TURVALLINEN tutkimus: aPCC:n turvallisuus emitsitsumabiprofylaksian jälkeen (SAFE)
torstai 20. elokuuta 2026 päivittänyt: Robert Sidonio, Emory University
aPCC:n ja emitsitsumabin turvallisuustutkimus synnynnäisen hemofilia A:n potilailla, joilla on inhibiittoreita (SAFE-tutkimus: aPCC:n turvallisuus emitsitsumabin eston jälkeen)
APCC-emitistsumabi-turvallisuustutkimuksen tarkoituksena on tutkia prospektiivisesti yksilöllisen aPCC-annoksen turvallisuutta ja hemostaattista tehokkuutta hemofilia A:ta sairastavilla lapsilla ja aikuisilla sekä emitistsumabin estolääkitys akuuttien verenvuototapahtumien aikana tai ennen toimenpiteitä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Aiempi hoitostandardi korkean tiitterin vasta-aineiden hävittämiseksi hemofilia A:ssa (HA) sisälsi työvoimavaltaisen immuunitoleranssin induktion (ITI) hoito-ohjelman, joka annettiin samanaikaisesti ohitusaineen (BPA) profylaksian kanssa, joko päivittäisellä rekombinantilla aktivoidulla tekijä VII:llä (rFVIIa) tai vähintään 3 ei peräkkäistä päivää aktivoitua protrombiinikompleksikonsentraattia (aPCC) annettuna laskimoon (IV) joka viikko.
APCC-emitistsumabi-turvallisuustutkimuksen tarkoituksena on tutkia prospektiivisesti yksilöllisen aPCC-annoksen turvallisuutta ja hemostaattista tehokkuutta hemofilia A:ta sairastavilla lapsilla ja aikuisilla sekä emitistsumabin estolääkitys akuuttien verenvuototapahtumien aikana tai ennen toimenpiteitä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
5
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Robert Sidonio, MD
- Puhelinnumero: 404-785-1637
- Sähköposti: robert.sidonio.jr@emory.edu
Opiskelupaikat
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Rekrytointi
- Emory University Hospital
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Rekrytointi
- Children's Healthcare of Atlanta
-
Ottaa yhteyttä:
- Robert Sidonio, MD
- Puhelinnumero: 4047851637
- Sähköposti: robert.sidonio.jr@emory.edu
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Keskivaikea hemofilia A, joka määritellään FVIII-tasoksi <0,02 IU/ml keskuslaboratoriossa ennen inhibiittorin kehittämistä
- Ikä ≥ 6 vuotta tietoisen suostumuksen ajankohtana
- Dokumentoitu 2 kertaa korkeatiitteri-inhibiittori (>5 BU/ml) 72 tunnin huuhtoutumisella 2 vuoden sisällä ilmoittautumisesta
- Vanhempi/huoltaja (tästä lähtien hoitaja) tai potilas on antanut kirjallisen suostumuksen
- Riittävä hematologinen toiminta (Hgb >8 g/dl ja verihiutaleiden määrä >100 000 µL)
- Riittävä maksan toiminta (kokonaisbilirubiini ≤ 1,5 x ULN ja molemmat ASAT/ALT ≤ 3 x ULN seulonnassa (pois lukien tunnettu Gilbert)
- Riittävä munuaisten toiminta (≤2,5 x ULN ja CrCl ≥30 ml/min)
Poissulkemiskriteerit:
- Perinnöllinen tai hankittu verenvuotohäiriö, muu kuin hemofilia A pois lukien alhainen VWF (>30 % VWF:RCo tai VWF:GP1bm)
- Aiempi tai nykyinen hoito tromboemboliseen sairauteen tai tromboembolisen sairauden oireisiin (lukuun ottamatta aiempaa parantunutta linjaan liittyvää tromboosia)
- Tilat, jotka voivat lisätä verenvuodon tai tromboosin riskiä
- Aiemmin kliinisesti merkittävä yliherkkyys, joka liittyy monoklonaalisiin vasta-ainehoitoihin tai emitistsumabi-injektion komponentteihin
- Tunnettu HIV-infektio, jonka CD4-määrä <200 solua/µl 24 viikon sisällä ennen seulontaa. Testausta ei vaadita alle 35-vuotiaille.
- Systeemisten immunomodulaattoreiden käyttö ilmoittautumisen yhteydessä tai suunniteltu käyttö tutkimuksen aikana
- Tutkijan arvion mukaan osallistujat, joilla on suuri riski saada TMA
- Samanaikainen sairaus, hoito tai poikkeavuus kliinisissä laboratoriotutkimuksissa, jotka voivat häiritä tutkimuksen suorittamista, voivat aiheuttaa lisäriskiä tai tutkijan mielestä estävät osallistujan turvallisen osallistumisen tutkimukseen ja sen loppuun saattamisen
- Pyrimme kaikin tavoin sisällyttämään osallistujat, jotka harkitsevat pienempiä ja suuria toimenpiteitä seuraavan kahden vuoden aikana kerätäkseen nämä tärkeät tiedot 10 menettelyn tavoitteena.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kokeellinen hoito
Osallistujilla on ensimmäinen/lähtötilanteen trombiinin generaatiomääritys (TGA) -näyte (prosessoitava 60 minuutissa), mitä seuraa infuusio 15 U/kg: n APCC-annoksella, ja ne tarjoavat toisen TGA-näytteen 15-30 minuutin kuluttua prosessoidusta 60 minuutin sisällä.
Tarvittaessa seuraava TGA-näyte saadaan APCC: n 25 U/kg-annoksella prosessoitavaksi 60–90 minuutin sisällä.
|
rFVIIa on hyytymistekijä VIIa -konsentraatti, joka on tarkoitettu hemofiliaa sairastavien aikuisten ja nuorten verenvuotokohtausten hoitoon ja hallintaan estäjien kanssa.
Muut nimet:
Hemlibra® on bispesifinen tekijä IXA- ja tekijä X-ohjattu vasta-aine, joka on osoitettu rutiininomaiselle ennaltaehkäisylle estämään tai vähentämään verenvuotojakson tiheyttä vastasyntyneiden ja vanhempien ikäisten ja vanhempien hemofilioiden A (synnynnäinen tekijä VIII-puutos) tekijä VIII-estäjillä.
Muut nimet:
Feiba ™ on estäjä anti-estäjä-koagulanttikompleksi, joka on osoitettu käytettäväksi hemofiliapotilailla, joilla on estäjät: verenvuotojaksojen hallinta ja estäminen, perioperatiivisen hoidon ja rutiininomaisen ennaltaehkäisyn estämiseksi tai vähentämiseksi verenvuotojaksojen esiintymistiheyttä. APCC: lle sallittu enimmäisannos on 50 U/kg annos yhdellä vierailulla.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Trombiinin tuotantokapasiteetti APCC (Feiba) -infuusion jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötaso ja jopa 30 minuuttia infuusion jälkeen
|
Trombiinin tuotantokapasiteetti enintään kahdesta APCC: n lisääntyvästä annosta mitataan trombiinin generaatiomäärityksellä lähtötilanteessa ja jopa 30 minuuttia Feiba -infuusion jälkeen.
|
Lähtötaso ja jopa 30 minuuttia infuusion jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vakavien haittavaikutusten lukumäärä
Aikaikkuna: enintään vuosi
|
Vakavien haittavaikutusten lukumäärä tallennetaan
|
enintään vuosi
|
|
Vakavien verenvuotojaksojen lukumäärä
Aikaikkuna: enintään vuosi
|
Vakavien verenvuotojaksojen määrä tallennetaan
|
enintään vuosi
|
|
Tromboottisten tapahtumien jaksojen lukumäärä, mukaan lukien tromboottinen mikroangiopatia (TMA)
Aikaikkuna: enintään vuosi
|
Tromboottisten tapahtumien jaksojen lukumäärä, mukaan lukien tromboottinen mikroangiopatia (TMA), tallennetaan
|
enintään vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Robert Sidonio, MD, Emory University
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. maaliskuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. maaliskuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 21. syyskuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 21. syyskuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 24. syyskuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 21. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 20. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hematologiset sairaudet
- Veren hyytymishäiriöt
- Hemorragiset häiriöt
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Veren hyytymishäiriöt, perinnölliset
- Koagulaatioproteiinien häiriöt
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Hemic- ja imusuutteet
- Hemofilia A
- Hemofilia B
- emikizumabi
- rekombinantti FVIIA
- estäjän anti-koagulanttikompleksi
Muut tutkimustunnusnumerot
- STUDY00000804
- 2025P010684 (Muu tunniste: Emory Insight Humans IRB)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Kaikki kokeilun aikana kerätyt yksittäiset osallistujatiedot ovat saatavilla henkilöllisyyden poistamisen jälkeen
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .