Studie SAFE: Bezpečnost aPCC po profylaxi emicizumabem (SAFE)

Kritéria pro zařazení:

• Středně těžká hemofilie A, definovaná jako hladina FVIII <0,02 IU/ml v centrální laboratoři před vyvinutím inhibitoru
• Věk ≥6 let v době informovaného souhlasu
• Dvakrát dokumentován vysoký titr inhibitoru (>5 BU/ml) s 72hodinovým vymýváním během 2 let od zařazení
• Rodič/opatrovník (dále jen pečovatel) nebo pacient poskytli písemný informovaný souhlas
• Přiměřená hematologická funkce (Hgb > 8 g/dl a počet krevních destiček > 100 000 µL)
• Přiměřená funkce jater (celkový bilirubin ≤ 1,5 x ULN a obě AST/ALT ≤ 3 x ULN při screeningu (kromě známé Gilbertovy choroby)
• Přiměřená funkce ledvin (≤ 2,5 x ULN a CrCl ≥ 30 ml/min)

Kritéria vyloučení:

• Dědičná nebo získaná krvácivá porucha jiná než hemofilie A s výjimkou nízkého VWF (>30 % VWF:RCo nebo VWF:GP1bm)
• Předchozí nebo současná léčba tromboembolické nemoci nebo příznaků tromboembolické nemoci (s výjimkou trombózy související s předchozí vyléčenou linií)
• Stavy, které mohou zvýšit riziko krvácení nebo trombózy
• Anamnéza klinicky významné hypersenzitivity související s terapií monoklonálními protilátkami nebo složkami injekce emicizumabu
• Známá infekce HIV s počtem CD4 <200 buněk/µl během 24 týdnů před screeningem. Testování se nevyžaduje, pokud je mladší 35 let.
• Použití systémových imunomodulátorů při zařazení nebo plánované použití během studie
• Účastníci, kteří jsou vystaveni vysokému riziku TMA (například mají předchozí lékařskou/rodinnou anamnézu TMA), podle úsudku vyšetřovatele
• Souběžné onemocnění, léčba nebo abnormalita v klinických laboratorních testech, které by mohly narušit provádění studie, mohou představovat další riziko nebo by podle názoru zkoušejícího znemožnily bezpečnou účast účastníka ve studii a její dokončení.
• Vynaložíme veškeré úsilí, aby byli zahrnuti účastníci, kteří uvažují o menších a větších postupech během příštích 2 let, aby získali tato důležitá data s cílem 10 postupů.