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間葉系間質細胞によるステロイド抵抗性の急性移植片対宿主病の治療と利用可能な最良の治療法 (IDUNN)

2025年8月12日 更新者：medac GmbH

同種造血幹細胞移植後のステロイド抵抗性の急性移植片対宿主病を有する成人および青年被験者における、間葉系間質細胞MC0518による第一選択治療と最良の利用可能な治療の無作為化、非盲検、多施設共同、第3相試験（IDUNN）トライアル）

この試験の主な目的は、ステロイド抵抗性の急性移植片対宿主病の成人および青年期の参加者における全奏効率（ORR）に関して、最初に使用された最善の利用可能な治療法（BAT）と比較してMC0518の優位性を実証することです（ SR-aGvHD) 28 日目。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

210

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • スウェーデン
      • Huddinge、スウェーデン、126464
        • 終了しました
        • Center for Allogeneic Stem Cell Transplantation and Cell Therapy (CAST), Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge
  • スペイン
      • Badalona、スペイン、08916
        • 募集
        • Hospital Germans Trías i Pujol
        • コンタクト：
      • Barcelona、スペイン、08035
        • 募集
        • Hospital Universitario Vall Dhebron
        • コンタクト：
      • Barcelona、スペイン、08908
        • 募集
        • Institut Catal dOncologia
        • コンタクト：
      • Madrid、スペイン、28034
        • 募集
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
        • コンタクト：
      • Madrid、スペイン、28222
        • 募集
        • Hospital Puerta de Hierro
        • コンタクト：
      • Málaga、スペイン、29010
        • 募集
        • Hospital Universitario Carlos Haya
        • コンタクト：
      • Valencia、スペイン、46010
        • 募集
        • Hospital Clínico Universitario de Valencia
        • コンタクト：
      • Valencia、スペイン、46026
        • 募集
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
        • コンタクト：
          • Jaime Sanz Cabeller
          • 電話番号：+34-96-12 44 929
          • メール：sanz_jai@gva.es
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ、287706
      • Berlin、ドイツ、13353
        • 引きこもった
        • Charite Universitaetsmedizin
      • Bonn、ドイツ、53127
        • 募集
        • University Hospital Bonn, Medizinische Klinik III
        • コンタクト：
      • Essen、ドイツ、45147
        • 終了しました
        • Universitaetsklinikum Essen - Klinik fuer Paediatrische Haematologie und Onkologie
      • Frankfurt、ドイツ、60590
        • 募集
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe University - University - Klinik fuer Paediatrische Haematologie und Onkologie
        • コンタクト：
      • Freiburg、ドイツ、79106
      • Freiburg im Breisgau、ドイツ、151595
        • 終了しました
        • Universitaetsklinikum Freiburg - Zentrum fuer Kinder- und Jugendmedizin (ZKJ) - Klinik fuer Paediatrische Haematologie und Onkologie
      • Kiel、ドイツ、24105
        • 募集
        • Universitätsklinikum
        • コンタクト：
      • Mainz、ドイツ、55131
        • 募集
        • University Medical Center Mainz
        • コンタクト：
      • Mannheim、ドイツ、68167
        • 募集
        • Universitaetsklinikum Mannheim
        • コンタクト：
      • Tuebingen、ドイツ、72076
    • Bavaria
      • Munich、Bavaria、ドイツ、81675
        • 募集
        • Klinikum rechts der Isar
        • コンタクト：
      • Wuerzburg、Bavaria、ドイツ、97080
        • 募集
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg - Medizinische Klinik und Poliklinik II - Zentrum fuer Allogene Blutstammzelltransplantation
        • コンタクト：
    • Hessen
      • Frankfurt am Main、Hessen、ドイツ、60590
        • 募集
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet - Frankfurt am Main
        • コンタクト：
    • Niedersachsen
      • Hannover、Niedersachsen、ドイツ、30625
        • 募集
        • Medizinische Hochschule Hannover
        • コンタクト：
    • Nordrhein-Westfalen
      • Muenster、Nordrhein-Westfalen、ドイツ、48149
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen、North Rhine-Westphalia、ドイツ、45147
        • 募集
        • Universitaetsklinikum Essen - Klinik fuer Knochenmarktransplantation (KMT)
        • コンタクト：
      • Koeln、North Rhine-Westphalia、ドイツ、50937
        • 積極的、募集していない
        • Uniklinik Koeln
    • Sachsen
      • Dresden、Sachsen、ドイツ、01307
    • Saxony
      • Leipzig、Saxony、ドイツ、04103
        • 募集
        • Universitaetsklinikum Leipzig, Selbststaendige Abteilung fur Haematologie und Internistische Onkologie
        • コンタクト：
    • Thueringen
      • Jena、Thueringen、ドイツ、07740
        • 募集
        • Universitaetsklinikum Jena Klinik fuer Innere Medizin II, Haematologie und Onkologie
        • コンタクト：
      • Jena、Thueringen、ドイツ、07747
        • 終了しました
        • Universitaetsklinikum Jena - Klinik fuer Paediatrische Haematologie und Onkologie
  • フランス
      • Amiens、フランス、80054
        • 募集
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Amiens-Picardie - Hopital Sud
        • コンタクト：
      • Besancon、フランス、25030
      • Grenoble、フランス、38700
        • 募集
        • Hopital Michallon
        • コンタクト：
      • Lille、フランス、59000
      • Nantes、フランス、44093
      • Nice、フランス、06200
        • 募集
        • CHU de Nice Hopital Archet 1
        • コンタクト：
      • Pierre Benite Cedex、フランス、69630
        • 募集
        • Centre Hospitalier Lyon Sud Pavillon Marcel Berard 1G
        • コンタクト：
      • Toulouse、フランス、31059
        • 募集
        • Centre Hospitalier Universitaire CHU de Toulouse
        • コンタクト：
      • Vandoeuvre les Nancy、フランス、54511
  • ポーランド
      • Gliwice、ポーランド、44-102
        • 募集
        • Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Sklodowskiej-Curie, Paastwowy Instytut Badawczy
        • コンタクト：
    • Dolnoslaskie
      • Wrocław、Dolnoslaskie、ポーランド、50-556
        • 終了しました
        • Department of Pediatric Hematology, Oncology and BMT, Wroclaw Medical University

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

8年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -参加者は、ヒト白血球抗原の一致に関係なく、非悪性（先天性代謝異常、原発性免疫不全症、ヘモグロビン症、および骨髄不全症候群を含む）または血液悪性疾患の適応として、以前に同種HSCTを受けていた
  • -参加者は、スクリーニング訪問時にグレードIIからIVのaGvHDと臨床的に診断されています
  • -参加者は、次のように定義される以前の第一選択aGvHD治療（すなわち、SR-aGvHD）の失敗を経験しています：a）治療開始から3〜5日以内にaGvHDの進行があり、> = 2 mg / kg /日のプレドニゾン同等物またはb）失敗>= 2 mg/kg/日のプレドニゾン同等物による治療開始から5～7日以内に改善する、または c) >= 2 mg/kg/日のプレドニゾンによる少なくとも5日間を含む免疫抑制治療の> 28日後の不完全な反応同等
  • -参加者の推定余命は、スクリーニング訪問で28日を超えています
  • -スクリーニング訪問時に12歳以上の男性または女性の参加者

除外基準:

  • -参加者は、スクリーニング訪問時に基礎疾患の明白な再発または進行または持続を持っています
  • -参加者は、固形腫瘍疾患の最後のHSCTを受けています
  • -参加者はスクリーニング訪問時にGvHDオーバーラップ症候群を患っています
  • -参加者は、ステロイド以外のaGvHDの全身第一選択治療を受けており、カルシニューリン阻害剤以外による予防、抗胸腺細胞グロブリン（ATG）、ミコフェノール酸モフェチル（MMF）、メトトレキサート（MTX）、およびまたはスクリーニング来院前のシクロホスファミド
  • -参加者は既知の妊娠をしており（スクリーニング訪問での妊娠検査陽性によって確認される）、またはスクリーニング訪問で授乳中です
  • -参加者は、スクリーニング訪問前の30日または5半減期（どちらか長い方）以内に他の治験薬による治療を受けています（スクリーニング訪問とベースライン訪問の間の期間についてコンプライアンスが確認されます）。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：MC0518
参加者は、MC0518 1〜2百万細胞/キログラムの注入（スクリーニング訪問時の体重に基づく）を週に1回、4週間（訪問1、8、15、および22日目）受けます。 28 日目に部分奏効 (PR) が得られた参加者には、29 日目と 36 日目にさらに 2 回の MC0518 注入が投与されます。
生物学的：MC0518
MC0518 は、解凍後すぐに静脈内注入されます。
アクティブコンパレータ：利用可能な最善の治療法 (BAT)
参加者は、治験責任医師の決定に基づいて、次の全身 BAT のいずれかを受け取ります: ミコフェノール酸モフェチル (MMF)、体外フォトフェレーシス (ECP)、抗胸腺細胞グロブリン (ATG)、エベロリムス、およびルキソリチニブ (RUX)。
生物学的：コウモリ
MMF、ECP、ATG、エベロリムス、および RUX を含む BAT は、治験責任医師の決定に基づいて投与されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
全体的な反応 (OR)
時間枠：28日目
OR は、ベースラインでの aGvHD 状態に対する 28 日目の完全奏効 (CR) または部分奏効 (PR) として定義されます。 CR は、関与するすべての臓器における aGvHD の解消として定義されます。 PR は、aGvHD 症状に関与する 1 つ以上の臓器で 1 段階の改善が見られ、他の臓器では進行しないことと定義されます。 ORの参加者数が報告されます。
28日目
全生存
時間枠：24月まで
全生存期間は、ランダム化から何らかの原因による死亡日までの時間として定義されます。
24月まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療失敗からの自由 (FFTF)
時間枠：6ヶ月まで
FFTF は、死亡、基礎疾患の再発または進行、またはさらなる全身性免疫抑制 aGvHD 療法への追加または変更として定義されます。 FFTFの参加者数が報告されます。
6ヶ月まで
急性移植片対宿主病（aGvHD）応答
時間枠：28日目、60日目、100日目、180日目
AGvHD 応答の参加者数が報告されます。 aGvHD 応答は、OR (CR + PR)、CR、PR、および NR に分類されます。 NR は、CR または PR の欠如として定義されます。
28日目、60日目、100日目、180日目
AGvHDグレードのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 8、15、22、28、60、100、180 日目
aGvHD グレード: グレード 0 - 臓器の関与なし (すなわち、ステージ 0 の皮膚、ステージ 0 の肝臓、およびステージ 0 GI)。肝臓/消化管病変のないグレード I-ステージ 1 - 2 の皮膚。グレード II - ステージ 3 皮膚および/またはステージ 1 肝臓および/またはステージ 1 GI;グレード III - ステージ 2 - 3 肝臓および/またはステージ 2 - 3 GI;グレード IV - ステージ 4 皮膚および/またはステージ 4 肝臓および/またはステージ 4 GI。
ベースラインと 8、15、22、28、60、100、180 日目
応答時間
時間枠：24月まで
応答までの時間は、最初の治療投与日から応答日までの時間として定義されます。
24月まで
応答期間
時間枠：24月まで
期間は、最初の OR (CR または PR) から、ベースラインと比較して aGvHD 応答がない時点までの時間から計算されます。
24月まで
最高の総合回答 (OR)
時間枠：28日目まで
最高の OR は、28 日目までの任意の時点での OR の達成として定義されます。 最高の OR を持つ参加者の数が報告されます。
28日目まで
体重 1 キログラム (kg) あたりの SR-aGvHD のステロイドの累積投与量
時間枠：60日目と24月目まで
ベースラインから60日目まで、および来院月24日までに体重1kgあたりのSR-aGvHDに投与されたステロイドの累積用量を分析する。
60日目と24月目まで
慢性移植片対宿主病（cGvHD）の参加者数
時間枠：60日目～24月目
CGvHD の参加者数が報告されます。
60日目～24月目
慢性移植片対宿主病（cGvHD）までの時間
時間枠：60日目～24月目
CGvHD までの時間は、造血幹細胞移植 (HSCT) の最終日から cGvHD の最初のエピソードまでの時間として定義されます。
60日目～24月目
移植失敗 (GF) の参加者の数
時間枠：24月まで
GFの参加者数が報告されます。
24月まで
根底にある悪性疾患を有する参加者の再発または進行を伴う参加者の数
時間枠：24月まで
根底にある悪性疾患のある参加者の再発または進行を伴う参加者の数が報告されます。
24月まで
根底に悪性疾患のある参加者の再発または進行までの時間
時間枠：24月まで
根底にある悪性疾患のある参加者の再発または進行までの時間は報告されます。
24月まで
イベントフリーサバイバル (EFS)
時間枠：24月まで
EFS は、ランダム化日からイベント日までの時間として定義されます。 イベントは、GF、基礎疾患の再発または進行、または何らかの原因による死亡として定義されます。
24月まで
非再発死亡率（NRM）
時間枠：24月まで
NRM は、無作為化日からイベント日までの時間として定義されます。 イベントは、基礎疾患の再発または進行のない死亡と定義されます。
24月まで
有害事象（AE）および有害反応（AR）のある参加者の数
時間枠：60日目まで、または最終治験薬投与後30日目のいずれか遅い方まで（24ヶ月目まで）
60日目まで、または最終治験薬投与後30日目のいずれか遅い方まで（24ヶ月目まで）
重大度別の有害事象（AE）および有害反応（AR）のある参加者の数
時間枠：60日目まで、または最終治験薬投与後30日目のいずれか遅い方まで（24ヶ月目まで）
重大度は、有害事象の共通用語基準 (CTCAE) v5.0 に基づいて等級付けされます。グレード 1 - 軽度。グレード 2 - 中等度;グレード 3 - 重度。グレード 4 - 生命を脅かす結果;緊急の介入が示されました。グレード 4 - AE に関連する死亡。
60日目まで、または最終治験薬投与後30日目のいずれか遅い方まで（24ヶ月目まで）
カルノフスキー スケールに基づくパフォーマンス スコアのベースラインからの変化 (受信者の年齢 >= 16 歳)
時間枠：ベースライン、8日目、15日目、22日目、28日目、60日目、100日目
0 から 100 までの序数スケールで報告されるカルノフスキー パフォーマンス スコア (KPS) は、日常生活の活動を行う能力や機能的能力など、参加者の幸福度の大まかな尺度を提供します。 より高いスコアは、正常で、苦情がなく、病気の証拠がないことを示します。
ベースライン、8日目、15日目、22日目、28日目、60日目、100日目
ランスキー スケールに基づくパフォーマンス スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、8日目、15日目、22日目、28日目、60日目、100日目
Lansky スコア ([>=] 1 歳以上 [<] 16 歳未満のレシピエント年齢) を治療前に記録し、治療後に定期的に連続して測定します。 スコアは、0 から 100 までのスケール範囲で子供の全体的な機能を測定する標準的なパフォーマンス スコアです。 スコアが高いほど、アクティブであることを示します。
ベースライン、8日目、15日目、22日目、28日目、60日目、100日目
EuroQol-5D-5L (EQ-5D-5L) のベースラインからの変化: 健康状態指数 (HSI)
時間枠：ベースライン、28、60、100、180 日目
EQ-5D-5L は、回答者が自己完結できるように設計された、健康転帰の尺度として使用するための 2 部構成の手段です。 EQ-5D-5L 記述システムと EQ VAS で構成されます。 EQ-5D-5L 記述システムは、可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/抑うつの 5 つの次元で構成されます。 それぞれに 5 つのレベルの問題があります (1 - 問題なし、2 - わずかな問題、3 - 中程度の問題、4 - 深刻な問題、5 - 極度の問題)。 参加者は、自分の健康状態「TODAY」に最も適した回答を考慮して、5 次元ごとに回答を選択します。 応答は、HSI を生成するために使用されました。 HSI の範囲は 0 (死亡) から 1.00 (完全なヘルス) です。
ベースライン、28、60、100、180 日目
EuroQol-5D-5L (EQ-5D-5L) のベースラインからの変化: Visual Analogue Scale (VAS)
時間枠：ベースライン、28、60、100、180 日目
EQ-5D-5L は、回答者が自己完結できるように設計された、健康転帰の尺度として使用するための 2 部構成の手段です。 EQ-5D-5L 記述システムと EQ VAS で構成されます。 EQ VAS 自己評価は、完了時の全体的な健康状態に関する回答者自身の評価を、0 (想像できる最悪の健康状態) から 100 (想像できる最高の健康状態) のスケールで記録します。
ベースライン、28、60、100、180 日目
がん治療の機能評価におけるベースラインからの変化 - 骨髄移植 (FACT-BMT) スコア
時間枠：ベースライン、28、60、100、180 日目
FACT-BMT アンケートは、骨髄 (BM) 移植を受ける被験者の生活の質を測定するために設計されました。 評価の次のカテゴリで構成されています: 身体的健康状態、社会的/家族的健康状態、感情的健康状態、機能的健康状態、および被験者が自分の健康管理、生活に関わる人、そして他の感情と無能。 スコアは 0 ～ 164 の範囲で、スコアが高いほど生活の質が高いことを示します。
ベースライン、28、60、100、180 日目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

medac GmbH

捜査官

  • スタディディレクター：Ann-Kristin Möller、medac GmbH

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年8月16日

一次修了 (推定)

2027年8月1日

研究の完了 (推定)

2030年8月1日

試験登録日

最初に提出

2020年11月9日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年11月9日

最初の投稿 (実際)

2020年11月16日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年8月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年8月12日

最終確認日

2025年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • MC-MSC.1/aGvHD

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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