색소성 망막염에 대한 PDE6A 유전자 요법 (Pigment)
PIGMENT - 색소성 망막염에 대한 PDE6A 유전자 치료제
연구 개요
상세 설명
"PIGMENT - 망막색소변성증에 대한 망막하 PDE6A 유전자 요법"은 공개 단일 중심, 동료 눈 비교를 통한 I/IIa상 시험입니다.
연구는 상세한 예비 검사(선별)로 시작하여 총 13회의 방문으로 구성되며 1년 후에 종료됩니다. 그 사이에 유전자 치료 주사(네 가지 용량 중 하나를 사용하여 망막 아래에 벡터를 주사) 후 정기적인 제어가 튀빙겐 안과 센터에서 수행됩니다. 모니터링은 주사 후 2년, 3년, 4년 및 5년에 한 번씩 첫 해 이후에 계속됩니다. 이 연구는 튀빙겐의 안과 센터에서만 독점적으로 진행되며 9명의 환자가 참여합니다.
이 연구에 참여하는 모든 환자는 치료를 받습니다. 즉, 위약 또는 가짜 치료 그룹이 없습니다. 각 환자와 각 그룹 간에 30일 안전 거리가 유지됩니다. 독립적인 위원회는 3명의 환자에게 주사할 때마다 다음 3명의 환자에게 투여할 용량을 결정할 것입니다.
환자는 막대의 손실을 늦추거나 중지하고 막대가 어느 정도 기능하도록 함으로써 치료의 이점을 얻을 수 있습니다. 따라서 환자에게 가능한 이점은 유전자 치료를 통해 시력 문제가 개선될 수 있다는 것입니다. 이러한 개선은 전반적인 삶의 질과 웰빙을 향상시킬 수 있습니다. 그러나 인간의 색소성 망막염에 대한 유전자 치료 경험이 아직 없기 때문에 개선을 약속할 수는 없습니다. 본 연구의 범위 내에서 환자는 연구 기간 동안 환자의 안녕과 건강을 위해 최선을 다할 수 있도록 특히 집중 치료를 받으며 심리적 지원도 제공됩니다.
시간 일정: 2019년 3분기 시험 시작(FPFV), 2020년 3분기 모집 종료, 2025년 4분기 시험 종료(LPLV), 환자당 시험 기간: 1년 및 4년 추적. 최종 연구 보고서는 4년의 추적 기간(치료 후 5년)이 완료된 후 작성됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Tuebingen, 독일, 72076
- Universitätsklinikum Tübingen, Department für Augenheilkunde
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 색소성 망막염의 임상진단
- PDE6A 유전자의 돌연변이 확인
- ≥ 18세
- 시력 ≥ 20/400
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV)에 감염되지 않음
- 가임 여성의 음성 임신 테스트(폐경 후 2년이 되었거나 외과적으로 불임인 여성은 가임 여성으로 간주되지 않음)
- 남성 환자는 치료 후 처음 6개월 동안 콘돔 사용에 동의해야 합니다.
- 가임 여성 환자는 치료 후 첫 6개월 동안 효과적인 산아제한 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
- 연구 프로토콜에 대한 이해 및 동의 의지
제외 기준:
안구(연구 안구 및 동료 안구)
- 연구 결과에 영향을 미치는 추가 간섭 안구 상태(예: 안구 혼탁 및 진행성 백내장, 포도막염, 약시)
- 최근(6개월) 안과 수술, 의료 기기의 유리체강내 또는 망막하 이식
- 다른 알려진 색소성 망막염 유전자에 돌연변이를 일으키는 질병
- 병력에서 단순 헤르페스 바이러스에 의한 안구 감염
- 안구 악성 종양의 역사
- 내부 망막 장애(예: 환자 병력의 망막 박리)
- 시신경 손상으로 정의되는 녹내장
- 혈관망막폐쇄
- 망막병증 및/또는 황반 부종을 앓고 있는 당뇨병 환자
- 다른 질병으로 인한 기타 망막병증 예. (이에 국한되지 않음) 동맥성 고혈압, 외상 또는 후천성 염증성 질환(포도막염 혈청학), 약리학적 산동에 대한 금기(예: 각 차단 녹내장의 병력)
- 반대쪽 눈의 시각 기능 부재 전신
- 전신 상태(예: 관상 동맥 심장 질환, 자가 면역 장애) 연구 참여 또는 결과 측정에 영향을 미칠 수 있습니다.
- 잘 조절되지 않는 당뇨병 1형 또는 2형의 병력
- 포함 시 신장 및 간 기능을 포함한 혈액 분석에서 전신 질환 또는 의학적으로 관련된 비정상적인 실험실 값
- 포함 전 14일 이내에 경구 코르티코이드 치료를 받은 환자
- 지난 3개월 이내에 생물학적 제제의 다른 연구/또는 투여에 대한 현재 또는 최근 참여
- 연구에 사용된 모든 화합물에 대해 알려진 민감도
- 전신 면역 억제에 대한 금기 사항
- 계획된 수술의 관점에서 금기(예: 빈혈 Hb<10g/dl, PT/PTT >1.5배 상한을 갖는 응고병증, 수축기 180mmHg 및 확장기 110mmHg를 초과하는 값을 갖는 고혈압)에 대한 불내성 및 금기 전신 마취
- 플루오레세인 또는 인도시아닌 그린을 사용한 혈관 조영술과 같은 진단 방법에 사용되는 조영제에 대한 편협(예: 갑상선 기능 항진증, 간 기능 부전)
- 4개월 동안 적절한 피임법을 사용하지 않으려는 가임 가능성이 있는 피험자/파트너
- 수유부나 임산부
- 연구자의 의견에 따라 잠재적 피험자가 연구에 적합하지 않게 만드는 기타 모든 원인
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: RAAV.hPDE6A의 망막하 주사
RAAV.hPDE6A의 단일 망막하 주사
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처음 3명의 환자(C1)는 중간 용량 1x1010 vg를 투여받습니다.
C1의 세 번째 환자를 주사한 후 DMC는 진행 여부를 결정합니다.
'nogo'인 경우 다음 3명의 환자 그룹(C2)에게 더 낮은 용량(5x109 vg)을 투여합니다.
DMC는 진행 여부를 결정합니다.
"진행" 결정의 경우, 3명의 추가 환자(C3)가 동일한 용량으로 치료될 것이다.
진행 불가 결정의 경우 다음 용량은 최소 용량 1x109 vg가 됩니다.
세 번째 환자 이후 DMC의 '진행' 결정의 경우, 다음 3명의 환자는 최고 용량 5x1010 vg의 벡터 망막하 주사를 받게 됩니다.
DMC는 코호트 2의 D30에서 사용 가능한 모든 안전성 데이터를 검토한 후 진행 여부를 결정합니다. DMC에서 안전성 데이터가 우호적인 것으로 간주되면 추가 환자 3명(코호트 3)이 동일한 용량(5x1010 vg)으로 치료됩니다. ).
안전성 문제가 발생할 경우 마지막 3명의 환자(코호트 3)는 중간 용량(1x1010 vg)을 투여받습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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세극등 검사
기간: 1년 + 4년 후속 조치
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발생 가능한 안구 염증을 확인하고 치료 효과가 있는지 관찰
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1년 + 4년 후속 조치
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발생할 수 있는 안구 염증을 확인하고 치료 효과가 있는지 관찰하기 위한 안저 생체현미경
기간: 1년 + 4년 후속 조치
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발생 가능한 안구 염증을 확인하고 치료 효과가 있는지 관찰
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1년 + 4년 후속 조치
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혈관조영술
기간: 1년 + 4년 후속 조치
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발생 가능한 안구 염증을 확인하고 치료 효과가 있는지 관찰
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1년 + 4년 후속 조치
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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시력
기간: 1년 + 4년 후속 조치
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시력과 관련된 치료 효과를 결정하기 위해
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1년 + 4년 후속 조치
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대비 감도
기간: 1년 + 4년 후속 조치
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대비 감도와 관련된 치료 효과를 결정하기 위해
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1년 + 4년 후속 조치
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시야
기간: 1년 + 4년 후속 조치
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시야에 관한 치료 효과를 결정하기 위해
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1년 + 4년 후속 조치
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컬러 비전
기간: 1년 + 4년 후속 조치
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색각에 관한 치료 효과를 확인하기 위해
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1년 + 4년 후속 조치
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동공조영술
기간: 1년 + 4년 후속 조치
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동공 반응과 관련된 치료 효과를 결정하기 위해
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1년 + 4년 후속 조치
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전기생리학
기간: 1년 + 4년 후속 조치
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전기 생리학에 관한 치료 효과를 결정하기 위해
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1년 + 4년 후속 조치
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Dominik Fischer, Prof., University Hospital Tuebingen
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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