網膜色素変性症に対するPDE6A遺伝子治療 (Pigment)
PIGMENT - 網膜色素変性症に対するPDE6A遺伝子治療
調査の概要
詳細な説明
「PIGMENT - 網膜色素変性症に対する網膜下 PDE6A 遺伝子治療」は、オープンな単施設第 I/IIa 相試験で、他眼との比較が行われます。
研究は詳細な予備検査（スクリーニング）から始まり、合計13回の訪問で構成され、1年後に終了します。 その間に、遺伝子治療注射 (4 つの用量のうちの 1 つを網膜の下にベクターを注入) の後、テュービンゲン眼科センターで定期的なコントロールが行われます。 モニタリングは、注射後 1 年目以降、1 年に 1 回、2 年、3 年、4 年、5 年後に継続されます。 この研究はテュービンゲンの眼科センターでのみ行われ、9 人の患者が参加します。
この研究に参加するすべての患者は治療を受けます。つまり、プラセボまたは偽の治療グループはありません。 各患者と各グループの間に 30 日間の安全距離が維持されます。 独立した委員会は、3 人の患者に注射を行うたびに、次の 3 人の患者に投与する用量を決定します。
患者は、桿体の喪失を遅らせたり止めたりして、桿体がある程度機能できるようにすることで、治療の恩恵を受けることができます。 したがって、遺伝子治療によって視力の問題が改善されるという患者にとってのメリットが考えられます。 このような改善は、全体的な生活の質と幸福を改善する可能性があります。 しかし、ヒトの網膜色素変性症に対する遺伝子治療はまだ経験がなく、改善を約束することはできません。 この研究の範囲内で、研究中の患者の幸福と健康のためにあらゆることを行うために、患者は特に集中治療を受け、心理的サポートも提供されます。
タイム スケジュール: 2019 年第 3 四半期の治験開始 (FPFV)、2020 年第 3 四半期の募集終了、2025 年第 4 四半期の治験終了 (LPLV)、患者 1 人あたりの治験期間: 1 年間、4 年間のフォローアップ。 最終研究報告書は、4年間の追跡調査期間（治療後5年）の完了後に作成されます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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Tuebingen、ドイツ、72076
- Universitätsklinikum Tübingen, Department für Augenheilkunde
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 網膜色素変性症の臨床診断
- PDE6A遺伝子の変異を確認
- 18歳以上
- -視力≥20/400
- ヒト免疫不全ウイルス（HIV）に感染していない
- 出産の可能性のある女性の妊娠検査陰性（閉経後2年または外科的に無菌の女性は、出産の可能性があるとは見なされません）
- 男性患者は、治療後最初の 6 か月間はコンドームを使用することに同意する必要があります。
- 出産の可能性のある女性患者は、治療後の最初の6か月間、効果的な避妊法を使用することに同意する必要があります。
- -研究プロトコルを理解する能力と同意する意欲
除外基準:
接眼レンズ（スタディアイ＆フェローアイ）
- 研究結果に影響を与える追加の干渉する眼の状態 (例: 眼混濁および進行した白内障、ブドウ膜炎、弱視)
- 最近（6か月）の眼科手術、医療機器の硝子体内または網膜下移植
- 別の既知の網膜色素変性症遺伝子に突然変異を引き起こす疾患
- 病歴における単純ヘルペスウイルスによる眼感染症
- 眼の悪性腫瘍の病歴
- 内部網膜の障害（例： 病歴に網膜剥離）
- 視神経の損傷として定義される緑内障
- 血管網膜閉塞
- 網膜症および/または黄斑浮腫を患っている糖尿病患者
- 他の疾患によるその他の網膜症。 (ただし、これらに限定されません) 動脈性高血圧症、外傷または後天性炎症性疾患 (ブドウ膜炎血清学)、薬理学的散瞳薬の禁忌 (例: 角ブロック緑内障の既往）
- 対側眼の視覚機能の欠如
- 全身状態（例： 冠状動脈性心疾患、自己免疫疾患) 研究への参加または結果の測定に影響を与える可能性があります
- -制御不良の糖尿病の病歴 1型または2型
- 組み入れ時の腎機能および肝機能を含む血液分析における全身性疾患または医学的に関連する異常な検査値
- -組み入れ前の14日以内に経口コルチコイドで治療された患者
- 過去3か月以内の他の研究への現在または最近の参加/または生物学的製剤の投与
- -研究で使用される化合物に対する既知の感受性
- 全身性免疫抑制の禁忌
- 計画された手術を考慮した禁忌（例えば、貧血Hb <10g / dl、PT / PTTが上限の1,5倍を超える凝固障害、収縮期180 mmHgおよび拡張期110 mmHgを超える高血圧症）への不耐性および禁忌を含む全身麻酔
- フルオレセインまたはインドシアニングリーンを用いた血管造影などの診断方法に使用される造影剤に対する不耐症 (甲状腺機能亢進症、肝不全などに限定されません)
- 出産の可能性のある対象/パートナー 4か月間適切な避妊を使用することを望まない
- 授乳中または妊婦
- -研究者の意見では、潜在的な被験者を研究に適さないものにするその他の原因
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：RAAV.hPDE6Aの網膜下注射
RAAV.hPDE6Aの単回網膜下注射
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最初の 3 人の患者 (C1) は、中間用量 1x1010 vg を受け取ります。
C1 の 3 番目の患者への注射後、DMC は実施/中止の決定を下します。
「nogo」の場合、次の 3 人の患者グループ (C2) には低用量 (5x109 vg) が投与されます。
DMC は、実行するかしないかの決定を下します。
「実行」の決定の場合、さらに 3 人の患者 (C3) が同じ用量で治療されます。
中止の決定の場合、次の用量は最小用量 1x109 vg になります。
3 番目の患者の後に DMC の「実行」決定の場合、次の 3 人の患者は、最高用量 5x1010 vg でベクターの網膜下注射を受けます。
DMC は、コホート 2 の D30 で入手可能なすべての安全性データを確認した後、実行/中止の決定を下します。安全性データが DMC によって好意的に考慮された場合、さらに 3 人の患者 (コホート 3) が同じ用量 (5x1010 vg) で治療されます。 ）。
安全上の懸念が生じた場合、最後の 3 人の患者 (コホート 3) には中間用量 (1x1010 vg) が投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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細隙灯検査
時間枠：1年+4年のフォローアップ
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発生している可能性のある眼の炎症を特定し、治療効果があるかどうかを観察する
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1年+4年のフォローアップ
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発生している可能性のある眼の炎症を特定し、治療効果があるかどうかを観察するための眼底生体顕微鏡検査
時間枠：1年+4年のフォローアップ
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発生している可能性のある眼の炎症を特定し、治療効果があるかどうかを観察する
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1年+4年のフォローアップ
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血管造影
時間枠：1年+4年のフォローアップ
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発生している可能性のある眼の炎症を特定し、治療効果があるかどうかを観察する
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1年+4年のフォローアップ
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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視力
時間枠：1年+4年のフォローアップ
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視力に関する治療効果を判断する
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1年+4年のフォローアップ
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コントラスト感度
時間枠：1年+4年のフォローアップ
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コントラスト感度に関する治療効果を判断する
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1年+4年のフォローアップ
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視野
時間枠：1年+4年のフォローアップ
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視野に関する治療効果を判断する
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1年+4年のフォローアップ
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色覚
時間枠：1年+4年のフォローアップ
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色覚に関する治療効果を判断する
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1年+4年のフォローアップ
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瞳孔撮影
時間枠：1年+4年のフォローアップ
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瞳孔反応に関する治療効果を判断する
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1年+4年のフォローアップ
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電気生理学
時間枠：1年+4年のフォローアップ
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電気生理学に関する治療効果を判断する
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1年+4年のフォローアップ
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協力者と研究者
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捜査官
- 主任研究者：Dominik Fischer, Prof.、University Hospital Tuebingen
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。