Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

SAFE-Studie: Sicherheit von aPCC nach Emicizumab-Prophylaxe (SAFE)

17. Juni 2024 aktualisiert von: Robert Sidonio, Emory University

Sicherheitsstudie zu aPCC und Emicizumab bei Patienten mit kongenitaler Hämophilie A mit Inhibitoren (SAFE-Studie: Sicherheit von aPCC nach Emicizumab-Prophylaxe)

Der Zweck der aPCC-Emicizumab-Sicherheitsstudie ist die prospektive Untersuchung der Sicherheit und hämostatischen Wirksamkeit einer personalisierten Dosis von aPCC bei Kindern und Erwachsenen mit Hämophilie A und Inhibitoren unter Emicizumab-Prophylaxe während akuter Blutungsereignisse oder vor Eingriffen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Der bisherige Behandlungsstandard für die Eradikation von Antikörpern mit hohem Titer bei Hämophilie A (HA) umfasste ein arbeitsintensives Therapieschema zur Induktion der Immuntoleranz (ITI) mit gleichzeitiger Prophylaxe mit Bypassing Agents (BPA), entweder täglich rekombinanter aktivierter Faktor VII (rFVIIa) oder at Mindestens 3 nicht aufeinanderfolgende Tage aktiviertes Prothrombinkomplex-Konzentrat (aPCC) intravenös (i.v.) jede Woche.

Der Zweck der aPCC-Emicizumab-Sicherheitsstudie ist die prospektive Untersuchung der Sicherheit und hämostatischen Wirksamkeit einer personalisierten Dosis von aPCC bei Kindern und Erwachsenen mit Hämophilie A und Inhibitoren unter Emicizumab-Prophylaxe während akuter Blutungsereignisse oder vor Eingriffen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

20

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Rekrutierung
        • Emory University Hospital
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Rekrutierung
        • Children's Healthcare of Atlanta
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Mittelschwere Hämophilie A, definiert als FVIII-Spiegel < 0,02 IE/ml im Zentrallabor vor der Entwicklung eines Inhibitors
  • Alter ≥6 Jahre zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung
  • Dokumentiert bei 2 Gelegenheiten einen hohen Inhibitortiter (> 5 BU/ml) mit einem 72-Stunden-Washout innerhalb von 2 Jahren nach der Registrierung
  • Ein Elternteil/Erziehungsberechtigter (im Folgenden Betreuer) oder Patient hat eine schriftliche Einverständniserklärung abgegeben
  • Angemessene hämatologische Funktion (Hgb >8 g/dL und Thrombozytenzahl >100.000 µL)
  • Angemessene Leberfunktion (Gesamtbilirubin ≤ 1,5 x ULN und sowohl AST/ALT ≤ 3 x ULN beim Screening (ausgenommen bekannte Gilbert-Krankheit)
  • Angemessene Nierenfunktion (≤2,5 x ULN und CrCl ≥30 ml/min)

Ausschlusskriterien:

  • Andere angeborene oder erworbene Blutgerinnungsstörung als Hämophilie A, ausgenommen niedriger VWF (> 30 % VWF:RCo oder VWF:GP1bm)
  • Frühere oder aktuelle Behandlung einer thromboembolischen Erkrankung oder Anzeichen einer thromboembolischen Erkrankung (ausgenommen frühere abgeheilte linienassoziierte Thrombosen)
  • Zustände, die das Blutungs- oder Thromboserisiko erhöhen können
  • Vorgeschichte einer klinisch signifikanten Überempfindlichkeit im Zusammenhang mit monoklonalen Antikörpertherapien oder Komponenten der Emicizumab-Injektion
  • Bekannte HIV-Infektion mit CD4-Zahl <200 Zellen/µl innerhalb von 24 Wochen vor dem Screening. Test nicht erforderlich, wenn <35 Jahre alt.
  • Verwendung von systemischen Immunmodulatoren bei der Einschreibung oder geplanten Verwendung während der Studie
  • Teilnehmer mit einem hohen Risiko für TMA (z. B. mit einer früheren medizinischen/familiären Vorgeschichte von TMA) nach Einschätzung des Prüfarztes
  • Gleichzeitige Erkrankung, Behandlung oder Anomalie bei klinischen Labortests, die die Durchführung der Studie beeinträchtigen könnten, ein zusätzliches Risiko darstellen oder nach Meinung des Prüfarztes die sichere Teilnahme des Teilnehmers an und den Abschluss der Studie ausschließen würden
  • Es werden alle Anstrengungen unternommen, um Teilnehmer einzubeziehen, die kleinere und größere Verfahren in den nächsten 2 Jahren in Betracht ziehen, um diese wichtigen Daten mit dem Ziel von 10 Verfahren zu erfassen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Experimentelle Behandlung
Den Teilnehmern wird eine personalisierte Dosis von aPCC-Emicizumab verabreicht. Die maximal zulässige Dosis für aPCC beträgt 25 E/kg/Dosis alle 8 Stunden für nicht mehr als 72 Stunden ohne weitere Diskussion mit dem PI. Wenn nach 48 Stunden weniger als ein „gutes“ Ansprechen bei der Wirksamkeit der Reaktion auf Blutungsereignisse, wie oben angegeben, oder weniger als „mäßig“ bei der Kontrolle eines chirurgischen Ereignisses vorliegt, kann der lokale PI die Verwendung von Thrombin-generierungsgesteuertem rFVIIa mit einer maximalen Dosis von nicht mehr als in Betracht ziehen 90 µg/kg/Dosis alle 8 Stunden für 72 Stunden, wobei die Entwöhnung nicht länger als insgesamt 7 Tage ohne weitere Diskussion mit dem PI erfolgen darf.
Arzneimittel: aPCC-Emicizumab
Den Teilnehmern wird eine personalisierte Dosis von aPCC-Emicizumab verabreicht. Die maximal zulässige Dosis für aPCC beträgt 25 E/kg/Dosis alle 8 Stunden für nicht mehr als 72 Stunden ohne weitere Diskussion mit dem PI.
Andere Namen:
  • ACE910, Hemlibra und RO5534262
Arzneimittel: FEIBA
FEIBA ist ein Anti-Inhibitor-Gerinnungskomplex, der zur Anwendung bei Hämophilie-Patienten mit Inhibitoren angezeigt ist für: Kontrolle und Vorbeugung von Blutungsepisoden, perioperatives Management, Routineprophylaxe zur Vorbeugung oder Verringerung der Häufigkeit von Blutungsepisoden. Wenn das Blutungsereignis nach 48 Stunden weniger als „gut“ anspricht oder die Kontrolle des chirurgischen Ereignisses weniger als „mäßig“ ausfällt, kann der örtliche PI die Verwendung von rFVIIa mit Thrombinerzeugungssteuerung und einer Höchstdosis von nicht mehr als 90 µg/ kg/Dosis alle 8 Stunden für 72 Stunden, wobei die Entwöhnung insgesamt nicht länger als 7 Tage dauert.
Andere Namen:
  • Anti-Inhibitor Gerinnungskomplex
Arzneimittel: rFVIIa
rFVIIa ist ein Gerinnungsfaktor-VIIa-Konzentrat, das zur Behandlung und Kontrolle von Blutungsepisoden bei Erwachsenen und Jugendlichen mit Hämophilie mit Inhibitoren indiziert ist.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl schwerwiegender unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: bis zu 2 Jahre
Die Anzahl der schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse wird aufgezeichnet
bis zu 2 Jahre
Anzahl schwerer Blutungsepisoden
Zeitfenster: bis zu 2 Jahre
Die Anzahl der schweren Blutungsepisoden wird aufgezeichnet
bis zu 2 Jahre
Anzahl der Episoden thrombotischer Ereignisse einschließlich thrombotischer Mikroangiopathie (TMA)
Zeitfenster: bis zu 2 Jahre
Die Anzahl der Episoden thrombotischer Ereignisse einschließlich thrombotischer Mikroangiopathie (TMA) wird aufgezeichnet
bis zu 2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der aPCC-Infusionen, die erforderlich sind, um eine hämostatische Wirksamkeit zur Behandlung einer akuten Blutungsepisode oder zur Vorbeugung von Blutungen mit notfallmäßigen und nicht notfallmäßigen Verfahren zu erreichen
Zeitfenster: bis zu 2 Jahre
Die Anzahl der aPCC-Infusionen, die erforderlich sind, um eine hämostatische Wirksamkeit zur Behandlung einer akuten Blutungsepisode oder zur Vorbeugung von Blutungen mit notfallmäßigen und nicht notfallmäßigen Verfahren zu erreichen, wird aufgezeichnet.
bis zu 2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Emory University

Mitarbeiter

Takeda Pharmaceuticals North America, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Robert Sidonio, MD, Emory University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Juni 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. September 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. September 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. September 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. September 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. September 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Juni 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Juni 2024

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • STUDY00000804

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Alle während der Studie gesammelten individuellen Teilnehmerdaten werden nach Anonymisierung verfügbar sein

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hämophilie A

Klinische Studien zur aPCC-Emicizumab

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Senegal

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren