이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

Mayo IIIb기 AL 아밀로이드증 환자에서 CAEL-101의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구

2026년 6월 26일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

마요 IIIb기 AL 아밀로이드증이 있는 형질 세포 이질증 치료 경험이 없는 환자에서 CAEL-101 및 형질 세포 이질증 치료 대 위약 및 형질 세포 이질증 치료의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 3상, 이중 맹검, 다기관 연구

AL(또는 경쇄) 아밀로이드증은 비정상적인 단백질이 잘못 접혀 분해될 수 없는 자유 경쇄를 생성하는 골수에서 시작됩니다. 이 자유 경쇄는 함께 결합하여 기관의 세포외 공간에 축적되어 신장, 심장, 간, 비장, 신경계 및 소화관에 영향을 미치는 아밀로이드 원섬유를 형성합니다.

이 연구의 1차 목적은 조직 및 기관에서 AL 아밀로이드 침전물을 제거하는 단클론 항체인 CAEL-101이 전반적인 생존을 개선하고 IIIb기 AL 아밀로이드증 환자에서 안전하고 내약성이 좋은지 여부를 결정하는 것입니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 Mayo IIIb PCD 치료 경험이 없는 AL 아밀로이드증에서 표준 치료(SoC) 혈장 세포 질환(PCD) 치료와 위약을 병용한 CAEL-101과 SoC PCD 치료를 병용한 이중 맹검, 무작위, 다기관 국제 3상 연구입니다. 환자. 이것은 이벤트 기반 연구이므로 최소 101명의 사망이 관찰될 때까지 연구에 등록됩니다. 약 124명의 환자가 2:1 무작위 비율을 사용하여 등록됩니다. 층화는 조사자 사이트 전체의 지리적 영역을 기반으로 합니다. 예상 사망의 약 75%(76/101)가 관찰되었을 때 중간 분석(IA)을 수행할 수 있습니다.

두 연구 개입 그룹의 환자는 무작위 배정에서 어떤 원인으로 인한 사망까지 또는 연구가 끝날 때까지 추적됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

125

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 그리스
      • Athens, 그리스, 11528
        • Research Site
      • Rio, 그리스, 26504
        • Research Site
  • 네덜란드
      • Groningen, 네덜란드, 9713 GZ
        • Research Site
      • Utrecht, 네덜란드, 3508 GA
        • Research Site
  • 대한민국
      • Seoul, 대한민국, 03080
        • Research Site
      • Seoul, 대한민국, 06351
        • Research Site
  • 독일
      • Berlin, 독일, 13353
        • Research Site
      • Düsseldorf, 독일, 40225
        • Research Site
      • Essen, 독일, 45147
        • Research Site
      • Hamburg, 독일, 22767
        • Research Site
      • Heidelberg, 독일, 69120
        • Research Site
      • Würzburg, 독일, 97080
        • Research Site
  • 미국
    • California
      • Duarte, California, 미국, 91010
        • Research Site
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
        • Research Site
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • Research Site
    • Florida
      • Weston, Florida, 미국, 33331
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, 미국, 70112
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02111
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02215
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02118
        • Research Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, 미국, 48201
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • Research Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Research Site
      • New York, New York, 미국, 10065
        • Research Site
      • Rochester, New York, 미국, 14642
        • Research Site
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
        • Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44195
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, 미국, 43210
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75390
        • Research Site
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98109
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
        • Research Site
  • 벨기에
      • Anderlecht, 벨기에, 1070
        • Research Site
      • Leuven, 벨기에, 3000
        • Research Site
  • 브라질
      • Porto Alegre, 브라질, 90110-270
        • Research Site
      • Ribeirão Preto, 브라질, 14048-900
        • Research Site
      • Salvador, 브라질, 41253-190
        • Research Site
      • São José do Rio Preto, 브라질, 15090-000
        • Research Site
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08036
        • Research Site
      • Barcelona, 스페인, 8035
        • Research Site
      • Gijón, 스페인, 33394
        • Research Site
      • Majadahonda, 스페인, 28222
        • Research Site
      • Pamplona, 스페인, 31008
        • Research Site
      • Seville, 스페인, 41013
        • Research Site
  • 영국
      • London, 영국, WC1E 6AG
        • Research Site
  • 오스트리아
      • Linz, 오스트리아, 4020
        • Research Site
      • Vienna, 오스트리아, 1090
        • Research Site
  • 이스라엘
      • Haifa, 이스라엘, 31096
        • Research Site
      • Jerusalem, 이스라엘, 91120
        • Research Site
      • Tel Litwinsky, 이스라엘, 52621
        • Research Site
  • 이탈리아
      • Naples, 이탈리아, 80131
        • Research Site
      • Pavia, 이탈리아, 27100
        • Research Site
      • Pisa, 이탈리아, 56126
        • Research Site
      • Roma, 이탈리아, 00128
        • Research Site
  • 일본
      • Fukushima, 일본, 960-1295
        • Research Site
      • Nagoya, 일본, 467-8602
        • Research Site
      • Shibuya-ku, 일본, 150-8935
        • Research Site
  • 중국
      • Beijing, 중국, 100730
        • Research Site
      • Guangzhou, 중국, 510180
        • Research Site
      • Hangzhou, 중국, 310009
        • Research Site
      • Wenzhou, 중국, 325000
        • Research Site
      • Wuhan, 중국, 430022
        • Research Site
  • 체코
      • Ostrava - Poruba, 체코, 70852
        • Research Site
      • Prague, 체코, 12808
        • Research Site
  • 캐나다
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, 캐나다, T2N 4N2
        • Research Site
      • Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 1Z2
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 2M9
        • Research Site
  • 폴란드
      • Gdansk, 폴란드, 80-214
        • Research Site
      • Poznan, 폴란드, 60-569
        • Research Site
      • Warsaw, 폴란드, 01-748
        • Research Site
  • 프랑스
      • Caen, 프랑스, 14033
        • Research Site
      • Créteil, 프랑스, 94000
        • Research Site
      • Limoges, 프랑스, 87042
        • Research Site
      • Marseille, 프랑스, 13009
        • Research Site
      • Paris, 프랑스, 75010
        • Research Site
      • Pessac, 프랑스, 33604
        • Research Site
      • Pierre-Bénite, 프랑스, 69310
        • Research Site
      • Poitiers, 프랑스, 86021
        • Research Site
      • Rennes, 프랑스, 35033
        • Research Site
      • Toulouse, 프랑스, 31100
        • Research Site
      • Tours, 프랑스, 37044
        • Research Site
  • 호주
      • Box Hill, 호주, 3128
        • Research Site
      • Brisbane, 호주, 4102
        • Research Site
      • Westmead, 호주, 2145
        • Research Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준:

  • 스크리닝 당시 2004 Standard Mayo Clinic Staging의 European Modification(NT-proBNP > 8,500 ng/L)에 기반한 AL 아밀로이드증 IIIb 기

  • 다음 중 적어도 하나에 의해 정의된 스크리닝 시 측정 가능한 혈액 질환:

    1. 관련/비관련 자유 경쇄 차이(dFLC) > 4mg/dL 또는
    2. 관련 유리 경쇄(iFLC) > 4 mg/dL, 비정상적인 Kappa/Lambda 비율 또는
    3. 혈청 단백질 전기영동(SPEP) m-스파이크 > 0.5g/dL

  • Congo red로 염색된 조직 표본에서 녹색 복굴절 물질의 편광 현미경에 기반한 아밀로이드증의 조직병리학적 진단 및 다음 중 적어도 하나에 의한 AL 유래 아밀로이드 침착물의 확인:

    1. 면역조직화학/면역형광
    2. 질량 분석
    3. 특징적인 전자현미경 외관/면역전자현미경

  • 다음에 의해 정의된 심장 침범:

    1. 심부전에 대한 대체 설명이 없는 상태에서 AL 아밀로이드증 진단이 확정된 상황에서 심부전 진단을 뒷받침하는 문서화된 임상 징후 및 증상 및
    2. 다음 중 하나 이상:

    나. AL 심장 아밀로이드증을 입증하는 심내막 생검 또는 ii. 벽 비후 정도를 적절하게 설명할 수 있는 다른 원인(예: 중증 고혈압, 대동맥 협착증) 없이 확장기에서 평균 좌심실 벽 두께([IVSd+LPWd]/2로 계산됨) > 12mm를 보여주는 심초음파 사진 또는 iii. 심장 아밀로이드증 진단을 위한 가돌리늄 조영제를 이용한 심장 자기공명영상(MRI)

  • 형질 세포 질환에 대해 계획된 1차 치료는 SoC로 투여되는 CyBorD(시클로포스파미드-보르테조밉-덱사메타손) 기반 요법입니다.
  • 가임 여성(WOCBP)은 스크리닝 중에 임신 테스트 결과 음성이어야 하며 스크리닝부터 마지막 ​​연구 약물 투여 후 최소 5개월 또는 PCD 요법의 마지막 투여 후 12개월까지 매우 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 더 길게
  • 남성은 외과적으로 불임이거나 매우 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의해야 하며 마지막 연구 약물 투여 후 최소 5개월 또는 PCD 요법의 마지막 투여 후 12개월 중 더 긴 기간 동안 스크리닝에서 정자 기증을 삼가야 합니다.

주요 제외 기준:

  • AL 아밀로이드증 이외의 다른 형태의 아밀로이드증이 있는 경우
  • AL 아밀로이드증 또는 다발성 골수종에 대한 이전 치료를 받았습니다. 실험실 샘플을 스크리닝한 후 및 무작위화 이전에 CyBorD 기반 PCD 치료의 최대 노출은 2주입니다.

  • POEMS(다발신경병증, 기관비대, 내분비병증, 단클론 단백질 및 피부 변화를 동반한 형질 세포 장애) 증후군 또는 골수 생검(ICF 서명 전 ≤ 3개월 수행)에서 > 10% 클론 골수 형질 세포로 정의된 다발성 골수종 또는 생검으로 입증된(ICF 서명 전 3개월 이하 수행) 뼈 또는 골수외 형질세포종 및 다음 CRAB 기능 중 하나 이상:

    ㅏ. 기본 형질 세포 증식성 장애, 구체적으로 다음과 같이 기인할 수 있는 말단 장기 손상의 증거: i. 고칼슘혈증: ULN보다 높은 혈청 칼슘 > 0.25mmol/L(> 1mg/dL) 또는 > 2.75mmol/L(> 11mg/dL) 또는 ii. 신부전: 크레아티닌 청소율 < 40 mL/분 또는 혈청 크레아티닌 > 177 mol/L(> 2 mg/dL) 또는 iii. 빈혈: 헤모글로빈 값 > 20 g/L 미만 정상 하한치 미만 또는 헤모글로빈 값 < 100 g/L 또는 iv. 뼈 병변: 영상 검사에서 하나 이상의 골용해 병변(ICF 서명 전 ≤ 3개월 수행): 골격 방사선 촬영, CT, PET/CT 또는 MRI. 골수에 클론 형질 세포가 10% 미만인 경우 골수 침범이 최소인 고립성 형질세포종과 구별하기 위해 하나 이상의 골 병변이 필요합니다. 또는 b. 악성의 다음 바이오마커 중 하나: i. 골수 검사에서 60% 이상의 클론 형질 세포 또는 ii. 크기가 최소 5mm 이상인 MRI에서 하나 이상의 초점 병변

  • 의학적 관리(예: 미도드린, 플루드로코르티손)에도 불구하고 기립 시 수축기 혈압이 > 30mmHg 감소하는 것으로 정의되는 증상이 있는 기립성 저혈압 < 90mmHg

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: SoC 형질세포 이상증과 결합된 위약
위약을 투여하도록 무작위 배정된 환자는 CAEL-101 주입(약 250cc)과 동일한 용량의 0.9% 생리식염수를 투여받게 됩니다. 모든 환자는 마지막 환자가 연구에서 무작위 배정될 때까지 18개월을 더해 이중 맹검 치료를 계속할 계획입니다.
의약품: 시클로포스파미드, 보르테조밉 및 덱사메타손(CyBorD) 요법
제도적 치료 기준에 따름.
다른: 위약
상업적으로 이용 가능한 0.9% 일반 식염수를 위약으로 사용합니다.
실험적: SoC 형질세포질환과 결합된 CAEL-101
CAEL-101은 약 2시간에 걸쳐 정맥(IV) 주입으로 투여됩니다. 모든 환자는 마지막 환자가 연구에서 무작위 배정될 때까지 18개월을 더해 이중 맹검 치료를 계속할 계획입니다. 연구는 1차 평가 치료 기간 부분과 공개 라벨 연장 연구 기간의 2개 부분으로 나누어집니다.
의약품: CAEL-101
시험용 제품인 CAEL-101은 일회용의 마개가 있는 유리 바이알에 희석용 부형제와 단백질의 멸균 액체 용액으로 제형화되었습니다. 각 10mL 바이알에는 30mg/mL 농도의 CAEL-101 300mg이 들어 있습니다. CAEL-101은 시판되는 0.9% 생리 식염수로 희석됩니다.
의약품: 시클로포스파미드, 보르테조밉 및 덱사메타손(CyBorD) 요법
제도적 치료 기준에 따름.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
A Hierarchical Combination of Time to All-cause Mortality and Frequency of Cardiovascular Hospitalizations (CVHs) Analyzed by Win Ratio
기간: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
Time to all-cause mortality was defined as the number of weeks from the date of randomization to the date of death if it is on or before the end of PETP. Participants alive at the end of PETP (LPI+18 months) were censored at their last known alive date recorded within the PETP. CVHs were events adjudicated and confirmed as such by the Clinical Event Adjudication Committee (CEAC). Hypothesis testing with the Finkelstein-Schoenfeld test and treatment effect estimation with the win-ratio method based on pairwise comparisons of participant outcomes with comparisons performed in a hierarchical manner. To calculate win ratio, participant outcomes based on time to all-cause mortality were first compared and if there was no 'winner' due to censoring then a comparison based on frequency of cardiovascular hospitalization was made. A win ratio >1 represents a more favorable outcome for CAEL-101 over placebo.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
기간: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
An adverse event (AE) was defined as any untoward medical occurrence in a participant administered a pharmaceutical product, at any dose, that was not necessarily related to the treatment. A TEAE was an AE with an occurrence defined as follows: last study intervention day-first study intervention day + 140 days. A summary of all Serious Adverse Events and Other Adverse Events (nonserious) regardless of causality is located in the 'Reported Adverse Events' Section.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Change From Baseline in the Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Score (KCCQ-OS)
기간: Baseline, Week 50
The KCCQ-OS is a 23-item self-administered questionnaire that quantifies physical function, symptoms, social function, self-efficacy and knowledge and quality of life. It uses an ordinal, adjectival (Likert) scale. Participants provide their level of agreement or disagreement with an agree-disagree scale for a series of statements. The questionnaire captures how the participants feel physically. The overall score was calculated as the sum from all 23 items and ranges from 0 to 100, where higher scores reflected better health status (fewer symptoms, fewer social or physical limitations, and better quality of life).
Baseline, Week 50
Change From Baseline in Distance Walked During a Six-minute Walk Test (6MWT)
기간: Baseline, Week 50
The 6MWT measures the distance a participant can quickly walk on a flat, hard surface in a period of 6 minutes. It evaluates the global and integrated response of all the systems involved during exercise. This is a self-paced test; participants choose their own intensity of exercise and are allowed to stop and rest during the test.
Baseline, Week 50
Change From Baseline in Global Longitudinal Strain (GLS%)
기간: Baseline, Week 50
Change in heart function was measured by GLS%, a noninvasive imaging technique that uses echocardiography to assess heart. GLS% expresses longitudinal shortening as a percentage (change in length as a proportion to baseline length) and is reported as a negative value. A more negative value is usually associated with cardiac enhancement.
Baseline, Week 50
Change From Baseline in the Short Form-36 (SF-36) Version 2 (v2) Physical Component Score (PCS)
기간: Baseline, Week 50
The SF-36v2 is a self-administered questionnaire containing 36 items that measure health on functional status, well-being, and overall evaluation of health in 8 domains, including vitality, physical functioning, bodily pain, general health perceptions, physical role functioning, emotional role functioning, social role functioning, and mental health, using scaled, ordinal responses (for example, All of the time, Most of the time, A good bit of the time). The SF-36v2 consists of eight scaled scores, which are the weighted sums of the questions in their section. Each scale is directly transformed into a 0-100 scale, with higher scores indicating an increased quality of life. The 8 multi-item scales are aggregated and summed to give the final PCS. The final score ranges from 0-100, with higher scores indicating an increased quality of life.
Baseline, Week 50
Change From Baseline in N-Terminal Pro-B-type Natriuretic Peptide (NT-proBNP) in Blood Samples
기간: Baseline, Week 50
For each participant, blood samples were assayed for NT-proBNP, comparing the participant's baseline value over time to assess reduced amyloidosis, as measured by a decrease in NT-proBNP. A decrease indicates cardiac enhancement. Results reported as nanograms/milliliter (ng/mL).
Baseline, Week 50
All-cause Mortality
기간: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
All-cause mortality was defined as death on or before the end of the PETP. Participants who were alive at the end of the PETP (last participant randomized plus 18 months) were censored at their last known alive date recorded within the PETP. All deaths, regardless of causality or whether they were reported as a reason for study discontinuation, are reported in the All-Cause Mortality section.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
Frequency of CVHs
기간: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
CVHs were those events that were adjudicated and confirmed as such by the CEAC. Frequency of CEAC-adjudicated CVH was calculated using negative binomial regression analysis with study intervention, study, geographic region, daratumumab usage at Baseline, and offset term equal to log of each participant's follow-up time for cardiovascular hospitalization included in the model.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈액 샘플에서 N-terminal pro b-type natriuretic peptide(NT-proBNP) 측정
기간: 50주
각 피험자에 대해 혈액 샘플을 NT-proBNP에 대해 분석하여 아밀로이드증 관련 바이오마커: NT-proBNP의 증가 또는 감소로 측정된 감소된 아밀로이드증에 의한 심장의 개선을 평가하기 위해 시간 경과에 따른 피험자의 기준선 값을 비교합니다.
50주
혈액 샘플에서 심장 트로포닌(cTnT) 측정
기간: 50주
각 피험자에 대해 혈액 샘플을 cTnT에 대해 분석하여 시간 경과에 따른 피험자의 기준선 값을 비교하여 아밀로이드증 관련 바이오마커: cTnT의 변화로 측정된 감소된 아밀로이드증에 의한 심장의 개선을 평가합니다.
50주
관련/비관련 자유 경쇄 차이(dFLC) 측정
기간: 50주
각 피험자에 대해 혈액 샘플을 dFLC에 대해 분석하여 시간 경과에 따른 피험자의 기준선 값을 비교하여 아밀로이드증 관련 바이오마커(dFLC)의 변화로 측정된 감소된 아밀로이드증에 의한 심장의 개선을 평가합니다.
50주
혈액 샘플에서 C-반응성 단백질(CRP) 측정
기간: 50주
각 피험자에 대해 혈액 샘플을 CRP에 대해 분석하고 시간 경과에 따른 피험자의 기준선 값을 비교하여 아밀로이드증 관련 바이오마커: CRP의 변화로 측정된 감소된 아밀로이드증에 의한 심장의 개선을 평가합니다.
50주
아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 측정
기간: 50주
각 피험자에 대해 AST에 대해 혈액 샘플을 분석하여 정상 값과 비교하여 간 기능에 미치는 영향을 결정합니다.
50주
알라닌 아미노전이효소(ALT) 측정
기간: 50주
각 피험자에 대해 ALT에 대해 혈액 샘플을 분석하여 정상 값과 비교하여 간 기능에 미치는 영향을 결정합니다.
50주
알칼리성 포스파타제(ALP) 측정
기간: 50주
각 피험자에 대해 ALP에 대해 혈액 샘플을 분석하여 정상 값과 비교하여 간 기능에 미치는 영향을 결정합니다.
50주
신장 사구체 여과율 측정
기간: 50주
각 피험자에 대해 혈액 샘플을 통해 크레아틴 수치를 검사하여 혈액이 신장을 통해 여과되는 양을 추정합니다. 사구체 여과율이 60mL/min 이상이면 정상으로 간주됩니다.
50주
혈청 크레아티닌 측정
기간: 50주
각 피험자에 대해 혈액 샘플을 크레아티닌에 대해 분석하여 신장 기능을 반영하는 치료 중 변화를 결정합니다.
50주
24시간 소변 단백질 측정
기간: 50주
각 피험자에 대해 소변 샘플을 24시간 동안 수집하여 소변에 단백질이 얼마나 있는지 확인합니다. 단백질 수치 증가는 신장 기능 감소를 암시합니다.
50주
Short Form-36(SF-36) v2 척도 도메인 점수에 따른 삶의 질(QoL)
기간: 50주
8개 영역에서 기능적 상태, 웰빙 및 전반적인 건강 평가에 대한 건강을 측정하는 36개 항목이 포함된 자가 관리 설문지입니다. 완료하는 데 약 5분이 소요되며 척도화된 순서 응답(예: 항상, 대부분, 약간의 시간 등)을 사용합니다. 다른 영역의 변화는 질병 및 치료의 이점 또는 문제점을 평가하는 데 도움이 될 수 있습니다.
50주
EuroQual 5차원 건강 조사(EQ-5D-5L™)
기간: 50주
EQ-5D-5L™은 이동성, 자가 관리, 일상적인 활동, 통증/불쾌감 및 불안/우울증을 평가하는 기술 시스템입니다. 환자는 세 가지 수준(문제 없음, 약간의 문제, 극단적인 문제) 중 하나를 선택하여 각 차원의 상태를 표시하도록 요청받습니다. 응답은 컴파일되어 환자의 건강 상태를 설명하는 5자리 숫자를 생성합니다. EQ-5D-5L™에는 환자가 자신의 건강에 대한 판단을 반영하는 건강을 평가할 수 있는 시각적 아날로그 척도가 포함되어 있습니다. 다양한 차원의 변화는 질병 및 치료의 이점 또는 문제점을 평가하는 데 도움이 될 수 있습니다.
50주
CAEL-101의 혈장 농도 측정
기간: 50주
각 피험자에 대해 CAEL-101의 혈장 수준에 대해 혈액 샘플을 분석하여 혈액에 얼마나 많은 양이 혈액에 남아 있는지 확인합니다.
50주
CAEL-101의 면역원성 결정
기간: 50주
항약물 항체의 존재를 분석하고, 존재할 경우 추가 평가를 통해 항약물 항체에 대한 양성을 확인하고 특이성, 중화 능력, 세포 매개 면역 반응 및 임상 반응과의 상관관계를 결정할 것입니다. 이러한 데이터는 전반적인 치료 평가를 알리는 데 도움이 됩니다.
50주
신체 활동 중 제한 평가
기간: 50주
환자는 NYHA 기능 분류에 대해 평가됩니다. NYHA 기능 분류는 신체 활동 중 제한 사항에 따라 환자를 네 가지 범주 중 하나로 분류합니다. 제한/증상은 정상적인 호흡과 다양한 정도의 숨가쁨 및/또는 협심증 통증에 관한 것입니다.
50주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Scott Swenson, MD, Alexion, AstraZeneca Rare Disease

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 8월 25일

기본 완료 (실제)

2025년 5월 10일

연구 완료 (추정된)

2027년 10월 22일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 7월 20일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 8월 5일

처음 게시됨 (실제)

2020년 8월 7일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 7월 2일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 6월 26일

마지막으로 확인됨

2026년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CAEL101-301

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

각 환자는 정보에 입각한 동의서(ICF)에 서명한 후 고유 식별자를 할당받습니다. 환자 번호는 재할당되지 않습니다. 후원자에게 전송된 모든 환자 기록 또는 데이터 세트는 고유 식별자만 포함해야 하며 환자 이름이나 환자를 식별할 수 있는 정보를 포함해서는 안 됩니다. 환자는 현지 데이터 보호법에 따라 스폰서가 개인 연구 관련 데이터를 사용하고 스폰서, IRB(Institutional Review Board)/독립 윤리 위원회(IEC)의 대표자가 의료 기록을 조사할 수 있음을 알립니다. ) 회원 및 규제 당국의 검사관. 연구 모니터는 이 연구를 위해 연구자가 유지해야 하는 모든 문서와 기록을 검사합니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

구독하다