Estudo SAFE: Segurança de aPCC Após Profilaxia com Emicizumabe (SAFE)
20 de agosto de 2026 atualizado por: Robert Sidonio, Emory University
Estudo de Segurança de aPCC e Emicizumabe em Pacientes com Hemofilia A Congênita com Inibidores (Estudo SAFE: Segurança de aPCC Após Profilaxia com Emicizumabe)
O objetivo do estudo de segurança aPCC-emicizumabe é investigar prospectivamente a segurança e a eficácia hemostática de uma dose personalizada de aPCC em crianças e adultos com hemofilia A e inibidores da profilaxia com emicizumabe durante eventos hemorrágicos agudos ou antes de procedimentos.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O padrão anterior de tratamento para a erradicação de anticorpos de alto título na hemofilia A (HA) incluía um regime intensivo de indução de tolerância imunológica (ITI) administrado com profilaxia concomitante de agente de bypass (BPA), fator VII ativado recombinante diário (rFVIIa) ou em menos 3 dias não consecutivos de concentrado de complexo de protrombina ativado (aPCC) administrado por via intravenosa (IV) a cada semana.
O objetivo do estudo de segurança aPCC-emicizumabe é investigar prospectivamente a segurança e a eficácia hemostática de uma dose personalizada de aPCC em crianças e adultos com hemofilia A e inibidores da profilaxia com emicizumabe durante eventos hemorrágicos agudos ou antes de procedimentos.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
5
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Robert Sidonio, MD
- Número de telefone: 404-785-1637
- E-mail: robert.sidonio.jr@emory.edu
Locais de estudo
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Recrutamento
- Emory University Hospital
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Recrutamento
- Children's Healthcare of Atlanta
-
Contato:
- Robert Sidonio, MD
- Número de telefone: 4047851637
- E-mail: robert.sidonio.jr@emory.edu
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Hemofilia A moderadamente grave, definida como nível de FVIII <0,02 UI/mL no laboratório central antes do desenvolvimento de um inibidor
- Idade ≥6 anos de idade no momento do consentimento informado
- Documentado em 2 ocasiões um inibidor de título alto (>5 BU/mL) com uma lavagem de 72 horas dentro de 2 anos da inscrição
- Pai/responsável (doravante responsável) ou paciente forneceu consentimento informado por escrito
- Função hematológica adequada (Hgb >8 g/dL e contagem de plaquetas >100.000 µL)
- Função hepática adequada (bilirrubina total ≤1,5 x LSN e AST/ALT ≤3x LSN na triagem (excluindo Gilbert conhecido)
- Função renal adequada (≤2,5 x LSN e CrCl ≥30 mL/min)
Critério de exclusão:
- Distúrbio hemorrágico hereditário ou adquirido, exceto hemofilia A, excluindo VWF baixo (>30% VWF:RCo ou VWF:GP1bm)
- Tratamento anterior ou atual para doença tromboembólica ou sinais de doença tromboembólica (excluindo trombose associada a linha resolvida anterior)
- Condições que podem aumentar o risco de sangramento ou trombose
- História de hipersensibilidade clinicamente significativa associada a terapias com anticorpos monoclonais ou componentes da injeção de emicizumabe
- Infecção por HIV conhecida com contagem de CD4 <200 células/µL dentro de 24 semanas antes da triagem. O teste não é necessário se <35 anos de idade.
- Uso de imunomoduladores sistêmicos na inscrição ou uso planejado durante o estudo
- Participantes com alto risco de MAT (por exemplo, histórico médico/familiar anterior de MAT), no julgamento do investigador
- Doença concomitante, tratamento ou anormalidade em testes laboratoriais clínicos que possam interferir na condução do estudo, podem representar risco adicional ou, na opinião do investigador, impediriam a participação segura do participante e a conclusão do estudo
- Todo esforço será feito para incluir participantes que estão considerando procedimentos menores e maiores nos próximos 2 anos para capturar esses dados importantes com o objetivo de 10 procedimentos.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Tratamento experimental
Os participantes terão uma amostra de geração de trombina da primeira/basal (TGA) (a ser processada em 60 minutos), seguida de uma infusão na dose de 15 U/kg de APCC e fornecerá uma segunda amostra de TGA 15-30 minutos após o processamento em 60 minutos.
Se necessário, uma amostra subsequente de TGA será obtida após uma dose de 25 U/kg de APCC a ser processada em 60 a 90 minutos.
|
rFVIIa é um concentrado de fator VIIa de coagulação indicado para o tratamento e controle de episódios hemorrágicos ocorridos em adultos e adolescentes com hemofilia com inibidores.
Outros nomes:
O Hemlibra® é um anticorpo direcionado ao fator IXA e do fator X indicado para a profilaxia de rotina para prevenir ou reduzir a frequência de episódios de sangramento em pacientes adultos e pediátricos em relação ao recém-nascido e mais antigo com hemofilia A (fator congênito VIII deficiência) com ou sem fator VIIiiiiiiiiiiiiiiii de fator A.
Outros nomes:
O FEIBA ™ é um complexo coagulante anti-inibidor indicado para uso em pacientes com hemofilia com inibidores de: controle e prevenção de episódios de sangramento, manejo perioperatório e profilaxia de rotina para prevenir ou reduzir a frequência de episódios de sangramento. A dose máxima permitida para a APCC será de 50 u/kg de dose dada em uma única visita.
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Capacidade de geração de trombina após a infusão de APCC (FEIBA)
Prazo: Linha de base e até 30 minutos após a infusão
|
A capacidade de geração de trombina de até duas doses crescentes de APCC será medida usando um ensaio de geração de trombina na linha de base e até 30 minutos após a infusão de Feiba.
|
Linha de base e até 30 minutos após a infusão
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Número de eventos adversos graves
Prazo: até 1 ano
|
Número de eventos adversos graves serão registrados
|
até 1 ano
|
|
Número de episódios de sangramento graves
Prazo: até 1 ano
|
Número de episódios de sangramento graves serão gravados
|
até 1 ano
|
|
Número de episódios de eventos trombóticos, incluindo microangiopatia trombótica (TMA)
Prazo: até 1 ano
|
Número de episódios de eventos trombóticos, incluindo microangiopatia trombótica (TMA) será gravada
|
até 1 ano
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Robert Sidonio, MD, Emory University
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
1 de setembro de 2026
Conclusão Primária (Estimado)
1 de março de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de março de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de setembro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
21 de setembro de 2020
Primeira postagem (Real)
24 de setembro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
21 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios hemorrágicos
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea, Herdados
- Distúrbios da Proteína de Coagulação
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças hemic e linfáticas
- Hemofilia A
- Hemofilia B
- emicizumab
- FVIIA recombinante
- Complexo coagulante anti-inibidor
Outros números de identificação do estudo
- STUDY00000804
- 2025P010684 (Outro identificador: Emory Insight Humans IRB)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Todos os dados individuais dos participantes coletados durante o teste, após a desidentificação, estarão disponíveis
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .