Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio SAFE: sicurezza dell'aPCC dopo la profilassi con emicizumab (SAFE)

20 agosto 2026 aggiornato da: Robert Sidonio, Emory University

Studio sulla sicurezza di aPCC ed emicizumab nei pazienti con emofilia congenita A con inibitori (studio SAFE: sicurezza di aPCC dopo la profilassi con emicizumab)

Lo scopo dello studio sulla sicurezza di aPCC-emicizumab è quello di indagare in modo prospettico la sicurezza e l'efficacia emostatica di una dose personalizzata di aPCC in bambini e adulti con emofilia A e inibitori sulla profilassi con emicizumab durante eventi di sanguinamento acuto o prima delle procedure.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il precedente standard di cura per l'eradicazione anticorpale ad alto titolo nell'emofilia A (HA) includeva un regime di induzione immunotolleranza (ITI) ad alta intensità di manodopera somministrato con concomitante profilassi con agente bypassante (BPA), fattore VII ricombinante attivato giornaliero (rFVIIa) o a almeno 3 giorni non consecutivi di concentrato di complesso protrombinico attivato (aPCC) somministrato per via endovenosa (IV) ogni settimana.

Lo scopo dello studio sulla sicurezza di aPCC-emicizumab è quello di indagare in modo prospettico la sicurezza e l'efficacia emostatica di una dose personalizzata di aPCC in bambini e adulti con emofilia A e inibitori sulla profilassi con emicizumab durante eventi di sanguinamento acuto o prima delle procedure.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

5

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Reclutamento
        • Emory University Hospital
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Reclutamento
        • Children's Healthcare of Atlanta
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Emofilia A moderatamente grave, definita come livello di FVIII <0,02 IU/mL nel laboratorio centrale prima dello sviluppo di un inibitore
  • Età ≥6 anni al momento del consenso informato
  • Documentato in 2 occasioni un inibitore ad alto titolo (>5 BU/mL) con un washout di 72 ore entro 2 anni dall'arruolamento
  • Il genitore/tutore (d'ora in poi caregiver) o il paziente ha fornito il consenso informato scritto
  • Funzionalità ematologica adeguata (Hgb >8 g/dL e conta piastrinica >100.000 µL)
  • Adeguata funzionalità epatica (bilirubina totale ≤1,5 ​​x ULN e entrambi AST/ALT ≤3x ULN allo screening (escluso Gilbert noto)
  • Funzionalità renale adeguata (≤2,5 x ULN e CrCl ≥30 mL/min)

Criteri di esclusione:

  • Malattia emorragica ereditaria o acquisita diversa dall'emofilia A escluso VWF basso (>30% VWF:RCo o VWF:GP1bm)
  • Trattamento precedente o in corso per malattia tromboembolica o segni di malattia tromboembolica (esclusa precedente trombosi associata alla linea risolta)
  • Condizioni che possono aumentare il rischio di sanguinamento o trombosi
  • Storia di ipersensibilità clinicamente significativa associata a terapie con anticorpi monoclonali o componenti dell'iniezione di emicizumab
  • Infezione da HIV nota con conta di CD4 <200 cellule/µL entro 24 settimane prima dello screening. Test non richiesto se <35 anni di età.
  • Uso di immunomodulatori sistemici all'arruolamento o uso pianificato durante lo studio
  • Partecipanti che sono ad alto rischio di TMA (ad esempio, hanno una precedente storia medica/familiare di TMA), a giudizio dello sperimentatore
  • Malattia, trattamento o anormalità concomitanti nei test di laboratorio clinici che potrebbero interferire con la conduzione dello studio, possono comportare rischi aggiuntivi o, a parere dello sperimentatore, precludere la partecipazione sicura del partecipante e il completamento dello studio
  • Verrà fatto ogni sforzo per includere i partecipanti che stanno prendendo in considerazione procedure minori e maggiori nei prossimi 2 anni per acquisire questi dati importanti con l'obiettivo di 10 procedure.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento sperimentale
I partecipanti avranno un campione di test di generazione di trombina (TGA) di prima/basale (da elaborare entro 60 minuti), seguito da un'infusione a 15 U/kg di dose di APCC e fornirà un secondo campione TGA 15-30 minuti dopo essere elaborato entro 60 minuti. Se necessario, un successivo campione TGA verrà ottenuto con una dose di 25 U/kg di APCC da elaborare entro 60-90 minuti.
Droga: rFVIIa
rFVIIa è un concentrato di fattore VIIa della coagulazione indicato per il trattamento e il controllo degli episodi emorragici che si verificano in adulti e adolescenti affetti da emofilia con inibitori.
Altri nomi:
  • Fattore VII attivato ricombinante
Droga: Emicizumab
HEMLIBRA® è un anticorpo bispecifico del fattore IXA e del fattore X indicato per la profilassi di routine per prevenire o ridurre la frequenza degli episodi di sanguinamento nei pazienti adulti e pediatrici invecchiano neonati e più anziani con l'emofilia A (deviazione del fattore VIII congenito) con o senza inibitori del fattore VIII.
Altri nomi:
  • ACE910, Hemlibra e RO5534262
Droga: Feiba

Feiba ™ è un complesso coagulante anti-inibitore indicato per l'uso nei pazienti con emofilia con inibitori per: controllo e prevenzione di episodi di sanguinamento, gestione perioperatoria e profilassi di routine per prevenire o ridurre la frequenza degli episodi di sanguinamento.

La dose massima consentita per APCC avrà una dose di 50 U/kg fornita in una singola visita.

Altri nomi:
  • Complesso coagulante anti-inibitore
  • Complesso di protrombina attivato (APCC)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Capacità di generazione della trombina dopo infusione APCC (FEIBA)
Lasso di tempo: Basale e fino a 30 minuti dopo l'infusione
La capacità di generazione di trombina da un massimo di due dosi crescenti di APCC verrà misurata utilizzando un test di generazione di trombina al basale e fino a 30 minuti dopo l'infusione di Feiba.
Basale e fino a 30 minuti dopo l'infusione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di eventi avversi gravi
Lasso di tempo: fino a 1 anno
Verrà registrato il numero di eventi avversi gravi
fino a 1 anno
Numero di episodi di sanguinamento gravi
Lasso di tempo: fino a 1 anno
Verranno registrati un numero di gravi episodi di sanguinamento
fino a 1 anno
Numero di episodi di eventi trombotici tra cui microangiopatia trombotica (TMA)
Lasso di tempo: fino a 1 anno
Verrà registrato il numero di episodi di eventi trombotici tra cui la microangiopatia trombotica (TMA)
fino a 1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Emory University

Collaboratori

Takeda Pharmaceuticals North America, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Robert Sidonio, MD, Emory University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 settembre 2026

Completamento primario (Stimato)

1 marzo 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 settembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 settembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

24 settembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • STUDY00000804
  • 2025P010684 (Altro identificatore: Emory Insight Humans IRB)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Tutti i dati dei singoli partecipanti raccolti durante la sperimentazione, dopo l'anonimizzazione, saranno disponibili

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi