Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus CAEL-101:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on Mayo-vaiheen IIIb AL-amyloidoosi

perjantai 26. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Vaihe 3, kaksoissokkoutettu monikeskustutkimus CAEL-101:n ja plasmasoludyskrasian hoidon tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi verrattuna lumelääkkeeseen ja plasmasoludyskrasian hoitoon potilailla, jotka eivät ole saaneet hoitoa Mayo-vaiheen IIIb AL-amyloidoosia sairastavilla potilailla

AL (tai kevytketju) amyloidoosi alkaa luuytimestä, jossa epänormaalit proteiinit laskostuvat väärin ja muodostavat vapaita kevytketjuja, joita ei voida hajottaa. Nämä vapaat kevytketjut sitoutuvat yhteen muodostaen amyloidifibrillejä, jotka kerääntyvät elinten solunulkoiseen tilaan vaikuttaen munuaisiin, sydämeen, maksaan, pernaan, hermostoon ja ruoansulatuskanavaan.

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tarkoituksena on selvittää, onko CAEL-101, monoklonaalinen vasta-aine, joka poistaa AL-amyloidikertymiä kudoksista ja elimistä, parantaa kokonaiseloonjäämistä ja onko se turvallinen ja hyvin siedetty potilailla, joilla on vaiheen IIIb AL-amyloidoosi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on kaksoissokkoutettu, satunnaistettu monikeskustutkimus, kansainvälinen vaiheen 3 CAEL-101-tutkimus yhdistettynä normaalihoitoon (SoC) plasmasolujen dyskrasian (PCD) hoitoon verrattuna plaseboon yhdistettynä SoC PCD -hoitoon Mayo-vaiheen IIIb PCD-hoitoa saamattomassa AL-amyloidoosissa. potilaita. Koska tämä on tapahtumalähtöinen tutkimus, tutkimukseen otetaan mukaan, kunnes vähintään 101 kuolemaa on havaittu. Noin 124 potilasta otetaan mukaan satunnaistussuhteella 2:1. Stratifikaatio perustuu maantieteelliseen alueeseen tutkijapaikkojen välillä. Välianalyysi (IA) voidaan tehdä, kun noin 75 % (76/101) odotetuista kuolemista on havaittu.

Molempien tutkimusinterventioryhmien potilaita seurataan satunnaistamisesta mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan tai tutkimuksen loppuun asti.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

125

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Groningen, Alankomaat, 9713 GZ
        • Research Site
      • Utrecht, Alankomaat, 3508 GA
        • Research Site
  • Australia
      • Box Hill, Australia, 3128
        • Research Site
      • Brisbane, Australia, 4102
        • Research Site
      • Westmead, Australia, 2145
        • Research Site
  • Belgia
      • Anderlecht, Belgia, 1070
        • Research Site
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Research Site
  • Brasilia
      • Porto Alegre, Brasilia, 90110-270
        • Research Site
      • Ribeirão Preto, Brasilia, 14048-900
        • Research Site
      • Salvador, Brasilia, 41253-190
        • Research Site
      • São José do Rio Preto, Brasilia, 15090-000
        • Research Site
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08036
        • Research Site
      • Barcelona, Espanja, 8035
        • Research Site
      • Gijón, Espanja, 33394
        • Research Site
      • Majadahonda, Espanja, 28222
        • Research Site
      • Pamplona, Espanja, 31008
        • Research Site
      • Seville, Espanja, 41013
        • Research Site
  • Etelä -Korea
      • Seoul, Etelä -Korea, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Etelä -Korea, 06351
        • Research Site
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Research Site
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Research Site
      • Tel Litwinsky, Israel, 52621
        • Research Site
  • Italia
      • Naples, Italia, 80131
        • Research Site
      • Pavia, Italia, 27100
        • Research Site
      • Pisa, Italia, 56126
        • Research Site
      • Roma, Italia, 00128
        • Research Site
  • Itävalta
      • Linz, Itävalta, 4020
        • Research Site
      • Vienna, Itävalta, 1090
        • Research Site
  • Japani
      • Fukushima, Japani, 960-1295
        • Research Site
      • Nagoya, Japani, 467-8602
        • Research Site
      • Shibuya-ku, Japani, 150-8935
        • Research Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N2
        • Research Site
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z2
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Research Site
  • Kiina
      • Beijing, Kiina, 100730
        • Research Site
      • Guangzhou, Kiina, 510180
        • Research Site
      • Hangzhou, Kiina, 310009
        • Research Site
      • Wenzhou, Kiina, 325000
        • Research Site
      • Wuhan, Kiina, 430022
        • Research Site
  • Kreikka
      • Athens, Kreikka, 11528
        • Research Site
      • Rio, Kreikka, 26504
        • Research Site
  • Puola
      • Gdansk, Puola, 80-214
        • Research Site
      • Poznan, Puola, 60-569
        • Research Site
      • Warsaw, Puola, 01-748
        • Research Site
  • Ranska
      • Caen, Ranska, 14033
        • Research Site
      • Créteil, Ranska, 94000
        • Research Site
      • Limoges, Ranska, 87042
        • Research Site
      • Marseille, Ranska, 13009
        • Research Site
      • Paris, Ranska, 75010
        • Research Site
      • Pessac, Ranska, 33604
        • Research Site
      • Pierre-Bénite, Ranska, 69310
        • Research Site
      • Poitiers, Ranska, 86021
        • Research Site
      • Rennes, Ranska, 35033
        • Research Site
      • Toulouse, Ranska, 31100
        • Research Site
      • Tours, Ranska, 37044
        • Research Site
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 13353
        • Research Site
      • Düsseldorf, Saksa, 40225
        • Research Site
      • Essen, Saksa, 45147
        • Research Site
      • Hamburg, Saksa, 22767
        • Research Site
      • Heidelberg, Saksa, 69120
        • Research Site
      • Würzburg, Saksa, 97080
        • Research Site
  • Tšekki
      • Ostrava - Poruba, Tšekki, 70852
        • Research Site
      • Prague, Tšekki, 12808
        • Research Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1E 6AG
        • Research Site
  • Yhdysvallat
    • California
      • Duarte, California, Yhdysvallat, 91010
        • Research Site
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Research Site
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • Research Site
    • Florida
      • Weston, Florida, Yhdysvallat, 33331
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02111
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
        • Research Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Research Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Research Site
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • Research Site
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • Research Site
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • Research Site
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Research Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • AL-amyloidoosin vaihe IIIb, joka perustuu vuoden 2004 standardin Mayo Clinic -vaiheen eurooppalaiseen modifikaatioon (NT-proBNP > 8 500 ng/L) seulonnan aikana

  • Mitattavissa oleva hematologinen sairaus seulonnassa, joka määritellään vähintään yhdellä seuraavista:

    1. Mukana/osallistumaton vapaan kevytketjun ero (dFLC) > 4 mg/dl tai
    2. Mukana oleva vapaa kevyt ketju (iFLC) > 4 mg/dl ja epänormaali kappa/lambda-suhde tai
    3. Seerumiproteiinielektroforeesi (SPEP) m-piikki > 0,5 g/dl

  • Amyloidoosin histopatologinen diagnoosi, joka perustuu vihreän kaksinkertaisen heijastavan materiaalin polarisoivaan valomikroskopiaan Kongon punaiseksi värjätyissä kudosnäytteissä JA AL-peräisten amyloidikerrostumien vahvistamiseen vähintään yhdellä seuraavista:

    1. Immunohistokemia/immunofluoresenssi
    2. Massaspektrometria
    3. Tyypillinen elektronimikroskopian ulkonäkö/immunoelektronimikroskooppi

  • Sydämen osallistuminen määritellyllä tavalla:

    1. Dokumentoidut kliiniset merkit ja oireet, jotka tukevat sydämen vajaatoiminnan diagnoosia vahvistetun AL-amyloidoosidiagnoosin yhteydessä, jos sydämen vajaatoiminnalle ei ole vaihtoehtoista selitystä JA
    2. Ainakin yksi seuraavista:

    i. Endomyokardiaalinen biopsia, joka osoittaa AL-sydämen amyloidoosin tai ii. Ekokardiogrammi, joka osoittaa vasemman kammion keskimääräisen seinämän paksuuden (laskettuna [IVSd+LPWd]/2) > 12 mm diastolessa ilman muita syitä (esim. vaikea verenpaine, aorttastenoosi), mikä selittäisi riittävästi seinämän paksunemisen astetta. tai iii. Sydämen magneettikuvaus (MRI) gadolinium-varjoaineella sydämen amyloidoosin diagnosointiin

  • Plasmasolujen dyskrasian suunniteltu ensilinjan hoito on syklofosfamidi-bortetsomibi-deksametasoni (CyBorD) -pohjainen hoito-ohjelma, joka annetaan SoC:na
  • Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla (WOCBP) on oltava negatiivinen raskaustesti seulonnan aikana, ja heidän on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä seulonnasta vähintään 5 kuukautta viimeisestä tutkimuslääkkeen annosta tai 12 kuukautta viimeisen PCD-hoidon annoksen jälkeen sen mukaan, kumpi on kauemmin
  • Miesten on oltava kirurgisesti steriilejä tai heidän on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä ja pidättäytymään siittiöiden luovuttamisesta seulonnan aikana vähintään 5 kuukauden ajan viimeisestä tutkimuslääkkeen annosta tai 12 kuukauteen heidän PCD-hoidon viimeisestä annoksesta sen mukaan, kumpi on pidempi.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • sinulla on jokin muu amyloidoosimuoto kuin AL-amyloidoosi
  • Sai aikaisempaa hoitoa AL-amyloidoosiin tai multippeihin myeloomaan. Enimmäisaltistus CyBorD-pohjaiselle PCD-hoidolle on 2 viikkoa sen jälkeen, kun seulontalaboratorionäytteet on saatu ja ennen satunnaistamista.

  • Onko hänellä POEMS-oireyhtymä (plasmasolujen dyskrasia polyneuropatialla, organomegalialla, endokrinopatialla, monoklonaalisten proteiinien ja ihon muutoksilla) tai multippeli myelooma, joka on määritelty klonaalisista luuytimen plasmasoluista > 10 % luuytimen biopsiasta (suoritettu ≤ 3 kuukautta ennen ICF:n allekirjoittamista) tai biopsialla todistettu (suoritettu ≤ 3 kuukautta ennen ICF:n allekirjoittamista) luinen tai ekstramedullaarinen plasmasytooma JA yksi tai useampi seuraavista CRAB-ominaisuuksista:

    a. Todisteet pääteelinvauriosta, jonka voidaan katsoa johtuvan taustalla olevasta plasmasolujen lisääntymishäiriöstä, erityisesti: i. Hyperkalsemia: seerumin kalsium > 0,25 mmol/l (> 1 mg/dL) korkeampi kuin ULN tai > 2,75 mmol/l (> 11 mg/dL) TAI ii. Munuaisten vajaatoiminta: kreatiniinipuhdistuma < 40 ml/min tai seerumin kreatiniini > 177 mol/L (> 2 mg/dL) TAI iii. Anemia: hemoglobiiniarvo > 20 g/l normaalin alimman rajan alapuolella tai hemoglobiiniarvo < 100 g/l TAI iv. Luuvauriot: yksi tai useampi osteolyyttinen leesio kuvantamiskokeissa (suoritettu ≤ 3 kuukautta ennen ICF:n allekirjoittamista): luuston röntgenkuvaus, CT tai PET/CT tai MRI. Jos luuytimessä on < 10 % klonaalisia plasmasoluja, tarvitaan useampi kuin yksi luuleesio, jotta se voidaan erottaa yksittäisestä plasmasytoomasta, jossa luuytimen osallisuus on vähäistä TAI b. Mikä tahansa seuraavista pahanlaatuisuuden biomarkkereista: i. 60 % tai enemmän klonaalisia plasmasoluja luuydintutkimuksessa TAI ii. Useampi kuin yksi fokaalinen leesio magneettikuvauksessa, joka on kooltaan vähintään 5 mm

  • Sinulla on makuuasennossa alle 90 mmHg systolinen verenpaine tai oireinen ortostaattinen hypotensio, joka määritellään systolisen verenpaineen laskuksi seistessä > 30 mmHg lääkehoidosta (esim. midodriini, fludrokortisonit) huolimatta tilavuusvajeen puuttuessa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo yhdistettynä SoC-plasmasolujen dyskrasiaan
Potilaat, jotka on satunnaistettu saamaan lumelääkettä, saavat 0,9 % normaalia suolaliuosta vastaavassa tilavuudessa kuin CAEL-101-infuusio (noin 250 cc). On suunniteltu, että kaikki potilaat jatkavat kaksoissokkohoitoaan, kunnes viimeinen potilas on satunnaistettu tutkimukseen plus 18 kuukautta.
Lääke: syklofosfamidi, bortetsomibi ja deksametasoni (CyBorD)
Laitoshoidon standardin mukaan.
Muut: Plasebo
Plasebona käytetään kaupallisesti saatavaa 0,9 % normaalia suolaliuosta.
Kokeellinen: CAEL-101 yhdistettynä SoC-plasmasolujen dyskrasiaan
CAEL-101 annetaan suonensisäisenä (IV) infuusiona noin 2 tunnin aikana. On suunniteltu, että kaikki potilaat jatkavat kaksoissokkohoitoaan, kunnes viimeinen potilas on satunnaistettu tutkimukseen plus 18 kuukautta. Tutkimus on jaettu 2 osaan, Primary Evaluation Treatment -jakson osaan ja Open-label Extension -tutkimuksen jaksoon.
Lääke: CAEL-101
Tutkimustuote, CAEL-101, on formuloitu steriiliksi nestemäiseksi liuokseksi, jossa on proteiinia ja apuaineita laimentamista varten kertakäyttöisessä, tulpalla suljetussa lasipullossa. Jokainen 10 ml:n injektiopullo sisältää 300 mg CAEL-101:tä pitoisuutena 30 mg/ml. CAEL-101 laimennetaan kaupallisesti saatavalla 0,9 % normaalilla suolaliuoksella.
Lääke: syklofosfamidi, bortetsomibi ja deksametasoni (CyBorD)
Laitoshoidon standardin mukaan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
A Hierarchical Combination of Time to All-cause Mortality and Frequency of Cardiovascular Hospitalizations (CVHs) Analyzed by Win Ratio
Aikaikkuna: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
Time to all-cause mortality was defined as the number of weeks from the date of randomization to the date of death if it is on or before the end of PETP. Participants alive at the end of PETP (LPI+18 months) were censored at their last known alive date recorded within the PETP. CVHs were events adjudicated and confirmed as such by the Clinical Event Adjudication Committee (CEAC). Hypothesis testing with the Finkelstein-Schoenfeld test and treatment effect estimation with the win-ratio method based on pairwise comparisons of participant outcomes with comparisons performed in a hierarchical manner. To calculate win ratio, participant outcomes based on time to all-cause mortality were first compared and if there was no 'winner' due to censoring then a comparison based on frequency of cardiovascular hospitalization was made. A win ratio >1 represents a more favorable outcome for CAEL-101 over placebo.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Aikaikkuna: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
An adverse event (AE) was defined as any untoward medical occurrence in a participant administered a pharmaceutical product, at any dose, that was not necessarily related to the treatment. A TEAE was an AE with an occurrence defined as follows: last study intervention day-first study intervention day + 140 days. A summary of all Serious Adverse Events and Other Adverse Events (nonserious) regardless of causality is located in the 'Reported Adverse Events' Section.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Change From Baseline in the Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Score (KCCQ-OS)
Aikaikkuna: Baseline, Week 50
The KCCQ-OS is a 23-item self-administered questionnaire that quantifies physical function, symptoms, social function, self-efficacy and knowledge and quality of life. It uses an ordinal, adjectival (Likert) scale. Participants provide their level of agreement or disagreement with an agree-disagree scale for a series of statements. The questionnaire captures how the participants feel physically. The overall score was calculated as the sum from all 23 items and ranges from 0 to 100, where higher scores reflected better health status (fewer symptoms, fewer social or physical limitations, and better quality of life).
Baseline, Week 50
Change From Baseline in Distance Walked During a Six-minute Walk Test (6MWT)
Aikaikkuna: Baseline, Week 50
The 6MWT measures the distance a participant can quickly walk on a flat, hard surface in a period of 6 minutes. It evaluates the global and integrated response of all the systems involved during exercise. This is a self-paced test; participants choose their own intensity of exercise and are allowed to stop and rest during the test.
Baseline, Week 50
Change From Baseline in Global Longitudinal Strain (GLS%)
Aikaikkuna: Baseline, Week 50
Change in heart function was measured by GLS%, a noninvasive imaging technique that uses echocardiography to assess heart. GLS% expresses longitudinal shortening as a percentage (change in length as a proportion to baseline length) and is reported as a negative value. A more negative value is usually associated with cardiac enhancement.
Baseline, Week 50
Change From Baseline in the Short Form-36 (SF-36) Version 2 (v2) Physical Component Score (PCS)
Aikaikkuna: Baseline, Week 50
The SF-36v2 is a self-administered questionnaire containing 36 items that measure health on functional status, well-being, and overall evaluation of health in 8 domains, including vitality, physical functioning, bodily pain, general health perceptions, physical role functioning, emotional role functioning, social role functioning, and mental health, using scaled, ordinal responses (for example, All of the time, Most of the time, A good bit of the time). The SF-36v2 consists of eight scaled scores, which are the weighted sums of the questions in their section. Each scale is directly transformed into a 0-100 scale, with higher scores indicating an increased quality of life. The 8 multi-item scales are aggregated and summed to give the final PCS. The final score ranges from 0-100, with higher scores indicating an increased quality of life.
Baseline, Week 50
Change From Baseline in N-Terminal Pro-B-type Natriuretic Peptide (NT-proBNP) in Blood Samples
Aikaikkuna: Baseline, Week 50
For each participant, blood samples were assayed for NT-proBNP, comparing the participant's baseline value over time to assess reduced amyloidosis, as measured by a decrease in NT-proBNP. A decrease indicates cardiac enhancement. Results reported as nanograms/milliliter (ng/mL).
Baseline, Week 50
All-cause Mortality
Aikaikkuna: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
All-cause mortality was defined as death on or before the end of the PETP. Participants who were alive at the end of the PETP (last participant randomized plus 18 months) were censored at their last known alive date recorded within the PETP. All deaths, regardless of causality or whether they were reported as a reason for study discontinuation, are reported in the All-Cause Mortality section.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
Frequency of CVHs
Aikaikkuna: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
CVHs were those events that were adjudicated and confirmed as such by the CEAC. Frequency of CEAC-adjudicated CVH was calculated using negative binomial regression analysis with study intervention, study, geographic region, daratumumab usage at Baseline, and offset term equal to log of each participant's follow-up time for cardiovascular hospitalization included in the model.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
N-terminaalisen pro b-tyypin natriureettisen peptidin (NT-proBNP) mittaus verinäytteissä
Aikaikkuna: 50 viikkoa
Jokaisen kohteen verinäytteestä määritetään NT-proBNP, vertaamalla potilaan lähtöarvoa ajan kuluessa, jotta voidaan arvioida sydämen parantuminen vähentyneen amyloidoosin vuoksi mitattuna amyloidoosiin liittyvien biomarkkerien lisääntymisenä tai vähenemisenä: NT-proBNP.
50 viikkoa
Sydämen troponiinin (cTnT) mittaus verinäytteistä
Aikaikkuna: 50 viikkoa
Jokaiselta koehenkilöltä määritetään verinäyte cTnT:n suhteen vertaamalla kohteen perusarvoa ajan kuluessa, jotta voidaan arvioida sydämen parantuminen vähentyneen amyloidoosin vuoksi mitattuna amyloidoosiin liittyvien biomarkkerien muutoksilla: cTnT.
50 viikkoa
Mukana/osallistumattoman vapaan kevytketjun eron mitta (dFLC)
Aikaikkuna: 50 viikkoa
Jokaiselta koehenkilöltä määritetään verinäyte dFLC:n varalta vertaamalla kohteen perusarvoa ajan mittaan, jotta voidaan arvioida sydämen parantuminen vähentyneen amyloidoosin vuoksi mitattuna amyloidoosiin liittyvien biomarkkerien muutoksilla: dFLC
50 viikkoa
C-reaktiivisen proteiinin (CRP) mittaaminen verinäytteistä
Aikaikkuna: 50 viikkoa
Jokaiselta koehenkilöltä määritetään verinäyte CRP:n suhteen vertaamalla kohteen perusarvoa ajan mittaan, jotta voidaan arvioida amyloidoosin vähenemisen aiheuttamaa sydämen paranemista mitattuna amyloidoosiin liittyvien biomarkkerien muutoksilla: CRP.
50 viikkoa
Aspartaattiaminotransferaasin (AST) mittaus
Aikaikkuna: 50 viikkoa
Jokaiselta koehenkilöltä määritetään verinäyte AST:n suhteen maksan toimintaan kohdistuvien vaikutusten määrittämiseksi suhteessa normaaleihin arvoihin.
50 viikkoa
Alaniiniaminotransferaasin (ALT) mittaus
Aikaikkuna: 50 viikkoa
Jokaiselta koehenkilöltä määritetään verinäyte ALT:n suhteen maksan toimintaan kohdistuvien vaikutusten määrittämiseksi suhteessa normaaleihin arvoihin.
50 viikkoa
Alkalisen fosfataasin (ALP) mittaus
Aikaikkuna: 50 viikkoa
Jokaisen kohteen verinäytteestä määritetään ALP, jotta voidaan määrittää vaikutukset maksan toimintaan suhteessa normaaleihin arvoihin.
50 viikkoa
Munuaisen glomerulaarisen suodatusnopeuden mittaus
Aikaikkuna: 50 viikkoa
Jokaisen koehenkilön verinäytteestä testataan kreatiinitaso, jonka avulla lasketaan arvio siitä, kuinka paljon verta suodattuu munuaisten läpi. Yli 60 ml/min glomerulusten suodatusnopeutta pidetään normaalina.
50 viikkoa
Seerumin kreatiniinin mitta
Aikaikkuna: 50 viikkoa
Jokaiselta koehenkilöltä määritetään verinäytteestä kreatiniini, jotta voidaan määrittää hoidon aikana tapahtuneet muutokset, jotka heijastavat munuaisten toimintaa.
50 viikkoa
24 tunnin virtsan proteiinimittaus
Aikaikkuna: 50 viikkoa
Jokaisesta koehenkilöstä otetaan virtsanäytteitä 24 tunnin aikana sen määrittämiseksi, kuinka paljon proteiinia virtsassasi on. Lisääntynyt proteiinitaso viittaa munuaisten toiminnan heikkenemiseen.
50 viikkoa
Elämänlaatu (QoL) Short Form-36 (SF-36) v2:n skaalatun verkkotunnuksen tulosten mukaan
Aikaikkuna: 50 viikkoa
Itsenäinen kyselylomake, joka sisältää 36 kohdetta, jotka mittaavat terveyttä toiminnallisen tilan, hyvinvoinnin ja terveyden yleisarvioinnin perusteella 8 alalla. Sen suorittaminen vie noin 5 minuuttia, ja siinä käytetään skaalattuja järjestysvastauksia (esim. koko ajan, suurimman osan ajasta, hyvän osan ajasta jne.). Muutokset eri aloilla voivat auttaa arvioimaan sairauden ja hoidon hyötyjä tai haasteita.
50 viikkoa
EuroQual 5-ulotteinen terveystutkimus (EQ-5D-5L™)
Aikaikkuna: 50 viikkoa
EQ-5D-5L™ on kuvaava järjestelmä, joka arvioi liikkuvuutta, itsehoitoa, tavallisia toimintoja, kipua/epämukavuutta ja ahdistusta/masennusta. Potilaita pyydetään ilmoittamaan kunkin ulottuvuuden tila valitsemalla yksi kolmesta tasosta (ei ongelmia, joitain ongelmia ja äärimmäisiä ongelmia). Vastauksista kootaan viisinumeroinen luku, joka kuvaa potilaan terveydentilaa. EQ-5D-5L™ sisältää visuaalisen analogisen asteikon, jolla potilas voi arvioida terveytensä ja joka kuvastaa potilaan arviota omasta terveydestään. Muutokset eri ulottuvuuksissa voivat auttaa arvioimaan sairauden ja hoidon hyötyjä tai haasteita.
50 viikkoa
CAEL-101:n plasmatasojen mittaus
Aikaikkuna: 50 viikkoa
Jokaiselta koehenkilöltä määritetään CAEL-101:n plasmatasot verinäytteestä sen määrittämiseksi, kuinka paljon sitä on veressä ja kuinka kauan se pysyy veressä.
50 viikkoa
CAEL-101:n immunogeenisyyden määritys
Aikaikkuna: 50 viikkoa
Lääkevasta-aineiden läsnäolo määritetään, ja jos niitä on, lisäarviointi vahvistaa positiivisuuden lääkeainevasta-aineille ja määrittää spesifisyyden, neutralointikyvyn, soluvälitteisen immuunivasteen ja korrelaation kliinisten vasteiden kanssa. Nämä tiedot auttavat hoidon kokonaisarvioinnissa.
50 viikkoa
Rajoituksen arviointi fyysisen toiminnan aikana
Aikaikkuna: 50 viikkoa
Potilaat arvioidaan NYHA:n toiminnallisen luokituksen perusteella. NYHA:n toiminnallinen luokittelu luokittelee potilaat yhteen neljästä kategoriasta heidän fyysisen aktiivisuutensa rajoitusten perusteella; rajoitukset/oireet liittyvät normaaliin hengitykseen ja vaihtelevaan hengenahdistukseen ja/tai anginakipuun.
50 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Scott Swenson, MD, Alexion, AstraZeneca Rare Disease

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 25. elokuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 10. toukokuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 22. lokakuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 20. heinäkuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 5. elokuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 7. elokuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 2. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 26. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CAEL101-301

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Jokaiselle potilaalle annetaan yksilöllinen tunniste sen jälkeen, kun hän on allekirjoittanut tietoisen suostumuslomakkeen (ICF). Potilasnumeroita ei jaeta uudelleen. Sponsorille siirrettyjen potilastietueiden tai -aineistojen tulee sisältää vain yksilöllinen tunniste, eivätkä ne saa sisältää potilaiden nimiä tai tietoja, jotka tekisivät potilaan tunnistettavissa olevan. Potilaille ilmoitetaan, että sponsori käyttää heidän henkilökohtaisia ​​tutkimukseen liittyviä tietojaan paikallisten tietosuojalakien mukaisesti ja että sponsorin, Institutional Review Boardin (IRB) / riippumattoman eettisen komitean (IEC) edustajat voivat tutkia heidän sairaustietojaan. ) jäsenten ja sääntelyviranomaisten tarkastajat. Tutkimusmonitorit tarkastavat kaikki asiakirjat ja tietueet, joita tutkijan on ylläpidettävä tätä tutkimusta varten.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa