Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie SAFE: Bezpieczeństwo stosowania aPCC po profilaktyce emicizumabem (SAFE)

3 listopada 2026 zaktualizowane przez: Robert Sidonio, Emory University

Badanie bezpieczeństwa aPCC i emicizumabu u pacjentów z wrodzoną hemofilią A z inhibitorami (badanie SAFE: bezpieczeństwo aPCC po profilaktyce emicizumabem)

The purpose of the aPCC-emicizumab safety study is to investigate the hemostatic efficacy as measured by thrombin generation, of a low personalized dose of aPCC (FEIBA) in children and adults with hemophilia A and inhibitors on emicizumab prophylaxis.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Hemophilia A (HA) is a congenital bleeding disorder caused by deficient or dysfunctional factor VIII (FVIII) which leads to bleeding correlated with factor deficiency severity. Patients with HA develop recurrent bleeds into joints and soft tissues that culminate into debilitating arthropathy and long-term morbidity.

The previous standard of care for high titer antibody eradication in hemophilia A (HA) included a labor-intensive, immune tolerance induction (ITI) regimen administered with concomitant bypassing agent (BPA) prophylaxis, either daily recombinant activated factor VII (rFVIIa) or at least 3 non-consecutive days of activated prothrombin complex concentrate (aPCC) given intravenously (IV) each week.

The overall objective is to determine whether the thrombin generation assay can be used to personalize a dose of aPCC that could be used in a future study during an acute bleeding event and peri-surgical prophylaxis in children and adults with hemophilia A and inhibitors on emicizumab primary prophylaxis.

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University Hospital
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Inclusion Criteria:

  • Moderately severe hemophilia A, defined as FVIII level <0.05 IU/mL before development of an inhibitor
  • Age ≥6 years of age at time of informed consent
  • Documented on 2 occasions a high titer inhibitor (>5 BU/mL) with a 72-hour washout within 2 years of enrollment
  • Parent/guardian (Legally Authorized Representative) or the patient has provided written informed consent
  • Adequate hematologic function (Hgb >8 g/dL and platelet count >100,000 µL)
  • Adequate hepatic function (total bilirubin ≤1.5 x ULN and both AST/ALT ≤3x ULN at screening (excluding known Gilbert's)
  • Adequate renal function (≤2.5 x ULN and CrCl ≥30 mL/min)

Exclusion Criteria:

  • Inherited or acquired bleeding disorder other than hemophilia A excluding low VWF (>30% VWF:RCo or VWF:GP1bm)
  • Had an active bleed requiring factor therapy at screening
  • Previous or current treatment for thromboembolic disease or signs of thromboembolic disease (excluding previously resolved line-associated thrombosis)
  • Had a surgical procedure 14 days before screening
  • Conditions that may increase the risk of bleeding or thrombosis
  • If the patient is treated with rFVIIa or aPCC seven days before screening
  • History of clinically significant hypersensitivity associated with monoclonal antibody therapies or components of the emicizumab injection
  • Had current use of any medication other than emicizumab that could affect the coagulation system.
  • Known HIV infection with CD4 count <200 cells/µL within 24 weeks before screening. Testing is not required if <35 years of age.
  • Use of systemic immunomodulators at enrollment or planned use during the study
  • Participants who are at high risk for TMA (for example, have a previous medical/family history of TMA), in the investigator's judgment
  • Concurrent disease, treatment, or abnormality in clinical laboratory tests that could interfere with the conduct of the study, may pose an additional risk, or would, in the opinion of the investigator, preclude the participant's safe participation in and completion of the study

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Experimental treatment

Participants will have a first/baseline thrombin generation assay (TGA) sample (to be processed within 60 minutes), followed by an infusion at 15 U/kg dose of aPCC, and provide a second TGA sample 15-30 minutes after to be processed within 60 minutes. If required, a subsequent TGA sample will be obtained upon a 25 U/kg dose of aPCC to be processed within 60-90 minutes.
Lek: Emicizumab

HEMLIBRA® is a bispecific factor IXa- and factor X-directed antibody indicated for routine prophylaxis to prevent or reduce the frequency of bleeding episodes in adult and pediatric patients ages newborn and older with hemophilia A (congenital factor VIII deficiency) with or without factor VIII inhibitors.

Inne nazwy:
  • ACE910, Hemlibra i RO5534262
Lek: FEIBA

FEIBA™ is an Anti-Inhibitor Coagulant Complex indicated for use in hemophilia patients with inhibitors for: control and prevention of bleeding episodes, perioperative management, and routine prophylaxis to prevent or reduce the frequency of bleeding episodes.

The max dose allowed for aPCC will be 50 U/kg dose given at a single visit.

Inne nazwy:
  • Kompleks anty-inhibitorowy koagulantu
  • Aktywowany kompleks protrombiny (APCC)
Lek: rFVIIa

rFVIIa is a coagulation factor VIIa concentrate indicated for the treatment and control of bleeding episodes occurring in adults and adolescents with hemophilia with inhibitors.

Inne nazwy:
  • Czynnik aktywowany rekombinowany VII

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Thrombin generation capacity after aPCC (FEIBA) infusion
Ramy czasowe: Baseline and up to 30 minutes after infusion

Thrombin generation capacity from up to two escalating doses of aPCC will be measured using a thrombin generation assay at baseline and up to 30 minutes after FEIBA infusion.
Baseline and up to 30 minutes after infusion

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Number of serious adverse events
Ramy czasowe: up to 1 year

Number of serious adverse events will be recorded
up to 1 year
Number of serious bleeding episodes
Ramy czasowe: up to 1 year

Number of serious bleeding episodes will be recorded
up to 1 year
Number of episodes of thrombotic events including thrombotic microangiopathy (TMA)
Ramy czasowe: up to 1 year

Number of episodes of thrombotic events including thrombotic microangiopathy (TMA) will be recorded
up to 1 year

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Emory University

Współpracownicy

Takeda Pharmaceuticals North America, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Robert Sidonio, MD, Emory University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 września 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 marca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 września 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 września 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 września 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 listopada 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 listopada 2026

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • STUDY00000804
  • 2025P010684 (Inny identyfikator: Emory Insight Humans IRB)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

All of the individual participant data collected during the trial, after de-identification, will be available

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj