SAFE 試験: エミシズマブ予防投与後の aPCC の安全性 (SAFE)
2026年8月20日 更新者：Robert Sidonio、Emory University
インヒビターを有する先天性血友病 A 患者における aPCC およびエミシズマブの安全性研究 (SAFE 研究: エミシズマブ予防投与後の aPCC の安全性)
APCC-エミシズマブ安全性研究の目的は、血友病 A および急性出血イベント中または処置前のエミシズマブ予防における阻害剤を有する小児および成人における aPCC の個別用量の安全性および止血効果を前向きに調査することです。
調査の概要
詳細な説明
血友病 A (HA) における高力価抗体根絶のための以前の標準治療には、毎日の組換え活性化第 VII 因子 (rFVIIa) または活性化プロトロンビン複合体濃縮物（aPCC）を週に3日連続で静脈内（IV）投与。
aPCC-エミシズマブ安全性研究の目的は、血友病 A および急性出血イベント中または処置前のエミシズマブ予防における阻害剤を有する小児および成人における aPCC の個別用量の安全性および止血効果を前向きに調査することです。
研究の種類
介入
入学 (推定)
5
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Robert Sidonio, MD
- 電話番号：404-785-1637
- メール：robert.sidonio.jr@emory.edu
研究場所
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- 募集
- Emory University Hospital
-
Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- 募集
- Children's Healthcare of Atlanta
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コンタクト：
- Robert Sidonio, MD
- 電話番号：4047851637
- メール：robert.sidonio.jr@emory.edu
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -中等度重度の血友病A、阻害剤の開発前の中央検査室でのFVIIIレベル<0.02 IU / mLとして定義
- -インフォームドコンセント時の年齢≥6歳
- 登録から2年以内に72時間のウォッシュアウトを伴う高力価阻害剤(>5 BU/mL)が2回記録されている
- 親/保護者（以降、介護者）または患者が書面によるインフォームドコンセントを提供している
- -十分な血液機能（Hgb > 8 g/dLおよび血小板数 > 100,000 µL）
- -十分な肝機能（総ビリルビン≤1.5 x ULNおよびスクリーニング時の両方のAST / ALT ≤3x ULN（既知のギルバートを除く）
- -十分な腎機能（≤2.5 x ULNおよびCrCl ≥30 mL /分）
除外基準:
- -低VWFを除く血友病A以外の遺伝性または後天性出血性疾患（> 30％ VWF：RCoまたはVWF：GP1bm）
- -血栓塞栓性疾患または血栓塞栓性疾患の兆候に対する以前または現在の治療（以前に解決された血栓症を除く）
- 出血または血栓症のリスクを高める可能性のある状態
- -モノクローナル抗体療法またはエミシズマブ注射の成分に関連する臨床的に重大な過敏症の病歴
- -スクリーニング前の24週間以内にCD4数が200細胞/μL未満の既知のHIV感染。 35 歳未満の場合、検査は不要です。
- -登録時の全身性免疫調節剤の使用または研究中の計画的使用
- -TMAのリスクが高い参加者（たとえば、以前にTMAの病歴/家族歴がある）、研究者の判断
- -研究の実施を妨げる可能性がある、追加のリスクをもたらす可能性がある、または研究者の意見では、研究への参加者の安全な参加と完了を妨げる可能性のある同時疾患、治療、または臨床検査の異常
- 10 の手順を目標に、この重要なデータを取得するために、今後 2 年間で小規模および主要な手順を検討している参加者を含めるためにあらゆる努力が払われます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：実験的治療
参加者は、最初の/ベースライントロンビン生成アッセイ（TGA）サンプル（60分以内に処理される）を持ち、その後、15 U/kgのAPCCで注入し、60分以内に15〜30分後に2番目のTGAサンプルを提供します。
必要に応じて、60〜90分以内に処理されるAPCCの25 U/kgの用量で、後続のTGAサンプルが取得されます。
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rFVIIa は凝固因子 VIIa 濃縮物であり、インヒビターを伴う血友病の成人および青年に発生する出血エピソードの治療および制御に適応されます。
他の名前：
HEMLIBRA®は、新生児および小児患者の出血エピソードの頻度を予防または減少させるために、日常的な予防のために示される二重特異因子IXAおよび因子X指向抗体です。
他の名前：
FEIBA™は、出血エピソードの制御と予防、周術期管理、および出血エピソードの頻度を予防または減少させるための阻害剤患者で使用することを示す抗阻害剤凝固剤複合体です。 APCCで許可されている最大投与量は、1回の訪問時に50 U/kgの用量になります。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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APCC（Feiba）注入後のトロンビン生成能力
時間枠：ベースラインおよび注入後最大30分
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トロンビン生成能力は、ベースラインでのトロンビン生成アッセイとフェイバ注入後最大30分後に、トロンビン生成アッセイを使用して測定されます。
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ベースラインおよび注入後最大30分
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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重大な有害事象の数
時間枠：最大1年
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重大な有害事象の数が記録されます
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最大1年
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深刻な出血エピソードの数
時間枠：最大1年
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深刻な出血エピソードの数が記録されます
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最大1年
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血栓性微小血管障害（TMA）を含む血栓症のイベントのエピソードの数
時間枠：最大1年
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血栓性微小血管障害（TMA）を含む血栓症のイベントのエピソードの数が記録されます
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最大1年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Robert Sidonio, MD、Emory University
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2026年9月1日
一次修了 (推定)
2027年3月1日
研究の完了 (推定)
2027年3月1日
試験登録日
最初に提出
2020年9月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年9月21日
最初の投稿 (実際)
2020年9月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月20日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- STUDY00000804
- 2025P010684 (その他の識別子：Emory Insight Humans IRB)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
トライアル中に収集されたすべての個々の参加者データは、匿名化後に利用可能になります
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。