Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​CAEL-101 hos patienter med Mayo Stage IIIb AL-amyloidose

26. juni 2026 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Et fase 3, dobbeltblindt, multicenter-studie til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​CAEL-101 og plasmacelledyskrasibehandling versus placebo- og plasmacelledyskrasibehandling i plasmacelledyskrasibehandling Naive patienter med Mayo Stage IIIb AL-amyloidose

AL (eller let kæde) amyloidose begynder i knoglemarven, hvor unormale proteiner folder forkert og skaber frie lette kæder, der ikke kan nedbrydes. Disse frie lette kæder binder sig sammen og danner amyloidfibriller, der opbygges i det ekstracellulære rum af organer og påvirker nyrerne, hjertet, leveren, milten, nervesystemet og fordøjelseskanalen.

Det primære formål med denne undersøgelse er at bestemme, om CAEL-101, et monoklonalt antistof, der fjerner AL-amyloidaflejringer fra væv og organer, forbedrer den samlede overlevelse, og det er sikkert og veltolereret hos patienter med stadium IIIb AL-amyloidose.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et dobbeltblindt, randomiseret, multicenter internationalt fase 3-studie af CAEL-101 kombineret med standardbehandling (SoC) plasmacelledyskrasi (PCD)-behandling versus placebo kombineret med SoC PCD-behandling i Mayo stadium IIIb PCD-behandling-naiv AL-amyloidose patienter. Da dette er et hændelsesdrevet studie, vil undersøgelsen optages, indtil der er observeret mindst 101 dødsfald. Ca. 124 patienter vil blive indskrevet ved hjælp af et randomiseringsforhold på 2:1. Stratificering vil være baseret på geografisk region på tværs af efterforskersteder. En interimanalyse (IA) kan udføres, når ca. 75 % (76/101) af de forventede dødsfald er blevet observeret.

Patienter i begge undersøgelsesinterventionsgrupper vil blive fulgt fra randomisering til død af enhver årsag eller indtil slutningen af ​​undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

125

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Box Hill, Australien, 3128
        • Research Site
      • Brisbane, Australien, 4102
        • Research Site
      • Westmead, Australien, 2145
        • Research Site
  • Belgien
      • Anderlecht, Belgien, 1070
        • Research Site
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Research Site
  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien, 90110-270
        • Research Site
      • Ribeirão Preto, Brasilien, 14048-900
        • Research Site
      • Salvador, Brasilien, 41253-190
        • Research Site
      • São José do Rio Preto, Brasilien, 15090-000
        • Research Site
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N2
        • Research Site
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z2
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Research Site
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1E 6AG
        • Research Site
  • Forenede Stater
    • California
      • Duarte, California, Forenede Stater, 91010
        • Research Site
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Research Site
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • Research Site
    • Florida
      • Weston, Florida, Forenede Stater, 33331
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02111
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Research Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Research Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Research Site
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Research Site
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • Research Site
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Research Site
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Research Site
  • Frankrig
      • Caen, Frankrig, 14033
        • Research Site
      • Créteil, Frankrig, 94000
        • Research Site
      • Limoges, Frankrig, 87042
        • Research Site
      • Marseille, Frankrig, 13009
        • Research Site
      • Paris, Frankrig, 75010
        • Research Site
      • Pessac, Frankrig, 33604
        • Research Site
      • Pierre-Bénite, Frankrig, 69310
        • Research Site
      • Poitiers, Frankrig, 86021
        • Research Site
      • Rennes, Frankrig, 35033
        • Research Site
      • Toulouse, Frankrig, 31100
        • Research Site
      • Tours, Frankrig, 37044
        • Research Site
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 11528
        • Research Site
      • Rio, Grækenland, 26504
        • Research Site
  • Holland
      • Groningen, Holland, 9713 GZ
        • Research Site
      • Utrecht, Holland, 3508 GA
        • Research Site
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Research Site
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Research Site
      • Tel Litwinsky, Israel, 52621
        • Research Site
  • Italien
      • Naples, Italien, 80131
        • Research Site
      • Pavia, Italien, 27100
        • Research Site
      • Pisa, Italien, 56126
        • Research Site
      • Roma, Italien, 00128
        • Research Site
  • Japan
      • Fukushima, Japan, 960-1295
        • Research Site
      • Nagoya, Japan, 467-8602
        • Research Site
      • Shibuya-ku, Japan, 150-8935
        • Research Site
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100730
        • Research Site
      • Guangzhou, Kina, 510180
        • Research Site
      • Hangzhou, Kina, 310009
        • Research Site
      • Wenzhou, Kina, 325000
        • Research Site
      • Wuhan, Kina, 430022
        • Research Site
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-214
        • Research Site
      • Poznan, Polen, 60-569
        • Research Site
      • Warsaw, Polen, 01-748
        • Research Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Research Site
      • Barcelona, Spanien, 8035
        • Research Site
      • Gijón, Spanien, 33394
        • Research Site
      • Majadahonda, Spanien, 28222
        • Research Site
      • Pamplona, Spanien, 31008
        • Research Site
      • Seville, Spanien, 41013
        • Research Site
  • Sydkorea
      • Seoul, Sydkorea, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Sydkorea, 06351
        • Research Site
  • Tjekkiet
      • Ostrava - Poruba, Tjekkiet, 70852
        • Research Site
      • Prague, Tjekkiet, 12808
        • Research Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Research Site
      • Düsseldorf, Tyskland, 40225
        • Research Site
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Research Site
      • Hamburg, Tyskland, 22767
        • Research Site
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Research Site
      • Würzburg, Tyskland, 97080
        • Research Site
  • Østrig
      • Linz, Østrig, 4020
        • Research Site
      • Vienna, Østrig, 1090
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • AL amyloidose stadium IIIb baseret på den europæiske modifikation af 2004 standard Mayo Clinic Staging (NT-proBNP > 8.500 ng/L) på tidspunktet for screening

  • Målbar hæmatologisk sygdom ved screening som defineret af mindst én af følgende:

    1. Involveret/uinvolveret fri let kæde forskel (dFLC) > 4 mg/dL eller
    2. Involveret fri let kæde (iFLC) > 4 mg/dL med unormalt Kappa/Lambda-forhold eller
    3. Serumproteinelektroforese (SPEP) m-spike > 0,5 g/dL

  • Histopatologisk diagnose af amyloidose baseret på polariserende lysmikroskopi af grønt dobbeltbrydende materiale i Congo-rødt farvede vævsprøver OG bekræftelse af AL-afledte amyloidaflejringer med mindst én af følgende:

    1. Immunhistokemi/Immunofluorescens
    2. Massespektrometri
    3. Karakteristisk elektronmikroskopi udseende/Immunoelektronmikroskopi

  • Hjertepåvirkning som defineret af:

    1. Dokumenterede kliniske tegn og symptomer, der understøtter en diagnose af hjertesvigt i forbindelse med en bekræftet diagnose af AL-amyloidose i mangel af en alternativ forklaring på hjertesvigt OG
    2. Mindst én af følgende:

    jeg. Endomyokardiebiopsi, der viser AL hjerteamyloidose eller ii. Ekkokardiogram, der viser en gennemsnitlig venstre ventrikelvægtykkelse (beregnet som [IVSd+LPWd]/2) på > 12 mm ved diastole i fravær af andre årsager (f.eks. svær hypertension, aortastenose), hvilket ville forklare graden af ​​vægfortykkelse tilstrækkeligt eller iii. Hjertemagnetisk resonansbilleddannelse (MRI) med gadoliniumkontrastmiddel til diagnosticering af hjerteamyloidose

  • Planlagt førstelinjebehandling for plasmacelledyskrasi er cyclophosphamid-bortezomib-dexamethason (CyBorD)-baseret regime administreret som SoC
  • Kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP) skal have en negativ graviditetstest under screening og skal acceptere at bruge højeffektiv prævention fra screening til mindst 5 måneder efter den sidste undersøgelseslægemiddeladministration eller 12 måneder efter den sidste dosis af hendes PCD-behandling, alt efter hvad der er længere
  • Mænd skal være kirurgisk sterile eller skal acceptere at bruge højeffektiv prævention og afholde sig fra at donere sæd fra screening til mindst 5 måneder efter den sidste undersøgelses lægemiddeladministration eller 12 måneder efter den sidste dosis af deres PCD-behandling, alt efter hvad der er længst

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Har nogen anden form for amyloidose end AL amyloidose
  • Modtaget tidligere behandling for AL-amyloidose eller myelomatose. En maksimal eksponering på 2 uger af en CyBorD-baseret PCD-behandling efter screening laboratorieprøver er opnået og før randomisering er tilladt

  • Har POEMS (plasmacelledyskrasi med polyneuropati, organomegali, endokrinopati, monoklonalt protein og hudforandringer) syndrom eller myelomatose defineret som klonale knoglemarvsplasmaceller > 10 % fra en knoglemarvsbiopsi (udført ≤ 3 måneder før underskrivelse af ICF) eller biopsi-bevist (udført ≤ 3 måneder før underskrivelse af ICF) knogle- eller ekstramedullært plasmacytom OG et eller flere af følgende KRABBE-træk:

    en. Bevis på endeorganskader, der kan tilskrives den underliggende plasmacelleproliferative lidelse, specifikt: i. Hypercalcæmi: serumcalcium > 0,25 mmol/L (> 1 mg/dL) højere end ULN eller > 2,75 mmol/L (> 11 mg/dL) ELLER ii. Nyreinsufficiens: kreatininclearance < 40 ml pr. minut eller serumkreatinin > 177 mol/L (> 2 mg/dL) ELLER iii. Anæmi: hæmoglobinværdi på > 20 g/L under den laveste normalgrænse, eller en hæmoglobinværdi < 100 g/L ELLER iv. Knoglelæsioner: en eller flere osteolytiske læsioner på billeddiagnostiske tests (udført ≤ 3 måneder før underskrivelse af ICF): skeletradiografi, CT eller PET/CT eller MR. Hvis knoglemarven har < 10 % klonale plasmaceller, kræves der mere end én knoglelæsion for at skelne fra solitært plasmacytom med minimal marvpåvirkning ELLER b. Enhver af følgende biomarkører for malignitet: i. 60 % eller mere klonale plasmaceller ved knoglemarvsundersøgelse ELLER ii. Mere end én fokal læsion på MRI, der er mindst 5 mm eller større i størrelse

  • Har rygliggende systolisk blodtryk < 90 mmHg eller symptomatisk ortostatisk hypotension, defineret som et fald i systolisk blodtryk ved stående på > 30 mmHg trods medicinsk behandling (f.eks. midodrin, fludrocortisoner) i fravær af volumendepletion

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo kombineret med SoC plasmacelle dyskrasi
Patienter randomiseret til at modtage placebo vil modtage 0,9 % normalt saltvand i et volumen svarende til en CAEL-101-infusion (ca. 250 cc). Det er planen, at alle patienter fortsætter deres dobbeltblindede behandling, indtil den sidste patient er randomiseret i studiet plus 18 måneder.
Medicin: cyclophosphamid, bortezomib og dexamethason (CyBorD) regime
I henhold til institutionel plejestandard.
Andet: Placebo
Kommercielt tilgængelig 0,9 % normal saltvand vil blive brugt som placebo.
Eksperimentel: CAEL-101 kombineret med SoC plasmacelle dyskrasi
CAEL-101 administreres som en intravenøs (IV) infusion over ca. 2 timer. Det er planen, at alle patienter fortsætter deres dobbeltblindede behandling, indtil den sidste patient er randomiseret i studiet plus 18 måneder. Undersøgelsen er opdelt i 2 dele, den primære evalueringsbehandlingsperiode og Open-Label forlængelse af studieperioden.
Medicin: CAEL-101
Afprøvningsproduktet, CAEL-101, er formuleret som en steril flydende opløsning af protein plus hjælpestoffer til fortynding i et engangsglas med prop. Hvert 10 ml hætteglas indeholder 300 mg CAEL-101 i en koncentration på 30 mg/ml. CAEL-101 vil blive fortyndet med kommercielt tilgængelig 0,9 % normal saltvand.
Medicin: cyclophosphamid, bortezomib og dexamethason (CyBorD) regime
I henhold til institutionel plejestandard.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
A Hierarchical Combination of Time to All-cause Mortality and Frequency of Cardiovascular Hospitalizations (CVHs) Analyzed by Win Ratio
Tidsramme: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
Time to all-cause mortality was defined as the number of weeks from the date of randomization to the date of death if it is on or before the end of PETP. Participants alive at the end of PETP (LPI+18 months) were censored at their last known alive date recorded within the PETP. CVHs were events adjudicated and confirmed as such by the Clinical Event Adjudication Committee (CEAC). Hypothesis testing with the Finkelstein-Schoenfeld test and treatment effect estimation with the win-ratio method based on pairwise comparisons of participant outcomes with comparisons performed in a hierarchical manner. To calculate win ratio, participant outcomes based on time to all-cause mortality were first compared and if there was no 'winner' due to censoring then a comparison based on frequency of cardiovascular hospitalization was made. A win ratio >1 represents a more favorable outcome for CAEL-101 over placebo.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Tidsramme: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
An adverse event (AE) was defined as any untoward medical occurrence in a participant administered a pharmaceutical product, at any dose, that was not necessarily related to the treatment. A TEAE was an AE with an occurrence defined as follows: last study intervention day-first study intervention day + 140 days. A summary of all Serious Adverse Events and Other Adverse Events (nonserious) regardless of causality is located in the 'Reported Adverse Events' Section.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Change From Baseline in the Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Score (KCCQ-OS)
Tidsramme: Baseline, Week 50
The KCCQ-OS is a 23-item self-administered questionnaire that quantifies physical function, symptoms, social function, self-efficacy and knowledge and quality of life. It uses an ordinal, adjectival (Likert) scale. Participants provide their level of agreement or disagreement with an agree-disagree scale for a series of statements. The questionnaire captures how the participants feel physically. The overall score was calculated as the sum from all 23 items and ranges from 0 to 100, where higher scores reflected better health status (fewer symptoms, fewer social or physical limitations, and better quality of life).
Baseline, Week 50
Change From Baseline in Distance Walked During a Six-minute Walk Test (6MWT)
Tidsramme: Baseline, Week 50
The 6MWT measures the distance a participant can quickly walk on a flat, hard surface in a period of 6 minutes. It evaluates the global and integrated response of all the systems involved during exercise. This is a self-paced test; participants choose their own intensity of exercise and are allowed to stop and rest during the test.
Baseline, Week 50
Change From Baseline in Global Longitudinal Strain (GLS%)
Tidsramme: Baseline, Week 50
Change in heart function was measured by GLS%, a noninvasive imaging technique that uses echocardiography to assess heart. GLS% expresses longitudinal shortening as a percentage (change in length as a proportion to baseline length) and is reported as a negative value. A more negative value is usually associated with cardiac enhancement.
Baseline, Week 50
Change From Baseline in the Short Form-36 (SF-36) Version 2 (v2) Physical Component Score (PCS)
Tidsramme: Baseline, Week 50
The SF-36v2 is a self-administered questionnaire containing 36 items that measure health on functional status, well-being, and overall evaluation of health in 8 domains, including vitality, physical functioning, bodily pain, general health perceptions, physical role functioning, emotional role functioning, social role functioning, and mental health, using scaled, ordinal responses (for example, All of the time, Most of the time, A good bit of the time). The SF-36v2 consists of eight scaled scores, which are the weighted sums of the questions in their section. Each scale is directly transformed into a 0-100 scale, with higher scores indicating an increased quality of life. The 8 multi-item scales are aggregated and summed to give the final PCS. The final score ranges from 0-100, with higher scores indicating an increased quality of life.
Baseline, Week 50
Change From Baseline in N-Terminal Pro-B-type Natriuretic Peptide (NT-proBNP) in Blood Samples
Tidsramme: Baseline, Week 50
For each participant, blood samples were assayed for NT-proBNP, comparing the participant's baseline value over time to assess reduced amyloidosis, as measured by a decrease in NT-proBNP. A decrease indicates cardiac enhancement. Results reported as nanograms/milliliter (ng/mL).
Baseline, Week 50
All-cause Mortality
Tidsramme: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
All-cause mortality was defined as death on or before the end of the PETP. Participants who were alive at the end of the PETP (last participant randomized plus 18 months) were censored at their last known alive date recorded within the PETP. All deaths, regardless of causality or whether they were reported as a reason for study discontinuation, are reported in the All-Cause Mortality section.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
Frequency of CVHs
Tidsramme: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
CVHs were those events that were adjudicated and confirmed as such by the CEAC. Frequency of CEAC-adjudicated CVH was calculated using negative binomial regression analysis with study intervention, study, geographic region, daratumumab usage at Baseline, and offset term equal to log of each participant's follow-up time for cardiovascular hospitalization included in the model.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Mål for N-terminalt pro b-type natriuretisk peptid (NT-proBNP) i blodprøver
Tidsramme: 50 uger
For hvert individ vil blodprøven blive analyseret for NT-proBNP, ved at sammenligne individets basislinjeværdi over tid for at vurdere forbedring i hjertet ved reduceret amyloidose målt ved en stigning eller et fald i amyloidose-relaterede biomarkører: NT-proBNP.
50 uger
Mål for hjertetroponin (cTnT) i blodprøver
Tidsramme: 50 uger
For hvert forsøgsperson vil blodprøven blive analyseret for cTnT, sammenligne forsøgspersonens basislinjeværdi over tid for at vurdere forbedring i hjertet ved reduceret amyloidose målt ved ændringer i amyloidose-relaterede biomarkører: cTnT.
50 uger
Mål for involveret/uinvolveret fri let kædeforskel (dFLC)
Tidsramme: 50 uger
For hvert forsøgsperson vil blodprøven blive analyseret for dFLC, hvor man sammenligner forsøgspersonens basislinjeværdi over tid for at vurdere forbedring i hjertet ved reduceret amyloidose målt ved ændringer i amyloidose-relaterede biomarkører: dFLC
50 uger
Mål for C-reaktivt protein (CRP) i blodprøver
Tidsramme: 50 uger
For hvert forsøgsperson vil blodprøven blive analyseret for CRP, hvor man sammenligner forsøgspersonens basislinjeværdi over tid for at vurdere forbedring i hjertet ved reduceret amyloidose målt ved ændringer i amyloidose-relaterede biomarkører: CRP.
50 uger
Mål for aspartataminotransferase (AST)
Tidsramme: 50 uger
For hvert individ vil blodprøven blive analyseret for AST for at bestemme virkninger på leverfunktionen i forhold til normale værdier.
50 uger
Mål for alaninaminotransferase (ALT)
Tidsramme: 50 uger
For hvert individ vil blodprøven blive analyseret for ALT for at bestemme virkninger på leverfunktionen i forhold til normale værdier.
50 uger
Mål for alkalisk fosfatase (ALP)
Tidsramme: 50 uger
For hvert individ vil blodprøven blive analyseret for ALP for at bestemme virkninger på leverfunktionen i forhold til normale værdier.
50 uger
Mål for nyre glomerulær filtrationshastighed
Tidsramme: 50 uger
For hvert individ vil blodprøven blive testet for kreatinniveau, der bruges til at beregne et estimat af, hvor meget blod der filtreres gennem nyren. En glomeruli-filtreringshastighed over 60 ml/min anses for normal.
50 uger
Mål for serumkreatinin
Tidsramme: 50 uger
For hvert individ vil blodprøven blive analyseret for kreatinin for at bestemme ændringer under behandlingen, der afspejler nyrefunktionen.
50 uger
24-timers urinproteinmåling
Tidsramme: 50 uger
For hvert individ vil der blive indsamlet urinprøver over en periode på 24 timer for at bestemme, hvor meget protein der er i din urin. Stigende niveauer af protein tyder på faldende nyrefunktion.
50 uger
Livskvalitet (QoL) af Short Form-36 (SF-36) v2 skaleret domæneresultater
Tidsramme: 50 uger
Et selvadministreret spørgeskema indeholdende 36 punkter, der måler sundhed på funktionel status, velvære og overordnet vurdering af sundhed i 8 domæner. Det tager cirka 5 minutter at fuldføre og bruger skalerede, ordinale svar (f.eks. Hele tiden, Det meste af tiden, En god del af tiden osv.). Ændringer i de forskellige domæner kan hjælpe med at vurdere fordelene eller udfordringerne ved sygdommen og din behandling.
50 uger
EuroQual 5-dimensionelle sundhedsundersøgelse (EQ-5D-5L™)
Tidsramme: 50 uger
EQ-5D-5L™ er et beskrivende system, der vurderer mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression. Patienterne bliver bedt om at angive status for hver af dimensionerne ved at vælge et af de tre niveauer (ingen problemer, nogle problemer og ekstreme problemer). Svarene er sammensat for at skabe et 5-cifret nummer, der beskriver patientens helbredstilstand. EQ-5D-5L™ inkluderer en visuel analog skala til patienten til at vurdere deres helbred, der afspejler patientens vurdering af deres eget helbred. Ændringer i de forskellige dimensioner kan hjælpe med at vurdere fordelene eller udfordringerne ved sygdommen og din behandling.
50 uger
Måling af plasmaniveauer af CAEL-101
Tidsramme: 50 uger
For hvert individ vil blodprøven blive analyseret for plasmaniveauerne af CAEL-101 for at bestemme, hvor meget der er i blodet, og hvor længe det bliver i blodet.
50 uger
Bestemmelse af immunogenicitet af CAEL-101
Tidsramme: 50 uger
Tilstedeværelsen af ​​anti-lægemiddel-antistoffer vil blive analyseret, og hvis de er til stede, vil yderligere evaluering bekræfte positivitet for anti-lægemiddel-antistoffer og bestemme specificitet, neutraliserende evne, cellemedieret immunrespons og korrelation med kliniske responser. Disse data vil hjælpe med at informere den overordnede behandlingsvurdering.
50 uger
Vurdering af begrænsning under fysisk aktivitet
Tidsramme: 50 uger
Patienter vil blive vurderet til NYHA Funktionel Klassifikation. NYHA Functional Classification klassificerer patienter i en af ​​fire kategorier baseret på deres begrænsninger under fysisk aktivitet; begrænsningerne/symptomerne er i forhold til normal vejrtrækning og varierende grader af åndenød og/eller angina smerter.
50 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Scott Swenson, MD, Alexion, AstraZeneca Rare Disease

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. august 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

10. maj 2025

Studieafslutning (Anslået)

22. oktober 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. juli 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. august 2020

Først opslået (Faktiske)

7. august 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CAEL101-301

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Hver patient vil blive tildelt en unik identifikator efter underskrivelse af Informed Consent Form (ICF). Patientnumre vil ikke blive tildelt igen. Enhver patientjournal eller datasæt, der overføres til sponsoren, må kun indeholde den unikke identifikator og må ikke indeholde patientnavne eller nogen information, der ville gøre patienten identificerbar. Patienter vil blive informeret om, at deres personlige undersøgelsesrelaterede data vil blive brugt af sponsoren i overensstemmelse med lokale databeskyttelseslove, og at deres lægejournaler kan blive undersøgt af repræsentanter for sponsoren, Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) ) medlemmer og af inspektører fra regulerende myndigheder. Undersøgelsesmonitorer vil inspicere alle dokumenter og optegnelser, der skal vedligeholdes af investigator til denne undersøgelse.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner