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Une étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du CAEL-101 chez les patients atteints d'amylose AL de stade Mayo IIIb

26 juin 2026 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Une étude multicentrique de phase 3, en double aveugle, pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du CAEL-101 et du traitement de la dyscrasie plasmocytaire par rapport au placebo et au traitement de la dyscrasie plasmocytaire chez les patients naïfs de traitement de la dyscrasie plasmocytaire atteints d'amylose AL de stade Mayo IIIb

L'amylose AL (ou chaîne légère) commence dans la moelle osseuse où des protéines anormales se replient et créent des chaînes légères libres qui ne peuvent pas être décomposées. Ces chaînes légères libres se lient pour former des fibrilles amyloïdes qui s'accumulent dans l'espace extracellulaire des organes, affectant les reins, le cœur, le foie, la rate, le système nerveux et le tube digestif.

L'objectif principal de cette étude est de déterminer si CAEL-101, un anticorps monoclonal qui élimine les dépôts d'amyloïde AL des tissus et des organes, améliore la survie globale et s'il est sûr et bien toléré chez les patients atteints d'amylose AL de stade IIIb.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude internationale de phase 3, randomisée, multicentrique, en double aveugle sur le CAEL-101 combiné à un traitement standard de soins (SoC) contre la dyscrasie plasmatique (PCD) par rapport à un placebo combiné avec un traitement SoC PCD dans l'amylose AL de stade Mayo IIIb PCD naïve de traitement les patients. Comme il s'agit d'une étude axée sur les événements, l'étude s'inscrira jusqu'à ce qu'au moins 101 décès aient été observés. Environ 124 patients seront recrutés selon un ratio de randomisation de 2:1. La stratification sera basée sur la région géographique à travers les sites d'investigation. Une analyse intermédiaire (IA) peut être effectuée lorsqu'environ 75 % (76/101) des décès attendus ont été observés.

Les patients des deux groupes d'intervention de l'étude seront suivis depuis la randomisation jusqu'au décès quelle qu'en soit la cause ou jusqu'à la fin de l'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

125

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 13353
        • Research Site
      • Düsseldorf, Allemagne, 40225
        • Research Site
      • Essen, Allemagne, 45147
        • Research Site
      • Hamburg, Allemagne, 22767
        • Research Site
      • Heidelberg, Allemagne, 69120
        • Research Site
      • Würzburg, Allemagne, 97080
        • Research Site
  • Australie
      • Box Hill, Australie, 3128
        • Research Site
      • Brisbane, Australie, 4102
        • Research Site
      • Westmead, Australie, 2145
        • Research Site
  • Belgique
      • Anderlecht, Belgique, 1070
        • Research Site
      • Leuven, Belgique, 3000
        • Research Site
  • Brésil
      • Porto Alegre, Brésil, 90110-270
        • Research Site
      • Ribeirão Preto, Brésil, 14048-900
        • Research Site
      • Salvador, Brésil, 41253-190
        • Research Site
      • São José do Rio Preto, Brésil, 15090-000
        • Research Site
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N2
        • Research Site
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z2
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Research Site
  • Chine
      • Beijing, Chine, 100730
        • Research Site
      • Guangzhou, Chine, 510180
        • Research Site
      • Hangzhou, Chine, 310009
        • Research Site
      • Wenzhou, Chine, 325000
        • Research Site
      • Wuhan, Chine, 430022
        • Research Site
  • Corée du Sud
      • Seoul, Corée du Sud, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Corée du Sud, 06351
        • Research Site
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08036
        • Research Site
      • Barcelona, Espagne, 8035
        • Research Site
      • Gijón, Espagne, 33394
        • Research Site
      • Majadahonda, Espagne, 28222
        • Research Site
      • Pamplona, Espagne, 31008
        • Research Site
      • Seville, Espagne, 41013
        • Research Site
  • France
      • Caen, France, 14033
        • Research Site
      • Créteil, France, 94000
        • Research Site
      • Limoges, France, 87042
        • Research Site
      • Marseille, France, 13009
        • Research Site
      • Paris, France, 75010
        • Research Site
      • Pessac, France, 33604
        • Research Site
      • Pierre-Bénite, France, 69310
        • Research Site
      • Poitiers, France, 86021
        • Research Site
      • Rennes, France, 35033
        • Research Site
      • Toulouse, France, 31100
        • Research Site
      • Tours, France, 37044
        • Research Site
  • Grèce
      • Athens, Grèce, 11528
        • Research Site
      • Rio, Grèce, 26504
        • Research Site
  • Israël
      • Haifa, Israël, 31096
        • Research Site
      • Jerusalem, Israël, 91120
        • Research Site
      • Tel Litwinsky, Israël, 52621
        • Research Site
  • Italie
      • Naples, Italie, 80131
        • Research Site
      • Pavia, Italie, 27100
        • Research Site
      • Pisa, Italie, 56126
        • Research Site
      • Roma, Italie, 00128
        • Research Site
  • Japon
      • Fukushima, Japon, 960-1295
        • Research Site
      • Nagoya, Japon, 467-8602
        • Research Site
      • Shibuya-ku, Japon, 150-8935
        • Research Site
  • L'Autriche
      • Linz, L'Autriche, 4020
        • Research Site
      • Vienna, L'Autriche, 1090
        • Research Site
  • Pays-Bas
      • Groningen, Pays-Bas, 9713 GZ
        • Research Site
      • Utrecht, Pays-Bas, 3508 GA
        • Research Site
  • Pologne
      • Gdansk, Pologne, 80-214
        • Research Site
      • Poznan, Pologne, 60-569
        • Research Site
      • Warsaw, Pologne, 01-748
        • Research Site
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, WC1E 6AG
        • Research Site
  • Tchéquie
      • Ostrava - Poruba, Tchéquie, 70852
        • Research Site
      • Prague, Tchéquie, 12808
        • Research Site
  • États-Unis
    • California
      • Duarte, California, États-Unis, 91010
        • Research Site
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Research Site
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • Research Site
    • Florida
      • Weston, Florida, États-Unis, 33331
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70112
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02111
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02118
        • Research Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Research Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Research Site
      • New York, New York, États-Unis, 10065
        • Research Site
      • Rochester, New York, États-Unis, 14642
        • Research Site
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
        • Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • Research Site
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98109
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Research Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Amylose AL de stade IIIb selon la modification européenne de la stadification standard de la clinique Mayo de 2004 (NT-proBNP > 8 500 ng/L) au moment du dépistage

  • Maladie hématologique mesurable au moment du dépistage telle que définie par au moins l'un des éléments suivants :

    1. Différence de chaînes légères libres impliquées/non impliquées (dFLC) > 4 mg/dL ou
    2. Chaîne légère libre impliquée (iFLC) > 4 mg/dL avec un rapport Kappa/Lambda anormal ou
    3. Électrophorèse des protéines sériques (SPEP) m-spike > 0,5 g/dL

  • Diagnostic histopathologique de l'amylose basé sur la microscopie à lumière polarisante d'un matériau biréfringent vert dans des échantillons de tissus colorés au rouge Congo ET confirmation des dépôts amyloïdes dérivés d'AL par au moins l'un des éléments suivants :

    1. Immunohistochimie/Immunofluorescence
    2. Spectrométrie de masse
    3. Aspect caractéristique en microscopie électronique/microscopie immunoélectronique

  • Atteinte cardiaque telle que définie par :

    1. Signes et symptômes cliniques documentés à l'appui d'un diagnostic d'insuffisance cardiaque dans le cadre d'un diagnostic confirmé d'amylose AL en l'absence d'une autre explication de l'insuffisance cardiaque ET
    2. Au moins un des éléments suivants :

    je. Biopsie endomyocardique démontrant une amylose cardiaque AL ou ii. Échocardiogramme démontrant une épaisseur moyenne de la paroi ventriculaire gauche (calculée comme [IVSd+LPWd]/2) > 12 mm à la diastole en l'absence d'autres causes (par exemple, hypertension sévère, sténose aortique), ce qui expliquerait de manière adéquate le degré d'épaississement de la paroi ou iii. Imagerie par résonance magnétique cardiaque (IRM) avec agent de contraste au gadolinium diagnostic de l'amylose cardiaque

  • Le traitement de première ligne prévu pour la dyscrasie plasmocytaire est un régime à base de cyclophosphamide-bortézomib-dexaméthasone (CyBorD) administré sous forme de SoC
  • Les femmes en âge de procréer (WOCBP) doivent avoir un test de grossesse négatif pendant le dépistage et doivent accepter d'utiliser une contraception hautement efficace du dépistage jusqu'à au moins 5 mois après la dernière administration du médicament à l'étude ou 12 mois après la dernière dose de son traitement PCD, selon la période plus long
  • Les hommes doivent être chirurgicalement stériles ou doivent accepter d'utiliser une contraception hautement efficace et s'abstenir de donner du sperme à partir du dépistage jusqu'à au moins 5 mois après la dernière administration du médicament à l'étude ou 12 mois après la dernière dose de leur traitement PCD, selon la période la plus longue

Critères d'exclusion clés :

  • Avoir une autre forme d'amylose autre que l'amylose AL
  • A reçu un traitement antérieur pour l'amylose AL ou le myélome multiple. Une exposition maximale de 2 semaines à un traitement PCD à base de CyBorD après l'obtention des échantillons de laboratoire de dépistage et avant la randomisation est autorisée

  • A un syndrome POEMS (dyscrasie plasmocytaire avec polyneuropathie, organomégalie, endocrinopathie, protéines monoclonales et modifications cutanées) ou un myélome multiple défini comme des plasmocytes clonaux de la moelle osseuse > 10 % à partir d'une biopsie de la moelle osseuse (réalisée ≤ 3 mois avant la signature de l'ICF) ou plasmocytome osseux ou extramédullaire prouvé par biopsie (réalisée ≤ 3 mois avant la signature de l'ICF) ET une ou plusieurs des caractéristiques suivantes du CRAB :

    une. Preuve de dommages aux organes cibles pouvant être attribués au trouble sous-jacent de la prolifération des plasmocytes, en particulier : i. Hypercalcémie : calcium sérique > 0,25 mmol/L (> 1 mg/dL) supérieur à la LSN ou > 2,75 mmol/L (> 11 mg/dL) OU ii. Insuffisance rénale : clairance de la créatinine < 40 mL par minute ou créatinine sérique > 177 mol/L (> 2 mg/dL) OU iii. Anémie : valeur d'hémoglobine > 20 g/L sous la limite inférieure de la normale, ou valeur d'hémoglobine < 100 g/L OU iv. Lésions osseuses : une ou plusieurs lésions ostéolytiques sur les examens d'imagerie (réalisés ≤ 3 mois avant la signature de l'ICF) : radiographie du squelette, scanner, ou PET/CT, ou IRM. Si la moelle osseuse contient < 10 % de plasmocytes clonaux, plus d'une lésion osseuse est nécessaire pour la distinguer d'un plasmocytome solitaire avec une atteinte médullaire minimale OU b. L'un des biomarqueurs de malignité suivants : i. 60 % ou plus de plasmocytes clonaux à l'examen de la moelle osseuse OU ii. Plus d'une lésion focale à l'IRM d'au moins 5 mm ou plus

  • Avoir une pression artérielle systolique en décubitus < 90 mmHg ou une hypotension orthostatique symptomatique, définie comme une diminution de la pression artérielle systolique en position debout de > 30 mmHg malgré une prise en charge médicale (p. ex., midodrine, fludrocortisones) en l'absence de déplétion volémique

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo associé à une dyscrasie plasmocytaire SoC
Les patients randomisés pour recevoir un placebo recevront une solution saline normale à 0,9 % dans un volume équivalent à une perfusion de CAEL-101 (environ 250 cc). Il est prévu que tous les patients poursuivent leur traitement en double aveugle jusqu'à ce que le dernier patient soit randomisé dans l'étude plus 18 mois.
Médicament: régime cyclophosphamide, bortézomib et dexaméthasone (CyBorD)
Selon la norme de soins de l'établissement.
Autre: Placebo
Une solution saline normale à 0,9 % disponible dans le commerce sera utilisée comme placebo.
Expérimental: CAEL-101 associé à la dyscrasie plasmocytaire SoC
CAEL-101 est administré sous forme de perfusion intraveineuse (IV) pendant environ 2 heures. Il est prévu que tous les patients poursuivent leur traitement en double aveugle jusqu'à ce que le dernier patient soit randomisé dans l'étude plus 18 mois. L'étude est divisée en 2 parties, la partie période de traitement d'évaluation primaire et la période d'extension ouverte de l'étude.
Médicament: CAEL-101
Le produit expérimental, CAEL-101, est formulé sous la forme d'une solution liquide stérile de protéines et d'excipients à diluer dans un flacon en verre à usage unique et bouché. Chaque flacon de 10 mL contient 300 mg de CAEL-101 à une concentration de 30 mg/mL. CAEL-101 sera dilué avec une solution saline normale à 0,9 % disponible dans le commerce.
Médicament: régime cyclophosphamide, bortézomib et dexaméthasone (CyBorD)
Selon la norme de soins de l'établissement.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
A Hierarchical Combination of Time to All-cause Mortality and Frequency of Cardiovascular Hospitalizations (CVHs) Analyzed by Win Ratio
Délai: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
Time to all-cause mortality was defined as the number of weeks from the date of randomization to the date of death if it is on or before the end of PETP. Participants alive at the end of PETP (LPI+18 months) were censored at their last known alive date recorded within the PETP. CVHs were events adjudicated and confirmed as such by the Clinical Event Adjudication Committee (CEAC). Hypothesis testing with the Finkelstein-Schoenfeld test and treatment effect estimation with the win-ratio method based on pairwise comparisons of participant outcomes with comparisons performed in a hierarchical manner. To calculate win ratio, participant outcomes based on time to all-cause mortality were first compared and if there was no 'winner' due to censoring then a comparison based on frequency of cardiovascular hospitalization was made. A win ratio >1 represents a more favorable outcome for CAEL-101 over placebo.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Délai: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
An adverse event (AE) was defined as any untoward medical occurrence in a participant administered a pharmaceutical product, at any dose, that was not necessarily related to the treatment. A TEAE was an AE with an occurrence defined as follows: last study intervention day-first study intervention day + 140 days. A summary of all Serious Adverse Events and Other Adverse Events (nonserious) regardless of causality is located in the 'Reported Adverse Events' Section.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Change From Baseline in the Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Score (KCCQ-OS)
Délai: Baseline, Week 50
The KCCQ-OS is a 23-item self-administered questionnaire that quantifies physical function, symptoms, social function, self-efficacy and knowledge and quality of life. It uses an ordinal, adjectival (Likert) scale. Participants provide their level of agreement or disagreement with an agree-disagree scale for a series of statements. The questionnaire captures how the participants feel physically. The overall score was calculated as the sum from all 23 items and ranges from 0 to 100, where higher scores reflected better health status (fewer symptoms, fewer social or physical limitations, and better quality of life).
Baseline, Week 50
Change From Baseline in Distance Walked During a Six-minute Walk Test (6MWT)
Délai: Baseline, Week 50
The 6MWT measures the distance a participant can quickly walk on a flat, hard surface in a period of 6 minutes. It evaluates the global and integrated response of all the systems involved during exercise. This is a self-paced test; participants choose their own intensity of exercise and are allowed to stop and rest during the test.
Baseline, Week 50
Change From Baseline in Global Longitudinal Strain (GLS%)
Délai: Baseline, Week 50
Change in heart function was measured by GLS%, a noninvasive imaging technique that uses echocardiography to assess heart. GLS% expresses longitudinal shortening as a percentage (change in length as a proportion to baseline length) and is reported as a negative value. A more negative value is usually associated with cardiac enhancement.
Baseline, Week 50
Change From Baseline in the Short Form-36 (SF-36) Version 2 (v2) Physical Component Score (PCS)
Délai: Baseline, Week 50
The SF-36v2 is a self-administered questionnaire containing 36 items that measure health on functional status, well-being, and overall evaluation of health in 8 domains, including vitality, physical functioning, bodily pain, general health perceptions, physical role functioning, emotional role functioning, social role functioning, and mental health, using scaled, ordinal responses (for example, All of the time, Most of the time, A good bit of the time). The SF-36v2 consists of eight scaled scores, which are the weighted sums of the questions in their section. Each scale is directly transformed into a 0-100 scale, with higher scores indicating an increased quality of life. The 8 multi-item scales are aggregated and summed to give the final PCS. The final score ranges from 0-100, with higher scores indicating an increased quality of life.
Baseline, Week 50
Change From Baseline in N-Terminal Pro-B-type Natriuretic Peptide (NT-proBNP) in Blood Samples
Délai: Baseline, Week 50
For each participant, blood samples were assayed for NT-proBNP, comparing the participant's baseline value over time to assess reduced amyloidosis, as measured by a decrease in NT-proBNP. A decrease indicates cardiac enhancement. Results reported as nanograms/milliliter (ng/mL).
Baseline, Week 50
All-cause Mortality
Délai: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
All-cause mortality was defined as death on or before the end of the PETP. Participants who were alive at the end of the PETP (last participant randomized plus 18 months) were censored at their last known alive date recorded within the PETP. All deaths, regardless of causality or whether they were reported as a reason for study discontinuation, are reported in the All-Cause Mortality section.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
Frequency of CVHs
Délai: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
CVHs were those events that were adjudicated and confirmed as such by the CEAC. Frequency of CEAC-adjudicated CVH was calculated using negative binomial regression analysis with study intervention, study, geographic region, daratumumab usage at Baseline, and offset term equal to log of each participant's follow-up time for cardiovascular hospitalization included in the model.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Mesure du peptide natriurétique N-terminal pro de type b (NT-proBNP) dans des échantillons de sang
Délai: 50 semaines
Pour chaque sujet, un échantillon de sang sera testé pour le NT-proBNP, en comparant la valeur de base du sujet au fil du temps pour évaluer l'amélioration du cœur par une amylose réduite, mesurée par une augmentation ou une diminution des biomarqueurs liés à l'amylose : NT-proBNP.
50 semaines
Mesure de la troponine cardiaque (cTnT) dans les échantillons de sang
Délai: 50 semaines
Pour chaque sujet, un échantillon de sang sera analysé pour la cTnT, en comparant la valeur de base du sujet au fil du temps pour évaluer l'amélioration du cœur par une réduction de l'amylose telle que mesurée par les changements dans les biomarqueurs liés à l'amylose : cTnT.
50 semaines
Mesure de la différence des chaînes légères libres impliquées/non impliquées (dFLC)
Délai: 50 semaines
Pour chaque sujet, un échantillon de sang sera testé pour le dFLC, en comparant la valeur de base du sujet au fil du temps pour évaluer l'amélioration du cœur par une réduction de l'amylose telle que mesurée par les changements dans les biomarqueurs liés à l'amylose : dFLC
50 semaines
Mesure de la protéine C-réactive (CRP) dans les échantillons de sang
Délai: 50 semaines
Pour chaque sujet, un échantillon de sang sera testé pour la CRP, en comparant la valeur de base du sujet au fil du temps pour évaluer l'amélioration du cœur par une réduction de l'amylose telle que mesurée par les changements dans les biomarqueurs liés à l'amylose : la CRP.
50 semaines
Mesure de l'aspartate aminotransférase (AST)
Délai: 50 semaines
Pour chaque sujet, un échantillon de sang sera testé pour l'AST afin de déterminer les effets sur la fonction hépatique par rapport aux valeurs normales.
50 semaines
Mesure de l'alanine aminotransférase (ALT)
Délai: 50 semaines
Pour chaque sujet, un échantillon de sang sera testé pour l'ALT afin de déterminer les effets sur la fonction hépatique par rapport aux valeurs normales.
50 semaines
Mesure de la phosphatase alcaline (ALP)
Délai: 50 semaines
Pour chaque sujet, un échantillon de sang sera testé pour l'ALP afin de déterminer les effets sur la fonction hépatique par rapport aux valeurs normales.
50 semaines
Mesure du taux de filtration glomérulaire du rein
Délai: 50 semaines
Pour chaque sujet, un échantillon de sang sera testé pour le niveau de créatine qui est utilisé pour calculer une estimation de la quantité de sang qui filtre à travers les reins. Un débit de filtration glomérulaire supérieur à 60 mL/min est considéré comme normal.
50 semaines
Mesure de la créatinine sérique
Délai: 50 semaines
Pour chaque sujet, un échantillon de sang sera dosé pour la créatinine afin de déterminer les changements au cours du traitement qui reflètent la fonction rénale.
50 semaines
Mesure des protéines urinaires sur 24 heures
Délai: 50 semaines
Pour chaque sujet, des échantillons d'urine seront prélevés sur une période de 24 heures afin de déterminer la quantité de protéines dans votre urine. L'augmentation des niveaux de protéines suggère une diminution de la fonction rénale.
50 semaines
Qualité de vie (QoL) selon les scores de domaine mis à l'échelle du Short Form-36 (SF-36) v2
Délai: 50 semaines
Un questionnaire auto-administré contenant 36 items qui mesure la santé sur l'état fonctionnel, le bien-être et l'évaluation globale de la santé dans 8 domaines. Il faut environ 5 minutes pour le remplir et utilise des réponses ordinales graduées (par exemple, tout le temps, la plupart du temps, une bonne partie du temps, etc.). Les changements dans les différents domaines peuvent aider à évaluer les avantages ou les défis de la maladie et de votre traitement.
50 semaines
Enquête de santé EuroQual en 5 dimensions (EQ-5D-5L™)
Délai: 50 semaines
L'EQ-5D-5L™ est un système descriptif évaluant la mobilité, les soins personnels, les activités habituelles, la douleur/l'inconfort et l'anxiété/la dépression. Les patients sont invités à indiquer le statut de chacune des dimensions en sélectionnant l'un des trois niveaux (aucun problème, quelques problèmes et problèmes extrêmes). Les réponses sont compilées pour créer un numéro à 5 chiffres décrivant l'état de santé du patient. L'EQ-5D-5L™ comprend une échelle visuelle analogique permettant au patient d'évaluer sa santé, reflétant le jugement du patient sur sa propre santé. Les changements dans les différentes dimensions peuvent aider à évaluer les avantages ou les défis de la maladie et de votre traitement.
50 semaines
Mesure des niveaux plasmatiques de CAEL-101
Délai: 50 semaines
Pour chaque sujet, un échantillon de sang sera testé pour les niveaux plasmatiques de CAEL-101 afin de déterminer la quantité dans le sang et combien de temps il reste dans le sang.
50 semaines
Détermination de l'immunogénicité de CAEL-101
Délai: 50 semaines
La présence d'anticorps anti-médicament sera dosée et, le cas échéant, une évaluation plus approfondie confirmera la positivité des anticorps anti-médicament et déterminera la spécificité, la capacité de neutralisation, la réponse immunitaire à médiation cellulaire et la corrélation avec les réponses cliniques. Ces données contribueront à éclairer l'évaluation globale du traitement.
50 semaines
Évaluation de la limitation pendant l'activité physique
Délai: 50 semaines
Les patients seront évalués pour la classification fonctionnelle NYHA. La classification fonctionnelle NYHA classe les patients dans l'une des quatre catégories en fonction de leurs limitations pendant l'activité physique ; les limitations/symptômes concernent la respiration normale et divers degrés d'essoufflement et/ou de douleur angineuse.
50 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Scott Swenson, MD, Alexion, AstraZeneca Rare Disease

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

25 août 2020

Achèvement primaire (Réel)

10 mai 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

22 octobre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 juillet 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 août 2020

Première publication (Réel)

7 août 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CAEL101-301

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Chaque patient se verra attribuer un identifiant unique après avoir signé le formulaire de consentement éclairé (ICF). Les numéros de patients ne seront pas réattribués. Tous les dossiers de patients ou ensembles de données transférés au commanditaire doivent contenir uniquement l'identifiant unique et ne doivent pas inclure les noms des patients ou toute information qui rendrait le patient identifiable. Les patients seront informés que leurs données personnelles liées à l'étude seront utilisées par le promoteur conformément aux lois locales sur la protection des données et que leurs dossiers médicaux peuvent être examinés par des représentants du promoteur, du comité d'examen institutionnel (IRB)/comité d'éthique indépendant (CEI ) membres et par des inspecteurs des autorités de régulation. Les contrôleurs de l'étude inspecteront tous les documents et enregistrements qui doivent être conservés par l'investigateur pour cette étude.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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