Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Behandling av steroid-refraktær akutt graft-versus-vert-sykdom med mesenkymale stromaceller versus beste tilgjengelige terapi (IDUNN)

2. november 2023 oppdatert av: medac GmbH

En randomisert, åpen, multisenter, fase 3-forsøk med førstelinjebehandling med mesenkymale stromaceller MC0518 versus beste tilgjengelige terapi hos voksne og ungdommer med steroid-refraktær akutt graft-versus-vert-sykdom etter allogen hematopoietisk stengel (IDN-celletransplantasjon) Prøve)

Hovedformålet med denne studien er å demonstrere overlegenheten til MC0518 sammenlignet med den første brukte best tilgjengelige terapien (BAT) med hensyn til total responsrate (ORR) hos voksne og ungdommer med steroid-refraktær akutt graft-versus-host-sykdom ( SR-aGvHD) på dag 28.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

210

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Amiens, Frankrike, 80054
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Amiens-Picardie - Hopital Sud Avenue Rene Laennec Amiens
        • Ta kontakt med:
      • Besancon, Frankrike, 25030
        • Rekruttering
        • CHU Jean Minjoz Boulevard Fleming Besancon
        • Ta kontakt med:
      • Grenoble, Frankrike, 38700
        • Rekruttering
        • Hôpital Michallon
        • Ta kontakt med:
      • Lille, Frankrike, 59000
      • Nantes, Frankrike, 44093
        • Rekruttering
        • CHU de Nantes - Hotel Dieu 1 Place Alexis Ricordeau Nantes
        • Ta kontakt med:
      • Nice, Frankrike, 06200
        • Rekruttering
        • CHU de Nice Hopital Archet 1
        • Ta kontakt med:
      • Pierre Benite Cedex, Frankrike, 69630
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Lyon Sud Pavillon Marcel Berard 1G
        • Ta kontakt med:
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire CHU de Toulouse
        • Ta kontakt med:
      • Vandoeuvre les Nancy, Frankrike, 54511
  • Polen
    • Dolnoslaskie
      • Wrocław, Dolnoslaskie, Polen, 50-556
        • Rekruttering
        • Department of Pediatric Hematology, Oncology and BMT, Wroclaw Medical University
        • Ta kontakt med:
  • Spania
      • Badalona, Spania, 08916
        • Rekruttering
        • Hospital Germans Trias i Pujol
        • Ta kontakt med:
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Vall Dhebron
        • Ta kontakt med:
      • Barcelona, Spania, 08908
        • Rekruttering
        • Institut Catal dOncologia
        • Ta kontakt med:
      • Madrid, Spania, 28034
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
        • Ta kontakt med:
      • Madrid, Spania, 28222
        • Rekruttering
        • Hospital Puerta de Hierro
        • Ta kontakt med:
      • Málaga, Spania, 29010
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Carlos Haya
        • Ta kontakt med:
      • Valencia, Spania, 46010
        • Rekruttering
        • Hospital Clínico Universitario de Valencia
        • Ta kontakt med:
      • Valencia, Spania, 46026
        • Rekruttering
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
        • Ta kontakt med:
          • Jaime Sanz Cabeller
          • Telefonnummer: +34-96-12 44 929
          • E-post: sanz_jai@gva.es
  • Sverige
      • Huddinge, Sverige, 126464
        • Rekruttering
        • Center for Allogeneic Stem Cell Transplantation and Cell Therapy (CAST), Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge
        • Ta kontakt med:
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Rekruttering
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin
        • Ta kontakt med:
      • Berlin, Tyskland, 287706
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Rekruttering
        • University Hospital Bonn, Medizinische Klinik III
        • Ta kontakt med:
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Rekruttering
        • Universitaetsklinikum Essen
        • Ta kontakt med:
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • Rekruttering
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe University
        • Ta kontakt med:
      • Freiburg, Tyskland, 79106
      • Freiburg im Breisgau, Tyskland, 151595
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Universitaetsklinikum Freiburg - Zentrum fuer Kinder- und Jugendmedizin (ZKJ) - Klinik fuer Paediatrische Haematologie und Onkologie
        • Ta kontakt med:
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Rekruttering
        • University Medical Center Mainz
        • Ta kontakt med:
      • Mannheim, Tyskland, 68167
        • Rekruttering
        • Universitaetsklinikum Mannheim
        • Ta kontakt med:
      • Tuebingen, Tyskland, 72076
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Tyskland, 81675
        • Rekruttering
        • Klinikum rechts der Isar
        • Ta kontakt med:
      • Wuerzburg, Bavaria, Tyskland, 97080
        • Rekruttering
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg - Medizinische Klinik und Poliklinik II - Zentrum fuer Allogene Blutstammzelltransplantation
        • Ta kontakt med:
    • Hessen
      • Frankfurt am Main, Hessen, Tyskland, 60590
        • Rekruttering
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet - Frankfurt am Main
        • Ta kontakt med:
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Tyskland, 30625
        • Rekruttering
        • Medizinische Hochschule Hannover
        • Ta kontakt med:
    • Nordrhein-Westfalen
      • Muenster, Nordrhein-Westfalen, Tyskland, 48149
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 45147
        • Rekruttering
        • Universitaetsklinikum Essen - Klinik fuer Knochenmarktransplantation (KMT)
        • Ta kontakt med:
      • Koeln, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 50937
        • Rekruttering
        • Uniklinik Koeln
        • Ta kontakt med:
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Tyskland, 01307
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Tyskland, 04103
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Tyskland, 07747
        • Rekruttering
        • Universitaetsklinikum Jena
        • Ta kontakt med:
      • Jena, Thueringen, Tyskland, 07740

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

10 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakeren hadde en tidligere allogen HSCT som indisert for ikke-maligne (inkludert medfødte metabolismefeil, primære immunsvikt, hemoglobinopatier og benmargssviktsyndromer) eller hematologisk ondartet sykdom, uavhengig av human leukocyttantigenmatch.
  • Deltakeren har blitt klinisk diagnostisert med grad II til IV aGvHD ved screeningbesøket
  • Deltakeren har opplevd svikt i tidligere førstelinjebehandling med aGvHD (dvs. SR-aGvHD), definert som: a) aGvHD-progresjon innen 3 til 5 dager etter behandlingsstart med >= 2 mg/kg/dag med prednisonekvivalent eller b) svikt å forbedre innen 5 til 7 dager etter behandlingsstart med >= 2 mg/kg/dag prednisonekvivalent eller c) ufullstendig respons etter > 28 dager med immunsuppressiv behandling inkludert minst 5 dager med >= 2 mg/kg/dag prednison tilsvarende
  • Deltakeren har en estimert forventet levealder > 28 dager ved screeningbesøket
  • Mannlig eller kvinnelig deltaker som er >= 12 år ved screeningbesøket

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakeren har åpenlyst tilbakefall eller progresjon eller vedvaring av den underliggende sykdommen ved screeningbesøket
  • Deltaker har mottatt siste HSCT for en solid svulstsykdom
  • Deltaker har GvHD overlappingssyndrom ved screeningbesøket
  • Deltakeren har mottatt systemisk førstelinjebehandling for aGvHD annet enn steroider og en profylakse med annet enn kalsineurin-hemmere, anti-tymocyttglobulin (ATG), mykofenolatmofetil (MMF), metotreksat (MTX) og eller cyklofosfamid før screeningbesøket
  • Deltakeren har en kjent graviditet (som bekreftet av en positiv graviditetstest ved screeningbesøket) og eller ammer ved screeningbesøket
  • Deltakeren har mottatt behandling med et hvilket som helst annet undersøkelsesmiddel innen 30 dager eller 5 halveringstider (avhengig av hva som er lengst) før screeningbesøket (overholdelse skal bekreftes for perioden mellom screeningbesøket og baselinebesøket ved baselinebesøket).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: MC0518
Deltakerne vil motta MC0518 1-2 millioner celler/kilogram infusjoner (basert på kroppsvekt ved screeningbesøket) en gang i uken i 4 uker (besøksdag 1, 8, 15 og 22). Deltakere med delvis respons (PR) på dag 28 vil ha 2 ekstra MC0518-infusjoner administrert på dag 29 og 36.
Biologisk: MC0518
MC0518 vil bli infundert intravenøst ​​umiddelbart etter tining.
Aktiv komparator: Beste tilgjengelige terapi (BAT)
Deltakerne vil motta en av følgende systemiske BATer basert på etterforskerens avgjørelse: mykofenolatmofetil (MMF), ekstrakorporeal fotoferese (ECP), anti-tymocyttglobulin (ATG), everolimus og ruxolitinib (RUX).
Biologisk: FLAGGERMUS
BAT inkludert MMF, ECP, ATG, everolimus og RUX vil bli administrert basert på etterforskerens avgjørelse.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Samlet respons (OR)
Tidsramme: Dag 28
ELLER er definert som fullstendig respons (CR) eller delvis respons (PR) på dag 28 i forhold til aGvHD-status ved baseline. CR er definert som oppløsning av aGvHD i alle involverte organer. PR er definert som bedring i 1 stadium i 1 eller flere organer involvert med aGvHD-symptomer uten progresjon hos andre. Antall deltakere med OR vil bli rapportert.
Dag 28
Samlet overlevelse
Tidsramme: Opp til måned 24
Total overlevelse er definert som tiden fra randomisering til dødsdato på grunn av en hvilken som helst årsak.
Opp til måned 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Freedom from Treatment Failure (FFTF)
Tidsramme: Inntil 6 måneder
FFTF er definert som død, tilbakefall eller progresjon av den underliggende sykdommen, eller tillegg eller endring til ytterligere systemisk immunsuppressiv aGvHD-terapi. Antall deltakere med FFTF vil bli rapportert.
Inntil 6 måneder
Akutt graft-versus-host-sykdom (aGvHD)-respons
Tidsramme: Dag 28, 60, 100 og 180
Antall deltakere med aGvHD-svar vil bli rapportert. aGvHD-svar vil bli kategorisert som OR (CR + PR), CR, PR og NR. NR er definert som fravær av CR eller PR.
Dag 28, 60, 100 og 180
Endring fra baseline i aGvHD-karakterer
Tidsramme: Grunnlinje og dag 8, 15, 22, 28, 60, 100 og 180
aGvHD-karakterer: Grad 0 - ingen organinvolvering (dvs. stadium 0 hud, stadium 0 lever og stadium 0 GI); Grad I-stadium 1 - 2 hud uten lever/GI-involvering; Grad II- Stage 3 hud og/eller Stage 1 lever og/eller Stage 1 GI; Grad III- Stage 2 - 3 lever og / eller Stage 2 - 3 GI; Grad IV- Stage 4 hud og/eller Stage 4 lever og/eller Stage 4 GI.
Grunnlinje og dag 8, 15, 22, 28, 60, 100 og 180
Tid til å svare
Tidsramme: Opp til måned 24
Tid til respons er definert som tiden fra datoen for første behandlingsadministrering til datoen for respons.
Opp til måned 24
Varighet av svar
Tidsramme: Opp til måned 24
Varighet beregnes fra tiden fra den første OR (CR eller PR) til tidspunktet for ingen aGvHD-respons sammenlignet med baseline.
Opp til måned 24
Beste generelle respons (OR)
Tidsramme: Frem til dag 28
Beste OR er definert som oppnåelse av en OR til enhver tid frem til og med dag 28. Antall deltakere med best OR vil bli rapportert.
Frem til dag 28
Kumulativ dose av steroider for SR-aGvHD per kilo (kg) kroppsvekt
Tidsramme: Opp til dag 60 og måned 24
Den kumulative dosen av steroider gitt for SR-aGvHD per kg kroppsvekt fra baseline til dag 60 og frem til besøksmåned 24 vil bli analysert.
Opp til dag 60 og måned 24
Antall deltakere med kronisk graft-versus-host-sykdom (cGvHD)
Tidsramme: Dag 60 til måned 24
Antall deltakere med cGvHD vil bli rapportert.
Dag 60 til måned 24
Tid til kronisk graft-versus-host-sykdom (cGvHD)
Tidsramme: Dag 60 til måned 24
Tid til cGvHD er definert som tiden mellom siste dag av hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT) til første episode av cGvHD.
Dag 60 til måned 24
Antall deltakere med graftsvikt (GF)
Tidsramme: Opp til måned 24
Antall deltakere med GF vil bli rapportert.
Opp til måned 24
Antall deltakere med tilbakefall eller progresjon hos deltakere med underliggende ondartet sykdom
Tidsramme: Opp til måned 24
Antall deltakere med tilbakefall eller progresjon hos deltakere med underliggende ondartet sykdom vil bli rapportert.
Opp til måned 24
Tid til tilbakefall eller progresjon hos deltakere med underliggende ondartet sykdom
Tidsramme: Opp til måned 24
Tid til tilbakefall eller progresjon hos deltakere med underliggende ondartet sykdom vil bli rapportert.
Opp til måned 24
Begivenhetsfri overlevelse (EFS)
Tidsramme: Opp til måned 24
EFS er definert som tiden fra datoen for randomisering til datoen for hendelsen. En hendelse er definert som GF, tilbakefall eller progresjon av den underliggende sykdommen, eller død på grunn av en hvilken som helst årsak.
Opp til måned 24
Ikke-tilbakefallsdødelighet (NRM)
Tidsramme: Opp til måned 24
NRM er definert som tiden fra datoen for randomisering til datoen for arrangementet. En hendelse er definert som død uten tidligere tilbakefall eller progresjon av den underliggende sykdommen.
Opp til måned 24
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og bivirkninger (ARs)
Tidsramme: Inntil dag 60 eller til 30 dager etter siste administrasjon av prøvebehandling, avhengig av hva som er senere (opptil måned 24)
Inntil dag 60 eller til 30 dager etter siste administrasjon av prøvebehandling, avhengig av hva som er senere (opptil måned 24)
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og bivirkninger (AR) etter alvorlighetsgrad
Tidsramme: Inntil dag 60 eller til 30 dager etter siste administrasjon av prøvebehandling, avhengig av hva som er senere (opptil måned 24)
Alvorlighetsgrad vil bli gradert basert på Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0: Grad 1 - Mild; Grad 2- Moderat; Grad 3- Alvorlig; Grad 4- Livstruende konsekvenser; akutt intervensjon indikert; Grad 4- Død relatert til AE.
Inntil dag 60 eller til 30 dager etter siste administrasjon av prøvebehandling, avhengig av hva som er senere (opptil måned 24)
Endring fra baseline i ytelsespoeng basert på Karnofsky-skalaen (mottakeralder >= 16 år)
Tidsramme: Grunnlinje, dag 8, 15, 22, 28, 60 og 100
Karnofsky ytelsesscore (KPS), som rapporteres på en ordinær skala fra 0 til 100, gir et grovt mål på deltakerens velvære, inkludert deres evne til å utføre daglige aktiviteter og funksjonsevne. Høyere score indikerer normal, ingen plager og ingen tegn på sykdom.
Grunnlinje, dag 8, 15, 22, 28, 60 og 100
Endre fra Baseline i ytelsespoeng basert på Lansky-skalaen
Tidsramme: Grunnlinje, dag 8, 15, 22, 28, 60 og 100
En Lansky-score (mottakeralder større enn eller lik [>=] 1 år og mindre enn [<] 16 år) vil bli registrert før behandling og målt serielt med jevne mellomrom etter behandling. Poengsummen er en standard ytelsesscore som måler den generelle funksjonen til barnet med en skala fra 0 til 100. Høyere poengsum indikerer full aktivitet.
Grunnlinje, dag 8, 15, 22, 28, 60 og 100
Endring fra baseline i EuroQol-5D-5L (EQ-5D-5L): Helsestatusindeks (HSI)
Tidsramme: Grunnlinje, dag 28, 60, 100 og 180
EQ-5D-5L er et 2-delt instrument for bruk som et mål på helseresultat, designet for selvutfylling av respondenter. Den består av EQ-5D-5L beskrivende system og EQ VAS. EQ-5D-5L beskrivende system består av 5 dimensjoner: mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon. Hver har 5 nivåer av opplevde problemer (1-ingen problem, 2-lette problemer, 3-moderate problemer, 4-alvorlige problemer, 5-ekstrem problemer). Deltakeren velger svar for hver av 5 dimensjoner med tanke på svar som passer best til hans/hennes helse "I DAG". Svarene ble brukt til å generere en HSI. HSI varierer fra 0 (død) til 1,00 (full helse).
Grunnlinje, dag 28, 60, 100 og 180
Endring fra baseline i EuroQol-5D-5L (EQ-5D-5L): Visual Analogue Scale (VAS)
Tidsramme: Grunnlinje, dag 28, 60, 100 og 180
EQ-5D-5L er et 2-delt instrument for bruk som et mål på helseresultat, designet for selvutfylling av respondenter. Den består av EQ-5D-5L beskrivende system og EQ VAS. EQ VAS-egenvurderingen registrerer respondentens egen vurdering av hans eller hennes generelle helsestatus på fullføringstidspunktet, på en skala fra 0 (den verste helsen du kan forestille deg) til 100 (den beste helsen du kan forestille deg).
Grunnlinje, dag 28, 60, 100 og 180
Endring fra baseline i funksjonell vurdering av kreftterapi-benmargstransplantasjon (FACT-BMT)-score
Tidsramme: Grunnlinje, dag 28, 60, 100 og 180
FACT-BMT spørreskjemaet ble designet for å måle livskvaliteten hos personer som gjennomgår benmargstransplantasjon (BM). Den består av følgende vurderingskategorier: fysisk velvære, sosialt velvære/familiens velvære, emosjonelt velvære, funksjonelt velvære og andre ulike bekymringer som personen kan ha angående helsevesenet, personer involvert i livet deres, og andre følelser og manglende evner. Poengsummen varierer fra 0-164, med høyere poengsum som indikerer bedre livskvalitet.
Grunnlinje, dag 28, 60, 100 og 180

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

medac GmbH

Etterforskere

  • Studieleder: Philippa Nicholson, Syneos Health

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. august 2021

Primær fullføring (Antatt)

28. januar 2024

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. november 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. november 2020

Først lagt ut (Faktiske)

16. november 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. november 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. november 2023

Sist bekreftet

1. november 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MC-MSC.1/aGvHD

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Steroid-refraktær akutt graft-versus-host-sykdom

Kliniske studier på MC0518

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Türkiye

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere