Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

SAFE-onderzoek: veiligheid van aPCC na profylaxe met emicizumab (SAFE)

20 augustus 2026 bijgewerkt door: Robert Sidonio, Emory University

aPCC- en emicizumab-veiligheidsonderzoek bij congenitale hemofilie A-patiënten met remmers (SAFE-onderzoek: veiligheid van aPCC na profylaxe met emicizumab)

Het doel van de aPCC-emicizumab-veiligheidsstudie is om prospectief de veiligheid en hemostatische werkzaamheid te onderzoeken van een gepersonaliseerde dosis aPCC bij kinderen en volwassenen met hemofilie A en remmers die emicizumab-profylaxe gebruiken tijdens acute bloedingen of voorafgaand aan procedures.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De vorige zorgstandaard voor de uitroeiing van antilichamen met hoge titer bij hemofilie A (HA) omvatte een arbeidsintensief, immuuntolerantie-inductie (ITI)-regime, toegediend met gelijktijdige bypassing agent (BPA)-profylaxe, hetzij dagelijks recombinant geactiveerde factor VII (rFVIIa) of om de dag. minstens 3 niet-opeenvolgende dagen geactiveerd protrombinecomplexconcentraat (aPCC) elke week intraveneus (IV) toegediend.

Het doel van de aPCC-emicizumab-veiligheidsstudie is om prospectief de veiligheid en hemostatische werkzaamheid te onderzoeken van een gepersonaliseerde dosis aPCC bij kinderen en volwassenen met hemofilie A en remmers die emicizumab-profylaxe gebruiken tijdens acute bloedingen of voorafgaand aan procedures.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

5

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Werving
        • Emory University Hospital
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Matig ernstige hemofilie A, gedefinieerd als FVIII-niveau <0,02 IE/ml in het centrale laboratorium voorafgaand aan de ontwikkeling van een remmer
  • Leeftijd ≥6 jaar op het moment van geïnformeerde toestemming
  • Gedocumenteerd bij 2 gelegenheden een remmer met een hoge titer (>5 BU/ml) met een uitwassing van 72 uur binnen 2 jaar na inschrijving
  • Ouder/voogd (voortaan verzorger) of patiënt heeft schriftelijke geïnformeerde toestemming gegeven
  • Adequate hematologische functie (Hgb >8 g/dL en aantal bloedplaatjes >100.000 µL)
  • Adequate leverfunctie (totaal bilirubine ≤1,5 ​​x ULN en zowel ASAT/ALAT ≤3x ULN bij screening (exclusief bekende ziekte van Gilbert)
  • Adequate nierfunctie (≤2,5 x ULN en CrCl ≥30 ml/min)

Uitsluitingscriteria:

  • Erfelijke of verworven bloedingsstoornis anders dan hemofilie A exclusief laag VWF (>30% VWF:RCo of VWF:GP1bm)
  • Eerdere of huidige behandeling voor trombo-embolische ziekte of tekenen van trombo-embolische ziekte (exclusief eerdere opgeloste lijngerelateerde trombose)
  • Aandoeningen die het risico op bloedingen of trombose kunnen verhogen
  • Geschiedenis van klinisch significante overgevoeligheid geassocieerd met monoklonale antilichaamtherapieën of componenten van de emicizumab-injectie
  • Bekende HIV-infectie met CD4-aantal < 200 cellen/µL binnen 24 weken voorafgaand aan screening. Testen niet vereist indien <35 jaar.
  • Gebruik van systemische immunomodulatoren bij inschrijving of gepland gebruik tijdens het onderzoek
  • Deelnemers die een hoog risico lopen op TMA (bijvoorbeeld een eerdere medische / familiegeschiedenis van TMA hebben), naar het oordeel van de onderzoeker
  • Gelijktijdige ziekte, behandeling of afwijking in klinische laboratoriumtests die de uitvoering van het onderzoek zouden kunnen verstoren, een extra risico kunnen vormen of, naar de mening van de onderzoeker, de veilige deelname van de deelnemer aan en voltooiing van het onderzoek in de weg zouden staan
  • Alles zal in het werk worden gesteld om deelnemers op te nemen die kleine en grote procedures overwegen in de komende 2 jaar om deze belangrijke gegevens vast te leggen met als doel 10 procedures.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Experimentele behandeling
Deelnemers hebben een eerste/baseline trombine-generatie test (TGA) -monster (te verwerkt binnen 60 minuten), gevolgd door een infusie bij 15 U/kg-dosis APCC en bieden een tweede TGA-monster 15-30 minuten na te worden verwerkt binnen 60 minuten. Indien nodig wordt een daaropvolgend TGA-monster verkregen na een 25 U/kg-dosis APCC die binnen 60-90 minuten moet worden verwerkt.
Geneesmiddel: rFVIIa
rFVIIa is een stollingsfactor VIIa-concentraat dat geïndiceerd is voor de behandeling en controle van bloedingsepisodes die optreden bij volwassenen en adolescenten met hemofilie met remmers.
Andere namen:
  • Recombinant geactiveerde factor VII
Geneesmiddel: Emicizumab
Hemlibra® is een bispecifiek factor IXA- en factor X-gericht antilichaam dat wordt aangegeven voor routinematige profylaxe om de frequentie van bloedingsafleveringen bij volwassen en pediatrische patiënten in de leeftijd van pasgeboren en ouder te voorkomen met hemofilie A (aangeboren factor VIII-deficiëntie) met of zonder factor viSi-remmers.
Andere namen:
  • ACE910, Hemlibra en RO5534262
Geneesmiddel: Feiba

FEIBA ™ is een anti-remmer coagulant complex dat wordt aangegeven voor gebruik bij hemofiliepatiënten met remmers voor: controle en preventie van bloedingsafleveringen, perioperatief beheer en routinematige profylaxe om de frequentie van bloedingsafleveringen te voorkomen of te verminderen.

De maximale dosis toegestaan ​​voor APCC is 50 u/kg dosis gegeven bij een enkel bezoek.

Andere namen:
  • Anti-inhibitor stollingscomplex
  • Geactiveerd protrombine -complex (APCC)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Trombine -generatiecapaciteit na APCC (Feiba) infusie
Tijdsspanne: Basislijn en maximaal 30 minuten na infusie
Trombine -generatiecapaciteit van maximaal twee escalerende doses APCC zal worden gemeten met behulp van een trombine -generatietest bij aanvang en tot 30 minuten na Feiba -infusie.
Basislijn en maximaal 30 minuten na infusie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: tot 1 jaar
Aantal ernstige bijwerkingen zal worden geregistreerd
tot 1 jaar
Aantal serieuze bloedingsafleveringen
Tijdsspanne: tot 1 jaar
Aantal serieuze bloedingsafleveringen zal worden opgenomen
tot 1 jaar
Aantal afleveringen van trombotische gebeurtenissen, waaronder trombotische microangiopathie (TMA)
Tijdsspanne: tot 1 jaar
Aantal afleveringen van trombotische gebeurtenissen, waaronder trombotische microangiopathie (TMA), wordt opgenomen
tot 1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Emory University

Medewerkers

Takeda Pharmaceuticals North America, Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Robert Sidonio, MD, Emory University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 september 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 maart 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 maart 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 september 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 september 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 september 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • STUDY00000804
  • 2025P010684 (Andere identificatie: Emory Insight Humans IRB)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Alle gegevens van individuele deelnemers die tijdens de proef zijn verzameld, zijn na de-identificatie beschikbaar

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren