안전한 연구: Emicizumab 예방에 따른 aPCC의 안전성 (SAFE)
2026년 8월 20일 업데이트: Robert Sidonio, Emory University
억제제가 있는 선천성 혈우병 A 환자에 대한 aPCC 및 Emicizumab 안전성 연구(SAFE 연구: Emicizumab 예방에 따른 aPCC의 안전성)
APCC-에미시주맙 안전성 연구의 목적은 혈우병 A가 있는 소아 및 성인을 대상으로 급성 출혈 사건 동안 또는 시술 전 에미시주맙 예방에 대한 aPCC의 개인화된 용량의 안전성 및 지혈 효능을 전향적으로 조사하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
A형 혈우병(HA)에서 고역가 항체 박멸을 위한 이전 표준 관리에는 일일 재조합 활성화 인자 VII(rFVIIa) 또는 매주 정맥 주사(IV)된 활성 프로트롬빈 복합 농축물(aPCC)의 비연속적 최소 3일.
aPCC-에미시주맙 안전성 연구의 목적은 혈우병 A가 있는 소아 및 성인을 대상으로 급성 출혈 사건 동안 또는 시술 전 에미시주맙 예방에 대한 aPCC의 개인화된 용량의 안전성 및 지혈 효능을 전향적으로 조사하는 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
5
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Robert Sidonio, MD
- 전화번호: 404-785-1637
- 이메일: robert.sidonio.jr@emory.edu
연구 장소
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- 모병
- Emory University Hospital
-
Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- 모병
- Children's Healthcare of Atlanta
-
연락하다:
- Robert Sidonio, MD
- 전화번호: 4047851637
- 이메일: robert.sidonio.jr@emory.edu
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 억제제 개발 전 중앙 실험실에서 FVIII 수준 <0.02 IU/mL로 정의되는 중등도 중증 혈우병 A
- 정보에 입각한 동의 시점에 6세 이상
- 등록 후 2년 이내에 72시간 세척을 통해 높은 역가 억제제(>5 BU/mL)가 2번 문서화됨
- 부모/보호자(이하 간병인) 또는 환자가 서면 동의서를 제공했습니다.
- 적절한 혈액학적 기능(Hgb >8g/dL 및 혈소판 수 >100,000µL)
- 적절한 간 기능(선별검사에서 총 빌리루빈 ≤1.5 x ULN 및 AST/ALT ≤3x ULN 모두(알려진 길버트 제외)
- 적절한 신장 기능(≤2.5 x ULN 및 CrCl ≥30mL/분)
제외 기준:
- 낮은 VWF(>30% VWF:RCo 또는 VWF:GP1bm)를 제외한 혈우병 A 이외의 선천적 또는 후천적 출혈 장애
- 혈전색전증 또는 혈전색전증 징후에 대한 이전 또는 현재 치료(이전에 해결된 관련 혈전증 제외)
- 출혈 또는 혈전증의 위험을 증가시킬 수 있는 상태
- 단클론 항체 요법 또는 에미시주맙 주사 성분과 관련된 임상적으로 유의미한 과민증의 병력
- 스크리닝 전 24주 이내에 CD4 수가 <200 세포/µL인 알려진 HIV 감염. 35세 미만인 경우 검사가 필요하지 않습니다.
- 등록 시 전신 면역조절제의 사용 또는 연구 동안 계획된 사용
- 조사관의 판단에 따라 TMA의 위험이 높은 참여자(예: 이전에 TMA 병력/가족력이 있음)
- 동시 질병, 치료 또는 연구 수행을 방해할 수 있는 임상 실험실 테스트의 이상, 추가 위험을 제기할 수 있거나 연구자의 의견에 따라 참가자의 연구 참여 및 연구 완료를 방해할 수 있습니다.
- 10개 시술을 목표로 이 중요한 데이터를 캡처하기 위해 향후 2년 동안 경미한 시술과 주요 시술을 고려하는 참가자를 포함시키기 위해 모든 노력을 기울일 것입니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 실험 치료
참가자는 제 1/기준선 트롬빈 생성 분석 (TGA) 샘플 (60 분 이내에 처리 될)을 갖고, APCC의 15 u/kg 용량에서 주입을 갖고, 60 분 안에 15-30 분 후에 두 번째 TGA 샘플을 제공합니다.
필요한 경우, 후속 TGA 샘플은 25 u/kg 용량의 APCC로 수득하여 60-90 분 안에 처리 될 것이다.
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rFVIIa는 억제제와 함께 혈우병이 있는 성인 및 청소년에서 발생하는 출혈 에피소드의 치료 및 조절을 위해 표시되는 응고 인자 VIIa 농축물입니다.
다른 이름들:
Hemlibra®는 인자 VIII 억제제의 유무에 관계없이 혈우병 A (congenital factor VIII 결핍)가있는 성인 및 소아 환자의 출혈 에피소드의 빈도를 예방하거나 감소시키기 위해 일상적인 예방에 대해 지시 된 이중 특이 적 인자 IXA- 및 인자 X- 지정 항체입니다.
다른 이름들:
FEIBA ™는 출혈 에피소드의 제어 및 예방, 수술 전 관리 및 일상적인 예방을 위해 출혈 에피소드의 빈도를 예방하거나 감소시키는 일상적인 예방을 위해 혈우병 환자에서 사용하도록 표시된 항-억제제 응고제 복합체이다. APCC에 허용되는 최대 용량은 단일 방문시 50 U/kg 용량이 될 것입니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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APCC (FEIBA) 주입 후 트롬빈 생성 능력
기간: 기준선 및 주입 후 최대 30 분
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최대 2 개의 에스컬레이션 용량의 APCC의 트롬빈 생성 용량은 기준선에서 트롬빈 생성 분석을 사용하여 및 FEIBA 주입 후 최대 30 분을 측정 할 것이다.
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기준선 및 주입 후 최대 30 분
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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심각한 부작용의 수
기간: 최대 1 년
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심각한 부작용의 수가 기록됩니다
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최대 1 년
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심각한 출혈 에피소드 수
기간: 최대 1 년
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심각한 출혈 에피소드의 수가 기록됩니다
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최대 1 년
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혈전 미세 혈관 병증 (TMA)을 포함한 혈전 사건의 에피소드 수
기간: 최대 1 년
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혈전 미세 혈관 병증 (TMA)을 포함한 혈전 사건의 에피소드 수가 기록됩니다.
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최대 1 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Robert Sidonio, MD, Emory University
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2026년 9월 1일
기본 완료 (추정된)
2027년 3월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 9월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 9월 21일
처음 게시됨 (실제)
2020년 9월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 20일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- STUDY00000804
- 2025P010684 (기타 식별자: Emory Insight Humans IRB)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
시험 기간 동안 수집된 모든 개별 참가자 데이터는 비식별화 후 사용할 수 있습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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