SAFE-Studie: Sicherheit von aPCC nach Emicizumab-Prophylaxe (SAFE)
20. August 2026 aktualisiert von: Robert Sidonio, Emory University
Sicherheitsstudie zu aPCC und Emicizumab bei Patienten mit kongenitaler Hämophilie A mit Inhibitoren (SAFE-Studie: Sicherheit von aPCC nach Emicizumab-Prophylaxe)
Der Zweck der aPCC-Emicizumab-Sicherheitsstudie ist die prospektive Untersuchung der Sicherheit und hämostatischen Wirksamkeit einer personalisierten Dosis von aPCC bei Kindern und Erwachsenen mit Hämophilie A und Inhibitoren unter Emicizumab-Prophylaxe während akuter Blutungsereignisse oder vor Eingriffen.
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Der bisherige Behandlungsstandard für die Eradikation von Antikörpern mit hohem Titer bei Hämophilie A (HA) umfasste ein arbeitsintensives Therapieschema zur Induktion der Immuntoleranz (ITI) mit gleichzeitiger Prophylaxe mit Bypassing Agents (BPA), entweder täglich rekombinanter aktivierter Faktor VII (rFVIIa) oder at Mindestens 3 nicht aufeinanderfolgende Tage aktiviertes Prothrombinkomplex-Konzentrat (aPCC) intravenös (i.v.) jede Woche.
Der Zweck der aPCC-Emicizumab-Sicherheitsstudie ist die prospektive Untersuchung der Sicherheit und hämostatischen Wirksamkeit einer personalisierten Dosis von aPCC bei Kindern und Erwachsenen mit Hämophilie A und Inhibitoren unter Emicizumab-Prophylaxe während akuter Blutungsereignisse oder vor Eingriffen.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
5
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Robert Sidonio, MD
- Telefonnummer: 404-785-1637
- E-Mail: robert.sidonio.jr@emory.edu
Studienorte
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
- Rekrutierung
- Emory University Hospital
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Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
- Rekrutierung
- Children's Healthcare of Atlanta
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Kontakt:
- Robert Sidonio, MD
- Telefonnummer: 4047851637
- E-Mail: robert.sidonio.jr@emory.edu
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
6 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Mittelschwere Hämophilie A, definiert als FVIII-Spiegel < 0,02 IE/ml im Zentrallabor vor der Entwicklung eines Inhibitors
- Alter ≥6 Jahre zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung
- Dokumentiert bei 2 Gelegenheiten einen hohen Inhibitortiter (> 5 BU/ml) mit einem 72-Stunden-Washout innerhalb von 2 Jahren nach der Registrierung
- Ein Elternteil/Erziehungsberechtigter (im Folgenden Betreuer) oder Patient hat eine schriftliche Einverständniserklärung abgegeben
- Angemessene hämatologische Funktion (Hgb >8 g/dL und Thrombozytenzahl >100.000 µL)
- Angemessene Leberfunktion (Gesamtbilirubin ≤ 1,5 x ULN und sowohl AST/ALT ≤ 3 x ULN beim Screening (ausgenommen bekannte Gilbert-Krankheit)
- Angemessene Nierenfunktion (≤2,5 x ULN und CrCl ≥30 ml/min)
Ausschlusskriterien:
- Andere angeborene oder erworbene Blutgerinnungsstörung als Hämophilie A, ausgenommen niedriger VWF (> 30 % VWF:RCo oder VWF:GP1bm)
- Frühere oder aktuelle Behandlung einer thromboembolischen Erkrankung oder Anzeichen einer thromboembolischen Erkrankung (ausgenommen frühere abgeheilte linienassoziierte Thrombosen)
- Zustände, die das Blutungs- oder Thromboserisiko erhöhen können
- Vorgeschichte einer klinisch signifikanten Überempfindlichkeit im Zusammenhang mit monoklonalen Antikörpertherapien oder Komponenten der Emicizumab-Injektion
- Bekannte HIV-Infektion mit CD4-Zahl <200 Zellen/µl innerhalb von 24 Wochen vor dem Screening. Test nicht erforderlich, wenn <35 Jahre alt.
- Verwendung von systemischen Immunmodulatoren bei der Einschreibung oder geplanten Verwendung während der Studie
- Teilnehmer mit einem hohen Risiko für TMA (z. B. mit einer früheren medizinischen/familiären Vorgeschichte von TMA) nach Einschätzung des Prüfarztes
- Gleichzeitige Erkrankung, Behandlung oder Anomalie bei klinischen Labortests, die die Durchführung der Studie beeinträchtigen könnten, ein zusätzliches Risiko darstellen oder nach Meinung des Prüfarztes die sichere Teilnahme des Teilnehmers an und den Abschluss der Studie ausschließen würden
- Es werden alle Anstrengungen unternommen, um Teilnehmer einzubeziehen, die kleinere und größere Verfahren in den nächsten 2 Jahren in Betracht ziehen, um diese wichtigen Daten mit dem Ziel von 10 Verfahren zu erfassen.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Experimentelle Behandlung
Die Teilnehmer haben einen ersten/Grundlinien-Thrombin-Erzeugungstest (TGA) (innerhalb von 60 Minuten verarbeitet), gefolgt von einer Infusion bei 15 U/kg-Dosis APCC und liefern eine zweite TGA-Probe 15-30 Minuten, um innerhalb von 60 Minuten verarbeitet zu werden.
Bei Bedarf wird eine nachfolgende TGA-Probe bei einer 25 U/kg-Dosis APCC erhalten, die innerhalb von 60 bis 90 Minuten verarbeitet werden soll.
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rFVIIa ist ein Gerinnungsfaktor-VIIa-Konzentrat, das zur Behandlung und Kontrolle von Blutungsepisoden bei Erwachsenen und Jugendlichen mit Hämophilie mit Inhibitoren indiziert ist.
Andere Namen:
Hemlibra® ist ein bispezifischer Faktor IXA- und Faktor-X-gesteuerter Antikörper, der für die routinemäßige Prophylaxe angegeben ist, um die Häufigkeit von Blutungs-Episoden bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten zu verhindern oder zu verringern, die neugeborene und älter mit Hämophilie A (angeborener Faktor VIII-Mangel) mit oder ohne Faktor-VIII-Inhibitoren sind.
Andere Namen:
FEIBA ™ ist ein Anti-Inhibitor-Koagulanskomplex, der für die Verwendung bei Hämophiliepatienten mit Inhibitoren für: Kontrolle und Prävention von Blutungsepisoden, perioperativem Management und routinemäßige Prophylaxe zur Verhinderung oder Verringerung der Häufigkeit von Blutungsepisoden angezeigt wird. Die maximale Dosis für APCC wird bei einem einzigen Besuch 50 U/kg -Dosis sein.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Thrombin -Erzeugungskapazität nach APCC (FEIBA) Infusion
Zeitfenster: Grundlinie und bis zu 30 Minuten nach der Infusion
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Die Kapazität der Thrombinerzeugung von bis zu zwei eskalierenden APCC -Dosen wird unter Verwendung eines Thrombinerzeugungstests zu Studienbeginn und bis zu 30 Minuten nach der Feiba -Infusion gemessen.
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Grundlinie und bis zu 30 Minuten nach der Infusion
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Anzahl schwerer unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: bis zu 1 Jahr
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Anzahl der schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse wird aufgezeichnet
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bis zu 1 Jahr
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Anzahl der schwerwiegenden blutenden Episoden
Zeitfenster: bis zu 1 Jahr
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Anzahl der schwerwiegenden Blutungen werden aufgezeichnet
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bis zu 1 Jahr
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Anzahl der Episoden thrombotischer Ereignisse, einschließlich thrombotischer Mikroangiopathie (TMA)
Zeitfenster: bis zu 1 Jahr
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Anzahl der Episoden von thrombotischen Ereignissen, einschließlich thrombotischer Mikroangiopathie (TMA), werden aufgezeichnet
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bis zu 1 Jahr
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Robert Sidonio, MD, Emory University
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Geschätzt)
1. September 2026
Primärer Abschluss (Geschätzt)
1. März 2027
Studienabschluss (Geschätzt)
1. März 2027
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
21. September 2020
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
21. September 2020
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
24. September 2020
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
21. August 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
20. August 2026
Zuletzt verifiziert
1. August 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Hämatologische Erkrankungen
- Blutgerinnungsstörungen
- Hämorrhagische Störungen
- Genetische Krankheiten, X-gebunden
- Blutgerinnungsstörungen, vererbt
- Gerinnungsproteinstörungen
- Angeborene, erbliche und neonatale Krankheiten und Anomalien
- Hämische und lymphatische Krankheiten
- Hämophilie A
- Hämophilie B
- Emicizumab
- Rekombinantes FVIIA
- Anti-Inhibitor-Gerinnungskomplex
Andere Studien-ID-Nummern
- STUDY00000804
- 2025P010684 (Andere Kennung: Emory Insight Humans IRB)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
JA
Beschreibung des IPD-Plans
Alle während der Studie gesammelten individuellen Teilnehmerdaten werden nach Anonymisierung verfügbar sein
Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen
- STUDIENPROTOKOLL
- SAFT
- ICF
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
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