • Research Site
      • Hangzhou, Cina, 310009
        • Research Site
      • Wenzhou, Cina, 325000
        • Research Site
      • Wuhan, Cina, 430022
        • Research Site
  • Corea del Sud
      • Seoul, Corea del Sud, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Corea del Sud, 06351
        • Research Site
  • Francia
      • Caen, Francia, 14033
        • Research Site
      • Créteil, Francia, 94000
        • Research Site
      • Limoges, Francia, 87042
        • Research Site
      • Marseille, Francia, 13009
        • Research Site
      • Paris, Francia, 75010
        • Research Site
      • Pessac, Francia, 33604
        • Research Site
      • Pierre-Bénite, Francia, 69310
        • Research Site
      • Poitiers, Francia, 86021
        • Research Site
      • Rennes, Francia, 35033
        • Research Site
      • Toulouse, Francia, 31100
        • Research Site
      • Tours, Francia, 37044
        • Research Site
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Research Site
      • Düsseldorf, Germania, 40225
        • Research Site
      • Essen, Germania, 45147
        • Research Site
      • Hamburg, Germania, 22767
        • Research Site
      • Heidelberg, Germania, 69120
        • Research Site
      • Würzburg, Germania, 97080
        • Research Site
  • Giappone
      • Fukushima, Giappone, 960-1295
        • Research Site
      • Nagoya, Giappone, 467-8602
        • Research Site
      • Shibuya-ku, Giappone, 150-8935
        • Research Site
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 11528
        • Research Site
      • Rio, Grecia, 26504
        • Research Site
  • Israele
      • Haifa, Israele, 31096
        • Research Site
      • Jerusalem, Israele, 91120
        • Research Site
      • Tel Litwinsky, Israele, 52621
        • Research Site
  • Italia
      • Napoli, Italia, 80131
        • Research Site
      • Pavia, Italia, 27100
        • Research Site
      • Pisa, Italia, 56126
        • Research Site
      • Roma, Italia, 00128
        • Research Site
  • Olanda
      • Groningen, Olanda, 9713 GZ
        • Research Site
      • Utrecht, Olanda, 3508 GA
        • Research Site
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-214
        • Research Site
      • Poznan, Polonia, 60-569
        • Research Site
      • Warsaw, Polonia, 01-748
        • Research Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1E 6AG
        • Research Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Research Site
      • Barcelona, Spagna, 8035
        • Research Site
      • Gijón, Spagna, 33394
        • Research Site
      • Majadahonda, Spagna, 28222
        • Research Site
      • Pamplona, Spagna, 31008
        • Research Site
      • Seville, Spagna, 41013
        • Research Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • Research Site
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Research Site
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Research Site
    • Florida
      • Weston, Florida, Stati Uniti, 33331
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Research Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Research Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Research Site
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Research Site
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • Research Site
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Research Site
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Amiloidosi AL stadio IIIb basato sulla modifica europea dello standard Mayo Clinic Staging del 2004 (NT-proBNP > 8.500 ng/L) al momento dello screening

  • Malattia ematologica misurabile allo screening come definita da almeno uno dei seguenti:

    1. Differenza catene leggere libere coinvolte/non coinvolte (dFLC) > 4 mg/dL o
    2. Catene leggere libere coinvolte (iFLC) > 4 mg/dL con rapporto Kappa/Lambda anomalo o
    3. Elettroforesi delle proteine ​​sieriche (SPEP) m-spike > 0,5 g/dL

  • Diagnosi istopatologica di amiloidosi basata sulla microscopia a luce polarizzante di materiale birifrangente verde in campioni di tessuto macchiato di rosso Congo E conferma di depositi di amiloide derivata da AL da almeno uno dei seguenti:

    1. Immunoistochimica/Immunofluorescenza
    2. Spettrometria di massa
    3. Aspetto caratteristico al microscopio elettronico/microscopia immunoelettronica

  • Coinvolgimento cardiaco come definito da:

    1. Segni e sintomi clinici documentati a supporto di una diagnosi di scompenso cardiaco nel contesto di una diagnosi confermata di amiloidosi AL in assenza di una spiegazione alternativa per scompenso cardiaco E
    2. Almeno uno dei seguenti:

    io. Biopsia endomiocardica che dimostra amiloidosi cardiaca AL o ii. Ecocardiogramma che dimostra uno spessore medio della parete del ventricolo sinistro (calcolato come [IVSd+LPWd]/2) > 12 mm alla diastole in assenza di altre cause (per es., ipertensione grave, stenosi aortica), che spiegherebbero adeguatamente il grado di ispessimento della parete o iii. Risonanza magnetica cardiaca (MRI) con agente di contrasto al gadolinio diagnostico dell'amiloidosi cardiaca

  • Il trattamento di prima linea pianificato per la discrasia plasmacellulare è un regime basato su ciclofosfamide-bortezomib-desametasone (CyBorD) somministrato come SoC
  • Le donne in età fertile (WOCBP) devono avere un test di gravidanza negativo durante lo screening e devono accettare di utilizzare una contraccezione altamente efficace dallo screening ad almeno 5 mesi dopo l'ultima somministrazione del farmaco in studio o 12 mesi dopo l'ultima dose della sua terapia PCD, a seconda di quale sia più a lungo
  • Gli uomini devono essere chirurgicamente sterili o devono accettare di utilizzare una contraccezione altamente efficace e astenersi dal donare sperma dallo screening per almeno 5 mesi dopo l'ultima somministrazione del farmaco in studio o 12 mesi dopo l'ultima dose della loro terapia PCD, a seconda di quale sia il più lungo

Criteri chiave di esclusione:

  • Avere qualsiasi altra forma di amiloidosi diversa dall'amiloidosi AL
  • - Ha ricevuto una precedente terapia per amiloidosi AL o mieloma multiplo. È consentita un'esposizione massima di 2 settimane a un trattamento PCD basato su CyBorD dopo l'ottenimento di campioni di laboratorio di screening e prima della randomizzazione

  • Ha la sindrome POEMS (discrasia plasmacellulare con polineuropatia, organomegalia, endocrinopatia, proteina monoclonale e alterazioni cutanee) o mieloma multiplo definito come plasmacellule clonali del midollo osseo > 10% da una biopsia del midollo osseo (eseguita ≤ 3 mesi prima della firma dell'ICF) o plasmocitoma osseo o extramidollare comprovato da biopsia (eseguita ≤ 3 mesi prima della firma dell'ICF) E una o più delle seguenti caratteristiche CRAB:

    un. Evidenza di danno d'organo che può essere attribuito al sottostante disordine proliferativo delle plasmacellule, in particolare: i. Ipercalcemia: calcio sierico > 0,25 mmol/L (> 1 mg/dL) superiore all'ULN o > 2,75 mmol/L (> 11 mg/dL) OPPURE ii. Insufficienza renale: clearance della creatinina < 40 mL al minuto o creatinina sierica > 177 mol/L (> 2 mg/dL) OPPURE iii. Anemia: valore di emoglobina > 20 g/L al di sotto del limite minimo della norma o un valore di emoglobina < 100 g/L OPPURE iv. Lesioni ossee: una o più lesioni osteolitiche ai test di imaging (eseguiti ≤ 3 mesi prima della firma dell'ICF): radiografia scheletrica, TC o PET/TC o RM. Se il midollo osseo ha < 10% di plasmacellule clonali, è necessaria più di una lesione ossea per distinguerla dal plasmocitoma solitario con coinvolgimento midollare minimo OPPURE b. Uno qualsiasi dei seguenti biomarcatori di malignità: i. 60% o più di plasmacellule clonali all'esame del midollo osseo OPPURE ii. Più di una lesione focale alla risonanza magnetica di dimensioni pari o superiore a 5 mm

  • Avere una pressione arteriosa sistolica in posizione supina < 90 mmHg o ipotensione ortostatica sintomatica, definita come una diminuzione della pressione arteriosa sistolica in posizione eretta > 30 mmHg nonostante la gestione medica (p. es., midodrina, fludrocortisone) in assenza di deplezione di volume

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo combinato con discrasia plasmacellulare SoC
I pazienti randomizzati a ricevere il placebo riceveranno soluzione salina normale allo 0,9% in un volume equivalente a un'infusione di CAEL-101 (circa 250 cc). Si prevede che tutti i pazienti continueranno il trattamento in doppio cieco fino alla randomizzazione dell'ultimo paziente nello studio più 18 mesi.
Droga: Regime di ciclofosfamide, bortezomib e desametasone (CyBorD)
Secondo lo standard istituzionale di cura.
Altro: Placebo
La soluzione salina normale allo 0,9% disponibile in commercio verrà utilizzata come placebo.
Sperimentale: CAEL-101 combinato con discrasia plasmacellulare SoC
CAEL-101 viene somministrato mediante infusione endovenosa (IV) nell'arco di circa 2 ore. Si prevede che tutti i pazienti continueranno il trattamento in doppio cieco fino alla randomizzazione dell'ultimo paziente nello studio più 18 mesi. Lo studio è diviso in 2 parti, la parte del periodo di trattamento di valutazione primaria e il periodo di estensione dello studio in aperto.
Droga: CAEL-101
Il prodotto sperimentale, CAEL-101, è formulato come una soluzione liquida sterile di proteine ​​più eccipienti per la diluizione in un flaconcino di vetro monouso con tappo. Ogni flaconcino da 10 ml contiene 300 mg di CAEL-101 a una concentrazione di 30 mg/ml. CAEL-101 sarà diluito con soluzione salina normale allo 0,9% disponibile in commercio.
Droga: Regime di ciclofosfamide, bortezomib e desametasone (CyBorD)
Secondo lo standard istituzionale di cura.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Una combinazione gerarchica di mortalità per tutte le cause e frequenza di ricoveri cardiovascolari
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione alla data di morte o al periodo di trattamento di valutazione primaria (PETP) (fino a 51 mesi)
Dalla data di randomizzazione alla data di morte o al periodo di trattamento di valutazione primaria (PETP) (fino a 51 mesi)
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione al periodo di trattamento di valutazione primaria (PETP) (fino a 56 mesi)
Dalla data di randomizzazione al periodo di trattamento di valutazione primaria (PETP) (fino a 56 mesi)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale alla settimana 50 nel punteggio complessivo del questionario sulla cardiomiopatia di Kansas City (KCCQ-OS)
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 50
Un questionario autosomministrato di 23 voci che quantifica la funzione fisica, i sintomi, la funzione sociale, l'autoefficacia, la conoscenza e la qualità della vita. Richiede in media 4-6 minuti per essere completato e utilizza una scala ordinale e aggettivale (Likert)
Riferimento, settimana 50
Variazione dal basale alla settimana 50 del miglioramento cardiaco in base allo sforzo longitudinale globale (GLS%)
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 50
Per valutare il miglioramento della funzionalità cardiaca misurata dalla percentuale di deformazione longitudinale globale (GLS%). GLS% è una tecnica di imaging non invasiva per valutare la funzione cardiaca in cui una percentuale più alta/più bassa è indicativa di miglioramento.
Riferimento, settimana 50
Variazione dal basale alla settimana 50 della distanza percorsa (in metri) durante un test del cammino di sei minuti (6MWT)
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 50
Riferimento, settimana 50
Modifica dal basale alla settimana 50 del punteggio della componente fisica (PCS) Short Form-36 (SF-36) v2
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 50
Un questionario autosomministrato contenente 36 item che misura la salute in termini di stato funzionale, benessere e valutazione complessiva della salute in 8 domini. Richiede circa 5 minuti per essere completata e utilizza risposte ordinali scalate (ad esempio, Sempre, La maggior parte del tempo, Un bel po' di tempo, ecc.)
Riferimento, settimana 50
È tempo di mortalità per tutte le cause
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione alla data di morte o al periodo di trattamento di valutazione primaria (PETP) (fino a 51 mesi)
Dalla data di randomizzazione alla data di morte o al periodo di trattamento di valutazione primaria (PETP) (fino a 51 mesi)
Frequenza dei ricoveri per cause cardiovascolari (CVH)
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione alla data di morte o al periodo di trattamento di valutazione primaria (PETP) (fino a 51 mesi)
Dalla data di randomizzazione alla data di morte o al periodo di trattamento di valutazione primaria (PETP) (fino a 51 mesi)
Variazione dal basale alla settimana 50 del peptide natriuretico di tipo Pro-B N - terminale (NT-proBNP) nei campioni di sangue
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 50
Valutare il miglioramento della cardiomiopatia misurato mediante NT-proBNP. Per ciascun partecipante, il campione di sangue verrà analizzato per NT-proBNP, confrontando il valore basale del partecipante nel tempo per valutare il miglioramento nel cuore dovuto alla riduzione dell'amiloidosi misurato da un aumento o una diminuzione dei biomarcatori correlati all'amiloidosi: NT-proBNP.
Riferimento, settimana 50

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misura del peptide natriuretico di tipo pro b N-terminale (NT-proBNP) in campioni di sangue
Lasso di tempo: 50 settimane
Per ogni soggetto, verrà analizzato il campione di sangue per NT-proBNP, confrontando il valore basale del soggetto nel tempo per valutare il miglioramento del cuore mediante riduzione dell'amiloidosi misurata da un aumento o diminuzione dei biomarcatori correlati all'amiloidosi: NT-proBNP.
50 settimane
Misura della Troponina Cardiaca (cTnT) nei campioni di sangue
Lasso di tempo: 50 settimane
Per ogni soggetto, verrà analizzato il campione di sangue per cTnT, confrontando il valore basale del soggetto nel tempo per valutare il miglioramento del cuore mediante riduzione dell'amiloidosi misurata dai cambiamenti nei biomarcatori correlati all'amiloidosi: cTnT.
50 settimane
Misura della differenza di catene leggere libere coinvolte/non coinvolte (dFLC)
Lasso di tempo: 50 settimane
Per ogni soggetto, verrà analizzato il campione di sangue per dFLC, confrontando il valore basale del soggetto nel tempo per valutare il miglioramento del cuore mediante riduzione dell'amiloidosi misurata dai cambiamenti nei biomarcatori correlati all'amiloidosi: dFLC
50 settimane
Misura della proteina C-reattiva (CRP) nei campioni di sangue
Lasso di tempo: 50 settimane
Per ogni soggetto, verrà analizzato il campione di sangue per la CRP, confrontando il valore basale del soggetto nel tempo per valutare il miglioramento del cuore mediante riduzione dell'amiloidosi misurata dai cambiamenti nei biomarcatori correlati all'amiloidosi: CRP.
50 settimane
Misura dell'aspartato aminotransferasi (AST)
Lasso di tempo: 50 settimane
Per ogni soggetto, il campione di sangue verrà analizzato per AST per determinare gli effetti sulla funzionalità epatica rispetto ai valori normali.
50 settimane
Misura dell'alanina aminotransferasi (ALT)
Lasso di tempo: 50 settimane
Per ogni soggetto, il campione di sangue verrà analizzato per l'ALT per determinare gli effetti sulla funzionalità epatica rispetto ai valori normali.
50 settimane
Misura della fosfatasi alcalina (ALP)
Lasso di tempo: 50 settimane
Per ogni soggetto, il campione di sangue verrà analizzato per ALP per determinare gli effetti sulla funzionalità epatica rispetto ai valori normali.
50 settimane
Misura del tasso di filtrazione glomerulare renale
Lasso di tempo: 50 settimane
Per ogni soggetto, verrà testato il campione di sangue per il livello di creatina che viene utilizzato per calcolare una stima di quanto sangue filtra attraverso il rene. Una velocità di filtrazione glomeruli superiore a 60 ml/min è considerata normale.
50 settimane
Misura della creatinina sierica
Lasso di tempo: 50 settimane
Per ogni soggetto, verrà analizzato il campione di sangue per la creatinina per determinare i cambiamenti durante il trattamento che riflettono la funzione renale.
50 settimane
Misurazione delle proteine ​​nelle urine delle 24 ore
Lasso di tempo: 50 settimane
Per ogni soggetto, verranno raccolti campioni di urina per un periodo di 24 ore per determinare la quantità di proteine ​​nelle urine. L'aumento dei livelli di proteine ​​suggerisce una diminuzione della funzionalità renale.
50 settimane
Qualità della vita (QoL) in base ai punteggi di dominio in scala Short Form-36 (SF-36) v2
Lasso di tempo: 50 settimane
Un questionario autosomministrato contenente 36 elementi che misura la salute sullo stato funzionale, il benessere e la valutazione complessiva della salute in 8 domini. Richiede circa 5 minuti per il completamento e utilizza risposte scalate e ordinali (ad es. Sempre, La maggior parte delle volte, Una buona parte del tempo, ecc.). I cambiamenti nei diversi domini possono aiutare a valutare i benefici o le sfide della malattia e del trattamento.
50 settimane
Indagine sulla salute a 5 dimensioni EuroQual (EQ-5D-5L™)
Lasso di tempo: 50 settimane
L'EQ-5D-5L™ è un sistema descrittivo che valuta la mobilità, la cura di sé, le attività abituali, il dolore/disagio e l'ansia/depressione. Ai pazienti viene chiesto di indicare lo stato di ciascuna delle dimensioni selezionando uno dei tre livelli (nessun problema, alcuni problemi e problemi estremi). Le risposte vengono compilate per creare un numero di 5 cifre che descrive lo stato di salute del paziente. L'EQ-5D-5L™ include una scala analogica visiva per consentire al paziente di valutare la propria salute che riflette il giudizio del paziente sulla propria salute. I cambiamenti nelle diverse dimensioni possono aiutare a valutare i benefici o le sfide della malattia e del trattamento.
50 settimane
Misura dei livelli plasmatici di CAEL-101
Lasso di tempo: 50 settimane
Per ogni soggetto, il campione di sangue verrà analizzato per i livelli plasmatici di CAEL-101 per determinare quanto c'è nel sangue e per quanto tempo rimane nel sangue.
50 settimane
Determinazione dell'immunogenicità di CAEL-101
Lasso di tempo: 50 settimane
Verrà analizzata la presenza di anticorpi anti-farmaco e, se presenti, un'ulteriore valutazione confermerà la positività per gli anticorpi anti-farmaco e determinerà la specificità, la capacità neutralizzante, la risposta immunitaria cellulo-mediata e la correlazione con le risposte cliniche. Questi dati contribuiranno a informare la valutazione complessiva del trattamento.
50 settimane
Valutazione della limitazione durante l'attività fisica
Lasso di tempo: 50 settimane
I pazienti saranno valutati per la classificazione funzionale NYHA. La classificazione funzionale NYHA classifica i pazienti in una delle quattro categorie in base alle loro limitazioni durante l'attività fisica; le limitazioni/sintomi riguardano la normale respirazione e vari gradi di mancanza di respiro e/o dolore anginoso.
50 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Scott Swenson, MD, Alexion, AstraZeneca Rare Disease

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 agosto 2020

Completamento primario (Effettivo)

10 maggio 2025

Completamento dello studio (Stimato)

22 ottobre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 luglio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 agosto 2020

Primo Inserito (Effettivo)

7 agosto 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CAEL101-301

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Ad ogni paziente verrà assegnato un identificatore univoco dopo aver firmato il modulo di consenso informato (ICF). I numeri dei pazienti non verranno riassegnati. Tutti i record dei pazienti o i set di dati trasferiti allo Sponsor devono contenere solo l'identificatore univoco e non devono includere i nomi dei pazienti o qualsiasi informazione che renderebbe il paziente identificabile. I pazienti saranno informati che i loro dati personali relativi allo studio saranno utilizzati dallo Sponsor in conformità con le leggi locali sulla protezione dei dati e che le loro cartelle cliniche potranno essere esaminate dai rappresentanti dello Sponsor, dell'Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC ) e da ispettori delle autorità di regolamentazione. I monitor dello studio ispezioneranno tutti i documenti e le registrazioni che devono essere conservati dallo sperimentatore per questo studio.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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