Estudio SAFE: seguridad de aPCC después de la profilaxis con emicizumab (SAFE)
20 de agosto de 2026 actualizado por: Robert Sidonio, Emory University
Estudio de seguridad de aPCC y emicizumab en pacientes con hemofilia A congénita con inhibidores (Estudio SAFE: seguridad de aPCC después de la profilaxis con emicizumab)
El propósito del estudio de seguridad de aPCC-emicizumab es investigar prospectivamente la seguridad y la eficacia hemostática de una dosis personalizada de aPCC en niños y adultos con hemofilia A e inhibidores en profilaxis con emicizumab durante eventos hemorrágicos agudos o antes de los procedimientos.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El tratamiento de referencia anterior para la erradicación de títulos altos de anticuerpos en la hemofilia A (HA) incluía un régimen de inducción de la tolerancia inmunológica (ITI) intensivo en mano de obra administrado con profilaxis concomitante con un agente de derivación (BPA), ya sea factor VII activado recombinante (rFVIIa) diario o al día siguiente. menos 3 días no consecutivos de concentrado de complejo de protrombina activada (CCPa) administrado por vía intravenosa (IV) cada semana.
El propósito del estudio de seguridad de aPCC-emicizumab es investigar prospectivamente la seguridad y la eficacia hemostática de una dosis personalizada de aPCC en niños y adultos con hemofilia A e inhibidores en profilaxis con emicizumab durante eventos hemorrágicos agudos o antes de los procedimientos.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
5
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Robert Sidonio, MD
- Número de teléfono: 404-785-1637
- Correo electrónico: robert.sidonio.jr@emory.edu
Ubicaciones de estudio
-
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Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Reclutamiento
- Emory University Hospital
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Reclutamiento
- Children's Healthcare of Atlanta
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Contacto:
- Robert Sidonio, MD
- Número de teléfono: 4047851637
- Correo electrónico: robert.sidonio.jr@emory.edu
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hemofilia A moderadamente grave, definida como un nivel de FVIII <0,02 UI/mL en el laboratorio central antes del desarrollo de un inhibidor
- Edad ≥6 años de edad al momento del consentimiento informado
- Documentado en 2 ocasiones un título alto de inhibidor (>5 BU/mL) con un lavado de 72 horas dentro de los 2 años posteriores a la inscripción
- El padre/tutor (cuidador de ahora en adelante) o el paciente ha dado su consentimiento informado por escrito
- Función hematológica adecuada (Hgb >8 g/dL y recuento de plaquetas >100.000 µL)
- Función hepática adecuada (bilirrubina total ≤1,5 x ULN y AST/ALT ≤3x ULN en la selección (excluyendo la de Gilbert conocida)
- Función renal adecuada (≤2,5 x ULN y CrCl ≥30 ml/min)
Criterio de exclusión:
- Trastorno hemorrágico heredado o adquirido distinto de la hemofilia A, excepto VWF bajo (>30 % VWF:RCo o VWF:GP1bm)
- Tratamiento previo o actual para enfermedad tromboembólica o signos de enfermedad tromboembólica (excluyendo trombosis asociada a línea resuelta anterior)
- Condiciones que pueden aumentar el riesgo de sangrado o trombosis
- Antecedentes de hipersensibilidad clínicamente significativa asociada con terapias con anticuerpos monoclonales o componentes de la inyección de emicizumab
- Infección por VIH conocida con recuento de CD4 <200 células/µL dentro de las 24 semanas previas a la selección. Prueba no requerida si <35 años de edad.
- Uso de inmunomoduladores sistémicos en el momento de la inscripción o uso planificado durante el estudio
- Participantes que tienen un alto riesgo de MAT (por ejemplo, tienen antecedentes médicos/familiares previos de MAT), a juicio del investigador
- Enfermedad, tratamiento o anomalía concurrentes en las pruebas de laboratorio clínico que podrían interferir con la realización del estudio, pueden presentar un riesgo adicional o, en opinión del investigador, impedirían la participación segura del participante en el estudio y su finalización.
- Se hará todo lo posible para incluir participantes que estén considerando procedimientos menores y mayores durante los próximos 2 años para capturar estos datos importantes con el objetivo de 10 procedimientos.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Tratamiento experimental
Los participantes tendrán una muestra del ensayo de generación de trombina (TGA) del primer/línea de base (que se procesará en 60 minutos), seguido de una infusión a una dosis de APCC de 15 U/kg, y proporcione una segunda muestra de TGA 15-30 minutos después de procesarse dentro de los 60 minutos.
Si es necesario, se obtendrá una muestra TGA posterior en una dosis de 25 U/kg de APCC para ser procesada dentro de 60-90 minutos.
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El rFVIIa es un concentrado del factor VIIa de la coagulación indicado para el tratamiento y control de los episodios hemorrágicos que se presentan en adultos y adolescentes con hemofilia con inhibidores.
Otros nombres:
Hemlibra® es un anticuerpo biespecífico factor IXA y factor X dirigido por el factor X indicado para la profilaxis de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de los episodios de sangrado en pacientes adultos y pediátricos envejece recién nacidos y mayores con hemofilia A (deficiencia congénita de factor VIII) con o sin factor VIII inhibidores.
Otros nombres:
Feiba ™ es un complejo coagulante anti-inhibidor indicado para su uso en pacientes con hemofilia con inhibidores para: control y prevención de episodios de sangrado, manejo perioperatorio y profilaxis de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de los episodios de sangrado. La dosis máxima permitida para APCC será de 50 U/kg de dosis dada en una sola visita.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Capacidad de generación de trombina después de la infusión de APCC (FEIBA)
Periodo de tiempo: Línea de base y hasta 30 minutos después de la infusión
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La capacidad de generación de trombina desde hasta dos dosis crecientes de APCC se medirá utilizando un ensayo de generación de trombina al inicio y hasta 30 minutos después de la infusión de FEIBA.
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Línea de base y hasta 30 minutos después de la infusión
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de eventos adversos graves
Periodo de tiempo: hasta 1 año
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Se registrará el número de eventos adversos graves
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hasta 1 año
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Número de episodios de sangrado graves
Periodo de tiempo: hasta 1 año
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Se grabará el número de episodios de sangrado graves
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hasta 1 año
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Número de episodios de eventos trombóticos que incluyen microangiopatía trombótica (TMA)
Periodo de tiempo: hasta 1 año
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Se registrará el número de episodios de eventos trombóticos, incluida la microangiopatía trombótica (TMA)
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hasta 1 año
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Robert Sidonio, MD, Emory University
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de septiembre de 2026
Finalización primaria (Estimado)
1 de marzo de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de marzo de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de septiembre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de septiembre de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
24 de septiembre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
21 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos hemorrágicos
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Hemofilia A
- Hemofilia B
- emicizumab
- fviia recombinante
- complejo coagulante anti-inhibidor
Otros números de identificación del estudio
- STUDY00000804
- 2025P010684 (Otro identificador: Emory Insight Humans IRB)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Todos los datos de los participantes individuales recopilados durante el ensayo, después de la desidentificación, estarán disponibles
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .