Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie SAFE: Bezpieczeństwo stosowania aPCC po profilaktyce emicizumabem (SAFE)

20 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Robert Sidonio, Emory University

Badanie bezpieczeństwa aPCC i emicizumabu u pacjentów z wrodzoną hemofilią A z inhibitorami (badanie SAFE: bezpieczeństwo aPCC po profilaktyce emicizumabem)

Celem badania bezpieczeństwa aPCC-emicizumab jest prospektywne zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności hemostatycznej spersonalizowanej dawki aPCC u dzieci i dorosłych z hemofilią A i inhibitorami w profilaktyce emicizumabu podczas ostrych krwawień lub przed zabiegami.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Poprzedni standard opieki nad eradykacją przeciwciał o wysokim mianie w hemofilii A (HA) obejmował pracochłonny schemat indukcji tolerancji immunologicznej (ITI) podawany z jednoczesną profilaktyką czynnika omijającego (BPA), albo codziennie podawanym rekombinowanym aktywowanym czynnikiem VII (rFVIIa), albo co przez co najmniej 3 nie następujące po sobie dni koncentrat aktywowanego zespołu protrombiny (aPCC) podawany dożylnie (IV) każdego tygodnia.

Celem badania bezpieczeństwa aPCC-emicizumab jest prospektywne zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności hemostatycznej spersonalizowanej dawki aPCC u dzieci i dorosłych z hemofilią A i inhibitorami w profilaktyce emicizumabu podczas ostrych krwawień lub przed zabiegami.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

5

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Rekrutacyjny
        • Emory University Hospital
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Rekrutacyjny
        • Children's Healthcare of Atlanta
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Umiarkowanie ciężka hemofilia A, zdefiniowana jako poziom czynnika VIII <0,02 IU/ml w laboratorium centralnym przed wytworzeniem inhibitora
  • Wiek ≥6 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody
  • Dwukrotnie udokumentowane wysokie miano inhibitora (>5 BU/ml) z 72-godzinnym wymywaniem w ciągu 2 lat od rejestracji
  • Rodzic/opiekun (odtąd opiekun) lub pacjent wyraził pisemną świadomą zgodę
  • Odpowiednia funkcja hematologiczna (Hgb >8 g/dl i liczba płytek krwi >100 000 µl)
  • Odpowiednia czynność wątroby (bilirubina całkowita ≤1,5 ​​x GGN i obie wartości AST/ALT ≤3 x GGN podczas badania przesiewowego (z wyłączeniem znanego zespołu Gilberta)
  • Odpowiednia czynność nerek (≤2,5 x GGN i CrCl ≥30 ml/min)

Kryteria wyłączenia:

  • Wrodzona lub nabyta skaza krwotoczna inna niż hemofilia A z wyłączeniem niskiego VWF (>30% VWF:RCo lub VWF:GP1bm)
  • Wcześniejsze lub obecne leczenie choroby zakrzepowo-zatorowej lub objawów choroby zakrzepowo-zatorowej (z wyjątkiem wcześniejszej zakrzepicy związanej z linią rozdzieloną)
  • Stany, które mogą zwiększać ryzyko krwawienia lub zakrzepicy
  • Historia klinicznie istotnej nadwrażliwości związanej z terapią przeciwciałami monoklonalnymi lub składnikami wstrzyknięcia emicizumabu
  • Znane zakażenie wirusem HIV z liczbą CD4 <200 komórek/µl w ciągu 24 tygodni przed badaniem przesiewowym. Testy nie są wymagane, jeśli <35 lat.
  • Stosowanie ogólnoustrojowych immunomodulatorów podczas rejestracji lub planowanego stosowania podczas badania
  • Uczestnicy, którzy są narażeni na wysokie ryzyko TMA (na przykład mają wcześniejszą historię medyczną/rodzinną TMA), w ocenie badacza
  • współistniejąca choroba, leczenie lub nieprawidłowości w klinicznych badaniach laboratoryjnych, które mogą zakłócać prowadzenie badania, mogą stwarzać dodatkowe ryzyko lub w opinii badacza wykluczają bezpieczny udział uczestnika w badaniu i jego ukończenie
  • Dołożymy wszelkich starań, aby uwzględnić uczestników, którzy rozważają mniejsze i większe procedury w ciągu najbliższych 2 lat, aby uchwycić te ważne dane w celu 10 procedur.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie eksperymentalne
Uczestnicy będą mieli próbkę pierwszego/wyjściowego testu generowania trombiny (TGA) (do przetworzenia w ciągu 60 minut), a następnie infuzję przy dawce APCC 15 U/kg, i zapewnią drugą próbkę TGA 15-30 minut po przetworzeniu w ciągu 60 minut. W razie potrzeby kolejna próbka TGA zostanie uzyskana na dawce APCC 25 U/kg, która ma zostać przetworzona w ciągu 60-90 minut.
Lek: rFVIIa
rFVIIa jest koncentratem czynnika krzepnięcia VIIa wskazanym do leczenia i kontroli epizodów krwawień występujących u dorosłych i młodzieży z hemofilią z inhibitorami.
Inne nazwy:
  • Czynnik aktywowany rekombinowany VII
Lek: Emicizumab
Hemlibra® jest bispecyficznym czynnikiem IXA i czynnikiem X, wskazanym dla rutynowej profilaktyki w celu zapobiegania lub zmniejszenia częstotliwości epizodów krwawienia u pacjentów dorosłych i pediatrycznych AGE noworodek i starszych z hemofilią A (wrodzony czynnik VIII) z inhibitorami czynnika VIII.
Inne nazwy:
  • ACE910, Hemlibra i RO5534262
Lek: Feiba

Feiba ™ jest kompleksem koagulantowym przeciw inhibitorowi wskazanym do stosowania u pacjentów z hemofilią z inhibitorami: kontroli i zapobiegania epizodom krwawienia, zarządzania okołooperacyjnego i rutynowej profilaktyce w celu zapobiegania lub zmniejszenia częstotliwości epizodów krwawienia.

Maksymalna dawka dozwolona dla APCC wyniesie dawkę 50 U/kg podaną podczas jednej wizyty.

Inne nazwy:
  • Kompleks anty-inhibitorowy koagulantu
  • Aktywowany kompleks protrombiny (APCC)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdolność wytwarzania trombiny po infuzji APCC (FEIBA)
Ramy czasowe: Linia bazowa i do 30 minut po infuzji
Pojemność wytwarzania trombiny z maksymalnie dwóch rosnących dawek APCC będzie mierzona za pomocą testu wytwarzania trombiny na początku i do 30 minut po wlewie Feiba.
Linia bazowa i do 30 minut po infuzji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: do 1 roku
Liczba poważnych zdarzeń niepożądanych zostanie zarejestrowana
do 1 roku
Liczba poważnych odcinków krwawienia
Ramy czasowe: do 1 roku
Liczba poważnych odcinków krwawienia zostanie nagrana
do 1 roku
Liczba epizodów zdarzeń zakrzepowych, w tym mikroangiopatia zakrzepowa (TMA)
Ramy czasowe: do 1 roku
Nagrana zostanie liczba epizodów zdarzeń zakrzepowych, w tym mikroangiopatia zakrzepowa (TMA)
do 1 roku

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Emory University

Współpracownicy

Takeda Pharmaceuticals North America, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Robert Sidonio, MD, Emory University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 września 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 marca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 września 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 września 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 września 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • STUDY00000804
  • 2025P010684 (Inny identyfikator: Emory Insight Humans IRB)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wszystkie indywidualne dane uczestników zebrane podczas badania, po usunięciu elementów umożliwiających identyfikację, będą dostępne

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj