Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

SAFE-undersøgelse: Sikkerhed ved aPCC efter Emicizumab-profylakse (SAFE)

20. august 2026 opdateret af: Robert Sidonio, Emory University

aPCC- og Emicizumab-sikkerhedsundersøgelse i medfødt hæmofili A-patienter med inhibitorer (SAFE-undersøgelse: Sikkerhed ved aPCC efter Emicizumab-profylakse)

Formålet med aPCC-emicizumab sikkerhedsundersøgelsen er prospektivt at undersøge sikkerheden og hæmostatisk effektivitet af en personlig dosis af aPCC hos børn og voksne med hæmofili A og hæmmere på emicizumab profylakse under akutte blødningshændelser eller før procedurer.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Den tidligere standardbehandling for antistofudryddelse med høj titer ved hæmofili A (HA) omfattede et arbejdsintensivt, immuntolerance-induktionsregime (ITI) administreret med samtidig bypass-middel (BPA) profylakse, enten dagligt rekombinant aktiveret faktor VII (rFVIIa) eller kl. mindst 3 ikke-på hinanden følgende dage med aktiveret protrombinkomplekskoncentrat (aPCC) givet intravenøst ​​(IV) hver uge.

Formålet med aPCC-emicizumab sikkerhedsundersøgelsen er prospektivt at undersøge sikkerheden og hæmostatisk effektivitet af en personlig dosis af aPCC hos børn og voksne med hæmofili A og hæmmere på emicizumab profylakse under akutte blødningshændelser eller før procedurer.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

5

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Rekruttering
        • Emory University Hospital
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Rekruttering
        • Children's Healthcare of Atlanta
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Moderat svær hæmofili A, defineret som FVIII-niveau <0,02 IE/ml i centrallaboratoriet før udvikling af en inhibitor
  • Alder ≥6 år på tidspunktet for informeret samtykke
  • Dokumenteret ved 2 lejligheder en høj titer hæmmer (>5 BU/mL) med en 72-timers udvaskning inden for 2 år efter tilmelding
  • Forælder/værge (behandler fremover) eller patient har givet skriftligt informeret samtykke
  • Tilstrækkelig hæmatologisk funktion (Hgb >8 g/dL og blodpladetal >100.000 µL)
  • Tilstrækkelig leverfunktion (total bilirubin ≤1,5 ​​x ULN og både ASAT/ALT ≤3x ULN ved screening (eksklusive kendt Gilberts)
  • Tilstrækkelig nyrefunktion (≤2,5 x ULN og CrCl ≥30 ml/min)

Ekskluderingskriterier:

  • Arvelig eller erhvervet blødningssygdom bortset fra hæmofili A, ekskl. lav VWF (>30 % VWF:RCo eller VWF:GP1bm)
  • Tidligere eller nuværende behandling for tromboembolisk sygdom eller tegn på tromboembolisk sygdom (eksklusive tidligere løst linjeassocieret trombose)
  • Tilstande, der kan øge risikoen for blødning eller trombose
  • Anamnese med klinisk signifikant overfølsomhed forbundet med monoklonale antistofbehandlinger eller komponenter i emicizumab-injektionen
  • Kendt HIV-infektion med CD4-tal <200 celler/µL inden for 24 uger før screening. Test ikke påkrævet, hvis <35 år.
  • Brug af systemiske immunmodulatorer ved indskrivning eller planlagt brug under undersøgelsen
  • Deltagere, der er i høj risiko for TMA (f.eks. har en tidligere medicinsk/familiehistorie med TMA), efter investigatorens vurdering
  • Samtidig sygdom, behandling eller abnormitet i kliniske laboratorietests, der kan forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen, kan udgøre en yderligere risiko, eller ville efter investigators mening udelukke deltagerens sikre deltagelse i og fuldførelse af undersøgelsen
  • Der vil blive gjort alt for at inkludere deltagere, der overvejer mindre og større procedurer i løbet af de næste 2 år for at indfange disse vigtige data med målet om 10 procedurer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Eksperimentel behandling
Deltagerne vil have en første/baseline thrombin-generationsassay (TGA) prøve (skal behandles inden for 60 minutter), efterfulgt af en infusion ved 15 U/kg dosis af APCC, og tilvejebringer en anden TGA-prøve 15-30 minutter efter at blive behandlet inden for 60 minutter. Om nødvendigt opnås en efterfølgende TGA-prøve på en 25 U/kg-dosis APCC, der skal behandles inden for 60-90 minutter.
Medicin: rFVIIa
rFVIIa er et koagulationsfaktor VIIa-koncentrat indiceret til behandling og kontrol af blødningsepisoder, der forekommer hos voksne og unge med hæmofili med inhibitorer.
Andre navne:
  • Rekombinant aktiveret faktor VII
Medicin: Emicizumab
Hemlibra® er en bispecifik faktor IXA- og faktor X-instrueret antistof, der er indikeret for rutinemæssig profylakse for at forhindre eller reducere hyppigheden af ​​blødningsepisoder hos voksne og pædiatriske patienter i alderen og ældre med hæmofili A (medfødt faktor VIII-mangel) med eller uden faktor VIII-inhibitorer.
Andre navne:
  • ACE910, Hemlibra og RO5534262
Medicin: Feiba

FEIBA ™ er et anti-inhibitor-koagulantkompleks indikeret til anvendelse hos hæmofili-patienter med hæmmere til: kontrol og forebyggelse af blødningsepisoder, perioperativ håndtering og rutinemæssig profylakse for at forhindre eller reducere hyppigheden af ​​blødende episoder.

Den maksimale dosis, der er tilladt for APCC, vil være 50 u/kg dosis, der gives ved et enkelt besøg.

Andre navne:
  • Anti-hæmmer koagulerende kompleks
  • Aktiveret protrombinkompleks (APCC)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Thrombin Generation Capacity After APCC (FEIBA) infusion
Tidsramme: Baseline og op til 30 minutter efter infusion
Trombingenereringskapacitet fra op til to eskalerende doser af APCC måles ved hjælp af et thrombingenereringsassay ved baseline og op til 30 minutter efter Feiba -infusion.
Baseline og op til 30 minutter efter infusion

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Op til 1 år
Antal alvorlige bivirkninger vil blive registreret
Op til 1 år
Antal seriøse blødningsepisoder
Tidsramme: Op til 1 år
Antal seriøse blødningspisoder registreres
Op til 1 år
Antal episoder med thrombotiske begivenheder inklusive thrombotisk mikroangiopati (TMA)
Tidsramme: Op til 1 år
Antal episoder med thrombotiske begivenheder inklusive thrombotisk mikroangiopati (TMA) registreres
Op til 1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Emory University

Samarbejdspartnere

Takeda Pharmaceuticals North America, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Robert Sidonio, MD, Emory University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. september 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. marts 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. september 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. september 2020

Først opslået (Faktiske)

24. september 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. august 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • STUDY00000804
  • 2025P010684 (Anden identifikator: Emory Insight Humans IRB)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alle de individuelle deltagerdata indsamlet under forsøget, efter afidentifikation, vil være tilgængelige

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner