SAFE-studie: Sikkerhet ved aPCC etter Emicizumab-profylakse (SAFE)

Inklusjonskriterier:

• Moderat alvorlig hemofili A, definert som FVIII-nivå <0,02 IE/ml i sentrallaboratoriet før utvikling av en inhibitor
• Alder ≥6 år på tidspunktet for informert samtykke
• Dokumentert ved 2 anledninger en høytiterhemmer (>5 BU/mL) med en 72-timers utvasking innen 2 år etter registrering
• Foreldre/foresatte (omsorgsperson heretter) eller pasient har gitt skriftlig informert samtykke
• Tilstrekkelig hematologisk funksjon (Hgb >8 g/dL og blodplateantall >100 000 µL)
• Tilstrekkelig leverfunksjon (total bilirubin ≤1,5 ​​x ULN og både ASAT/ALT ≤3x ULN ved screening (unntatt kjente Gilberts)
• Tilstrekkelig nyrefunksjon (≤2,5 x ULN og CrCl ≥30 mL/min)

Ekskluderingskriterier:

• Arvelig eller ervervet blødningsforstyrrelse annet enn hemofili A unntatt lav VWF (>30 % VWF:RCo eller VWF:GP1bm)
• Tidligere eller nåværende behandling for tromboembolisk sykdom eller tegn på tromboembolisk sykdom (unntatt tidligere løst linjeassosiert trombose)
• Tilstander som kan øke risikoen for blødning eller trombose
• Anamnese med klinisk signifikant overfølsomhet assosiert med monoklonale antistoffbehandlinger eller komponenter av emicizumab-injeksjonen
• Kjent HIV-infeksjon med CD4-tall <200 celler/µL innen 24 uker før screening. Testing er ikke nødvendig hvis <35 år gammel.
• Bruk av systemiske immunmodulatorer ved påmelding eller planlagt bruk under studiet
• Deltakere som har høy risiko for TMA (for eksempel har en tidligere medisinsk/familiehistorie med TMA), etter etterforskerens vurdering
• Samtidig sykdom, behandling eller abnormitet i kliniske laboratorietester som kan forstyrre gjennomføringen av studien, kan utgjøre ytterligere risiko, eller vil etter utforskerens oppfatning utelukke deltakerens trygge deltakelse i og fullføring av studien
• Det vil bli gjort alt for å inkludere deltakere som vurderer mindre og større prosedyrer i løpet av de neste 2 årene for å fange disse viktige dataene med målet om 10 prosedyrer.