Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование SAFE: безопасность aPCC после профилактики эмицизумабом (SAFE)

20 августа 2026 г. обновлено: Robert Sidonio, Emory University

Исследование безопасности aPCC и эмицизумаба у пациентов с врожденной гемофилией А с ингибиторами (исследование SAFE: безопасность aPCC после профилактики эмицизумабом)

Целью исследования безопасности аКПК и эмицизумаба является проспективное изучение безопасности и гемостатической эффективности персонализированной дозы аКПК у детей и взрослых с гемофилией А и ингибиторами при профилактике эмицизумабом во время острых кровотечений или перед процедурами.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Предыдущий стандарт лечения эрадикации антител с высоким титром при гемофилии А (ГА) включал трудоемкую схему индукции иммунологической толерантности (ИТИ), назначаемую с сопутствующей профилактикой шунтирующими агентами (BPA), либо ежедневным введением рекомбинантного активированного фактора VII (rFVIIa), либо ежедневным приемом рекомбинантного активированного фактора VII (rFVIIa). как минимум 3 дня подряд концентрат активированного протромбинового комплекса (аПКК), вводимый внутривенно (в/в) каждую неделю.

Целью исследования безопасности аКПК и эмицизумаба является проспективное изучение безопасности и гемостатической эффективности персонализированной дозы аКПК у детей и взрослых с гемофилией А и ингибиторами при профилактике эмицизумабом во время острых кровотечений или перед процедурами.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

5

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Рекрутинг
        • Emory University Hospital
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Рекрутинг
        • Children's Healthcare of Atlanta
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

6 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Гемофилия А средней тяжести, определяемая как уровень FVIII <0,02 МЕ/мл в центральной лаборатории до разработки ингибитора
  • Возраст ≥6 лет на момент информированного согласия
  • Задокументировано 2 случая высокого титра ингибитора (>5 МЕ/мл) с 72-часовым вымыванием в течение 2 лет после регистрации.
  • Родитель/опекун (далее попечитель) или пациент предоставил письменное информированное согласие
  • Адекватная гематологическая функция (Hgb >8 г/дл и количество тромбоцитов >100 000 мкл)
  • Адекватная функция печени (общий билирубин ≤1,5 ​​x ВГН и АСТ/АЛТ ≤3 x ВГН при скрининге (за исключением известной болезни Жильбера)
  • Адекватная функция почек (≤2,5 x ВГН и CrCl ≥30 мл/мин)

Критерий исключения:

  • Наследственное или приобретенное нарушение свертываемости крови, отличное от гемофилии А, за исключением низкого ФВ (>30% ФВ:RCo или ФВ:GP1bm)
  • Предшествующее или текущее лечение тромбоэмболического заболевания или признаков тромбоэмболического заболевания (за исключением ранее разрешенного тромбоза, связанного с линией)
  • Состояния, которые могут увеличить риск кровотечения или тромбоза
  • История клинически значимой гиперчувствительности, связанной с терапией моноклональными антителами или компонентами инъекции эмицизумаба.
  • Установленная ВИЧ-инфекция с количеством CD4 <200 клеток/мкл в течение 24 недель до скрининга. Тестирование не требуется, если возраст <35 лет.
  • Использование системных иммуномодуляторов при включении или запланированное использование во время исследования
  • Участники с высоким риском ТМА (например, имеющие в прошлом медицинский/семейный анамнез ТМА), по мнению исследователя.
  • Сопутствующее заболевание, лечение или отклонения в клинических лабораторных тестах, которые могут помешать проведению исследования, могут представлять дополнительный риск или, по мнению исследователя, исключат безопасное участие участника в исследовании и его завершение.
  • Будут предприняты все усилия, чтобы включить участников, которые рассматривают малые и большие процедуры в течение следующих 2 лет, чтобы собрать эти важные данные с целью 10 процедур.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Экспериментальное лечение
Участники будут иметь образец обработки первого/базового анализа генерации тромбина (TGA) (для обработки в течение 60 минут) с последующим инфузией при дозе APCC 15 ед./Кг обеспечит второй образец TGA через 15-30 минут для обработки в течение 60 минут. При необходимости, последующий образец TGA будет получен при дозе APCC 25 ед./Кг для обработки в течение 60-90 минут.
Лекарство: рФVIIа
rFVIIa представляет собой концентрат фактора свертывания крови VIIa, предназначенный для лечения и контроля эпизодов кровотечения, возникающих у взрослых и подростков с ингибиторной гемофилией.
Другие имена:
  • Рекомбинантный активированный фактор VII
Лекарство: Эмицизумаб
Hemlibra® является биспецифическим фактором IXA- и фактора X-направленного антителом, указанным для обычной профилактики для предотвращения или снижения частоты эпизодов кровотечения у взрослых и педиатрических пациентов с новенцами и старше с гемофилией А (дефицит врожденного фактора VIII) с ингибиторами VIII или без него.
Другие имена:
  • ACE910, Hemlibra и RO5534262
Лекарство: Фейба

FEIBA ™ является противоположным комплексом коагулянтов, указанным для использования у пациентов с гемофилией с ингибиторами для: контроля и профилактики эпизодов кровотечения, периоперационного лечения и обычной профилактики, чтобы предотвратить или уменьшить частоту эпизодов кровотечения.

Максимальная доза, разрешенная для APCC, будет составлять 50 ед/кг дозы при одном посещении.

Другие имена:
  • Антиингибиторный коагулянтный комплекс
  • Активированный протромбиновый комплекс (APCC)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Пропускная способность генерации тромбина после инфузии APCC (FEIBA)
Временное ограничение: Базовая линия и до 30 минут после инфузии
Генеральная способность генерации тромбина от до двух эскалационных доз APCC будет измерена с использованием анализа генерации тромбина на исходном уровне и до 30 минут после инфузии Feiba.
Базовая линия и до 30 минут после инфузии

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество серьезных нежелательных явлений
Временное ограничение: до 1 года
Количество серьезных побочных эффектов будет записано
до 1 года
Количество серьезных эпизодов кровотечения
Временное ограничение: до 1 года
Количество серьезных эпизодов кровотечения будет записано
до 1 года
Количество эпизодов тромботических событий, включая тромботическую микроангиопатию (TMA)
Временное ограничение: до 1 года
Количество эпизодов тромботических событий, включая тромботическую микроангиопатию (TMA), будет записано
до 1 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Emory University

Соавторы

Takeda Pharmaceuticals North America, Inc.

Следователи

  • Главный следователь: Robert Sidonio, MD, Emory University

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

1 сентября 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 марта 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 марта 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 сентября 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 сентября 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

24 сентября 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

21 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • STUDY00000804
  • 2025P010684 (Другой идентификатор: Emory Insight Humans IRB)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Все данные отдельных участников, собранные во время испытания, после деидентификации будут доступны.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться